Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Sirolimusbehandeling voor refractaire PRCA

1 juli 2021 bijgewerkt door: Bing Han

Sirolimusbehandeling voor refractaire pure rode celaplasie, een prospectieve studie

Pure red cell aplasia (PRCA) is een soort bloedarmoede die wordt gekenmerkt door ernstige reticulocytopenie en duidelijk verminderde erytroblastische cellen in het beenmerg. Cyclosporine en/of steroïden zijn de eerstelijnstherapie, maar sommige patiënten waren refractair of intolerant voor de behandeling. Ook de effecten van de tweedelijnstherapie zijn niet bevredigend en soms niet beschikbaar. De onderzoekers streven ernaar de werkzaamheid en bijwerking van sirolimus voor refractaire PRCA te onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Pure red cell aplasia (PRCA) is een zeldzame normocytaire normochrome anemie met reticulocytopenie, gekenmerkt door een reductie van erytroïde voorlopers uit het beenmerg, en kan volgens de pathogenese worden onderverdeeld in congenitale en verworven PRCA. Aangeboren PRCA, ook bekend als het Diamond-Blackfan-syndroom, is in verband gebracht met een pathogene variant in GATA1 en TSR2 en het gen codeert voor ribosomale eiwitten. Verworven PRCA kan een primaire ziekte zijn die gewoonlijk wordt gemedieerd door immunologie, of secundair aan andere ziekten, zoals lymfoproliferatieve ziekten, auto-immuunziekten, thymoom, infectie of medicijnen. De eerstelijnstherapie van verworven PRCA is ciclosporine A en steroïden, de tweedelijnstherapie is anti-CD20, ATG, immunosuppressiva zoals cyclofosfamide, beenmergtransplantatie. Helaas reageerden sommige patiënten niet op de bovenstaande behandelingen of tolereerden ze deze niet.

Sirolimus (rapamycine) is een middel geproduceerd door de bacterie Streptomyces hygroscopicus en remt het zoogdierdoel van rapamycine (mTOR). mTOR is een serine/threoninekinase dat celgroei, proliferatie, metabolisme en overleving in eukaryote cellen reguleert, en wordt geïdentificeerd als twee op elkaar inwerkende complexen, mTORC1 en mTORC2. Sirolimus remt voornamelijk mTORC1, is goedgekeurd voor het voorkomen van afstoting van orgaantransplantaten, vooral bij niertransplantatie, en sirolimus belooft ook auto-immuunziekten, degeneratieve en hyperproliferatieve aandoeningen te behandelen. Onlangs is gemeld dat sirolimus effectief is en goed wordt verdragen voor veel immuungemedieerde cytopenieën, zoals auto-immuun lymfoproliferatief syndroom, immuuntrombocytopenie, EVANS-syndroom, enz. Vanwege het zeldzame voorkomen van PRCA en de goede respons op ciclosporine zijn er tot nu toe echter zeer weinig onderzoeken naar sirolimus bij refractaire PRCA.

In deze studie wordt verwacht het effect van sirolimus op 30 patiënten met refractaire PRCA te evalueren, de bijwerkingen werden gedocumenteerd en de plasmaconcentratie van sirolimus zal worden gecontroleerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

64

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 78 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Refractaire pure red cell aplasia.
  2. Exclusief andere ziekten die hematologische afwijkingen kunnen veroorzaken.
  3. Geen reactie of intolerantie voor eerste- en tweedelijnsbehandelingen.
  4. 18-80 jaar oud.
  5. Alle proefpersonen moeten: ermee instemmen geen bloed te doneren of advies krijgen over voorzorgsmaatregelen bij zwangerschap en de risico's van blootstelling van de foetus.
  6. Schriftelijke geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

  1. GEEN refractaire pure rode bloedarmoede.
  2. Respons en goed verdragen op eerste- of tweedelijnstherapie.
  3. Patiënten jonger dan 18 jaar of ouder dan 80 jaar.
  4. Zwanger of borstvoeding gevend.
  5. Patiënten die het protocol niet willen of kunnen naleven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: efficiëntie van sirolimus op PRCA
Een prospectief onderzoek naar de efficiëntie van sirolimus bij refractaire PRCA-patiënten Bij refractaire PRCA-patiënten werd sirolimus uitgeprobeerd. Dosering: 2mg QD voor de eerste dag, daarna 1 mg QD. De medicatietijd moet minimaal 6 maanden duren.
Geneesmiddel: Sirolimus
Bij refractaire PRCA-patiënten werd sirolimus geprobeerd. Dosering: 2mg QD voor de eerste dag, daarna 1 mg QD. De medicatietijd moet minimaal 6 maanden duren.
Andere namen:
  • Sirolimus-tabletten

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hemoglobine niveau
Tijdsspanne: 6 maanden
Hemoglobinegehalte in g/L
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hemoglobine niveau
Tijdsspanne: 2 jaar
Hemoglobinegehalte in g/L
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Bing Han

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Bing B Han, PhD., Peking Union Medical College Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 februari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 november 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 december 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 december 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 juli 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 juli 2021

Laatst geverifieerd

1 juni 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PRCA-1

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Pure erytrocytaire aplasie

Klinische onderzoeken op Sirolimus

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Türkiye

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren