A betrixaban farmakokinetikai/farmakonikus hatását és biztonságosságát értékelő vizsgálat gyermekbetegeknél

Bevételi kritériumok:

1. Gyermekgyógyászati ​​betegek a következő korkategóriákban: 12-től < 18 éves korig, 2-től < 12 évesig, és 28 naptól < 2 éves korig. A vizsgálat 1. része csak 12 és 18 év közötti serdülő betegeket von be.

2. A beteg gyermekgyógyászati ​​alany, aki véralvadásgátló kezelést igényel, például:

   1. Korábban trombózisa van, és véralvadásgátló kezelést végzett, és fennáll a VTE kiújulásának kockázata, vagy
   2. Bármilyen stabil, artériás vagy vénás trombózis kockázatával járó betegsége van, ill
   3. Van bármilyen működőképes CVAD (Central Venous Access Device) a felső vagy alsó vénás rendszerben.
3. A páciens véralvadási paraméterei normalizálódtak a közelmúltban végzett antikoaguláns terápia következtében (INR vagy PTT, értelemszerűen) a vizsgálati gyógyszer beadását követő 7 napon belül.

Kizárási kritériumok:

Azokat a betegeket, akik megfelelnek az alábbi kizárási kritériumok bármelyikének, kizárják a vizsgálatból:

1. A beteg az 1. naptól számított 7 napon belül bármilyen adag antikoaguláns kezelést kapott.
2. A betegnek aktív vérzése van, vagy olyan társbetegsége van, amely miatt nagy a vérzés kockázata.
3. A betegnek komorbid rendellenessége van, ami miatt a beteg a felvételt követő 90 napon belül meghalhat.
4. A beteg véralvadási tesztjei kórosak a kiinduláskor.
5. A páciens a közelmúltban vagy tervezett invazív beavatkozásokon esett át, beleértve a lumbálpunkciót és a nem perifériásan elhelyezett központi vonalak eltávolítását a vizsgálat során.

6. A betegnek májbetegsége van, amelyhez az alábbiak közül egy vagy több társul:

   • A transzaminázszint ≥ 2,5 × a normál felső határa (ULN) vagy a bilirubin ≥ 1,5 × ULN a kiindulási értéknél.
   • Coagulopathia, amely klinikailag jelentős vérzési kockázathoz vezet, vagy a máj transzamináz szintje > 2 × a normál felső szint (ULN) vagy a teljes bilirubin > 2 × ULN, ha a direkt bilirubin a teljes érték > 20%-a.
   • Thrombocytaszám < 75 × 109/l vagy hemoglobin < 10,0 mg/dl.
   • A hipertónia az életkor szerint > 95. percentilis. Lásd az A függeléket.
7. A betegnek ismert veleszületett vagy szerzett vérzéses diathesise.
8. A betegnek erős P-gp inhibitorral történő egyidejű kezelésre van szüksége.
9. A beteg anamnézisében bármilyen nem traumás vérzéses esemény szerepelt, amely életveszélyes volt vagy orvosi ellátást igényelt.
10. A beteg trombolitikus terápiában részesült, vagy thrombectomián esett át, vagy cavális szűrőt helyeztek be a korábbi VTE kezelésére.
11. A betegnek ismert örökletes vagy szerzett vérzéses diathesise vagy koagulopátia.
12. A beteg QTcF-intervalluma kóros a kiindulási EKG-n.
13. A páciens a vizsgálati gyógyszer adagolása előtt 14 napon belül kap egy adagot bármilyen thrombocyta-aggregációt gátló gyógyszerből (beleértve az aszpirint is).
14. A betegnek felszívódási zavarai vannak (pl. cisztás fibrózis vagy rövid bél szindróma).
15. A beteg becsült glomeruláris filtrációs rátája (eGFR) < 30 ml/perc.
16. A beteg nem tud vagy nem hajlandó együttműködni a vizsgálati eljárásokban.
17. A beteg túlérzékeny más Xa faktor inhibitorokkal vagy az adagolási forma összetevőivel szemben.
18. A beteg a betrixaban beadása előtt 30 napon belül részt vett egy vizsgálatban egy vizsgálati gyógyszerrel vagy orvosi eszközzel.
19. A beteg nő, és vagy terhes, vagy szoptat.
20. A beteg szexuálisan aktív, és nem használ orvosilag elfogadott fogamzásgátló módszert (ha van ilyen).