Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse, der evaluerer PK/PD og sikkerhed af Betrixaban hos pædiatriske patienter

11. april 2023 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 1, åben-label, enkeltdosis, ikke-randomiseret undersøgelse til evaluering af farmakokinetik, farmakodynamik og sikkerhed af Betrixaban hos pædiatriske patienter

En fase 1, åben-label, enkeltdosis, ikke-randomiseret undersøgelse til evaluering af farmakokinetik, farmakodynamik og sikkerhed af Betrixaban hos pædiatriske patienter

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse skulle udføres i 2 dele: Del 1 og Del 2. Del 1 (den indledende åbning af undersøgelsen) blev udført på 21 unge deltagere (12 til < 18 år), som blev vurderet til at være i risiko for VTE . Deltagerne i del 1 modtog enten 40 eller 80 milligram (mg) undersøgelseslægemiddel. PK- og PD-dataene fra del 1 skulle bruges til dosisbestemmelse for den næstyngste aldersgruppe ved hjælp af populations-PK og fysiologisk-baseret PK-modellering og simulering. Efter analyse af del 1-data skulle del 2 af undersøgelsen påbegynde og tilmelde 12 deltagere 2 til < 12 år. Efter afslutningen af ​​del 1 og forud for påbegyndelsen af ​​del 2 besluttede sponsoren dog at ophøre med at udvikle betrixaban, hvilket førte til en tidlig lukning af undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Kazan, Den Russiske Føderation, 420138
        • Children's Hospital of Tatarstan Republic
      • Kemerovo, Den Russiske Føderation, 650002
        • Federal State Institution
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125412
        • Pirogov Russian National Research Medical University
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 119049
        • Children's City Clinical Hospital
      • Nizhny Novgorod, Den Russiske Føderation, 603136
        • State Budgetary Institution
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 194100
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • Children's Hospital for Wales
      • Leicester, Det Forenede Kongerige, LE3 9QP
        • Glenfield Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90036
        • ACTCA, Axis Clinical Trials
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70001
        • Tulane Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rainbow Babies & Children's Hospital
  • Ukraine
      • Ivano-Frankivs'k, Ukraine, 76000
        • Ivano-Frankivsk Regional Children Clinical Hospital
      • Odesa, Ukraine
        • Odessa Regional Children Clinical Hospital
      • Sumy, Ukraine
        • Sumy Regional Children's Hospital
      • Vinnitsa, Ukraine
        • Vinnytsia Regional Children's Clinical Hospital, Department of Anesthesiology and Intensive Care

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 uger til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Pædiatriske patienter i følgende alderskategorier: 12 til < 18 år, 2 til < 12 år og 28 dage til < 2 år. Del 1 af undersøgelsen vil kun omfatte unge patienter i alderen 12 til < 18 år.

  2. Patienten er et pædiatrisk emne, der har behov for antikoagulantbehandling, for eksempel:

    1. Har tidligere trombose og gennemført et anti-koagulantbehandlingsforløb og anses for at have en risiko for tilbagefald af VTE, eller
    2. Har en stabil sygdom med risiko for arteriel eller venøs trombotisk lidelse, eller
    3. Har en hvilken som helst funktionel CVAD (Central Venous Access Device) i det øvre eller nedre venøse system.
  3. Patienten har normaliserede koagulationsparametre fra nylig antikoagulantbehandling (INR eller PTT, alt efter hvad der er relevant) inden for 7 dage efter administration af studielægemidlet.

Ekskluderingskriterier:

Patienter, der opfylder et af følgende eksklusionskriterier, vil blive udelukket fra undersøgelsen:

  1. Patienten modtog en hvilken som helst dosis af antikoagulantbehandling inden for 7 dage efter dag 1.
  2. Patienten har aktiv blødning eller har en komorbid lidelse, der giver patienten høj risiko for blødning.
  3. Patienten har en komorbid lidelse, der giver patienten risiko for død inden for 90 dage efter indskrivning.
  4. Patienten har unormale koagulationstest ved baseline.
  5. Patienten har haft nylige eller planlagte invasive procedurer, herunder lumbalpunktur og fjernelse af ikke-perifert placerede centrale linjer under undersøgelsen.

  6. Patienten har leversygdom forbundet med en eller flere af følgende:

    • Transaminaseniveauer ≥ 2,5 × øvre normalgrænse (ULN) eller bilirubin ≥ 1,5 × ULN ved baseline.
    • Koagulopati, der fører til en klinisk relevant blødningsrisiko, eller hepatisk transaminaseniveau på > 2 × øvre normalniveau (ULN) eller total bilirubin > 2 × ULN med direkte bilirubin > 20 % af totalen.
    • Blodpladetal < 75 × 109/L eller hæmoglobin < 10,0 mg/dL.
    • Hypertension defineret som > 95. percentil for alder. Se bilag A.
  7. Patienten har kendt medfødt eller erhvervet blødende diatese.
  8. Patienten har behov for samtidig behandling med en stærk P-gp-hæmmer.
  9. Patienten har tidligere haft enhver ikke-traumatisk blødningshændelse, der var livstruende eller krævede lægehjælp.
  10. Patienten havde fået trombolytisk behandling eller havde gennemgået trombektomi eller indsættelse af et kavalefilter for at behandle tidligere VTE.
  11. Patienten har kendt arvelig eller erhvervet blødende diatese eller koagulopati.
  12. Patienten har unormalt QTcF-interval på baseline-EKG.
  13. Patienten vil modtage en dosis af enhver trombocythæmmende medicin (inklusive aspirin) inden for 14 dage før undersøgelseslægemiddeldosering.
  14. Patienten har malabsorptionsforstyrrelser (f.eks. cystisk fibrose eller korttarmssyndrom).
  15. Patienten har en estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) < 30 ml/min.
  16. Patienten er ude af stand til eller tilbageholdende med at samarbejde med undersøgelsesprocedurerne.
  17. Patienten har overfølsomhed over for andre faktor Xa-hæmmere eller komponenterne i doseringsformen.
  18. Patienten har deltaget i en undersøgelse med et forsøgslægemiddel eller medicinsk udstyr inden for 30 dage før administration af betrixaban.
  19. Patienten er kvinde og er enten gravid eller ammer et barn.
  20. Patienten er seksuelt aktiv og bruger ikke medicinsk accepteret præventionsmetode (hvis relevant).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1: Betrixaban 40 mg
Deltagerne modtog en enkelt oral dosis af betrixaban på 40 mg i en fødetilstand og havde 10 PK-blodprøvetidspunkter.
Medicin: Betrixaban
Faktor Xa-hæmmer.
Andre navne:
  • PRT054021
Eksperimentel: Kohorte 2: Betrixaban 80 mg
Deltagerne modtog en enkelt, oral dosis af betrixaban på 80 mg i en fødetilstand og havde 5 PK-prøvetidspunkter.
Medicin: Betrixaban
Faktor Xa-hæmmer.
Andre navne:
  • PRT054021

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Areal under plasmakoncentration-tidskurven fra 0 til uendelig (AUC(0-inf)) af Betrixaban
Tidsramme: Op til 6 dage efter dosis
Efter sponsorens beslutning om at ophøre med at udvikle betrixaban, blev data for AUC(0-inf) ikke indsamlet.
Op til 6 dage efter dosis
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af Betrixaban
Tidsramme: Op til 6 dage efter dosis
Data rapporteret som "0,200" indikerer, at dataene er under den nedre grænse for kvantificering. Bemærk, at mål for central tendens ikke kunne bestemmes for kohorte 1 eller kohorte 2 på grund af de værdier, der er under den nedre grænse for kvantificering.
Op til 6 dage efter dosis

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
AUC til den sidste målbare koncentration over kvantificeringsgrænsen (AUC(0-sidst)) af Betrixaban
Tidsramme: Op til 6 dage efter dosis
Efter sponsorens beslutning om at ophøre med at udvikle betrixaban, blev der ikke indsamlet data for AUC(0-sidste).
Op til 6 dage efter dosis
Terminal plasmahalveringstid (t½) af Betrixaban
Tidsramme: Op til 6 dage efter dosis
Efter sponsorens beslutning om at ophøre med at udvikle betrixaban, blev data for t½ ikke indsamlet.
Op til 6 dage efter dosis
Tid til maksimal observeret plasmakoncentration (Tmax) af betrixaban
Tidsramme: Op til 6 dage efter dosis
Den Tmax, som den højeste (maksimale) Cmax af betrixaban blev observeret pr. gruppe op til dag 6 (120 timer) efter dosering er rapporteret.
Op til 6 dage efter dosis
Tilsyneladende total kropsclearance af betrixaban fra plasma (CL)
Tidsramme: Op til 6 dage efter dosis
Efter sponsorens beslutning om at ophøre med at udvikle betrixaban, blev data for CL ikke indsamlet.
Op til 6 dage efter dosis
Tilsyneladende distributionsvolumen (Vd) af Betrixaban
Tidsramme: Op til 6 dage efter dosis
Efter sponsorens beslutning om at ophøre med at udvikle betrixaban, blev data for Vd ikke indsamlet.
Op til 6 dage efter dosis
Procent ændring fra baseline i trombinniveau på dag 6
Tidsramme: Baseline, dag 6
Efter sponsorens beslutning om at ophøre med at udvikle betrixaban, blev der ikke indsamlet data for thrombinniveauer.
Baseline, dag 6
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: Op til 7 dage efter dosis
En behandlingsrelateret uønsket hændelse var enhver uønsket hændelse eller enhver uønsket medicinsk hændelse, der opstår for en deltager i løbet af en undersøgelse, eller den protokoldefinerede tid efter undersøgelsesafslutningen. En efterforsker, der er kvalificeret i medicin, besluttede forholdet til forsøgsproduktet for hver uønsket hændelse (Ikke-relateret, Usandsynligt Beslægtet, Mulig Beslægtet eller Sandsynligvis Relateret). Hvis forholdet mellem den uønskede hændelse og undersøgelsesproduktet blev bestemt til at være "mulig" eller "sandsynligt", blev hændelsen anset for at være relateret til undersøgelsesproduktet med henblik på fremskyndet lovpligtig rapportering. En deltager oplevede en mild hovedpine relateret til undersøgelsesmedicin, som forsvandt på mindre end 2 timer. En oversigt over alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger, uanset årsagssammenhæng, findes i modulet Rapporterede bivirkninger.
Op til 7 dage efter dosis

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakodynamisk (PD) - Thrombinniveau
Tidsramme: Dag 1 - Dag 6
Det farmakodynamiske (PD) endepunkt er hæmningen af ​​thrombindannelse i løbet af de første 24 timer efter dosering, evalueret ved den procentvise ændring i thrombinniveau fra baseline.
Dag 1 - Dag 6
Antal patienter med behandlingsrelaterede bivirkninger (AE)
Tidsramme: Dag 1 - Dag 6
Sikkerhedsendepunktet er den kliniske vurdering af AE'er og andre sikkerhedsmålinger (vitale tegn, EKG'er, laboratorietest osv.)
Dag 1 - Dag 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Samarbejdspartnere

Portola Pharmaceuticals, LLC (a wholly owned subsidiary of Alexion Pharmaceuticals)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. juli 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. oktober 2019

Studieafslutning (Faktiske)

8. oktober 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. november 2017

Først opslået (Faktiske)

17. november 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. april 2023

Sidst verificeret

1. april 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 16-021
  • 2018-002562-40 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med VTE-profylakse

Kliniske forsøg med Betrixaban

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner