PIK3CA 관련 과성장 스펙트럼 및 단백질 증후군(MOSAIC)(MK-7075-002) 참가자의 Miransertib(MK-7075) 연구 (MOSAIC)
2023년 4월 11일 업데이트: ArQule, Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)
PIK3CA 관련 과성장 스펙트럼(PROS) 및 프로테우스 증후군(PS)(MOSAIC)이 있는 피험자에서 ARQ 092(Miransertib)의 1/2상 연구
이것은 PIK3CA 관련 과성장 스펙트럼(PROS) 및 프로테우스 증후군(PS)(MOSAIC)이 있는 최소 2세 이상의 참가자에게 투여된 경구 미란서팁(MK-7075)의 공개 라벨 1/2상 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 파트 A와 파트 B의 두 부분으로 구성됩니다. 파트 A는 수정안 6에 따라 등록이 마감되었습니다.
수정안 7부터 Part A와 Part B의 평가변수가 결합되어 PROS 및 PS 참가자의 miransertib의 안전성과 내약성을 평가했습니다.
이전의 효능 및 약동학(PK) 목표 및 종점은 제거되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
50
단계
- 2 단계
- 1단계
확장된 액세스
더 이상 사용할 수 없음 임상시험 외.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30342
- Children's Hospital of Atlanta ( Site 0107)
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago ( Site 0101)
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital ( Site 0089)
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center ( Site 0102)
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital ( Site 0104)
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Childrens Hospital ( Site 0103)
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat, Barcelona, 스페인, 08950
- Hospital Sant Joan ( Site 0601)
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Catania, 이탈리아, 95123
- Universita di Catania ( Site 0088)
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Roma, 이탈리아, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli ( Site 0052)
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Roma
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Rome, Roma, 이탈리아, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu ( Site 0087)
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New South Wales
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Waratah NSW, New South Wales, 호주, 2298
- Hunter Genetics ( Site 0201)
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
파트 A
- 서명된 정보에 입각한 동의서 및 해당되는 경우 서명된 동의서
- BSA가 0.33m2 이상인 2세 이상의 남성 또는 여성 참가자
- 문서화된 체세포 PIK3CA 또는 AKT1 돌연변이가 있는 PROS 또는 PS의 임상 진단을 받아야 합니다.
- 후원자 또는 피지명인에게 배송할 수 있는 보관 또는 신선한 과증식 조직 샘플
- 나쁜 예후, 심각한 이환율 및/또는 진행성 질병(예: 지난 12개월 동안 질병 악화/과성장 병변의 수 또는 크기 증가)이 있는 경우
- 측정 가능한 질병이 있는 경우(영상 및/또는 선형 또는 둘레 측정으로 크기를 정확하게 측정할 수 있는 과성장 병변이 하나 이상 있음)
- 스크리닝 실험실 값에 기반한 적절한 장기 기능
- 여성이 가임 가능성이 있는 경우 등록 전에 음성 임신 테스트 문서가 필요합니다. 성적으로 활동적인 참여자(남성 및 여성)는 이중 차단 피임법, 경구 피임법 또는 연구 중 및 치료 종료 후 최대 90일 동안 성교를 피하는 데 동의해야 합니다.
- 참가자 또는 그/그녀의 간병인이 삶의 질(QoL) 설문지를 작성하는 능력
파트 B:
- 서명된 동의서 및 해당되는 경우 서명된 동의서
- 후원자 또는 피지명인에게 배송할 수 있는 보관 또는 신선한 과증식 조직 샘플
- 코호트 4를 제외하고, 연구자에 의해 평가된 지난 6개월 동안 과성장 병변(들)의 수 또는 크기의 증가로 정의된 임상적으로 진행되거나 악화되는 질병
- 스크리닝 실험실 값에 기반한 적절한 장기 기능
- 아이를 낳을 가능성이 있는 남성 또는 여성 참가자는 이중 차단 피임법, 경구 피임법 또는 연구 기간 동안 그리고 미란서팁의 마지막 투여 후 90일 동안 성교를 피하는 데 동의해야 합니다.
- 참가자 또는 그/그녀의 간병인이 연구 설문지를 완성할 수 있는 능력
코호트 1(PROS) 특정 기준
- BSA가 0.33m2 이상인 2세 이상 30세 이하의 남성 또는 여성 참가자
- PROS에 대한 진단 기준 및 문서화된 체세포 PIK3CA 변이체에 따라 PROS의 임상 진단을 받음
연구 표준화 용적 측정 MRI로 측정할 수 있는 병변이 하나 이상 있어야 합니다(맹검 독립 중앙 영상 검토로 확인 자격이 있음).
- 코호트 2(PS) 특정 기준
- BSA가 0.33m2 이상인 2세 이상 18세 이하의 남성 또는 여성 참가자
- PS 및 문서화된 체세포 AKT1 변이에 대한 진단 기준에 따라 PS의 임상 진단을 받음
표준화된 사진으로 측정할 수 있는 발바닥 CCTN 및 전 CCTN 병변이 하나 이상 있어야 합니다.
- 코호트 3 특정 기준: BSA가 0.33m2 이상이고 코호트 1 또는 2에 대한 적격성 기준을 충족하지 못하는 2세 이상의 남성 또는 여성 참가자
- 코호트 4(PROS 또는 PS) 특정 기준: 이전에 miransertib로 치료를 받았거나 Compassionate Use/Expanded Access에 따라 현재 miransertib를 받고 있는 참가자. 참가자는 첫 번째 투여 날짜인 주기 1 1일까지 연령 기준을 충족해야 합니다.
제외 기준
파트 A:
- 규칙적인 약물(메트포르민 또는 기타 경구 혈당 강하제 제외) 또는 공복 혈당 ≥ 160mg/dL(> 12세인 경우) 및 ≥ 180mg/dL(≤ 12세인 경우)을 요하는 통제되지 않는 유형 1 또는 2 진성 당뇨병의 병력 상영회 방문 시
중요한 심장 질환의 병력:
- miransertib의 첫 투여 후 6개월 이내에 New York Heart Association(NYHA) 분류에 따라 Class II-IV로 정의된 심근경색(MI) 또는 울혈성 심부전(Miransertib의 첫 번째 투여 후 > 6개월에 발생하는 MI는 허용됨)
- 등급 2(NCI CTCAE 버전 4.03에 따름) 또는 더 나쁜 전도 결함(예: 오른쪽 또는 왼쪽 번들 분기 블록); 심초음파/MUGA(Multigated Acquisition) 스캔으로 평가한 좌심실 박출률(LVEF) < 50%
- miransertib의 첫 번째 투여 후 4주 이내에 대수술, 방사선 요법 또는 면역 요법
- 미란서팁 첫 투여 후 2주 이내에 PROS 또는 PS(예: 시롤리무스, 에베로리무스, 고용량 스테로이드)를 치료할 목적으로 실험적인 전신 요법(예: 자비로운 사용/ 확장 액세스 프로그램
- AKT 억제제(예: miransertib, uprosertib, afuresertib, ipatasertib)에 기인한 불내성 또는 심각한 독성
- PROS 또는 PS와 관련되지 않은 동시 중증 통제 불가능한 질병(지속적이거나 활성 감염, 알려진 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염, 흡수장애 증후군, 정신 질환/약물 남용/연구 요건 준수를 제한하는 사회적 상황)
- 임신 또는 모유 수유
- 연구 평가를 준수하거나 약물 투여 지침을 따르지 못하는 무능력
파트 B
- 규칙적인 약물(메트포르민 또는 기타 경구 혈당 강하제 제외) 또는 공복 혈당 ≥ 160mg/dL(> 12세인 경우) 및 ≥ 180mg/dL(≤ 12인 경우)을 필요로 하는 제1형 당뇨병 또는 통제되지 않는 제2형 당뇨병의 병력 세) 스크리닝 방문 시
중요한 심장 질환의 병력:
- miransertib의 첫 투여 후 6개월 이내에 New York Heart Association(NYHA) 분류에 따라 Class II-IV로 정의된 심근경색(MI) 또는 울혈성 심부전(Miransertib의 첫 번째 투여 후 > 6개월에 발생하는 MI는 허용됨)
- 등급 2(National Cancer Institute[NCI] Common Terminology Criteria for Adverse Events[CTCAE]의 현재 버전에 따름) 또는 더 나쁜 전도 결함(예: 오른쪽 또는 왼쪽 번들 분기 블록)
- miransertib의 첫 번째 투여 후 4주 이내에 대수술 또는 국소 치료
- miransertib의 첫 번째 투여 후 2주 이내에 PROS 또는 PS를 치료할 목적으로 실험적인 전신 요법(예: 시롤리무스, 에베로리무스, 고용량 스테로이드)
- AKT 억제제(예: miransertib, uprosertib, afuresertib, ipatasertib)에 기인한 불내성 또는 심각한 독성
- PROS 또는 PS와 관련되지 않은 동시 중증 제어되지 않는 질병(예: 진행 중이거나 활성 감염, 알려진 HIV 감염, 흡수 장애 증후군, 정신 질환/약물 남용/연구 요건 준수를 제한하는 사회적 상황)
- 임신 또는 모유 수유
- 연구 평가를 준수하거나 약물 투여 지침을 따르지 못하는 무능력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 A: Miransertib PROS/PS
주기 1-3 동안, PROS(포스파티딜이노시톨-4,5-비스포스페이트 3-키나제, 촉매 소단위 알파[PIK3CA] 관련 과성장 스펙트럼) 또는 PS(프로테우스 증후군)가 있는 참가자는 1일 1회 miransertib 15mg/m^2를 투여 받았습니다( QD) (각 주기 길이 = 28일).
주기 4-48부터 또는 질병 진행, 허용할 수 없는 독성 또는 중단될 때까지 참가자는 미란세르팁 용량을 25mg/m^2로 적정한 다음 연구자의 재량에 따라 경구 QD로 35mg/m^2로 적정했습니다.
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Miransertib 캡슐은 15mg/m^2 또는 25mg/m^2 QD의 초기 용량으로 경구 투여한 다음 연구자의 재량에 따라 최대 25mg/m^2 또는 35mg/m^2 QD까지 적정합니다.
다른 이름들:
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실험적: 파트 B: Miransertib PROS(코호트 1)
주기 1-3 동안 체적 자기 공명 영상(MRI)으로 측정 가능한 병변이 있는 PROS 참가자는 miransertib 15mg/m^2 QD(각 주기 길이 = 28일)를 받았습니다.
4-48주기부터 또는 질병 진행, 허용할 수 없는 독성 또는 중단될 때까지 참가자는 조사자의 재량에 따라 25mg/m^2 경구 QD로 적정된 미란세르팁 용량을 받았습니다.
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Miransertib 캡슐은 15mg/m^2 또는 25mg/m^2 QD의 초기 용량으로 경구 투여한 다음 연구자의 재량에 따라 최대 25mg/m^2 또는 35mg/m^2 QD까지 적정합니다.
다른 이름들:
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실험적: 파트 B: Miransertib PS(코호트 2)
주기 1-3 동안 표준화된 디지털 사진으로 측정 가능한 병변이 있는 PS 참가자는 miransertib 15mg/m^2 QD(각 주기 길이 = 28일)를 받았습니다.
4-48주기부터 또는 질병 진행, 허용할 수 없는 독성 또는 중단될 때까지 참가자는 조사자의 재량에 따라 25mg/m^2 경구 QD로 적정된 미란세르팁 용량을 받았습니다.
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Miransertib 캡슐은 15mg/m^2 또는 25mg/m^2 QD의 초기 용량으로 경구 투여한 다음 연구자의 재량에 따라 최대 25mg/m^2 또는 35mg/m^2 QD까지 적정합니다.
다른 이름들:
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실험적: 파트 B: Miransertib PROS/PS(코호트 3)
주기 1-3 동안 코호트 1 또는 2에 대한 모든 자격 기준을 충족하지 않는 PROS 또는 PS를 가진 참가자는 miransertib 15mg/m^2 QD(각 주기 길이 = 28일)를 받았습니다.
4-48주기부터 또는 질병 진행, 허용할 수 없는 독성 또는 중단될 때까지 참가자는 조사자의 재량에 따라 25mg/m^2 경구 QD로 적정된 미란세르팁 용량을 받았습니다.
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Miransertib 캡슐은 15mg/m^2 또는 25mg/m^2 QD의 초기 용량으로 경구 투여한 다음 연구자의 재량에 따라 최대 25mg/m^2 또는 35mg/m^2 QD까지 적정합니다.
다른 이름들:
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실험적: 파트 B: Miransertib 동정적 사용/접근 확대(코호트 4)
1-48주기(각 주기 길이 = 28일) 동안 또는 질병 진행, 허용할 수 없는 독성 또는 중단이 발생할 때까지 이전에 miransertib로 치료를 받았거나 현재 Compassionate Use/Expanded Access에 따라 miransertib을 받고 있는 참가자는 계속해서 miransertib의 현재 용량을 받았습니다(아직도 25 mg/m^2 초과).
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Miransertib 캡슐은 15mg/m^2 또는 25mg/m^2 QD의 초기 용량으로 경구 투여한 다음 연구자의 재량에 따라 최대 25mg/m^2 또는 35mg/m^2 QD까지 적정합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE)을 경험한 참가자 수
기간: 최대 약 48개월
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AE는 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 참가자의 약물 사용과 관련된 모든 비정상적인 의학적 사건으로 정의되었습니다.
따라서 AE는 의약품 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(예: 비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병일 수 있으며 인과 관계에 대한 판단을 의미하지 않습니다.
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최대 약 48개월
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AE로 인해 연구 치료를 중단한 참가자 수
기간: 최대 약 45개월
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AE는 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 참가자의 약물 사용과 관련된 모든 비정상적인 의학적 사건으로 정의되었습니다.
따라서 AE는 의약품 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(예: 비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병일 수 있으며 인과 관계에 대한 판단을 의미하지 않습니다.
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최대 약 45개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 5월 16일
기본 완료 (실제)
2022년 4월 11일
연구 완료 (실제)
2022년 4월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 3월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 3월 28일
처음 게시됨 (실제)
2017년 3월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 4월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 4월 11일
마지막으로 확인됨
2023년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 7075-002
- Mosaic (ArQule)
- ARQ 092-103 (기타 식별자: ArQule)
- MK-7075-002 (기타 식별자: Merck)
- 2016-000558-37 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
http://engagezone.msd.com/doc/ProcedureAccessClinicalTrialData.pdf
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .