Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Szirolimusz kezelés refrakter PRCA esetén

2021. július 1. frissítette: Bing Han

A szirolimusz kezelés refrakter tiszta vörösvérsejt-apláziára, leendő tanulmány

A tiszta vörösvérsejt-aplázia (PRCA) egyfajta vérszegénység, amelyet súlyos retikulocitopénia és nyilvánvaló csontvelői eritroblasztsejtek csökkenése jellemez. A ciklosporin és/vagy a szteroidok az első vonalbeli terápia, de néhány beteg refrakter vagy intolerancia volt a kezelésre. A második vonalbeli terápia hatásai szintén nem kielégítőek, és néha nem is elérhetők. A vizsgálók célja a szirolimusz hatékonyságának és mellékhatásainak feltárása a refrakter PRCA-ban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tiszta vörösvérsejt aplázia (PRCA) egy ritka normocytás normokróm anémia retikulocitopéniával, amelyet a csontvelőből származó eritroid prekurzorok csökkenése jellemez, és patogenezis szerint veleszületett és szerzett PRCA-ra osztható. A veleszületett PRCA-t, más néven Diamond-Blackfan szindrómát, összefüggésbe hozták a GATA1 és TSR2 patogén variánsával, és a gén riboszomális fehérjéket kódol. A szerzett PRCA lehet elsődleges betegség, amelyet általában immunológia közvetít, vagy más betegségek, például limfoproliferatív betegségek, autoimmun betegségek, timoma, fertőzés vagy gyógyszerek másodlagos betegségei. A szerzett PRCA első vonalbeli terápiája a ciklosporin A és a szteroidok, a második vonalbeli terápia az anti-CD20, ATG, immunszuppresszív gyógyszerek, mint a ciklofoszfamid, csontvelő-transzplantáció. Sajnos néhány beteg nem reagált vagy tolerálta a fenti kezeléseket.

A szirolimusz (rapamycin) a Streptomyces hygroscopicus baktérium által termelt szer, gátolja a rapamicin (mTOR) emlős célpontját. Az mTOR egy szerin/treonin kináz, amely szabályozza a sejtnövekedést, proliferációt, metabolizmust és túlélést eukarióta sejtekben, és két kölcsönhatásba lépő komplexként azonosítják, az mTORC1 és mTORC2. A szirolimusz elsősorban az mTORC1-et gátolja, jóváhagyták a szervátültetések kilökődésének megelőzésére, különösen vesetranszplantáció esetén, a szirolimusz pedig az autoimmun, degeneratív és hiperproliferatív betegségek kezelésére is ígérkezik. A közelmúltban beszámoltak arról, hogy a szirolimusz hatékony és jól tolerálható számos immunmediált citopéniában, mint például az autoimmun limfoproliferatív szindróma, immunthrombocytopenia, EVANS szindróma stb. A PRCA ritka előfordulása és a ciklosporinra adott jó válaszarány miatt azonban ez idáig nagyon kevés vizsgálat készült a szirolimuszról a refrakter PRCA-n.

Ebben a vizsgálatban a szirolimusz hatását várhatóan 30, refrakter PRCA-ban szenvedő betegen értékelik, a mellékhatásokat dokumentálták, és a szirolimusz plazmakoncentrációját ellenőrizni fogják.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

64

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kína, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Tűzálló tiszta vörösvértest aplázia.
  2. Kivéve az egyéb betegségeket, amelyek hematológiai rendellenességeket okozhatnak.
  3. Nincs válasz vagy intolerancia az első és második vonalbeli terápiákra.
  4. 18-80 évesek.
  5. Minden alanynak el kell fogadnia, hogy nem ad vért, és nem kap tanácsot a terhességgel kapcsolatos óvintézkedésekről és a magzati expozíció kockázatairól.
  6. Írásbeli beleegyezés.

Kizárási kritériumok:

  1. NEM tűzálló tiszta vörösvértest anémia.
  2. Az első vagy második vonalbeli terápiát jól tolerálja és reagálja.
  3. 18 év alatti vagy 80 év feletti betegek.
  4. Terhes vagy szoptató.
  5. Azok a betegek, akik nem akarnak vagy nem tudnak megfelelni a protokollnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: a szirolimusz hatékonysága a PRCA-ra
A szirolimusz hatékonyságának prospektív kutatása refrakter PRCA-s betegeken Refrakter PRCA-betegeken a szirolimuszt próbálták ki. Adagolás: 2 mg QD az első napon, majd 1 mg QD. A gyógyszeres kezelés időtartamának legalább 6 hónapnak kell lennie.
Drog: Sirolimus
Refrakter PRCA-ban szenvedő betegeken szirolimuszt próbáltak ki. Adagolás: 2 mg QD az első napon, majd 1 mg QD. A gyógyszeres kezelés időtartamának legalább 6 hónapnak kell lennie.
Más nevek:
  • Sirolimus tabletta

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hemoglobin szint
Időkeret: 6 hónap
Hemoglobin szint g/l-ben
6 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hemoglobin szint
Időkeret: 2 év
Hemoglobin szint g/l-ben
2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Bing Han

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Bing B Han, PhD., Peking Union Medical College Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. február 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. február 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. november 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. december 1.

Első közzététel (Tényleges)

2017. december 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. július 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. július 1.

Utolsó ellenőrzés

2020. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PRCA-1

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Pure Red Cell Aplasia

Klinikai vizsgálatok a Sirolimus

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Australia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel