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Studio che valuta la PK/PD e la sicurezza di Betrixaban nei pazienti pediatrici

11 aprile 2023 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 1, in aperto, a dose singola, non randomizzato per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica e la sicurezza di betrixaban nei pazienti pediatrici

Uno studio di fase 1, in aperto, a dose singola, non randomizzato per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica e la sicurezza di betrixaban nei pazienti pediatrici

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio doveva essere condotto in 2 parti: Parte 1 e Parte 2. La Parte 1 (l'apertura iniziale dello studio) è stata condotta su 21 partecipanti adolescenti (da 12 a < 18 anni di età) valutati come a rischio di TEV . I partecipanti alla Parte 1 hanno ricevuto 40 o 80 milligrammi (mg) del farmaco in studio. I dati PK e PD della Parte 1 dovevano essere utilizzati per la determinazione della dose per il gruppo di età più giovane utilizzando la PK di popolazione e modelli e simulazioni PK su base fisiologica. Dopo l'analisi dei dati della Parte 1, è stata avviata la Parte 2 dello studio, che ha arruolato 12 partecipanti di età compresa tra 2 e < 12 anni. Tuttavia, dopo il completamento della Parte 1 e prima di iniziare la Parte 2, lo Sponsor ha deciso di interrompere lo sviluppo di betrixaban, determinando la chiusura anticipata dello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

21

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Federazione Russa
      • Kazan, Federazione Russa, 420138
        • Children's Hospital of Tatarstan Republic
      • Kemerovo, Federazione Russa, 650002
        • Federal State Institution
      • Moscow, Federazione Russa, 125412
        • Pirogov Russian National Research Medical University
      • Moscow, Federazione Russa, 119049
        • Children's City Clinical Hospital
      • Nizhny Novgorod, Federazione Russa, 603136
        • State Budgetary Institution
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 194100
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • Children's Hospital for Wales
      • Leicester, Regno Unito, LE3 9QP
        • Glenfield Hospital
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90036
        • ACTCA, Axis Clinical Trials
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70001
        • Tulane Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies & Children's Hospital
  • Ucraina
      • Ivano-Frankivs'k, Ucraina, 76000
        • Ivano-Frankivsk Regional Children Clinical Hospital
      • Odesa, Ucraina
        • Odessa Regional Children Clinical Hospital
      • Sumy, Ucraina
        • Sumy Regional Children's Hospital
      • Vinnitsa, Ucraina
        • Vinnytsia Regional Children's Clinical Hospital, Department of Anesthesiology and Intensive Care

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 settimane a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti pediatrici nelle seguenti categorie di età: da 12 a < 18 anni di età, da 2 a < 12 anni di età e da 28 giorni a < 2 anni di età. La parte 1 dello studio arruolerà solo pazienti adolescenti di età compresa tra 12 e < 18 anni.

  2. Il paziente è un soggetto pediatrico che necessita di terapia anticoagulante, ad esempio:

    1. Ha una precedente trombosi e ha completato un ciclo di terapia anticoagulante ed è considerato a rischio di recidiva di TEV, o
    2. Ha qualche malattia stabile con un rischio di disturbo trombotico arterioso o venoso, o
    3. Ha qualsiasi CVAD funzionale (dispositivo di accesso venoso centrale) nel sistema venoso superiore o inferiore.
  3. - Il paziente ha parametri di coagulazione normalizzati dalla recente terapia anticoagulante (INR o PTT, a seconda dei casi) entro 7 giorni dalla somministrazione del farmaco in studio.

Criteri di esclusione:

Saranno esclusi dallo studio i pazienti che soddisfano uno qualsiasi dei seguenti criteri di esclusione:

  1. Il paziente ha ricevuto qualsiasi dose di terapia anticoagulante entro 7 giorni dal giorno 1.
  2. Il paziente ha sanguinamento attivo o ha un disturbo in comorbidità che pone il paziente ad alto rischio di sanguinamento.
  3. Il paziente ha un disturbo in comorbidità che pone il paziente a rischio di morte entro 90 giorni dall'arruolamento.
  4. Il paziente ha test di coagulazione anormali al basale.
  5. - Il paziente ha subito procedure invasive recenti o pianificate, inclusa la puntura lombare e la rimozione di linee centrali posizionate non periferiche durante lo studio.

  6. Il paziente ha una malattia epatica associata a uno o più dei seguenti:

    • Livelli di transaminasi ≥ 2,5 × limite superiore della norma (ULN) o bilirubina ≥ 1,5 × ULN al basale.
    • Coagulopatia che porta a un rischio di sanguinamento clinicamente rilevante, o livello di transaminasi epatica > 2 × livello superiore della norma (ULN) o bilirubina totale > 2 × ULN con bilirubina diretta > 20% del totale.
    • Conta piastrinica < 75 × 109/L o emoglobina < 10,0 mg/dL.
    • Ipertensione definita come > 95° percentile per età. Fare riferimento all'Appendice A.
  7. Il paziente ha una diatesi emorragica congenita o acquisita.
  8. Il paziente richiede una terapia concomitante con un forte inibitore della P-gp.
  9. - Il paziente ha una precedente storia di eventi emorragici non traumatici che mettevano in pericolo la vita o richiedevano cure mediche.
  10. Al paziente era stata somministrata una terapia trombolitica, o era stato sottoposto a trombectomia o all'inserimento di un filtro cavale per il trattamento di un precedente TEV.
  11. Il paziente presenta diatesi emorragica ereditaria o acquisita o coagulopatia.
  12. Il paziente presenta un intervallo QTcF anomalo all'ECG basale.
  13. Il paziente riceverà una dose di qualsiasi farmaco antipiastrinico (compresa l'aspirina) entro 14 giorni prima della somministrazione del farmaco in studio.
  14. Il paziente ha disturbi da malassorbimento (ad esempio, fibrosi cistica o sindrome dell'intestino corto).
  15. Il paziente ha una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) < 30 ml/min.
  16. - Il paziente non è in grado o è riluttante a collaborare con le procedure dello studio.
  17. Il paziente ha ipersensibilità ad altri inibitori del fattore Xa o ai componenti della forma di dosaggio.
  18. - Il paziente ha partecipato a uno studio con un farmaco sperimentale o un dispositivo medico nei 30 giorni precedenti la somministrazione di betrixaban.
  19. La paziente è una donna ed è incinta o sta allattando un bambino.
  20. Il paziente è sessualmente attivo e non utilizza metodi contraccettivi accettati dal punto di vista medico (se applicabile).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1: Betrixaban 40 mg
I partecipanti hanno ricevuto una singola dose orale di betrixaban da 40 mg a stomaco pieno e sono stati sottoposti a 10 punti temporali di prelievo di sangue PK.
Droga: Betrixaban
Inibitore del fattore Xa.
Altri nomi:
  • PRT054021
Sperimentale: Coorte 2: Betrixaban 80 mg
I partecipanti hanno ricevuto una singola dose orale di betrixaban da 80 mg a stomaco pieno e hanno avuto 5 punti temporali di campionamento PK.
Droga: Betrixaban
Inibitore del fattore Xa.
Altri nomi:
  • PRT054021

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo da 0 a infinito (AUC(0-inf)) di Betrixaban
Lasso di tempo: Fino a 6 giorni dopo la dose
A seguito della decisione dello Sponsor di cessare lo sviluppo di betrixaban, i dati per l'AUC(0-inf) non sono stati raccolti.
Fino a 6 giorni dopo la dose
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di Betrixaban
Lasso di tempo: Fino a 6 giorni dopo la dose
I dati riportati come "0,200" indicano che i dati sono al di sotto del limite inferiore di quantificazione. Si noti che non è stato possibile determinare la misura della tendenza centrale per la coorte 1 o la coorte 2 a causa dei valori inferiori al limite inferiore di quantificazione.
Fino a 6 giorni dopo la dose

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
AUC fino all’ultima concentrazione misurabile superiore al limite di quantificazione (AUC(0-last)) di Betrixaban
Lasso di tempo: Fino a 6 giorni dopo la dose
A seguito della decisione dello Sponsor di cessare lo sviluppo di betrixaban, i dati per l'AUC (0-ultimo) non sono stati raccolti.
Fino a 6 giorni dopo la dose
Emivita plasmatica terminale (t½) di Betrixaban
Lasso di tempo: Fino a 6 giorni dopo la dose
A seguito della decisione dello Sponsor di cessare lo sviluppo di betrixaban, i dati per t½ non sono stati raccolti.
Fino a 6 giorni dopo la dose
Tempo alla concentrazione plasmatica massima osservata (Tmax) di Betrixaban
Lasso di tempo: Fino a 6 giorni dopo la dose
Viene riportato il Tmax alla quale è stata osservata la Cmax più alta (massima) di betrixaban per gruppo fino al Giorno 6 (120 ore) dopo la somministrazione.
Fino a 6 giorni dopo la dose
Clearance apparente del Betrixaban dal plasma (CL) nel corpo totale
Lasso di tempo: Fino a 6 giorni dopo la dose
A seguito della decisione dello Sponsor di cessare lo sviluppo di betrixaban, i dati per CL non sono stati raccolti.
Fino a 6 giorni dopo la dose
Volume apparente di distribuzione (Vd) di Betrixaban
Lasso di tempo: Fino a 6 giorni dopo la dose
A seguito della decisione dello Sponsor di cessare lo sviluppo di betrixaban, i dati per Vd non sono stati raccolti.
Fino a 6 giorni dopo la dose
Variazione percentuale rispetto al basale del livello di trombina al giorno 6
Lasso di tempo: Riferimento, giorno 6
A seguito della decisione dello Sponsor di cessare lo sviluppo di betrixaban, i dati sui livelli di trombina non sono stati raccolti.
Riferimento, giorno 6
Conteggio dei partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento
Lasso di tempo: Fino a 7 giorni dopo la dose
Un evento avverso correlato al trattamento è qualsiasi evento indesiderato o qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante durante il corso di uno studio o il tempo definito dal protocollo dopo la conclusione dello studio. Un ricercatore qualificato in medicina ha determinato la relazione con il prodotto in sperimentazione per ciascun evento avverso (Non correlato, Improbabilmente correlato, Possibilmente correlato o Probabilmente correlato). Se la relazione tra l'evento avverso e il prodotto in sperimentazione veniva ritenuta "possibile" o "probabile", l'evento veniva considerato correlato al prodotto in sperimentazione ai fini di una segnalazione normativa accelerata. Un partecipante ha manifestato un lieve mal di testa correlato al farmaco in studio che si è risolto in meno di 2 ore. Un riepilogo degli eventi avversi gravi e di tutti gli altri eventi avversi non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati.
Fino a 7 giorni dopo la dose

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacodinamica (PD) - Livello di trombina
Lasso di tempo: Giorno 1 - Giorno 6
L'endpoint farmacodinamico (PD) è l'inibizione della generazione di trombina durante le prime 24 ore dopo la somministrazione, valutata dalla variazione percentuale del livello di trombina rispetto al basale.
Giorno 1 - Giorno 6
Numero di pazienti con eventi avversi correlati al trattamento (AE)
Lasso di tempo: Giorno 1 - Giorno 6
L'endpoint di sicurezza è la valutazione clinica degli eventi avversi e altre misurazioni di sicurezza (segni vitali, ECG, test di laboratorio, ecc.)
Giorno 1 - Giorno 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Collaboratori

Portola Pharmaceuticals, LLC (a wholly owned subsidiary of Alexion Pharmaceuticals)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 luglio 2018

Completamento primario (Effettivo)

8 ottobre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

8 ottobre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 novembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 novembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

17 novembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 aprile 2023

Ultimo verificato

1 aprile 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 16-021
  • 2018-002562-40 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Profilassi TEV

  • Jeffrey Zwicker, MD
    National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Quercegen Pharmaceuticals
    Completato
    Trombosi associata al cancro e isoquercetina (CATIQ) (CATIQ)
    Tromboembolia della vena VTE nel cancro del colon-retto | Tromboembolia della vena nel cancro del pancreas | Tromboembolia della vena nel carcinoma polmonare non a piccole cellule
    Stati Uniti

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