Estudio de seguridad y eficacia de fase 2 de Zilucoplan (RA101495) para tratar pacientes con HPN
26 de julio de 2022 actualizado por: Ra Pharmaceuticals
Estudio de fase 2, multicéntrico, abierto, no controlado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la eficacia, la farmacocinética y la farmacodinámica de RA101495 en sujetos con hemoglobinuria paroxística nocturna
El propósito del estudio es evaluar la seguridad y eficacia de zilucoplan (RA101495) en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN).
Habrá dos grupos de pacientes en el estudio: el primer grupo incluirá pacientes que nunca han recibido eculizumab para el tratamiento de la PNH.
El segundo grupo incluirá pacientes que hayan recibido tratamiento con eculizumab durante al menos 6 meses antes del estudio.
Los pacientes serán tratados con RA101495 durante 12 semanas.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
26
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Essen, Alemania
- Investigative Site
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Ulm, Alemania
- Investigative Site
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Parkville, Australia
- Investigative Site
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New South Wales
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Gosford, New South Wales, Australia
- Investigative Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá
- Investigative Site
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Copenhagen, Dinamarca
- Investigative Site
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Helsinki, Finlandia
- Investigative Site
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Budapest, Hungría
- Investigative Site
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Christchurch, Nueva Zelanda
- Investigative Site
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Hamilton, Nueva Zelanda
- Investigative Site
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Leeds, Reino Unido
- Investigative Site
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London, Reino Unido
- Investigative Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de HPN por citometría de flujo
- Para pacientes sin tratamiento previo: los sujetos no deben haber recibido tratamiento con eculizumab antes o durante el período de selección y deben tener un nivel de lactato deshidrogenasa (LDH) ≥2 veces el límite superior normal (xULN) durante la selección.
- Para pacientes que recibieron previamente eculizumab: los sujetos deben haber recibido tratamiento con eculizumab durante al menos 6 meses antes de la selección
Criterio de exclusión:
- Historia de la enfermedad meningocócica
- Infección sistémica actual o sospecha de infección bacteriana activa
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Tratamiento con Zilucoplan (RA101495) sin tratamiento previo
0,3 mg/kg por vía subcutánea (SC) en el día 1 (dosis de carga) seguida de una dosis inicial de mantenimiento de 0,1 mg/kg diarios SC (sin tratamiento previo)
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0,3 mg/kg por vía subcutánea (SC) en el día 1 (dosis de carga) seguida de una dosis inicial de mantenimiento de 0,1 mg/kg diarios SC
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Experimental: Zilucoplan (RA101495) anteriormente con eculizumab
0,3 mg/kg por vía subcutánea (SC) en el día 1 (dosis de carga) seguida de una dosis inicial de mantenimiento de 0,1 mg/kg diarios SC (anteriormente con eculizumab)
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0,3 mg/kg por vía subcutánea (SC) en el día 1 (dosis de carga) seguida de una dosis inicial de mantenimiento de 0,1 mg/kg diarios SC
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en el nivel de lactato deshidrogenasa sérica (LDH).
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12 del estudio
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El criterio principal de valoración de la eficacia es el cambio desde el inicio en los niveles de LDH en suero durante este período, definido como los valores medios de LDH de las semanas 6, 8, 10 y 12 menos el valor inicial de LDH.
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Hasta la semana 12 del estudio
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambios desde el inicio en los valores de bilirrubina
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12 del estudio
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Cambios desde la línea de base en cada uno de los puntos de tiempo posteriores a la línea de base programados
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Hasta la semana 12 del estudio
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Hemoglobina total
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12 del estudio
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Cambios desde la línea de base en cada uno de los puntos de tiempo posteriores a la línea de base programados
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Hasta la semana 12 del estudio
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Cambios desde el inicio en los valores de hemoglobina libre
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12 del estudio
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Cambios desde la línea de base en cada uno de los puntos de tiempo posteriores a la línea de base programados
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Hasta la semana 12 del estudio
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Valores de haptoglobina
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12 del estudio
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Cambios desde la línea de base en cada uno de los puntos de tiempo posteriores a la línea de base programados
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Hasta la semana 12 del estudio
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Valores de reticulocitos
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12 del estudio
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Cambios desde la línea de base en cada uno de los puntos de tiempo posteriores a la línea de base programados
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Hasta la semana 12 del estudio
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Valores de hemoglobinuria
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12 del estudio
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Cambios desde la línea de base en cada uno de los puntos de tiempo posteriores a la línea de base programados; La hemoglobinuria se evaluó utilizando un sistema de puntuación colorimétrica de orina con una puntuación de 1 a 10.
Donde 1 representa ausencia de hemoglobinuria y 10 representa hemoglobinuria máxima.
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Hasta la semana 12 del estudio
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de marzo de 2017
Finalización primaria (Actual)
28 de marzo de 2018
Finalización del estudio (Actual)
28 de marzo de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de marzo de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de marzo de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
13 de marzo de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de julio de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de julio de 2022
Última verificación
1 de julio de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- RA101495-01.201
- 2016-003522-16 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .