Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 2 säkerhets- och effektstudie av Zilucoplan (RA101495) för behandling av PNH-patienter

26 juli 2022 uppdaterad av: Ra Pharmaceuticals

Fas 2 multicenter, öppen, okontrollerad studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos RA101495 hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri

Syftet med studien är att utvärdera säkerheten och effekten av zilucoplan (RA101495) hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH). Det kommer att finnas två grupper av patienter i studien: den första gruppen kommer att inkludera patienter som aldrig har fått eculizumab för behandling av PNH. Den andra gruppen kommer att inkludera patienter som har fått behandling med eculizumab i minst 6 månader före studien. Patienterna kommer att behandlas med RA101495 i 12 veckor.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

26

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Parkville, Australien
        • Investigative Site
    • New South Wales
      • Gosford, New South Wales, Australien
        • Investigative Site
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Investigative Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Investigative Site
  • Nya Zeeland
      • Christchurch, Nya Zeeland
        • Investigative Site
      • Hamilton, Nya Zeeland
        • Investigative Site
  • Storbritannien
      • Leeds, Storbritannien
        • Investigative Site
      • London, Storbritannien
        • Investigative Site
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland
        • Investigative Site
      • Ulm, Tyskland
        • Investigative Site
  • Ungern
      • Budapest, Ungern
        • Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av PNH genom flödescytometri
  • För behandlingsnaiva patienter: försökspersoner får inte ha fått behandling med eculizumab före eller under screeningsperioden och måste ha en laktatdehydrogenasnivå (LDH) ≥2 gånger den övre normalgränsen (xULN) under screening
  • För patienter som tidigare fått eculizumab: försökspersonerna måste ha fått behandling med eculizumab i minst 6 månader före screening

Exklusions kriterier:

  • Historik av meningokocksjukdom
  • Aktuell systemisk infektion eller misstanke om aktiv bakterieinfektion

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Zilucoplan (RA101495) behandlingsnaiv
0,3 mg/kg subkutant (SC) vid dag 1 (laddningsdos) följt av en startunderhållsdos på 0,1 mg/kg dagligen SC (behandlingsnaiv)
Läkemedel: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/kg subkutant (SC) på dag 1 (laddningsdos) följt av en startunderhållsdos på 0,1 mg/kg dagligen SC
Experimentell: Zilucoplan (RA101495) tidigare på eculizumab
0,3 mg/kg subkutant (SC) på dag 1 (laddningsdos) följt av en startunderhållsdos på 0,1 mg/kg dagligen SC (tidigare på eculizumab)
Läkemedel: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/kg subkutant (SC) på dag 1 (laddningsdos) följt av en startunderhållsdos på 0,1 mg/kg dagligen SC

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i serumlaktatdehydrogenas (LDH) nivå.
Tidsram: Till och med vecka 12 av studien
Det primära effektmåttet är förändringen från baslinjen i serum-LDH-nivåer under denna period, definierad som medel-LDH-värdena för veckorna 6, 8, 10 och 12 minus baslinjevärdet för LDH.
Till och med vecka 12 av studien

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändringar från baslinjen i bilirubinvärden
Tidsram: Till och med vecka 12 av studien
Ändringar från baslinjen vid var och en av de schemalagda tidpunkterna efter baslinjen
Till och med vecka 12 av studien
Totalt hemoglobin
Tidsram: Till och med vecka 12 av studien
Ändringar från baslinjen vid var och en av de schemalagda tidpunkterna efter baslinjen
Till och med vecka 12 av studien
Förändringar från baslinjen i fritt hemoglobinvärden
Tidsram: Till och med vecka 12 av studien
Ändringar från baslinjen vid var och en av de schemalagda tidpunkterna efter baslinjen
Till och med vecka 12 av studien
Haptoglobinvärden
Tidsram: Till och med vecka 12 av studien
Ändringar från baslinjen vid var och en av de schemalagda tidpunkterna efter baslinjen
Till och med vecka 12 av studien
Retikulocytvärden
Tidsram: Till och med vecka 12 av studien
Ändringar från baslinjen vid var och en av de schemalagda tidpunkterna efter baslinjen
Till och med vecka 12 av studien
Hemoglobinuri-värden
Tidsram: Till och med vecka 12 av studien
Ändringar från baslinjen vid var och en av de schemalagda tidpunkterna efter baslinjen; Hemoglobinuri utvärderades med hjälp av ett urinkolorimetriskt poängsystem med en poäng på 1 till 10. Där 1 representerar ingen hemoglobinuri och 10 representerar maximal hemoglobinuri.
Till och med vecka 12 av studien

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals

Utredare

  • Huvudutredare: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 mars 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

28 mars 2018

Avslutad studie (Faktisk)

28 mars 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 mars 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 mars 2017

Första postat (Faktisk)

13 mars 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 juli 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 juli 2022

Senast verifierad

1 juli 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RA101495-01.201
  • 2016-003522-16 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

Kliniska prövningar på Zilucoplan (RA101495)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Qatar

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera