- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT03297177
신경학적 장애 및 질병에서의 자가 줄기/기질 세포 (NDD)
신경학적 비신생물성 장애 및 질병에서 자가 줄기 세포 사용의 사용
이 연구는 신경학적, 비신생물성 질환에서 자가 미세혈관 구조로부터 분리된 줄기/간질 세포 사용의 안전성 및 효능 평가를 다룹니다. 자가 세포는 피하 지방 침착물의 마이크로캐뉼라 흡인을 통해 획득하고, 소화 과정을 통해 분리하고, 표준 원심분리를 통해 농축합니다. 생성된 세포 간질 혈관 분획(cSVF)은 중화되고 잔류 효소 분자를 제거하기 위해 세척됩니다.
이들 세포는 무균 생리 식염수(500cc)에 현탁되고 정맥 비경구 경로를 통해 재투여되며 표준 무균 150u(미크론) 필터를 인라인으로 통과합니다.
다중 추적 및 설문지 후속 조치는 객관적이고 주관적인 기준을 충족하면서 5년 동안 계획됩니다. 해당 기간 이후 완료될 데이터의 편집 및 분석.
연구 개요
상태
상세 설명
치매는 일상 기능에 영향을 미칠 정도로 생각하고 기억하는 능력이 점진적으로 감소하는 신경변성 상태를 말합니다. 종종 언어 장애, 광범위한 정서적 문제, 언어 능력 상실 및 활동 동기 저하를 동반합니다. 이러한 변화는 종종 변하지 않는 의식에 직면합니다.
가장 흔한 유형은 알츠하이머병(사례의 50-70%)이지만 혈관성 치매(25%), 레비 소체 치매(15%) 및 전측두엽 치매가 포함됩니다. 파킨슨병과 같이 근본적인 문제를 숨기고 진단이 다른 질병과 겹칠 수 있는 상호 관련된 장애가 많이 있습니다.
가장 일반적인 증상으로는 기억 상실, 시공간 언어 변화, 주의력 상실 및 문제 해결 어려움이 있습니다. 균형 문제, 떨림, 삼키기 어려움, 환각, 배회, 안절부절 또는 동요/우울, 기분 변화 등과 같은 다양한 기타 증상이 나타날 수 있습니다.
파킨슨병(PD)은 중추신경계(CNS)의 장기 신경퇴행성 장애로 일반적으로 운동 시스템에 점진적이고 장기적인 방식으로 영향을 미칩니다. 초기 징후에는 떨림, 경직, 느린 움직임 및 보행 문제가 포함됩니다. 그것은 종종 사고 문제 및 우울증과 일상 생활에 영향을 미치는 감정 상태와 관련이 있습니다.
PD의 원인은 유전적 소인과 환경적 요인을 포함하는 것으로 느껴진다. 머리 부상, 화학물질 노출, 흡연자, 카페인 섭취 및 기타 식이 문제의 병력. 운동 증상은 중뇌 영역(특히 흑질)의 세포 사멸로 인한 것으로 보이며 부적절한 도파민과 관련이 있습니다. 플라크(세포 사멸 후 단백질 축적)는 눈에 띄는 특징일 수 있으며 뇌의 진행성 변화를 추적하는 데 신경 영상(조영제 유무에 관계없이 MRI와 같은)을 사용하는 것이 중요합니다.
기존의 치료법은 L-DOPA와 도파민 작용제를 사용하는 것이며 약제는 장기적인 역전 또는 과정의 정지를 입증하지 못했습니다. 비전통적인 방법의 평가는 현재 특히 줄기/기질 세포 치료 분야에서 인기를 얻고 있습니다.
CNS 자가면역 탈수초는 알 수 없는 원인으로 인한 말이집 소실을 특징으로 하지만 변종 뇌척수염, 스킬더 뇌 경화증, 다발성 경화증 및 특발성 염증성 탈수초를 포함하는 CNS 장애 그룹입니다.
신경세포의 미엘린초가 손상되어 신경 신호의 전도가 감소하여 감각, 운동, 인지 능력 및 실제 변화 위치에 따른 다양한 기능의 손실을 초래하는 경우.
자가면역, 감염원 및 화학 반응이 질병 복합체의 진화에 기여할 수 있다는 강력한 증거가 있습니다. 다발성 경화증의 경우, T 세포, 대식세포 및 비만 세포가 심실 영역과 뇌의 흩어져 있는 영역에서 특징적으로 보이는 CNS 플라크에 존재할 수 있는 것으로 보입니다. 이들은 일반적으로 MRI 연구에 의해 식별되고 추적됩니다.
전통적인 약학 접근법은 질병 과정을 역전시키거나 완전히 중단시키는 데 거의 이점이 없는 것으로 입증되었습니다. 많은 부작용 및 반응 또는 약물 효과의 상실로 인해 연구자들은 면역 조절 및 염증 조절 효과에 미치는 영향과 함께 줄기/기질 세포의 사용을 탐구하게 되었습니다. 초기 시험에서는 이것이 눈에 보이는 병변을 실제로 역전시키고 기능과 삶의 질을 향상시킬 수 있으며 신경학적 상태가 개선되는 것으로 보고되었습니다.
증상 관리에는 종종 생활 방식 변화, 휴식 기간, 신체적 정신적 재활, 식이요법, 킬레이트화 및 비타민 과다 주입, 여러 가지 항산화 요법이 수반됩니다. 진행 단계는 선천적 면역 체계를 포함하는 것으로 보이며, 자가 줄기/기질 세포 그룹, 특히 중간엽 및 세포주위 세포/내피 세포 그룹을 포함하는 잠재적인 사용 가치를 설명하는 것으로 느껴집니다.
감각운동 탈수초화 신경병증(HMSN)은 구심성 및 원심성 신경 통신에 미치는 영향을 특징으로 하는 신경병증 그룹입니다. 그들은 비정형 신경 발달과 신경 조직의 퇴화를 특징으로 합니다.
HMSN의 두 가지 일반적인 형태는 비대성 탈수초 신경 또는 신경(말초) 및 신경 조직의 위축입니다. 비대는 말초 신경의 탈수초화보다는 신경 경직이 특징입니다. 위축은 축삭과 신경 세포체의 손실을 유발합니다. 그들은 종종 사지의 진행성 근육 위축과 감각 신경병증을 경험합니다. "유전 운동 및 감각 신경병증이라는 용어는 일반적으로 샤르코-마리-투스병(CMT)의 한 형태로 언급되었습니다. 뚜렷한 유전적 표현형의 CMT가 있으며 HMSN이라는 용어는 덜 자주 사용됩니다.
일반적인 발병은 아동기 또는 젊은 성인기에 감각보다 운동 관련이 더 두드러집니다. 종종 작열통 또는 섬유근육통, 피로, 통증, 균형 상실, 무반사, 시각적 변화, 족부 하강 및 척추측만증의 증상으로 오인됩니다. 작열통 또는 교감신경반사 이영양증(SRD)에서와 같이 이러한 환자는 증상에 따라 약물 치료와 제한된 혜택을 입증하는 전통적인 개입으로 치료됩니다. 줄기/간질 세포의 조절 작용을 사용한 일부 예비 결과는 증상, 특히 상대적인 피로와 통증에 약간의 도움이 있음을 시사합니다.
헌팅턴병은 뇌 세포의 사멸을 초래하는 유전 질환입니다. 기분이나 정신 능력의 점진적인 변화에 뒤이어 불안정한 걸음걸이, 갑작스러운 신체 움직임이 뒤따르며 언어 상실 또는 심각한 우울증을 유발합니다. 유전 또는 돌연변이와 관련이 있지만 의약품 및 줄기/기질 세포 요법은 삶의 질(Qol)을 유지하는 데 어느 정도 도움을 주는 것으로 느껴집니다.
헌팅톤 단백질(HP)은 제대로 이해되지 않았지만 특정 세포 유형, 특히 뇌에 독성이 있는 것으로 여겨집니다. 뇌의 선조체에서 손상이 가장 많이 나타납니다. HP와 관련된 변화는 세포 전사, 세포 신호 전달 및 세포 내 수송과 관련이 있습니다.
가장 눈에 띄는 변화는 기저핵(neostriatum) 내에 있으며 미상핵과 조가비를 포함합니다. 흑색질과 소뇌가 특히 영향을 받는 것 같습니다. 물리 치료, 작업 치료 및 언어 치료가 자가 줄기/간질 세포 치료를 사용하는 시험과 함께 사용되어 과정을 약간 늦추고 있습니다.
약물이 개발되었지만 여전히 효과가 미미하고 주요 부작용이 있으며 내약성이 떨어집니다. 대부분의 약제학적 접근법은 질병의 역전에 효과적인 것으로 입증되지 않았으며, 많은 사람들이 재생 효과를 제공하는 신체 능력을 유도하지 않고 둔화 또는 완화 유도를 받아들입니다. 식이 조절, 정신 운동 사용, 과산소화 프로토콜, 킬레이트화, 비타민 주입 등이 보조 요법으로 도움이 되는 것으로 입증되었습니다. 물리 치료 및 일부 줄기/기질 치료를 포함한 대체 치료가 더욱 보편화되었습니다.
신경퇴행성 그룹의 세 가지 주요 특징은 다음과 같습니다. 1). 중추 신경계의 병변 형성(플라크라고 함); 2). 염증; 삼). 뉴런의 말이집의 탈수초화 및 파괴. 이 탈수초는 환자 자신의 미엘린을 이물질로 인식하고 공격을 진행하는 것으로 보이는 T 세포에서 알려진 림프구 그룹("자가 반응성 림프구"로 알려짐)의 작용으로 인해 염증 과정을 자극하는 것으로 생각됩니다. 이러한 발견은 종종 자신의 조직에 대한 자가면역 반응을 나타내는 것으로 결론지어집니다. 조절 및 염증 조절의 고유한 특성은 본질적으로 신체의 모든 조직에서 미세모세관 구조와 관련하여 신체 전체에 위치한 세포의 자가 회복 그룹을 잠재적으로 사용합니다. 이들 세포는 세포 표면 마커에 의해 확인되었고 조직 배양에서 자가면역 장애 그룹을 정지시키거나 개선하는 데 도움이 되는 재생 과정에 잠재적으로 참여하는 "다능성" 능력을 갖는 것으로 연구되었습니다.
전통적으로 악화는 근본적인 원인을 다루지 않고 증상을 단기간 감소시킬 수 있는 고용량 정맥 스테로이드로 치료하는 경우가 많습니다. 치료에 사용할 수 있는 현재 약물은 비싸고 주요 부작용이 있어 사용이 매우 어렵고 측정값이 제한적입니다.
상당한 수의 살아 있는(생존 가능한) 생체 내 미세혈관 저장고(지방 조직 복합체)에서 수확하여 쉽게 수집할 수 있는 편리한 기능의 출현. 무균 폐쇄 공정의 기술적 진보는 임상 연구에 사용하기 위한 줄기/기질 세포의 상당 부분을 쉽고 안전하게 획득할 수 있는 능력을 제공했습니다.
이 연구는 폐쇄형 주사기, 피하 지방 침전물(인체에서 알려진 미세혈관 조직의 가장 큰 공급원)의 미세캐뉼라 채취의 안전성 프로필(부작용 및 심각한 부작용)을 평가하는 것을 목표로 합니다. 이 자가 세포군은 효소 소화를 통해 간질 혈관 분획(SVF) 내에서 세포를 분리 및 농축하여 얻었으며 혈관 내 r 뇌액을 통해 혈액 뇌 장벽(BBB)의 결함에 배치되거나 CNS(중추 신경계). 효과는 세포의 다능성 능력과 신체 내 세포 그룹의 자가분비/주위분비 분비 능력의 기능인 것으로 여겨집니다. 신체는 치유와 재생을 돕기 위해 필요한 특정 세포 및 분비 화학물질을 요청(화학주성)하는 능력이 있습니다. 현재 생각은 분비물이 실제로 세포 기여보다 회복 및 재생 과정에 더 중요할 수 있다는 경향이 있습니다.
이 연구에서, 뇌와 신경계에 영향을 미치는 자가면역 및 염증성 변화를 포함하는 장애는 궁극적인 효능 및 완수된 정지를 유지하기 위한 "간격" 치료 필요성(또는 부족)을 결정하기 위해 시간이 지남에 따라 연구, 추적 및 보고됩니다. 기본 조직의 개선. 현재 이러한 간격은 조영제 유무에 관계없이 뇌 자기 공명 영상(MRI)으로 검사합니다. 이미지 변화와 임상 기능의 상관관계는 주관적인 삶의 질(Qol)과 환자 및 간병인의 일기 유형 관찰로 이루어집니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Massachusetts
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North Attleboro, Massachusetts, 미국, 02760
- Regeneris Medical
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North Attleboro, Massachusetts, 미국, 02760
- Regeneris Medical Inc
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 중추 또는 말초 신경계에 대한 문서화된 기능적 신경학적 손상이 현재 표준 치료법으로 개선될 것 같지 않음
- 발병 또는 질병 진행 진단 후 최소 6개월
- 상태에 대한 현재 의료 요법이 실패하거나 환자가 용납하지 않습니다.
- 환자는 조사자 또는 자신의 신경과 전문의와 함께 간격 신경학적 검사를 받을 수 있어야 합니다.
- 환자는 연구 참여에 대한 자세한 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있고 적격하다고 판단되어야 합니다.
- 자가 줄기 세포 수집 및 사용에 대한 일반 건강 또는 조건에 해를 끼칠 위험이 최소화되거나 심각하지 않다고 조사관이 추정합니다.
제외 기준:
- 환자가 질병 상태를 평가하고 문서화하기 위한 진단 검사 또는 연구(MRI)를 할 수 없거나 그러한 문서화에 협조할 의사가 없거나/할 수 없음
- 의학적으로 안정적이지 않거나 상태가 계속해서 증가할 수 있는 환자는 환자를 주요 합병증의 상당한 위험에 처하게 할 수 있으며, 이는 조사자 또는 환자의 의료 제공자 또는 신경과 전문의가 결정합니다.
- 활동성 암의 병력 또는 그러한 치료를 받은 지 6개월 이내에 진행 중인 항암 요법의 병력
- 가임기 여성은 치료 시점에 임신하지 않아야 하며, 연구 치료 후 최소 3개월 동안 임신하지 않아야 합니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Microcannula 수확 지방
닫힌 주사기 마이크로캐뉼라를 통한 획득 AD-tSVF
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닫힌 주사기 Microcannula 수확 지방, 자가 피하 침착물 사용
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실험적: 센트리사이트 1000
AD-cSVF를 생성하기 위해 Centricyte 1000 폐쇄 시스템에서 효소 소화 분리 및 농축을 통한 자가 지방 유래 조직 간질 혈관 분획(tSVF)
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폐쇄 시스템, 소화 분리 및 AD-cSVF의 농축
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실험적: 멸균 생리 식염수 주입
혈관내(IV) 경로를 통한 전달을 위해 자가 cSVF 펠릿을 재부유하기 위한 멸균 생리 식염수
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CSVF의 멸균 생리 식염수 재부유 및 IV 경로를 통한 AD-cSVF 전달
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용(AE) 또는 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 6개월 간격으로 최대 5년
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일상 생활 활동(ADL)
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6개월 간격으로 최대 5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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신경학적 기능
기간: 최대 5년 동안 6개월 간격
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연구 이전에 환자가 손상된 것으로 식별한 신경학적 기능 결손의 기준선으로부터의 변화
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최대 5년 동안 6개월 간격
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신경학적으로 테스트된 기능
기간: 6개월 간격으로 최대 5년
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연구 이전에 의료 제공자가 손상된 것으로 확인한 신경 기능 결손의 기준선으로부터의 변화
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6개월 간격으로 최대 5년
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자기공명영상(MRI)
기간: 6개월 간격으로 최대 5년
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6개월 간격으로 조영제 유무에 따른 MRI 기준선의 변화
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6개월 간격으로 최대 5년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Ryan Welter, MD, PhD, Regeneris Medical Inc
- 수석 연구원: Glenn C Terry, Global Alliance for Regenerative Medicine (GARM)
- 수석 연구원: Robert W Alexander, MD, Healeon Medical
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
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추가 정보
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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Microcannula 수확 지방에 대한 임상 시험
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Black Tie Medical, Inc.Robert W. Alexander, MD초대로 등록코로나바이러스 감염 | 특발성 폐 섬유증 | 간질성 폐질환 | COPD | 폐포 단백증 | 바이러스성 폐렴미국
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Robert W. Alexander, MD, FICSTerry, Glenn C., M.D.빼는야뇨증 | BPH | 비뇨기 장애가 있는 BPH | 전립선 | 전립선 염증미국
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Healeon Medical IncGlobal Alliance for Regenerative Medicine빼는
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Healeon Medical IncGlobal Alliance for Regenerative Medicine정지된
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Robert W. Alexander, MD, FICS빼는
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Wake Forest University Health SciencesDesert Harvest모병