Vaiheen 2 turvallisuus- ja tehotutkimus Zilucoplanin (RA101495) PNH-potilaiden hoitoon
tiistai 26. heinäkuuta 2022 päivittänyt: Ra Pharmaceuticals
Vaiheen 2 monikeskus, avoin, kontrolloimaton tutkimus RA101495:n turvallisuuden, siedettävyyden, tehokkuuden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikan arvioimiseksi koehenkilöillä, joilla on paroksysmaalinen yöllinen hemoglobinuria
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida zilukoplanin (RA101495) turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH).
Tutkimuksessa on kaksi potilasryhmää: ensimmäiseen ryhmään kuuluvat potilaat, jotka eivät ole koskaan saaneet ekulitsumabia PNH:n hoitoon.
Toiseen ryhmään kuuluvat potilaat, jotka ovat saaneet ekulitsumabihoitoa vähintään 6 kuukauden ajan ennen tutkimusta.
Potilaita hoidetaan RA101495:llä 12 viikon ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
26
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Parkville, Australia
- Investigative Site
-
-
New South Wales
-
Gosford, New South Wales, Australia
- Investigative Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Essen, Saksa
- Investigative Site
-
Ulm, Saksa
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Suomi
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Christchurch, Uusi Seelanti
- Investigative Site
-
Hamilton, Uusi Seelanti
- Investigative Site
-
-
-
-
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigative Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- PNH:n diagnoosi virtaussytometrialla
- Potilaat, jotka eivät ole saaneet hoitoa: koehenkilöt eivät saa olla saaneet ekulitsumabihoitoa ennen seulontajaksoa tai sen aikana, ja heidän laktaattidehydrogenaasin (LDH) tason on oltava ≥ 2 kertaa normaalin yläraja (xULN) seulonnan aikana
- Potilaat, jotka ovat aiemmin saaneet ekulitsumabia: potilaiden on oltava saaneet ekulitsumabihoitoa vähintään 6 kuukauden ajan ennen seulontaa
Poissulkemiskriteerit:
- Meningokokkitaudin historia
- Nykyinen systeeminen infektio tai epäily aktiivisesta bakteeri-infektiosta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Zilucoplan (RA101495) ei ole saanut hoitoa
0,3 mg/kg ihonalaisesti (SC) päivänä 1 (kyllästysannos), jonka jälkeen aloitusannos on 0,1 mg/kg päivittäin ihon alle (aiemmin hoitoa saamatta)
|
0,3 mg/kg ihonalaisesti (SC) päivänä 1 (kyllästysannos), jonka jälkeen aloitusannos on 0,1 mg/kg päivittäin SC
|
|
Kokeellinen: Zilucoplan (RA101495) aiemmin ekulitsumabilla
0,3 mg/kg ihonalaisesti (SC) päivänä 1 (kyllästysannos), jonka jälkeen aloitusannos 0,1 mg/kg päivittäin ihon alle (aiemmin ekulitsumabilla)
|
0,3 mg/kg ihonalaisesti (SC) päivänä 1 (kyllästysannos), jonka jälkeen aloitusannos on 0,1 mg/kg päivittäin SC
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Seerumin laktaattidehydrogenaasin (LDH) tason muutos lähtötasosta.
Aikaikkuna: Tutkimusviikolle 12 asti
|
Ensisijainen tehon päätetapahtuma on seerumin LDH-tason muutos lähtötilanteesta tänä aikana, mikä määritellään viikkojen 6, 8, 10 ja 12 keskimääräisiksi LDH-arvoiksi vähennettynä LDH:n perusarvolla.
|
Tutkimusviikolle 12 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Bilirubiiniarvojen muutokset lähtötasosta
Aikaikkuna: Tutkimusviikolle 12 asti
|
Muutokset lähtötilanteesta jokaisessa aikataulussa perustilanteen jälkeisessä aikapisteessä
|
Tutkimusviikolle 12 asti
|
|
Kokonaishemoglobiini
Aikaikkuna: Tutkimusviikon 12 ajan
|
Muutokset lähtötilanteesta jokaisessa aikataulussa perustilanteen jälkeisessä aikapisteessä
|
Tutkimusviikon 12 ajan
|
|
Muutokset lähtötasosta vapaassa hemoglobiiniarvossa
Aikaikkuna: Tutkimusviikolle 12 asti
|
Muutokset lähtötilanteesta jokaisessa aikataulussa perustilanteen jälkeisessä aikapisteessä
|
Tutkimusviikolle 12 asti
|
|
Haptoglobiinin arvot
Aikaikkuna: Tutkimusviikon 12 ajan
|
Muutokset lähtötilanteesta jokaisessa aikataulussa perustilanteen jälkeisessä aikapisteessä
|
Tutkimusviikon 12 ajan
|
|
Retikulosyyttiarvot
Aikaikkuna: Tutkimusviikon 12 ajan
|
Muutokset lähtötilanteesta jokaisessa aikataulussa perustilanteen jälkeisessä aikapisteessä
|
Tutkimusviikon 12 ajan
|
|
Hemoglobinuria-arvot
Aikaikkuna: Tutkimusviikon 12 ajan
|
Muutokset lähtötilanteesta jokaisessa aikataulussa lähtötilanteen jälkeisessä aikapisteessä; Hemoglobinuria arvioitiin käyttämällä virtsan kolorimetristä pisteytysjärjestelmää pisteillä 1-10.
Jos 1 tarkoittaa, että hemoglobinuriaa ei ole, ja 10 tarkoittaa maksimaalista hemoglobinuriaa.
|
Tutkimusviikon 12 ajan
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 8. maaliskuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 28. maaliskuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 28. maaliskuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 8. maaliskuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 8. maaliskuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 13. maaliskuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 27. heinäkuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 26. heinäkuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. heinäkuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RA101495-01.201
- 2016-003522-16 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .