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난치성 PRCA에 대한 Sirolimus 치료

2021년 7월 1일 업데이트: Bing Han

난치성 순수적혈구무형성증에 대한 시롤리무스 치료, 전향적 연구

순적혈구무형성증(PRCA)은 심한 망상적혈구감소증과 명백한 골수 적모세포 감소를 특징으로 하는 빈혈의 일종입니다. 사이클로스포린 및/또는 스테로이드가 1차 요법이지만 일부 환자는 치료에 불응하거나 내약성이 없었습니다. 2차 요법의 효과도 만족스럽지 않고 때로는 사용할 수 없습니다. 연구자들은 난치성 PRCA에 대한 시롤리무스의 효능과 부작용을 조사하는 것을 목표로 합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

순적혈구무형성증(PRCA)은 망상적혈구감소증을 동반한 희귀 정상적혈구정상색소성 빈혈로 골수에서 적혈구계 전구체가 감소하는 것이 특징이며 병인에 따라 선천성 PRCA와 후천성 PRCA로 나눌 수 있다. Diamond-Blackfan 증후군으로도 알려진 선천성 PRCA는 GATA1 및 TSR2의 병원성 변이와 관련이 있으며 유전자는 리보솜 단백질을 암호화합니다. 후천성 PRCA는 일반적으로 면역학에 의해 매개되는 1차 질환이거나 림프증식성 질환, 자가면역 질환, 흉선종, 감염 또는 약물과 같은 다른 질환에 2차적 질환일 수 있습니다. 획득한 PRCA의 1차 요법은 사이클로스포린 A 및 스테로이드이고, 2차 요법은 항-CD20, ATG, 사이클로포스파미드와 같은 면역억제제, 골수 이식입니다. 불행하게도, 일부 환자들은 위의 치료에 반응하지 않거나 용납하지 않았습니다.

시롤리무스(라파마이신)는 박테리아 스트렙토미세스 하이그로스코피쿠스(Streptomyces hygroscopicus)에 의해 생성되는 제제로, 포유동물의 라파마이신 표적(mTOR)을 억제합니다. mTOR는 진핵 세포에서 세포 성장, 증식, 대사 및 생존을 조절하는 세린/트레오닌 키나아제이며, 2개의 상호작용하는 복합체인 mTORC1 및 mTORC2로 확인됩니다. Sirolimus는 주로 mTORC1을 억제하고 특히 신장 이식에서 장기 이식 거부를 예방하기 위해 승인되었습니다. 최근 시롤리무스는 자가면역림프증식증후군, 면역혈소판감소증, 에반스 증후군 등과 같은 많은 면역매개성 혈구감소증에 효과적이고 내약성이 좋은 것으로 보고되고 있다. 그러나 PRCA는 드물게 발생하고 cyclosporine에 대한 좋은 반응률로 인해 지금까지 내화성 PRCA에 대한 sirolimus에 대한 연구는 거의 없다.

이 연구에서는 불응성 PRCA 환자 30명에 대한 시롤리무스의 효과를 평가할 것으로 예상되며 부작용이 기록되었으며 시롤리무스의 혈장 농도를 모니터링할 예정입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

64

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 중국
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, 중국, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 난치성 순수 적혈구 무형성증.
  2. 혈액학적 이상을 일으킬 수 있는 다른 질병은 제외.
  3. 1차 및 2차 요법에 대한 반응이 없거나 내약성이 없습니다.
  4. 18-80세.
  5. 모든 피험자는 헌혈하지 않기로 동의하거나 임신 예방 조치 및 태아 노출 위험에 대해 상담을 받아야 합니다.
  6. 서면 동의서.

제외 기준:

  1. 불응성 순수 적혈구 빈혈이 아닙니다.
  2. 1차 또는 2차 요법에 반응하고 잘 견딘다.
  3. 18세 미만 또는 80세 이상의 환자.
  4. 임신 또는 수유.
  5. 프로토콜을 따르기를 꺼리거나 준수할 수 없는 환자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: PRCA에 대한 시롤리무스의 효능
난치성 PRCA 환자에 대한 시롤리무스 효능에 대한 전향적 연구 난치성 PRCA 환자에서 시롤리무스를 시도하였다. 복용량: 첫날 2mg QD, 그 다음 1mg QD. 투약 시간은 최소 6개월 이상 지속되어야 합니다.
의약품: 시롤리무스
난치성 PRCA 환자에서 sirolimus를 시도했습니다. 복용량: 첫날 2mg QD, 그 다음 1mg QD. 투약 시간은 최소 6개월 이상 지속되어야 합니다.
다른 이름들:
  • 시롤리무스 정제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
헤모글로빈 수준
기간: 6 개월
헤모글로빈 수치(g/L)
6 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
헤모글로빈 수준
기간: 2 년
헤모글로빈 수치(g/L)
2 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Bing Han

수사관

  • 수석 연구원: Bing B Han, PhD., Peking Union Medical College Hospital

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 2월 1일

기본 완료 (실제)

2019년 2월 1일

연구 완료 (실제)

2021년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 11월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 12월 1일

처음 게시됨 (실제)

2017년 12월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 7월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 7월 1일

마지막으로 확인됨

2020년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PRCA-1

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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