Tutkimus, jossa arvioidaan betrixabanin farmakokinetiikkaa ja turvallisuutta lapsipotilailla
tiistai 11. huhtikuuta 2023 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe 1, avoin, kerta-annos, ei-satunnaistettu tutkimus betrixabanin farmakokinetiikan, farmakodynamiikan ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsipotilailla
Vaihe 1, avoin, kerta-annos, ei-satunnaistettu tutkimus betrixabanin farmakokinetiikan, farmakodynamiikan ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsipotilailla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus oli tarkoitus suorittaa kahdessa osassa: osa 1 ja osa 2. Osa 1 (tutkimuksen ensimmäinen aloitus) suoritettiin 21 nuorella osallistujalla (12–< 18-vuotiaat), joilla arvioitiin olevan VTE:n riski. .
Osan 1 osallistujat saivat joko 40 tai 80 milligrammaa (mg) tutkimuslääkettä.
Osan 1 PK- ja PD-tietoja oli tarkoitus käyttää seuraavan nuorimman ikäryhmän annoksen määrittämiseen käyttäen populaation PK:ta ja fysiologiseen PK-mallinnukseen ja simulointiin.
Osan 1 tietojen analysoinnin jälkeen tutkimuksen osassa 2 oli tarkoitus aloittaa ja ottaa mukaan 12 osallistujaa, joiden ikä oli 2–<12 vuotta.
Osan 1 valmistumisen jälkeen ja ennen osan 2 aloittamista sponsori kuitenkin päätti lopettaa betrixabanin kehittämisen, mikä johti tutkimuksen varhaiseen sulkemiseen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
21
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Ivano-Frankivs'k, Ukraina, 76000
- Ivano-Frankivsk Regional Children Clinical Hospital
-
Odesa, Ukraina
- Odessa Regional Children Clinical Hospital
-
Sumy, Ukraina
- Sumy Regional Children's Hospital
-
Vinnitsa, Ukraina
- Vinnytsia Regional Children's Clinical Hospital, Department of Anesthesiology and Intensive Care
-
-
-
-
-
Kazan, Venäjän federaatio, 420138
- Children's Hospital of Tatarstan Republic
-
Kemerovo, Venäjän federaatio, 650002
- Federal State Institution
-
Moscow, Venäjän federaatio, 125412
- Pirogov Russian National Research Medical University
-
Moscow, Venäjän federaatio, 119049
- Children's City Clinical Hospital
-
Nizhny Novgorod, Venäjän federaatio, 603136
- State Budgetary Institution
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 194100
- Saint Petersburg State Pediatric Medical University
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
- Children's Hospital for Wales
-
Leicester, Yhdistynyt kuningaskunta, LE3 9QP
- Glenfield Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- Evelina London Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90036
- ACTCA, Axis Clinical Trials
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70001
- Tulane Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Rainbow Babies & Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
4 viikkoa - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Lapsipotilaat seuraavissa ikäluokissa: 12-<18-vuotiaat, 2-<12-vuotiaat ja 28 päivän ikäiset <2-vuotiaat. Tutkimuksen osa 1 ottaa mukaan vain 12–< 18-vuotiaita nuoria potilaita.
Potilas on lapsipotilas, joka tarvitsee antikoagulanttihoitoa, esimerkiksi:
- hänellä on aiempi tromboosi ja hän on suorittanut antikoagulanttihoidon, ja hänellä katsotaan olevan riski laskimotromboembolin uusiutumiseen tai
- Onko sinulla jokin vakaa sairaus, johon liittyy valtimo- tai laskimotromboottisen häiriön riski, tai
- Onko sinulla mikä tahansa toimiva CVAD (Central Venous Access Device) ylemmässä tai alemmassa laskimojärjestelmässä.
- Potilaan hyytymisparametrit ovat normalisoituneet viimeaikaisesta antikoagulanttihoidosta (INR tai PTT tapauksen mukaan) 7 päivän sisällä tutkimuslääkkeen antamisesta.
Poissulkemiskriteerit:
Potilaat, jotka täyttävät jonkin seuraavista poissulkemiskriteereistä, suljetaan pois tutkimuksesta:
- Potilas sai minkä tahansa annoksen antikoagulanttihoitoa 7 päivän kuluessa päivästä 1.
- Potilaalla on aktiivinen verenvuoto tai samanaikainen sairaus, joka asettaa potilaalle suuren verenvuodon riskin.
- Potilaalla on rinnakkaissairaus, joka asettaa potilaan kuolemanvaaran 90 päivän kuluessa ilmoittautumisesta.
- Potilaalla on lähtötilanteessa epänormaalit hyytymistestit.
- Potilaalle on tehty äskettäin tai suunnitteilla olevia invasiivisia toimenpiteitä, mukaan lukien lannepunktio ja ei-perifeerisesti sijoitettujen keskuslinjojen poistaminen tutkimuksen aikana.
Potilaalla on maksasairaus, johon liittyy yksi tai useampi seuraavista:
- Transaminaasitasot ≥ 2,5 × normaalin yläraja (ULN) tai bilirubiini ≥ 1,5 × ULN lähtötilanteessa.
- Koagulopatia, joka johtaa kliinisesti merkittävään verenvuotoriskiin tai maksan transaminaasitasoon > 2 x normaalin yläraja (ULN) tai kokonaisbilirubiiniin > 2 x ULN, kun suora bilirubiini on > 20 % kokonaisarvosta.
- Verihiutalemäärä < 75 × 109/l tai hemoglobiini < 10,0 mg/dl.
- Hypertensio määritellään > 95. prosenttipisteeksi iän mukaan. Katso liite A.
- Potilaalla on tiedossa synnynnäinen tai hankittu verenvuotodiateesi.
- Potilas tarvitsee samanaikaista hoitoa vahvalla P-gp:n estäjällä.
- Potilaalla on aiemmin ollut ei-traumaattista verenvuototapahtumaa, joka oli hengenvaarallinen tai vaati lääkärinhoitoa.
- Potilaalle oli annettu trombolyyttistä hoitoa tai hänelle oli tehty trombektomia tai laitettu kavalsuodatin aiemman laskimotromboembolin hoitoon.
- Potilaalla on perinnöllinen tai hankittu verenvuotodiateesi tai koagulopatia.
- Potilaalla on epänormaali QTcF-aika lähtötilanteen EKG:ssa.
- Potilas saa annoksen mitä tahansa verihiutaleiden vastaista lääkettä (mukaan lukien aspiriini) 14 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen annostelua.
- Potilaalla on imeytymishäiriö (esim. kystinen fibroosi tai lyhytsuolen oireyhtymä).
- Potilaan arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) on < 30 ml/min.
- Potilas on kyvytön tai haluton tekemään yhteistyötä tutkimusmenetelmien kanssa.
- Potilaalla on yliherkkyys muille tekijä Xa:n estäjille tai annosmuodon komponenteille.
- Potilas on osallistunut tutkimukseen tutkimuslääkkeellä tai lääkinnällisellä laitteella 30 päivän sisällä ennen betrixabaanin antamista.
- Potilas on nainen ja joko raskaana tai imettää lasta.
- Potilas on seksuaalisesti aktiivinen eikä käytä lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisymenetelmää (jos sellainen on).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1: Betrixaban 40 mg
Osallistujat saivat yhden oraalisen 40 mg:n annoksen betriksabaania ruokailun jälkeen, ja heillä oli 10 PK-verinäytteenottoajankohtaa.
|
Tekijän Xa estäjä.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2: Betrixaban 80 mg
Osallistujat saivat yhden oraalisen 80 mg:n annoksen betriksabaania ruokailun jälkeen, ja heillä oli 5 PK-näytteenottoajankohtaa.
|
Tekijän Xa estäjä.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Betrixabanin plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla oleva alue 0:sta äärettömään (AUC(0-inf))
Aikaikkuna: Jopa 6 päivää annoksen jälkeen
|
Sen jälkeen, kun sponsori päätti lopettaa betrixabaanin kehittämisen, AUC(0-inf)-tietoja ei kerätty.
|
Jopa 6 päivää annoksen jälkeen
|
|
Betrixabanin suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Jopa 6 päivää annoksen jälkeen
|
Arvolla "0,200" ilmoitetut tiedot osoittavat, että tiedot ovat kvantifioinnin alarajan alapuolella.
Huomaa, että keskimääräistä suuntausta ei voitu määrittää kohortille 1 tai kohortille 2, koska arvot ovat kvantifioinnin alarajan alapuolella.
|
Jopa 6 päivää annoksen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AUC viimeiseen mitattavissa olevaan Betrixabanin määrärajan ylittävään pitoisuuteen (AUC(0-last))
Aikaikkuna: Jopa 6 päivää annoksen jälkeen
|
Sen jälkeen, kun sponsori päätti lopettaa betriksabaanin kehittämisen, AUC(0-last) -tietoja ei kerätty.
|
Jopa 6 päivää annoksen jälkeen
|
|
Betrixabanin pääteplasman puoliintumisaika (t½).
Aikaikkuna: Jopa 6 päivää annoksen jälkeen
|
Sen jälkeen, kun sponsori päätti lopettaa betrixabanin kehittämisen, t½:n tietoja ei kerätty.
|
Jopa 6 päivää annoksen jälkeen
|
|
Aika Betrixabanin havaittuun plasmakonsentraatioon (Tmax).
Aikaikkuna: Jopa 6 päivää annoksen jälkeen
|
Tmax, jonka mukaan betrixabaanin korkein (maksimi) Cmax havaittiin ryhmää kohti 6. päivään (120 tuntia) annostuksen jälkeen, on raportoitu.
|
Jopa 6 päivää annoksen jälkeen
|
|
Betrixabanin näennäinen kokonaispuhdistuma plasmasta (CL)
Aikaikkuna: Jopa 6 päivää annoksen jälkeen
|
Sponsorin päätöksen jälkeen lopettaa betrixabanin kehittäminen, CL:n tietoja ei kerätty.
|
Jopa 6 päivää annoksen jälkeen
|
|
Betrixabanin näennäinen jakelumäärä (Vd).
Aikaikkuna: Jopa 6 päivää annoksen jälkeen
|
Sen jälkeen kun sponsori päätti lopettaa betrixabanin kehittämisen, Vd:n tietoja ei kerätty.
|
Jopa 6 päivää annoksen jälkeen
|
|
Prosenttimuutos perustasosta trombiinitasossa 6. päivänä
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 6
|
Sen jälkeen, kun sponsori päätti lopettaa betriksabaanin kehittämisen, trombiinitasoja koskevia tietoja ei kerätty.
|
Perustaso, päivä 6
|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien osanottajien määrä
Aikaikkuna: Jopa 7 päivää annoksen jälkeen
|
Hoitoon liittyvä haittatapahtuma oli mikä tahansa ei-toivottu tapahtuma tai mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka ilmenee osallistujalle tutkimuksen aikana tai tutkimussuunnitelmassa määritellyn ajan kuluessa tutkimuksen päättämisen jälkeen.
Lääketieteessä pätevä tutkija määritti suhteen tutkimustuotteeseen kunkin haittatapahtuman osalta (ei liity, ei todennäköisimmin liittyvä, mahdollisesti liittyvä tai todennäköisesti liittyy).
Jos haittatapahtuman ja tutkimustuotteen välinen suhde määritettiin "mahdolliseksi" tai "todennäköiseksi", tapahtuman katsottiin liittyvän tutkimustuotteeseen nopean viranomaisraportoinnin tarkoituksia varten.
Yksi osallistuja koki lievää tutkimukseen liittyvää lääkkeisiin liittyvää päänsärkyä, joka hävisi alle kahdessa tunnissa.
Yhteenveto vakavista ja kaikista muista ei-vakavista haittatapahtumista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa.
|
Jopa 7 päivää annoksen jälkeen
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Farmakodynaaminen (PD) - trombiinitaso
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 6
|
Farmakodynaaminen (PD) päätepiste on trombiinin muodostumisen esto ensimmäisten 24 tunnin aikana annostelun jälkeen, arvioituna trombiinitason prosentuaalisen muutoksen perusteella lähtötasosta.
|
Päivä 1 - Päivä 6
|
|
Potilaiden määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 6
|
Turvallisuuspäätepiste on AE kliininen arviointi ja muut turvallisuusmittaukset (vitaalitoiminnot, EKG:t, laboratoriotutkimukset jne.)
|
Päivä 1 - Päivä 6
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 13. heinäkuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 8. lokakuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 8. lokakuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 7. marraskuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 14. marraskuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 17. marraskuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 12. tammikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 11. huhtikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. huhtikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 16-021
- 2018-002562-40 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .