Studie hodnotící PK/PD a bezpečnost Betrixabanu u pediatrických pacientů

Kritéria pro zařazení:

1. Pediatričtí pacienti v následujících věkových kategoriích: 12 až < 18 let, 2 až < 12 let a 28 dní až < 2 roky. Část 1 studie bude zahrnovat pouze dospívající pacienty ve věku 12 až < 18 let.

2. Pacient je dětský pacient vyžadující antikoagulační léčbu, např.

   1. Má předchozí trombózu a absolvoval antikoagulační léčbu a má se za to, že má riziko recidivy VTE, popř.
   2. Má jakékoli stabilní onemocnění s rizikem arteriální nebo žilní trombotické poruchy, popř
   3. Má jakékoli funkční zařízení CVAD (Central Venous Access Device) v horním nebo dolním žilním systému.
3. Pacient má normalizované koagulační parametry z nedávné antikoagulační terapie (INR nebo PTT, podle potřeby) do 7 dnů od podání studovaného léku.

Kritéria vyloučení:

Pacienti, kteří splňují kterékoli z následujících kritérií vyloučení, budou ze studie vyloučeni:

1. Pacient dostal jakoukoli dávku antikoagulační léčby do 7 dnů ode dne 1.
2. Pacient má aktivní krvácení nebo má komorbidní poruchu, která vystavuje pacienta vysokému riziku krvácení.
3. Pacient má komorbidní poruchu, která vystavuje pacienta riziku smrti do 90 dnů od zařazení.
4. Pacient má na začátku abnormální koagulační testy.
5. Pacient podstoupil nedávné nebo plánované invazivní procedury, včetně lumbální punkce a odstranění neperiferně umístěných centrálních linií během studie.

6. Pacient má onemocnění jater spojené s jedním nebo více z následujících:

   • Hladiny transamináz ≥ 2,5 × horní hranice normy (ULN) nebo bilirubin ≥ 1,5 × ULN na začátku.
   • Koagulopatie vedoucí ke klinicky relevantnímu riziku krvácení nebo hladina jaterních transamináz > 2 × horní hladina normálního normálu (ULN) nebo celkový bilirubin > 2 × ULN s přímým bilirubinem > 20 % celkového.
   • Počet krevních destiček < 75 × 109/l nebo hemoglobin < 10,0 mg/dl.
   • Hypertenze definovaná jako > 95. percentil pro věk. Viz příloha A.
7. Pacient má známou vrozenou nebo získanou krvácivou diatézu.
8. Pacient vyžaduje souběžnou léčbu silným inhibitorem P-gp.
9. Pacient měl v minulosti jakoukoli netraumatickou krvácivou příhodu, která ohrožovala život nebo vyžadovala lékařskou péči.
10. Pacientovi byla podávána trombolytická terapie nebo podstoupil trombektomii nebo zavedení kaválního filtru k léčbě předchozí VTE.
11. Pacient má známou zděděnou nebo získanou krvácivou diatézu nebo koagulopatii.
12. Pacient má abnormální interval QTcF na výchozím EKG.
13. Pacient dostane dávku jakéhokoli protidestičkového léku (včetně aspirinu) během 14 dnů před podáním studovaného léku.
14. Pacient má poruchy vstřebávání (např. cystická fibróza nebo syndrom krátkého střeva).
15. Pacient má odhadovanou rychlost glomerulární filtrace (eGFR) < 30 ml/min.
16. Pacient není schopen nebo neochotný spolupracovat při postupu studie.
17. Pacient má přecitlivělost na jiné inhibitory faktoru Xa nebo složky lékové formy.
18. Pacient se během 30 dnů před podáním betrixabanu zúčastnil studie s hodnoceným lékem nebo zdravotnickým prostředkem.
19. Pacientka je žena a je těhotná nebo kojí dítě.
20. Pacientka je sexuálně aktivní a nepoužívá lékařsky uznávanou metodu antikoncepce (pokud je to možné).