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Studie zur Bewertung von PK/PD und Sicherheit von Betrixaban bei pädiatrischen Patienten

11. April 2023 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine nicht randomisierte Open-Label-Einzeldosisstudie der Phase 1 zur Bewertung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Sicherheit von Betrixaban bei pädiatrischen Patienten

Eine nicht randomisierte Open-Label-Einzeldosisstudie der Phase 1 zur Bewertung der Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Sicherheit von Betrixaban bei pädiatrischen Patienten

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie sollte in zwei Teilen durchgeführt werden: Teil 1 und Teil 2. Teil 1 (der erste Beginn der Studie) wurde an 21 jugendlichen Teilnehmern (12 bis < 18 Jahre alt) durchgeführt, bei denen ein Risiko für VTE festgestellt wurde . Die Teilnehmer an Teil 1 erhielten entweder 40 oder 80 Milligramm (mg) des Studienmedikaments. Die PK- und PD-Daten aus Teil 1 sollten zur Dosisbestimmung für die nächstjüngste Altersgruppe unter Verwendung der Populations-PK und physiologischer PK-Modellierung und -Simulation verwendet werden. Nach der Analyse der Daten aus Teil 1 sollte Teil 2 der Studie beginnen und 12 Teilnehmer im Alter von 2 bis < 12 Jahren einschreiben. Nach Abschluss von Teil 1 und vor Beginn von Teil 2 beschloss der Sponsor jedoch, die Entwicklung von Betrixaban einzustellen, was zu einem vorzeitigen Abschluss der Studie führte.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Russische Föderation
      • Kazan, Russische Föderation, 420138
        • Children's Hospital of Tatarstan Republic
      • Kemerovo, Russische Föderation, 650002
        • Federal State Institution
      • Moscow, Russische Föderation, 125412
        • Pirogov Russian National Research Medical University
      • Moscow, Russische Föderation, 119049
        • Children's City Clinical Hospital
      • Nizhny Novgorod, Russische Föderation, 603136
        • State Budgetary Institution
      • Saint Petersburg, Russische Föderation, 194100
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
  • Ukraine
      • Ivano-Frankivs'k, Ukraine, 76000
        • Ivano-Frankivsk Regional Children Clinical Hospital
      • Odesa, Ukraine
        • Odessa Regional Children Clinical Hospital
      • Sumy, Ukraine
        • Sumy Regional Children's Hospital
      • Vinnitsa, Ukraine
        • Vinnytsia Regional Children's Clinical Hospital, Department of Anesthesiology and Intensive Care
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90036
        • ACTCA, Axis Clinical Trials
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70001
        • Tulane Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rainbow Babies & Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF14 4XW
        • Children's Hospital for Wales
      • Leicester, Vereinigtes Königreich, LE3 9QP
        • Glenfield Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Wochen bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Pädiatrische Patienten in den folgenden Alterskategorien: 12 bis < 18 Jahre, 2 bis < 12 Jahre und 28 Tage bis < 2 Jahre. In Teil 1 der Studie werden nur jugendliche Patienten im Alter von 12 bis < 18 Jahren aufgenommen.

  2. Der Patient ist ein pädiatrischer Patient, der eine gerinnungshemmende Therapie benötigt, zum Beispiel:

    1. Hat eine frühere Thrombose und eine Behandlung mit Antikoagulanzien abgeschlossen, und es wird davon ausgegangen, dass ein Risiko für ein Wiederauftreten von VTE besteht, oder
    2. Hat eine stabile Krankheit mit einem Risiko für eine arterielle oder venöse thrombotische Störung oder
    3. Hat ein funktionsfähiges CVAD (Central Venous Access Device) im oberen oder unteren Venensystem.
  3. Der Patient hat innerhalb von 7 Tagen nach Verabreichung des Studienmedikaments die Gerinnungsparameter aus der kürzlich erfolgten Antikoagulanzientherapie (INR oder PTT, je nach Bedarf) normalisiert.

Ausschlusskriterien:

Patienten, die eines der folgenden Ausschlusskriterien erfüllen, werden von der Studie ausgeschlossen:

  1. Der Patient erhielt innerhalb von 7 Tagen nach Tag 1 eine beliebige Dosis einer gerinnungshemmenden Therapie.
  2. Der Patient hat eine aktive Blutung oder eine komorbide Erkrankung, die den Patienten einem hohen Blutungsrisiko aussetzt.
  3. Der Patient hat eine komorbide Erkrankung, die den Patienten innerhalb von 90 Tagen nach der Registrierung einem Todesrisiko aussetzt.
  4. Der Patient hat zu Studienbeginn abnormale Gerinnungstests.
  5. Der Patient hatte kürzliche oder geplante invasive Eingriffe, einschließlich Lumbalpunktion und Entfernung von nicht peripher platzierten zentralen Leitungen während der Studie.

  6. Der Patient hat eine Lebererkrankung, die mit einem oder mehreren der folgenden Symptome einhergeht:

    • Transaminasespiegel ≥ 2,5 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder Bilirubin ≥ 1,5 × ULN zu Studienbeginn.
    • Koagulopathie, die zu einem klinisch relevanten Blutungsrisiko führt, oder hepatischer Transaminasespiegel > 2 × oberer Normalwert (ULN) oder Gesamtbilirubin > 2 × ULN mit direktem Bilirubin > 20 % des Gesamtwertes.
    • Thrombozytenzahl < 75 × 109/L oder Hämoglobin < 10,0 mg/dL.
    • Bluthochdruck definiert als > 95. Perzentil für das Alter. Siehe Anhang A.
  7. Der Patient hat eine bekannte angeborene oder erworbene Blutungsdiathese.
  8. Der Patient benötigt eine Begleittherapie mit einem starken P-gp-Inhibitor.
  9. Der Patient hatte in der Vorgeschichte ein nicht-traumatisches Blutungsereignis, das lebensbedrohlich war oder eine ärztliche Behandlung erforderte.
  10. Dem Patienten war eine thrombolytische Therapie verabreicht worden oder er hatte sich einer Thrombektomie oder dem Einsetzen eines Kavalenfilters unterzogen, um eine frühere VTE zu behandeln.
  11. Der Patient hat eine bekannte angeborene oder erworbene Blutungsdiathese oder Koagulopathie.
  12. Der Patient hat ein anormales QTcF-Intervall im Ausgangs-EKG.
  13. Der Patient erhält innerhalb von 14 Tagen vor der Dosierung des Studienmedikaments eine Dosis eines beliebigen Thrombozytenaggregationshemmerns (einschließlich Aspirin).
  14. Der Patient hat Malabsorptionsstörungen (z. B. Mukoviszidose oder Kurzdarmsyndrom).
  15. Der Patient hat eine geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) < 30 ml/min.
  16. Der Patient ist nicht in der Lage oder zögert, mit den Studienverfahren zu kooperieren.
  17. Der Patient hat eine Überempfindlichkeit gegen andere Faktor-Xa-Hemmer oder die Bestandteile der Darreichungsform.
  18. Der Patient hat innerhalb von 30 Tagen vor der Verabreichung von Betrixaban an einer Studie mit einem Prüfpräparat oder Medizinprodukt teilgenommen.
  19. Die Patientin ist weiblich und entweder schwanger oder stillt ein Kind.
  20. Der Patient ist sexuell aktiv und wendet keine medizinisch anerkannte Verhütungsmethode an (falls zutreffend).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1: Betrixaban 40 mg
Die Teilnehmer erhielten im nüchternen Zustand eine orale Einzeldosis von 40 mg Betrixaban und hatten 10 PK-Blutentnahmezeitpunkte.
Arzneimittel: Betrixaban
Faktor-Xa-Inhibitor.
Andere Namen:
  • PRT054021
Experimental: Kohorte 2: Betrixaban 80 mg
Die Teilnehmer erhielten im nüchternen Zustand eine orale Einzeldosis von 80 mg Betrixaban und hatten 5 PK-Probenahmezeitpunkte.
Arzneimittel: Betrixaban
Faktor-Xa-Inhibitor.
Andere Namen:
  • PRT054021

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve von 0 bis unendlich (AUC(0-inf)) von Betrixaban
Zeitfenster: Bis zu 6 Tage nach der Einnahme
Nach der Entscheidung des Sponsors, die Entwicklung von Betrixaban einzustellen, wurden keine Daten für AUC(0-inf) erhoben.
Bis zu 6 Tage nach der Einnahme
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von Betrixaban
Zeitfenster: Bis zu 6 Tage nach der Einnahme
Die mit „0,200“ gemeldeten Daten weisen darauf hin, dass die Daten unter der unteren Bestimmungsgrenze liegen. Beachten Sie, dass das Maß der zentralen Tendenz aufgrund der Werte, die unterhalb der unteren Quantifizierungsgrenze liegen, nicht für Kohorte 1 oder Kohorte 2 ermittelt werden konnte.
Bis zu 6 Tage nach der Einnahme

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
AUC bis zur letzten messbaren Konzentration oberhalb der Quantifizierungsgrenze (AUC(0-last)) von Betrixaban
Zeitfenster: Bis zu 6 Tage nach der Einnahme
Nach der Entscheidung des Sponsors, die Entwicklung von Betrixaban einzustellen, wurden keine Daten für AUC(0-last) erhoben.
Bis zu 6 Tage nach der Einnahme
Terminale Plasmahalbwertszeit (t½) von Betrixaban
Zeitfenster: Bis zu 6 Tage nach der Einnahme
Nach der Entscheidung des Sponsors, die Entwicklung von Betrixaban einzustellen, wurden keine Daten für t½ erhoben.
Bis zu 6 Tage nach der Einnahme
Zeit bis zur maximalen beobachteten Plasmakonzentration (Tmax) von Betrixaban
Zeitfenster: Bis zu 6 Tage nach der Einnahme
Es wird der Tmax angegeben, bei dem die höchste (maximale) Cmax von Betrixaban pro Gruppe bis zum 6. Tag (120 Stunden) nach der Dosierung beobachtet wurde.
Bis zu 6 Tage nach der Einnahme
Offensichtliche Gesamtkörperclearance von Betrixaban aus dem Plasma (CL)
Zeitfenster: Bis zu 6 Tage nach der Einnahme
Nach der Entscheidung des Sponsors, die Entwicklung von Betrixaban einzustellen, wurden keine Daten für CL erhoben.
Bis zu 6 Tage nach der Einnahme
Scheinbares Verteilungsvolumen (Vd) von Betrixaban
Zeitfenster: Bis zu 6 Tage nach der Einnahme
Nach der Entscheidung des Sponsors, die Entwicklung von Betrixaban einzustellen, wurden keine Daten für Vd erhoben.
Bis zu 6 Tage nach der Einnahme
Prozentuale Veränderung des Thrombinspiegels gegenüber dem Ausgangswert am 6. Tag
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 6
Nach der Entscheidung des Sponsors, die Entwicklung von Betrixaban einzustellen, wurden keine Daten zum Thrombinspiegel erhoben.
Grundlinie, Tag 6
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Bis zu 7 Tage nach der Einnahme
Ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis war jedes unerwünschte Ereignis oder jedes ungünstige medizinische Ereignis, das bei einem Teilnehmer im Verlauf einer Studie oder in der im Protokoll definierten Zeit nach Studienende auftritt. Ein in der Medizin qualifizierter Prüfer hat die Beziehung zum Prüfpräparat für jedes unerwünschte Ereignis (ohne Zusammenhang, unwahrscheinlicher Zusammenhang, möglicherweise Zusammenhang oder wahrscheinlich Zusammenhang) bestimmt. Wenn festgestellt wurde, dass der Zusammenhang zwischen dem unerwünschten Ereignis und dem Prüfpräparat „möglich“ oder „wahrscheinlich“ ist, galt das Ereignis für die Zwecke der beschleunigten behördlichen Berichterstattung als mit dem Prüfpräparat in Zusammenhang stehend. Bei einem Teilnehmer traten im Zusammenhang mit dem Studienmedikament leichte Kopfschmerzen auf, die in weniger als zwei Stunden verschwanden. Eine Zusammenfassung schwerwiegender und aller anderen nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, unabhängig von der Ursache, finden Sie im Modul „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Bis zu 7 Tage nach der Einnahme

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakodynamisch (PD) – Thrombinspiegel
Zeitfenster: Tag 1 - Tag 6
Der pharmakodynamische (PD) Endpunkt ist die Hemmung der Thrombinbildung während der ersten 24 Stunden nach der Verabreichung, bewertet durch die prozentuale Veränderung des Thrombinspiegels gegenüber dem Ausgangswert.
Tag 1 - Tag 6
Anzahl der Patienten mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AE)
Zeitfenster: Tag 1 - Tag 6
Der Sicherheitsendpunkt ist die klinische Bewertung von UEs und anderen Sicherheitsmessungen (Vitalfunktionen, EKGs, Labortests usw.)
Tag 1 - Tag 6

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Mitarbeiter

Portola Pharmaceuticals, LLC (a wholly owned subsidiary of Alexion Pharmaceuticals)

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Juli 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. Oktober 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. Oktober 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. November 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. November 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. November 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. April 2023

Zuletzt verifiziert

1. April 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 16-021
  • 2018-002562-40 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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