Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Zilucoplan (RA101495) 2. fázisú biztonságossági és hatékonysági vizsgálata PNH-betegek kezelésére

2022. július 26. frissítette: Ra Pharmaceuticals

2. fázisú, többközpontú, nyílt, ellenőrizetlen vizsgálat az RA101495 biztonságosságának, tolerálhatóságának, hatékonyságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában szenvedő betegeknél

A vizsgálat célja a zilucoplan (RA101495) biztonságosságának és hatékonyságának értékelése paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) szenvedő betegeknél. A vizsgálatban két betegcsoport vesz részt: az első csoportba azok a betegek tartoznak, akik soha nem kaptak ekulizumabot a PNH kezelésére. A második csoportba azok a betegek tartoznak, akik a vizsgálat előtt legalább 6 hónapig ekulizumab kezelésben részesültek. A betegeket 12 hétig RA101495-tel kezelik.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

26

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Parkville, Ausztrália
        • Investigative Site
    • New South Wales
      • Gosford, New South Wales, Ausztrália
        • Investigative Site
  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia
        • Investigative Site
  • Egyesült Királyság
      • Leeds, Egyesült Királyság
        • Investigative Site
      • London, Egyesült Királyság
        • Investigative Site
  • Finnország
      • Helsinki, Finnország
        • Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Investigative Site
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország
        • Investigative Site
  • Németország
      • Essen, Németország
        • Investigative Site
      • Ulm, Németország
        • Investigative Site
  • Új Zéland
      • Christchurch, Új Zéland
        • Investigative Site
      • Hamilton, Új Zéland
        • Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A PNH diagnózisa áramlási citometriával
  • Kezelésben még nem részesült betegek: az alanyok nem részesülhetnek ekulizumab-kezelésben a szűrési időszak előtt vagy alatt, és a laktát-dehidrogenáz (LDH) szintjének a normálérték felső határának (xULN) ≥ kétszerese kell, hogy legyen a szűrés alatt.
  • Korábban ekulizumabot kapó betegek: az alanyoknak a szűrés előtt legalább 6 hónapig ekulizumab kezelést kell kapniuk

Kizárási kritériumok:

  • Meningococcus betegség története
  • Jelenlegi szisztémás fertőzés vagy aktív bakteriális fertőzés gyanúja

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Zilucoplan (RA101495) kezelés naiv
0,3 mg/ttkg szubkután (SC) az 1. napon (telítő dózis), majd 0,1 mg/ttkg-os kezdő fenntartó adag napi SC (kezelésben nem részesült)
Drog: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/ttkg szubkután (SC) az 1. napon (telítő dózis), majd 0,1 mg/ttkg-os kezdő fenntartó adag, napi SC
Kísérleti: Zilucoplan (RA101495) korábban ekulizumabon
0,3 mg/ttkg szubkután (SC) az 1. napon (telítő dózis), majd egy 0,1 mg/ttkg-os kezdő fenntartó adag napi szubkután (korábban ekulizumab).
Drog: Zilucoplan (RA101495)
0,3 mg/ttkg szubkután (SC) az 1. napon (telítő dózis), majd 0,1 mg/ttkg-os kezdő fenntartó adag, napi SC

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A szérum laktát-dehidrogenáz (LDH) szintjének változása az alapértékhez képest.
Időkeret: A tanulmány 12. hetén keresztül
Az elsődleges hatásossági végpont a szérum LDH-szintjének ezen időszak alatti kiindulási értékhez viszonyított változása, amelyet a 6., 8., 10. és 12. hét átlagos LDH-értékeiként határoznak meg, mínusz az LDH kiindulási értékével.
A tanulmány 12. hetén keresztül

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változások az alapvonalhoz képest a bilirubin értékekben
Időkeret: A tanulmány 12. hetén keresztül
Változások az alapvonalhoz képest az egyes ütemezett alapvonal utáni időpontokban
A tanulmány 12. hetén keresztül
Teljes hemoglobin
Időkeret: A tanulmány 12. hetén keresztül
Változások az alapvonalhoz képest az egyes ütemezett alapvonal utáni időpontokban
A tanulmány 12. hetén keresztül
Változások az alapvonalhoz képest a szabad hemoglobin értékekben
Időkeret: A tanulmány 12. hetén keresztül
Változások az alapvonalhoz képest az egyes ütemezett alapvonal utáni időpontokban
A tanulmány 12. hetén keresztül
Haptoglobin értékek
Időkeret: A tanulmány 12. hetén keresztül
Változások az alapvonalhoz képest az egyes ütemezett alapvonal utáni időpontokban
A tanulmány 12. hetén keresztül
Retikulocita értékek
Időkeret: A tanulmány 12. hetén keresztül
Változások az alapvonalhoz képest az egyes ütemezett alapvonal utáni időpontokban
A tanulmány 12. hetén keresztül
Hemoglobinuria értékek
Időkeret: A tanulmány 12. hetén keresztül
Változások az alapvonalhoz képest az egyes ütemezett alapvonal utáni időpontokban; A hemoglobinuriát vizelet-kolorimetriás pontozási rendszerrel értékelték 1-től 10-ig. Ahol 1 azt jelenti, hogy nincs hemoglobinuria, és 10 a maximális hemoglobinuria.
A tanulmány 12. hetén keresztül

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ra Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. március 8.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. március 28.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. március 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. március 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. március 8.

Első közzététel (Tényleges)

2017. március 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. július 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. július 26.

Utolsó ellenőrzés

2022. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RA101495-01.201
  • 2016-003522-16 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Zilucoplan (RA101495)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Iran

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel