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難治性 PRCA に対するシロリムス治療

2021年7月1日 更新者：Bing Han

難治性赤芽球癆に対するシロリムス治療、前向き研究

赤芽球癆（PRCA）は、重度の網状赤血球減少症と明らかな骨髄赤芽球細胞の減少を特徴とする一種の貧血です。 シクロスポリンおよび/またはステロイドが第一選択療法ですが、一部の患者は治療に抵抗性または不耐性でした. 二次治療の効果も満足できるものではなく、利用できない場合もあります。 治験責任医師は、難治性 PRCA に対するシロリムスの有効性と副作用を調査することを目指しています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

赤芽球癆（PRCA）は、網状赤血球減少症を伴うまれな正球性正色素性貧血であり、骨髄からの赤血球前駆細胞の減少を特徴とし、病因に応じて先天性および後天性 PRCA に分けることができます。 Diamond-Blackfan症候群としても知られる先天性PRCAは、GATA1およびTSR2の病原性バリアントと関連しており、遺伝子はリボソームタンパク質をコードしています。 後天性 PRCA は、通常は免疫学によって媒介される原発性疾患である場合もあれば、リンパ増殖性疾患、自己免疫疾患、胸腺腫、感染症、または薬物などの他の疾患に続発する場合もあります。 後天性 PRCA の第一選択治療はシクロスポリン A とステロイドであり、第二選択治療は抗 CD20、ATG、シクロホスファミドなどの免疫抑制剤、骨髄移植です。 残念なことに、一部の患者は上記の治療に反応しなかったか、または許容できませんでした。

シロリムス (ラパマイシン) は、細菌 Streptomyces hygroscopicus によって産生される薬剤であり、哺乳類のラパマイシン標的 (mTOR) を阻害します。 mTOR は、真核細胞の細胞増殖、増殖、代謝、および生存を調節するセリン/スレオニン キナーゼであり、2 つの相互作用する複合体 mTORC1 および mTORC2 として識別されます。 シロリムスは主に mTORC1 を阻害し、特に腎移植における臓器移植の拒絶反応を防ぐために承認されており、シロリムスは自己免疫疾患、変性疾患、および過剰増殖性疾患の治療にも有望です。 最近、シロリムスは、自己免疫性リンパ増殖症候群、免疫性血小板減少症、EVANS 症候群などの多くの免疫介在性血球減少症に対して有効であり、忍容性が高いことが報告されています。 しかし、PRCA の発生はまれであり、シクロスポリンに対する奏効率が良好であるため、これまで難治性 PRCA に対するシロリムスの研究はほとんどありません。

この研究では、難治性 PRCA 患者 30 人に対するシロリムスの効果を評価する予定であり、副作用が記録されており、シロリムスの血漿濃度が監視されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

64

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 中国
    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100730
        • Peking Union Medical College Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

14年～76年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 難治性純粋赤血球形成不全。
  2. 血液学的異常を引き起こす可能性のある他の疾患を除く。
  3. 一次および二次治療に反応がないか、または不寛容。
  4. 18～80歳。
  5. すべての被験者は次のことを行う必要があります: 献血しないことに同意するか、妊娠の予防措置と胎児への暴露のリスクについてカウンセリングを受けないこと。
  6. 書面によるインフォームドコンセント。

除外基準:

  1. 難治性純赤血球貧血ではありません。
  2. 一次または二次治療に反応し、忍容性が良好。
  3. 18歳未満または80歳以上の患者。
  4. 妊娠中または授乳中。
  5. -プロトコルを遵守したくない、または遵守できない患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：PRCAに対するシロリムスの有効性
難治性 PRCA 患者に対するシロリムスの有効性に関する前向き研究 難治性 PRCA 患者に対して、シロリムスが試されました。 投与量: 初日は 2mg QD、その後は 1mg QD。 投薬期間は少なくとも6か月続く必要があります。
薬：シロリムス
難治性の PRCA 患者では、シロリムスが試されました。 投与量: 初日は 2mg QD、その後は 1mg QD。 投薬期間は少なくとも6か月続く必要があります。
他の名前：
  • シロリムス錠

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ヘモグロビン値
時間枠：6ヵ月
G/L 単位のヘモグロビン レベル
6ヵ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ヘモグロビン値
時間枠：2年
G/L 単位のヘモグロビン レベル
2年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Bing Han

捜査官

  • 主任研究者：Bing B Han, PhD.、Peking Union Medical College Hospital

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年2月1日

一次修了 (実際)

2019年2月1日

研究の完了 (実際)

2021年5月1日

試験登録日

最初に提出

2017年11月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年12月1日

最初の投稿 (実際)

2017年12月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年7月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年7月1日

最終確認日

2020年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PRCA-1

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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