Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di fase 2 sulla sicurezza e l'efficacia di Zilucoplan (RA101495) per il trattamento di pazienti affetti da EPN

26 luglio 2022 aggiornato da: Ra Pharmaceuticals

Studio di fase 2 multicentrico, in aperto, non controllato per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica di RA101495 in soggetti con emoglobinuria parossistica notturna

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia di zilucoplan (RA101495) in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Ci saranno due gruppi di pazienti nello studio: il primo gruppo includerà pazienti che non hanno mai ricevuto eculizumab per il trattamento della EPN. Il secondo gruppo includerà pazienti che hanno ricevuto un trattamento con eculizumab per almeno 6 mesi prima dello studio. I pazienti saranno trattati con RA101495 per 12 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

26

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Parkville, Australia
        • Investigative Site
    • New South Wales
      • Gosford, New South Wales, Australia
        • Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Investigative Site
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca
        • Investigative Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia
        • Investigative Site
  • Germania
      • Essen, Germania
        • Investigative Site
      • Ulm, Germania
        • Investigative Site
  • Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda
        • Investigative Site
      • Hamilton, Nuova Zelanda
        • Investigative Site
  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito
        • Investigative Site
      • London, Regno Unito
        • Investigative Site
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di EPN mediante citometria a flusso
  • Per i pazienti naive al trattamento: i soggetti non devono aver ricevuto il trattamento con eculizumab prima o durante il periodo di screening e devono avere un livello di lattato deidrogenasi (LDH) ≥2 volte il limite superiore della norma (xULN) durante lo screening
  • Per i pazienti che hanno ricevuto in precedenza eculizumab: i soggetti devono aver ricevuto il trattamento con eculizumab per almeno 6 mesi prima dello screening

Criteri di esclusione:

  • Storia della malattia meningococcica
  • Infezione sistemica in atto o sospetto di infezione batterica attiva

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Zilucoplan (RA101495) naïve al trattamento
0,3 mg/kg per via sottocutanea (SC) al giorno 1 (dose di carico) seguita da una dose iniziale di mantenimento di 0,1 mg/kg al giorno SC (naïve al trattamento)
Droga: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/kg per via sottocutanea (SC) al giorno 1 (dose di carico) seguita da una dose iniziale di mantenimento di 0,1 mg/kg al giorno SC
Sperimentale: Zilucoplan (RA101495) precedentemente trattato con eculizumab
0,3 mg/kg per via sottocutanea (SC) al giorno 1 (dose di carico) seguita da una dose iniziale di mantenimento di 0,1 mg/kg al giorno SC (precedentemente trattata con eculizumab)
Droga: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/kg per via sottocutanea (SC) al giorno 1 (dose di carico) seguita da una dose iniziale di mantenimento di 0,1 mg/kg al giorno SC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del livello sierico di lattato deidrogenasi (LDH).
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12 dello studio
L'endpoint primario di efficacia è la variazione rispetto al basale dei livelli sierici di LDH durante questo periodo, definita come i valori medi di LDH delle settimane 6, 8, 10 e 12 meno il valore basale di LDH.
Fino alla settimana 12 dello studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti rispetto al basale nei valori della bilirubina
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12 dello studio
Modifiche rispetto al basale in ciascuno dei punti temporali successivi al basale programmati
Fino alla settimana 12 dello studio
Emoglobina totale
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12 dello studio
Modifiche rispetto al basale in ciascuno dei punti temporali successivi al basale programmati
Fino alla settimana 12 dello studio
Variazioni rispetto al basale nei valori di emoglobina libera
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12 dello studio
Modifiche rispetto al basale in ciascuno dei punti temporali successivi al basale programmati
Fino alla settimana 12 dello studio
Aptoglobina Valori
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12 dello studio
Modifiche rispetto al basale in ciascuno dei punti temporali successivi al basale programmati
Fino alla settimana 12 dello studio
Valori dei reticolociti
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12 dello studio
Modifiche rispetto al basale in ciascuno dei punti temporali successivi al basale programmati
Fino alla settimana 12 dello studio
Valori di emoglobinuria
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12 dello studio
Modifiche rispetto al basale in ciascuno dei punti temporali post-basale programmati; L'emoglobinuria è stata valutata utilizzando un sistema di punteggio colorimetrico delle urine con un punteggio da 1 a 10. Dove 1 rappresenta nessuna emoglobinuria e 10 rappresenta la massima emoglobinuria.
Fino alla settimana 12 dello studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ra Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 marzo 2017

Completamento primario (Effettivo)

28 marzo 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

28 marzo 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 marzo 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 marzo 2017

Primo Inserito (Effettivo)

13 marzo 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 luglio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 luglio 2022

Ultimo verificato

1 luglio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RA101495-01.201
  • 2016-003522-16 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Zilucoplan (RA101495)

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Mexico

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi