- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT03364764
Лечение сиролимусом рефрактерной PRCA
Лечение сиролимусом рефрактерной чистой эритроцитарной аплазии, проспективное исследование
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Чистая эритроцитарная аплазия (ПРКА) — редкая нормоцитарная нормохромная анемия с ретикулоцитопенией, характеризующаяся редукцией эритроидных предшественников из костного мозга, по патогенезу может быть разделена на врожденную и приобретенную ПРКА. Врожденный PRCA, также известный как синдром Даймонда-Блэкфана, был связан с патогенным вариантом в GATA1 и TSR2 и геном, кодирующим рибосомные белки. Приобретенная PRCA может быть первичным заболеванием, которое обычно опосредовано иммунологией, или вторичным по отношению к другим заболеваниям, таким как лимфопролиферативные заболевания, аутоиммунные заболевания, тимома, инфекции или лекарственные препараты. Терапией первой линии приобретенного PRCA является циклоспорин А и стероиды, терапией второй линии являются анти-CD20, ATG, иммуносупрессивные препараты, такие как циклофосфамид, трансплантация костного мозга. К сожалению, некоторые пациенты не реагировали или не переносили вышеуказанное лечение.
Сиролимус (рапамицин) представляет собой агент, продуцируемый бактерией Streptomyces hygroscopicus, ингибирует мишень рапамицина у млекопитающих (mTOR). mTOR представляет собой серин/треонинкиназу, которая регулирует клеточный рост, пролиферацию, метаболизм и выживание в эукариотических клетках и идентифицируется как два взаимодействующих комплекса, mTORC1 и mTORC2. Сиролимус в первую очередь ингибирует mTORC1, был одобрен для предотвращения отторжения трансплантата органов, особенно при трансплантации почки, сиролимус также обещает лечить аутоиммунные, дегенеративные и гиперпролиферативные заболевания. Недавно сообщалось, что сиролимус эффективен и хорошо переносится при многих иммуноопосредованных цитопениях, таких как аутоиммунный лимфопролиферативный синдром, иммунная тромбоцитопения, синдром ЭВАНС и др. Однако из-за редкого возникновения ПККА и хорошего ответа на циклоспорин до настоящего времени проведено очень мало исследований сиролимуса при рефрактерной ПККА.
В этом исследовании предполагается оценить влияние сиролимуса на 30 пациентов с рефрактерной PRCA, побочные эффекты были задокументированы, а концентрация сиролимуса в плазме будет контролироваться.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Китай, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Рефрактерная чистая эритроцитарная аплазия.
- Исключая другие заболевания, которые могут вызвать гематологические нарушения.
- Отсутствие ответа или непереносимость терапии первой и второй линии.
- 18-80 лет.
- Все субъекты должны: согласиться не сдавать кровь или быть проинструктированы о мерах предосторожности при беременности и рисках воздействия на плод.
- Письменное информированное согласие.
Критерий исключения:
- НЕрефрактерная чистая эритроцитарная анемия.
- Реагирует и хорошо переносит терапию первой или второй линии.
- Пациенты моложе 18 лет или старше 80 лет.
- Беременные или кормящие.
- Пациенты, не желающие или неспособные соблюдать протокол.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
---|---|
Экспериментальный: эффективность сиролимуса на PRCA
Проспективное исследование эффективности сиролимуса у больных с рефрактерной ПККА На больных с рефрактерной ПККА был опробован сиролимус.
Дозировка: 2 мг QD в первый день, затем 1 мг QD.
Время лечения должно длиться не менее 6 месяцев.
|
У пациентов с рефрактерной PRCA применяли сиролимус.
Дозировка: 2 мг QD в первый день, затем 1 мг QD.
Время лечения должно длиться не менее 6 месяцев.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Уровень гемоглобина
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Уровень гемоглобина в г/л
|
6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Уровень гемоглобина
Временное ограничение: 2 года
|
Уровень гемоглобина в г/л
|
2 года
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Bing B Han, PhD., Peking Union Medical College Hospital
Публикации и полезные ссылки
Общие публикации
- Bride KL, Vincent T, Smith-Whitley K, Lambert MP, Bleesing JJ, Seif AE, Manno CS, Casper J, Grupp SA, Teachey DT. Sirolimus is effective in relapsed/refractory autoimmune cytopenias: results of a prospective multi-institutional trial. Blood. 2016 Jan 7;127(1):17-28. doi: 10.1182/blood-2015-07-657981. Epub 2015 Oct 26.
- Li J, Wang Z, Dai L, Cao L, Su J, Zhu M, Yu Z, Bai X, Ruan C. Effects of rapamycin combined with low dose prednisone in patients with chronic immune thrombocytopenia. Clin Dev Immunol. 2013;2013:548085. doi: 10.1155/2013/548085. Epub 2013 Dec 2.
- Means RT Jr. Pure red cell aplasia. Blood. 2016 Nov 24;128(21):2504-2509. doi: 10.1182/blood-2016-05-717140.
- Teachey DT, Greiner R, Seif A, Attiyeh E, Bleesing J, Choi J, Manno C, Rappaport E, Schwabe D, Sheen C, Sullivan KE, Zhuang H, Wechsler DS, Grupp SA. Treatment with sirolimus results in complete responses in patients with autoimmune lymphoproliferative syndrome. Br J Haematol. 2009 Apr;145(1):101-6. doi: 10.1111/j.1365-2141.2009.07595.x. Epub 2009 Feb 4.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- PRCA-1
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Сиролимус
-
Meril Life Sciences Pvt. Ltd.Lifecare Institute of Medical Sciences and Research Ahmedabad Gujarat IndiaЗавершенный
-
Instituto Nacional de Cardiologia Ignacio ChavezРекрутингИшемическая болезнь сердца | Сахарный диабет | Острый коронарный синдромМексика
-
Meril Life Sciences Pvt. Ltd.НеизвестныйСтенокардияИордания, Венгрия, Малайзия, Нидерланды
-
Sunil RaoCordis CorporationЗавершенныйКоронарные окклюзииСоединенные Штаты, Канада
-
Scitech Produtos Medicos LtdaНеизвестныйИшемическая болезнь сердца | Бифуркационное поражениеБразилия
-
Biotronik AGПрекращеноРестенозы, коронарные | де Ново | Симптоматическая ишемическая болезнь сердцаБразилия
-
Shanghai MicroPort Medical (Group) Co., Ltd.Завершенный
-
REVA Medical, Inc.Активный, не рекрутирующийИшемическая болезнь сердцаНидерланды, Дания, Польша, Германия, Австралия, Франция, Бельгия, Бразилия
-
Biotronik AGПрекращено
-
Biotronik (Beijing) Medical Device Ltd.Biotronik AGЗапись по приглашениюСобственный стеноз коронарных артерий | Стеноз внутри стента (рестеноз) стента коронарной артерииКитай