소아 환자에서 Betrixaban의 PK/PD 및 안전성 평가 연구
2023년 4월 11일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
소아 환자에서 Betrixaban의 약동학, 약력학 및 안전성을 평가하기 위한 1상, 공개, 단일 용량, 비무작위 연구
소아 환자에서 Betrixaban의 약동학, 약력학 및 안전성을 평가하기 위한 1상, 공개, 단일 용량, 비무작위 연구
연구 개요
상세 설명
이 연구는 파트 1과 파트 2의 2개 부분으로 진행되었습니다. 파트 1(연구의 초기 시작)은 VTE 위험이 있는 것으로 평가된 21명의 청소년 참가자(12~18세)를 대상으로 수행되었습니다. .
파트 1의 참가자들은 40 또는 80mg의 연구 약물을 받았습니다.
파트 1의 PK 및 PD 데이터는 인구 PK와 생리학적 기반 PK 모델링 및 시뮬레이션을 사용하여 다음으로 가장 어린 연령 그룹에 대한 용량 결정에 사용되었습니다.
파트 1 데이터 분석에 이어 연구의 파트 2가 시작되어 2세에서 12세 미만의 참가자 12명을 등록했습니다.
그러나 파트 1이 완료된 후 파트 2를 시작하기 전에 의뢰자는 베트릭스사반 개발을 중단하기로 결정하여 조기 연구 종료를 촉발했습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
21
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Kazan, 러시아 연방, 420138
- Children's Hospital of Tatarstan Republic
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Kemerovo, 러시아 연방, 650002
- Federal State Institution
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Moscow, 러시아 연방, 125412
- Pirogov Russian National Research Medical University
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Moscow, 러시아 연방, 119049
- Children's City Clinical Hospital
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Nizhny Novgorod, 러시아 연방, 603136
- State Budgetary Institution
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Saint Petersburg, 러시아 연방, 194100
- Saint Petersburg State Pediatric Medical University
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Los Angeles, California, 미국, 90036
- ACTCA, Axis Clinical Trials
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, 미국, 70001
- Tulane Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- Rainbow Babies & Children's Hospital
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Birmingham, 영국, B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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Cambridge, 영국, CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
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Cardiff, 영국, CF14 4XW
- Children's Hospital for Wales
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Leicester, 영국, LE3 9QP
- Glenfield Hospital
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London, 영국, SE1 7EH
- Evelina London Children's Hospital
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Ivano-Frankivs'k, 우크라이나, 76000
- Ivano-Frankivsk Regional Children Clinical Hospital
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Odesa, 우크라이나
- Odessa Regional Children Clinical Hospital
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Sumy, 우크라이나
- Sumy Regional Children's Hospital
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Vinnitsa, 우크라이나
- Vinnytsia Regional Children's Clinical Hospital, Department of Anesthesiology and Intensive Care
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4주 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 다음 연령 범주의 소아 환자: 12~18세 미만, 2세~12세 미만, 생후 28일~2세 미만. 연구의 파트 1은 12세에서 18세 미만의 청소년 환자만 등록합니다.
환자는 항응고제 치료가 필요한 소아 대상체입니다. 예를 들면 다음과 같습니다.
- 이전에 혈전증이 있었고 항응고제 치료 과정을 완료했으며 VTE 재발 위험이 있다고 간주되는 경우 또는
- 동맥 또는 정맥 혈전 장애의 위험이 있는 안정한 질병이 있거나
- 상부 또는 하부 정맥 시스템에 기능적인 CVAD(중앙 정맥 접근 장치)가 있습니다.
- 환자는 연구 약물 투여 7일 이내에 최근 항응고제 요법(적절한 경우 INR 또는 PTT)으로부터 응고 매개변수를 정상화했습니다.
제외 기준:
다음 제외 기준 중 하나를 충족하는 환자는 연구에서 제외됩니다.
- 환자는 1일차로부터 7일 이내에 항응고제 치료를 받았습니다.
- 환자에게 활동성 출혈이 있거나 출혈 위험이 높은 동반 질환이 있습니다.
- 환자는 등록 후 90일 이내에 환자를 사망 위험에 빠뜨리는 동반이환 장애가 있습니다.
- 환자는 베이스라인에서 비정상적인 응고 검사를 받았습니다.
- 환자는 연구 중에 요추 천자 및 주변에 배치되지 않은 중심선 제거를 포함하여 최근에 또는 계획된 침습적 시술을 받았습니다.
환자는 다음 중 하나 이상과 관련된 간 질환이 있습니다.
- 베이스라인에서 트랜스아미나제 수치 ≥ 2.5 × 정상 상한(ULN) 또는 빌리루빈 ≥ 1.5 × ULN.
- 임상적으로 관련된 출혈 위험으로 이어지는 응고병증, 또는 간 트랜스아미나제 수치 > 2 × 정상 상한치(ULN) 또는 총 빌리루빈 > 2 × ULN(직접 빌리루빈 > 전체의 20%).
- 혈소판 수 < 75 × 109/L 또는 헤모글로빈 < 10.0 mg/dL.
- 고혈압은 연령에 대해 > 95번째 백분위수로 정의됩니다. 부록 A를 참조하십시오.
- 환자는 선천성 또는 후천성 출혈 체질을 알고 있습니다.
- 환자는 강력한 P-gp 억제제와의 병용 요법이 필요합니다.
- 환자는 이전에 생명을 위협하거나 치료가 필요한 비외상성 출혈 사건의 병력이 있습니다.
- 환자는 혈전 용해 요법을 받았거나 혈전 제거술을 받았거나 이전 VTE를 치료하기 위해 대정맥 필터를 삽입했습니다.
- 환자는 유전성 또는 후천성 출혈 체질 또는 응고 장애를 알고 있습니다.
- 환자는 기준선 ECG에서 QTcF 간격이 비정상입니다.
- 환자는 연구 약물 투여 전 14일 이내에 임의의 항혈소판제(아스피린 포함) 용량을 투여받습니다.
- 환자에게 흡수장애 장애(예: 낭포성 섬유증 또는 단장 증후군)가 있습니다.
- 환자의 예상 사구체 여과율(eGFR)이 30mL/분 미만입니다.
- 환자는 연구 절차에 협조할 수 없거나 협조하기를 꺼립니다.
- 환자는 다른 인자 Xa 억제제 또는 제형의 성분에 과민증이 있습니다.
- 환자는 베트릭사반 투여 전 30일 이내에 연구 약물 또는 의료 기기를 사용한 연구에 참여했습니다.
- 환자는 여성이고 임신 중이거나 모유 수유 중입니다.
- 환자가 성적으로 활동적이며 의학적으로 허용된 피임 방법을 사용하지 않습니다(해당되는 경우).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1: 베트릭스사반 40mg
참가자들은 식사를 한 상태에서 베트릭스사반 40mg을 단회 경구 투여받았으며 10 PK 혈액 샘플링 시점을 가졌습니다.
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인자 Xa 억제제.
다른 이름들:
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실험적: 코호트 2: 베트릭스사반 80 mg
참가자들은 식사를 한 상태에서 베트릭스사반 80mg을 단회 경구 투여받았으며 5개의 PK 샘플링 시점을 가졌습니다.
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인자 Xa 억제제.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Betrixaban의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC(0-inf))이 0에서 무한대까지입니다.
기간: 복용 후 최대 6일
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베트릭스사반 개발을 중단하기로 한 후원자의 결정에 따라 AUC(0-inf)에 대한 데이터는 수집되지 않았습니다.
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복용 후 최대 6일
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Betrixaban의 관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 복용 후 최대 6일
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"0.200"으로 보고된 데이터는 데이터가 정량화 하한 미만임을 나타냅니다.
정량화 하한 값보다 낮은 값으로 인해 코호트 1 또는 코호트 2에 대한 중심 경향 측정값을 결정할 수 없습니다.
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복용 후 최대 6일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Betrixaban의 정량 한계(AUC(0-last))를 초과하는 마지막 측정 가능한 농도에 대한 AUC
기간: 복용 후 최대 6일
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베트릭스사반 개발을 중단하기로 한 후원자의 결정에 따라 AUC(0-last)에 대한 데이터는 수집되지 않았습니다.
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복용 후 최대 6일
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Betrixaban의 말단 혈장 반감기(t½)
기간: 복용 후 최대 6일
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Betrixaban 개발을 중단하기로 한 후원자의 결정에 따라 t½에 대한 데이터는 수집되지 않았습니다.
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복용 후 최대 6일
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Betrixaban의 관찰된 최대 혈장 농도(Tmax)까지의 시간
기간: 복용 후 최대 6일
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투여 후 6일차(120시간)까지 그룹당 관찰된 베트릭스사반의 가장 높은(최대) Cmax의 Tmax가 보고됩니다.
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복용 후 최대 6일
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혈장에서 Betrixaban의 겉보기 총 체간 제거율(CL)
기간: 복용 후 최대 6일
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베트릭스사반 개발을 중단하기로 한 후원자의 결정에 따라 CL에 대한 데이터는 수집되지 않았습니다.
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복용 후 최대 6일
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Betrixaban의 겉보기 분포량(Vd)
기간: 복용 후 최대 6일
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Betrixaban 개발을 중단하기로 한 후원자의 결정에 따라 Vd에 대한 데이터는 수집되지 않았습니다.
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복용 후 최대 6일
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6일차 트롬빈 수준의 기준선 대비 변화율(%)
기간: 기준선, 6일차
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베트릭스사반 개발을 중단하기로 한 후원자의 결정에 따라 트롬빈 수준에 대한 데이터는 수집되지 않았습니다.
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기준선, 6일차
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치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 복용 후 최대 7일
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치료 관련 부작용은 연구 과정 동안 또는 연구 종료 후 프로토콜에 정의된 시간 동안 참가자에게 발생하는 바람직하지 않은 사건 또는 예상치 못한 의학적 사건이었습니다.
의학 자격을 갖춘 연구자가 각 유해 사례(관련 없음, 관련 가능성 없음, 관련 가능성 있음, 관련 가능성 있음)에 대해 조사 제품과의 관계를 결정했습니다.
이상반응과 임상시험용 제품 간의 관계가 "가능한" 또는 "가능성 있는" 것으로 결정된 경우, 신속한 규제 보고를 위해 이상반응은 임상시험용 제품과 관련된 것으로 간주되었습니다.
한 참가자는 2시간 이내에 해결된 경미한 연구 약물 관련 두통을 경험했습니다.
인과 관계에 관계없이 심각한 부작용 및 기타 모든 심각하지 않은 부작용에 대한 요약은 보고된 부작용 모듈에 있습니다.
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복용 후 최대 7일
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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약력학(PD) - 트롬빈 수치
기간: 1일차 - 6일차
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약력학(PD) 종말점은 투약 후 처음 24시간 동안 트롬빈 생성의 억제이며, 기준선으로부터 트롬빈 수준의 백분율 변화로 평가됩니다.
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1일차 - 6일차
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치료 관련 부작용(AE)이 있는 환자의 수
기간: 1일차 - 6일차
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안전 종점은 AE 및 기타 안전 측정(활력 징후, ECG, 실험실 테스트 등)의 임상 평가입니다.
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1일차 - 6일차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 7월 13일
기본 완료 (실제)
2019년 10월 8일
연구 완료 (실제)
2019년 10월 8일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 11월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 11월 14일
처음 게시됨 (실제)
2017년 11월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 1월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 4월 11일
마지막으로 확인됨
2023년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 16-021
- 2018-002562-40 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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