PNH患者を治療するためのジルコプラン（RA101495）の第2相安全性および有効性研究
2022年7月26日 更新者：Ra Pharmaceuticals
発作性夜間ヘモグロビン尿症の被験者におけるRA101495の安全性、忍容性、有効性、薬物動態、および薬力学を評価するための第2相多施設共同非盲検非対照試験
この研究の目的は、発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) 患者におけるジルコプラン (RA101495) の安全性と有効性を評価することです。
この研究には 2 つの患者グループがあります。最初のグループには、PNH の治療のためにエクリズマブを投与されたことがない患者が含まれます。
2番目のグループには、研究の少なくとも6か月前にエクリズマブによる治療を受けた患者が含まれます。
患者はRA101495で12週間治療されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
26
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Leeds、イギリス
- Investigative Site
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London、イギリス
- Investigative Site
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Parkville、オーストラリア
- Investigative Site
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New South Wales
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Gosford、New South Wales、オーストラリア
- Investigative Site
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ
- Investigative Site
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Copenhagen、デンマーク
- Investigative Site
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Essen、ドイツ
- Investigative Site
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Ulm、ドイツ
- Investigative Site
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Christchurch、ニュージーランド
- Investigative Site
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Hamilton、ニュージーランド
- Investigative Site
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Budapest、ハンガリー
- Investigative Site
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Helsinki、フィンランド
- Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- フローサイトメトリーによるPNHの診断
- -治療未経験の患者の場合：被験者は、スクリーニング期間の前または最中にエクリズマブによる治療を受けてはならず、スクリーニング中に乳酸脱水素酵素（LDH）レベルが正常上限（xULN）の2倍以上である必要があります
- -以前にエクリズマブを受けた患者の場合：被験者はスクリーニング前に少なくとも6か月間エクリズマブによる治療を受けていなければなりません
除外基準:
- 髄膜炎菌性疾患の病歴
- -現在の全身感染または活動性の細菌感染の疑い
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ジルコプラン (RA101495) 未治療
1 日目に 0.3mg/kg 皮下 (SC) (負荷用量) に続いて、毎日 0.1mg/kg の維持用量を開始 (治療未経験)
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1 日目に 0.3mg/kg 皮下 (SC) (負荷用量) に続いて、毎日 0.1mg/kg の維持用量を開始
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実験的：以前にエクリズマブを使用していたジルコプラン (RA101495)
1 日目に 0.3mg/kg 皮下 (SC) (負荷用量)、続いて毎日 0.1mg/kg の維持用量を開始 (以前はエクリズマブ)
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1 日目に 0.3mg/kg 皮下 (SC) (負荷用量) に続いて、毎日 0.1mg/kg の維持用量を開始
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血清乳酸脱水素酵素（LDH）レベルのベースラインからの変化。
時間枠：研究の12週目まで
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主要な有効性エンドポイントは、この期間中の血清 LDH レベルのベースラインからの変化であり、6、8、10、および 12 週目の平均 LDH 値から LDH のベースライン値を引いたものとして定義されます。
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研究の12週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ビリルビン値のベースラインからの変化
時間枠：研究の12週目まで
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スケジュールされたベースライン後の各時点でのベースラインからの変化
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研究の12週目まで
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総ヘモグロビン
時間枠：研究の第12週まで
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スケジュールされたベースライン後の各時点でのベースラインからの変化
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研究の第12週まで
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遊離ヘモグロビン値のベースラインからの変化
時間枠：研究の12週目まで
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スケジュールされたベースライン後の各時点でのベースラインからの変化
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研究の12週目まで
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ハプトグロビン値
時間枠：研究の第12週まで
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スケジュールされたベースライン後の各時点でのベースラインからの変化
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研究の第12週まで
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網状赤血球値
時間枠：研究の第12週まで
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スケジュールされたベースライン後の各時点でのベースラインからの変化
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研究の第12週まで
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ヘモグロビン尿値
時間枠：研究の第12週まで
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スケジュールされたベースライン後の各時点でのベースラインからの変化。ヘモグロビン尿症は、尿の比色スコアリング システムを使用して、1 ～ 10 のスコアで評価されました。
1 はヘモグロビン尿なしを表し、10 は最大ヘモグロビン尿を表します。
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研究の第12週まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Dr. Anita Hill、St James' Institute of Oncology
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年3月8日
一次修了 (実際)
2018年3月28日
研究の完了 (実際)
2018年3月28日
試験登録日
最初に提出
2017年3月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年3月8日
最初の投稿 (実際)
2017年3月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年7月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年7月26日
最終確認日
2022年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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