소아 수혈성 혈철증 환자에서 분쇄된 데페라시록스 필름코팅정의 안전성 연구 (MIMAS)
2020년 8월 24일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
데페라시록스 분쇄 필름 코팅 정제로 치료한 수혈성 혈철증이 있는 소아 환자의 안전성을 평가하는 단일군 중재적 제4상 승인 후 연구
이 연구는 2세 이상에서 6세 미만의 소아 환자에게 최대 24주 동안 투여했을 때 파쇄된 데페라시록스 FCT의 안전성 프로파일을 확인하고 평가하기 위해 전향적, 단일군, 글로벌 다기관 중재 공개 라벨, 비무작위 설계를 사용했습니다. 수혈성 혈철증.
이 연구는 최소 40명의 환자를 등록하도록 설계되었습니다.
44명의 환자를 치료하고 분석했습니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구에는 킬레이션 경험이 없거나 이전에 DFX 이외의 철 킬레이트제 치료를 받은 환자의 적격성을 평가하기 위해 최소 7일 간격으로 2회 방문하는 스크리닝 기간(0일에서 14일까지)이 포함되었습니다. 연구 시작 전에 DFX 치료를 받고 있는 환자의 경우 적격성을 결정하기 위해 단 한 번의 스크리닝 방문(스크리닝 방문 1)이 발생했습니다. 데페라시록스를 제외한 모든 현재의 킬레이션 요법을 중단하고 분쇄된 데페라시록스 FCT로 24주 치료 기간을 시작하기 전에 5일 휴약 기간을 거쳤습니다.
모든 환자는 신장 기능을 모니터링하기 위해 첫 달 동안 매주 방문했습니다. 간 기능은 첫 달 동안 격주로 평가되었습니다. 그 후, 환자 치료에 적응하기 위해 혈청 페리틴 값 및 추세 모니터링을 포함하여 매월 안전성 평가를 수행했습니다.
적격성, 투약 기준 적용 및 조정, 프로토콜에 명시된 안전성 및 혈청 페리틴 평가.
계획된 치료 기간은 24주였으며 이후 30일간의 안전성 추적 관찰이 있었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
44
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Beirut
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Hazmiyeh, Beirut, 레바논, PO BOX 213
- Novartis Investigative Site
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Dubai, 아랍 에미리트, 9115
- Novartis Investigative Site
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London, 영국, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
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Muscat, 오만, 123
- Novartis Investigative Site
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Zagazig, 이집트, 44519
- Novartis Investigative Site
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Napoli, 이탈리아, 80138
- Novartis Investigative Site
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FE
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Cona, FE, 이탈리아, 44100
- Novartis Investigative Site
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ITA
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Cagliari, ITA, 이탈리아, 09121
- Novartis Investigative Site
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Bangkok
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Bangkok noi, Bangkok, 태국, 10700
- Novartis Investigative Site
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Chiangmai
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Muang, Chiangmai, 태국, 50200
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 수혈성 혈철증으로 진단된 2세 이상~6세 미만의 환자
- 문서화된 적혈구 수혈 이력
- 특정 연구 절차 전에 서면 동의/동의. 보호자 또는 환자의 법정대리인으로부터 동의를 받습니다. 조사관은 또한 지역, 지역 또는 국가 규정에 따라 환자의 동의를 얻습니다.
- 이전 DFX 환자의 경우: 스크리닝 방문 1에서 측정되고 FCT ≥ 7mg/kg/일에 해당하는 DFX 일일 용량이 필요한 혈청 페리틴(SF) >500ng/mL.
- 이전에 DFX 이외의 킬레이트제를 사용한 환자의 경우(예: 데페리프론 또는 데페록사민) 또는 킬레이션 무경험: 스크리닝 방문 1 및 2에서 측정된 혈청 페리틴(SF) >1000 ng/mL.
주요 제외 기준:
- 현재 철 킬레이트 치료와 동시에 하나 이상의 철 킬레이트제를 받는 환자. (병력에 병용요법을 받았으나 현재 단일 ICT 에이전트로 치료를 받고 있는 환자가 대상입니다.)
- 연구 치료 외에 데페록사민 또는 데페리프론을 계속 사용하는 환자. (데페라시록스로 전환하거나 계속 사용하는 환자는 자격이 있습니다).
- 환자가 이전에 데페리프론, 데페록사민 또는 데페라시록스로 치료받은 적이 있는 경우 해결되지 않은 부작용.
- 스크리닝 방문 1에서 측정된 첫 번째가 아닌 배뇨 샘플 소변에서 소변 단백질/크레아티닌 비율 > 0.5 mg/mg로 표시되는 유의미한 단백뇨.
- 혈청 크레아티닌 > 모든 스크리닝 방문에서 측정된 연령 조정 ULN
- 모든 스크리닝 방문에서 측정된 90mL/분 미만의 크레아티닌 청소율. Schwartz 공식을 사용한 크레아티닌 청소율은 각각의 방문 시 측정된 혈청 크레아티닌으로부터 추정됩니다.
- ALT 및/또는 AST > 2.5 x 스크리닝 방문 1에서 측정된 ULN.
- 총 빌리루빈(TBIL) >1.5 x 스크리닝 방문 1에서 측정된 ULN.
- 경구용 데페라시록스 FCT(예: 궤양성 질환, 조절되지 않는 메스꺼움, 구토, 설사, 흡수장애 증후군 또는 소장 절제).
- 활동성 B형 간염 또는 C형 간염(HBsAb 부재 시 HBsAg 또는 HCV RNA 양성인 HCV Ab 양성의 병력 및/또는 검사실 증거.
- Child-Pugh Class B 또는 C의 중증도를 가진 간 질환
- 임의의 연구 약물 또는 부형제에 대한 과민증의 병력.
- 다른 임상 시험에 참여하거나 시험용 약물을 받는 환자.
- HIV 혈청양성 병력이 있는 환자.
- 프로토콜을 준수하지 않거나 준수할 수 없는 환자.
- 국소 재발 또는 전이의 증거가 있는지 여부에 관계없이 피부의 국소 기저 세포 암종을 제외하고 지난 5년 이내에 치료 또는 치료되지 않은 장기 시스템의 악성 병력.
- 본 연구에 참여할 수 있는 능력을 방해하는 중대한 의학적 상태(예: 조절되지 않는 고혈압, 표준 의학 요법으로 조절되지 않는 불안정한 심장 질환, 전신 질환: 심혈관, 신장, 간 등).
- 초경에 이른 여성 환자와 환자 또는 보호자는 임신 검사를 거부하거나 임신 검사 결과가 양성인 경우 거부합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 데페라시록스
매일 경구용 분쇄 데페라시록스(ICL670) FCT.
데페라시록스 FCT 투약은 피험자의 체중을 기준으로 했습니다.
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데페로시록스는 90, 180 및 360mg의 정제 형태로 제공되었습니다.
가정 환경에서 정제를 부수고 즉시 섭취할 수 있도록 부드러운 음식에 전체 용량을 뿌려 투여했습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최대 24주까지 선택된 위장 장애가 있는 참가자 수
기간: 기준선(1주 1일) 최대 24주 및 30일 안전성 후속 조치.
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선별된 위장(GI) 장애(식도염, 구내염, 구강 궤양, 위궤양, 출혈, 복통, 설사, 메스꺼움 및 구토)와 관련하여 분쇄된 데페라시록스 FCT의 안전성을 평가합니다.
설명적 분석만 수행되었습니다.
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기준선(1주 1일) 최대 24주 및 30일 안전성 후속 조치.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용 프로필
기간: 기준선(1주 1일) 최대 24주 및 30일 안전성 후속 조치.
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관련 임상 및 실험실 안전 매개변수의 모니터링을 통해 치료 응급 부작용(TEAE), 심각한 부작용 TEAE 및 AE로 인한 사망에 대한 빈도 분석.
설명적 분석만 수행되었습니다.
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기준선(1주 1일) 최대 24주 및 30일 안전성 후속 조치.
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기준선에서 ECG 값의 현저한 변화가 있는 참가자 수
기간: 기준선(1주 1일) 최대 24주 및 30일 안전성 후속 조치.
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기준선과 비교하여 ECG 값(PR, QRS, QT, QTcF 및 HR 간격)의 눈에 띄는 기준선 후 변화로 측정한 안전성.
기준선은 첫 번째 용량 또는 그 이전의 마지막 누락되지 않은 값으로 정의되었습니다.
설명적 분석만 수행되었습니다.
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기준선(1주 1일) 최대 24주 및 30일 안전성 후속 조치.
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혈청 페리틴(SF)의 베이스라인 대비 절대 변화
기간: 베이스라인(BL), 4주차, 8주차, 12주차, 16주차, EOT(24주차)
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최대 24주의 치료까지 SF 값의 시간 경과에 따른 기준선으로부터 절대적인 변화가 제공되었습니다.
설명적 분석만 수행되었습니다.
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베이스라인(BL), 4주차, 8주차, 12주차, 16주차, EOT(24주차)
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선택한 화학 매개변수에서 기준선 이후 값이 가장 낮은 참가자 수
기간: 기준선(1주 1일) 최대 24주 및 30일 안전성 후속 조치.
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기준선 상태와 관계없이 지역 검사실 정상 범위를 기준으로 정상/낮음/높음 분류를 사용하여 계산된 환자에서 관찰된 기준선 이후 최악의 심각도 등급으로 측정된 안전성.
기준선은 첫 번째 용량 또는 그 이전의 마지막 누락되지 않은 값으로 정의되었습니다.
선택된 화학 매개변수는 다음과 같습니다: Alanine aminotransferase(ALT), Alkaline phosphatase(ALP), Aspartate aminotransferase(AST), 총 빌리루빈, 직접 빌리루빈, 혈청 크레아티닌 및 소변 단백질 크레아티닌 비율(UPCR)(단백질/크레아티닌은 UPCR을 나타냄).
설명적 분석만 수행되었습니다.
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기준선(1주 1일) 최대 24주 및 30일 안전성 후속 조치.
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기준선에서 임상적으로 유의미한 청각 평가 변화가 있는 참가자 수
기간: 기준선(1주 1일) 최대 24주 및 30일 안전성 후속 조치.
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청각 평가(종합적인 청력 측정 임계값 검사 및 음성 인식)에서 주목할만한 기준선 이후 변화로 측정된 안전성.
기준선은 첫 번째 용량 또는 그 이전의 마지막 누락되지 않은 값으로 정의되었습니다.
설명적 분석만 수행되었습니다.
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기준선(1주 1일) 최대 24주 및 30일 안전성 후속 조치.
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기준선에서 임상적으로 유의미한 안구 평가 변화가 있는 참가자 수
기간: 기준선(1주 1일) 최대 24주 및 30일 안전성 후속 조치.
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안구 평가(원거리 시력 검사, 압평 안압계, 렌즈 사진, 망막 및 시신경의 광각 안저 사진)에서 눈에 띄는 기준선 후 변화로 측정한 안전성.
스크리닝 및 치료 종료 시 안구 평가가 요구되었고; 치료하는 동안 증상을 보고하는 환자에 따라 조사자의 재량에 따라 수행되었습니다.
기준선은 첫 번째 용량 또는 그 이전의 마지막 누락되지 않은 값으로 정의되었습니다.
설명적 분석만 수행되었습니다.
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기준선(1주 1일) 최대 24주 및 30일 안전성 후속 조치.
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수축기 및 확장기 혈압(mmHg)의 기준선으로부터 절대 변화
기간: 베이스라인(BL), 2주차, 3주차, 4주차, 8주차, 12주차, 16주차, 20주차, EOT(24주차)
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수축기 및 이완기 혈압 측정에서 시간 경과에 따른 기준선으로부터의 절대적인 변화가 제공되었습니다.
설명적 분석만 수행되었습니다.
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베이스라인(BL), 2주차, 3주차, 4주차, 8주차, 12주차, 16주차, 20주차, EOT(24주차)
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기준선에서 맥박수(Bpm)의 절대 변화
기간: 베이스라인(BL), 2주차, 3주차, 4주차, 8주차, 12주차, 16주차, 20주차, EOT(24주차)
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앙와위 맥박수에서 시간 경과에 따른 기준선으로부터의 절대적인 변화가 제공되었습니다.
설명적 분석만 수행되었습니다.
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베이스라인(BL), 2주차, 3주차, 4주차, 8주차, 12주차, 16주차, 20주차, EOT(24주차)
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체온의 기준선으로부터의 절대 변화(°C)
기간: 베이스라인(BL), 2주차, 3주차, 4주차, 8주차, 12주차, 16주차, 20주차, EOT(24주차)
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체온 측정에서 시간 경과에 따른 기준선으로부터의 절대적인 변화가 제공되었습니다.
설명적 분석만 수행되었습니다.
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베이스라인(BL), 2주차, 3주차, 4주차, 8주차, 12주차, 16주차, 20주차, EOT(24주차)
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체중의 기준선으로부터의 절대 변화(kg)
기간: 베이스라인(BL), 4주차, 8주차, 12주차, 16주차, 20주차, EOT(24주차)
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체중 측정에서 시간 경과에 따른 기준선으로부터의 절대적인 변화가 제공되었습니다.
설명적 분석만 수행되었습니다.
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베이스라인(BL), 4주차, 8주차, 12주차, 16주차, 20주차, EOT(24주차)
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데페라시록스로 전처리된 참가자의 철 킬레이트화 요법(수정된 SICT)에 대한 수정된 만족도: 순응도의 기준선에서 평균 변화
기간: 4주차, 12주차, EOT(24주차)
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MSICT 설문지는 스크리닝 방문 1, 4주, 12주 및 EOT에서 작성되었습니다.
mSICT 설문지에 대한 스크리닝 방문 1의 응답을 기준선으로 간주했습니다.
수정된 SICT는 순응, 선호, 관심의 3개 영역을 나타내는 20개의 항목으로 구성되었습니다.
mSICT 순응도 영역은 아동의 관점에서 본 6문항과 보호자의 관점에서 본 6문항으로 구성되어 있으며, 각 문항은 1~5점까지 가능하며 전체 가능한 점수 범위는 6~30점이다.
점수가 높을수록 순응도가 낮음을 나타냅니다.
설명적 분석만 수행되었습니다.
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4주차, 12주차, EOT(24주차)
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데페라시록스로 전처리된 참가자의 수정된 SICT: 약 종류가 아동과 같은 점수인 참가자 수
기간: 베이스라인(BL), 4주차, 12주차, EOT(24주차)
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MSICT 설문지는 스크리닝 방문 1, 4주, 12주 및 EOT에서 작성되었습니다.
mSICT 설문지에 대한 스크리닝 방문 1의 응답을 기준선으로 간주했습니다.
수정된 SICT는 순응, 선호, 관심의 3개 영역을 나타내는 20개의 항목으로 구성되었습니다.
mSICT 선호 영역은 아이가 가장 좋아하는 약의 종류(액체에 녹이는 정제, 정제(1일 1회 복용), 정제(1일 3회 복용), 정제 분쇄, 가루 뿌리기 등 3개 항목으로 구성되었다. 음식, 주사 및 모르겠습니다).
이러한 항목은 빈도 수를 사용하여 설명적으로 제시되었습니다.
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베이스라인(BL), 4주차, 12주차, EOT(24주차)
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데페라시록스로 전처리된 참가자의 수정된 SICT: 이유가 있는 참가자 수 어린이가 으깬 약을 선호하는 이유 점수
기간: 베이스라인(BL), 4주차, 12주차, EOT(24주차)
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MSICT 설문지는 스크리닝 방문 1, 4주, 12주 및 EOT에서 작성되었습니다.
mSICT 설문지에 대한 스크리닝 방문 1의 응답을 기준선으로 간주했습니다.
수정된 SICT는 순응, 선호, 관심의 3개 영역을 나타내는 20개의 항목으로 구성되었습니다.
mSICT 선호 영역은 아이가 으깬 약을 선호하는 이유(맛, 뒷맛, 편리성, 알약 개수, 부작용 없음/적음, 약을 올바르게 조제할 수 있음, 약 복용을 기억하기 쉬움, 약 복용 횟수) 등 3개 항목으로 구성되었다. /그녀는 약을 먹어야 하고, 주사 부위에 통증이 없거나 적고, 가족 및 친구들과 개인적인 시간을 가져야 하고, 기타).
이러한 항목은 빈도 수를 사용하여 설명적으로 제시되었습니다.
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베이스라인(BL), 4주차, 12주차, EOT(24주차)
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데페라시록스로 전처리된 참가자의 수정된 SICT: 아동의 선호도 점수에 기반한 순위의 참가자 수
기간: 베이스라인(BL), 4주차, 12주차, EOT(24주차)
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MSICT 설문지는 스크리닝 방문 1, 4주, 12주 및 EOT에서 작성되었습니다.
mSICT 설문지에 대한 스크리닝 방문 1의 응답을 기준선으로 간주했습니다.
수정된 SICT는 순응, 선호, 관심의 3개 영역을 나타내는 20개의 항목으로 구성되었습니다.
mSICT 선호도역은 약의 등급(액체에 녹이는 정제, 1일 1회 복용, 1일 3회 복용, 정제를 부순 것, 음식에 가루를 뿌리고 주사하는 것) 등 3개 항목으로 구성되어 있으며, 범위는 1이다. 아동이 선호하는 것에 따라 6에서 6(1이 가장 선호되고 6이 가장 선호되지 않음)입니다.
이러한 항목은 빈도 수를 사용하여 설명적으로 제시되었습니다.
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베이스라인(BL), 4주차, 12주차, EOT(24주차)
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데페라시록스로 전처리된 참가자의 철 킬레이트화 요법(수정된 SICT)에 대한 수정된 만족도: 우려 사항의 기준선에서 평균 변화
기간: 4주차, 12주차, EOT(24주차)
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MSICT 설문지는 스크리닝 방문 1, 4주, 12주 및 EOT에서 작성되었습니다.
mSICT 설문지에 대한 스크리닝 방문 1의 응답을 기준선으로 간주했습니다.
수정된 SICT는 순응, 선호, 관심의 3개 영역을 나타내는 20개의 항목으로 구성되었습니다.
아동의 응답에 대한 mSICT 관심 영역 척도는 두 가지 질문에 대해 2에서 10까지 가능한 범위를 가지고 있었고 보호자의 응답에 대한 mSICT 관심 영역 척도는 한 질문에 대해 가능한 범위가 1에서 5까지였습니다.
점수가 높을수록 우려 사항이 적음을 나타냅니다.
설명적 분석만 수행되었습니다.
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4주차, 12주차, EOT(24주차)
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철 킬레이트 요법(수정된 SICT)에 대한 킬레이션 순진한 참가자의 수정된 만족도: 순응도의 기준선에서 평균 변화
기간: 4주차, 12주차, EOT(24주차)
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MSICT 설문지는 스크리닝 방문 1, 4주, 12주 및 EOT에서 작성되었습니다.
mSICT 설문지에 대한 스크리닝 방문 1의 응답을 기준선으로 간주했습니다.
수정된 SICT는 순응, 선호, 관심의 3개 영역을 나타내는 20개의 항목으로 구성되었습니다.
mSICT 순응도 영역은 아동의 관점에서 본 6문항과 보호자의 관점에서 본 6문항으로 구성되어 있으며, 각 문항은 1~5점까지 가능하며 전체 가능한 점수 범위는 6~30점이다.
점수가 높을수록 순응도가 낮음을 나타냅니다.
설명적 분석만 수행되었습니다.
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4주차, 12주차, EOT(24주차)
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철분 킬레이트 요법(수정된 SICT)에 대한 킬레이트화 순진한 참여자에 대한 수정된 만족도: 약 유형이 있는 참여자의 수
기간: 4주차, 12주차, EOT(24주차)
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MSICT 설문지는 스크리닝 방문 1, 4주, 12주 및 EOT에서 작성되었습니다.
mSICT 설문지에 대한 스크리닝 방문 1의 응답을 기준선으로 간주했습니다.
수정된 SICT는 순응, 선호, 관심의 3개 영역을 나타내는 20개의 항목으로 구성되었습니다.
mSICT 선호 영역은 아이가 가장 좋아하는 약의 종류(액체에 녹이는 정제, 정제(1일 1회 복용), 정제(1일 3회 복용), 정제 분쇄, 가루 뿌리기 등 3개 항목으로 구성되었다. 음식, 주사 및 모르겠습니다).
이러한 항목은 빈도 수를 사용하여 설명적으로 제시되었습니다.
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4주차, 12주차, EOT(24주차)
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철분 킬레이트화 요법(수정된 SICT)에 대한 킬레이트화 순진한 참가자의 수정된 만족도: 이유가 있는 참가자 수 어린이가 으깬 약을 선호하는 이유 채점
기간: 4주차, 12주차, EOT(24주차)
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MSICT 설문지는 스크리닝 방문 1, 4주, 12주 및 EOT에서 작성되었습니다.
mSICT 설문지에 대한 스크리닝 방문 1의 응답을 기준선으로 간주했습니다.
수정된 SICT는 순응, 선호, 관심의 3개 영역을 나타내는 20개의 항목으로 구성되었습니다.
mSICT 선호 영역은 아이가 으깬 약을 선호하는 이유(맛, 뒷맛, 편리성, 알약 개수, 부작용 없음/적음, 약을 올바르게 조제할 수 있음, 약 복용을 기억하기 쉬움, 약 복용 횟수) 등 3개 항목으로 구성되었다. /그녀는 약을 먹어야 하고, 주사 부위에 통증이 없거나 적고, 가족 및 친구들과 개인적인 시간을 가져야 하고, 기타).
이러한 항목은 빈도 수를 사용하여 설명적으로 제시되었습니다.
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4주차, 12주차, EOT(24주차)
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철 킬레이트 요법(수정된 SICT)에 대한 킬레이트화 순진한 참가자의 수정된 만족도: 아동의 선호도 점수를 기준으로 순위가 매겨진 참가자 수
기간: 4주차, 12주차, EOT(24주차)
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MSICT 설문지는 스크리닝 방문 1, 4주, 12주 및 EOT에서 작성되었습니다.
mSICT 설문지에 대한 스크리닝 방문 1의 응답을 기준선으로 간주했습니다.
수정된 SICT는 순응, 선호, 관심의 3개 영역을 나타내는 20개의 항목으로 구성되었습니다.
mSICT 선호도역은 약의 등급(액체에 녹이는 정제, 1일 1회 복용, 1일 3회 복용, 정제를 부순 것, 음식에 가루를 뿌리고 주사하는 것) 등 3개 항목으로 구성되어 있으며, 범위는 1이다. 아동이 선호하는 것에 따라 6에서 6(1이 가장 선호되고 6이 가장 선호되지 않음)입니다.
이러한 항목은 빈도 수를 사용하여 설명적으로 제시되었습니다.
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4주차, 12주차, EOT(24주차)
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철분 킬레이트 요법(수정된 SICT)에 대한 킬레이션 순진한 참가자의 수정된 만족도: 우려 사항의 기준선에서 평균 변화
기간: 4주차, 12주차, EOT(24주차)
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MSICT 설문지는 스크리닝 방문 1, 4주, 12주 및 EOT에서 작성되었습니다.
mSICT 설문지에 대한 스크리닝 방문 1의 응답을 기준선으로 간주했습니다.
수정된 SICT는 순응, 선호, 관심의 3개 영역을 나타내는 20개의 항목으로 구성되었습니다.
아동의 응답에 대한 mSICT 관심 영역 척도는 두 가지 질문에 대해 2에서 10까지 가능한 범위를 가지고 있었고 보호자의 응답에 대한 mSICT 관심 영역 척도는 한 질문에 대해 가능한 범위가 1에서 5까지였습니다.
점수가 높을수록 우려 사항이 적음을 나타냅니다.
설명적 분석만 수행되었습니다.
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4주차, 12주차, EOT(24주차)
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킬레이트화 나이브 참가자의 기호성 점수
기간: 4주차, 12주차, EOT(24주차)
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기호성(맛 및 약섭취능력) 설문은 미각 또는 약섭취능력을 측정하는 3문항과 뒷맛을 측정하는 1문항 총 4문항으로 구성되었다.
애프터 테이스트 항목은 별도로 처리되었습니다.
맛 항목 중 첫 번째 항목은 5점 응답 척도로 맛을 측정했습니다.
마지막 두 항목은 약을 복용한 후 무슨 일이 일어났는지, 즉 삼키거나 토했는지와 약과 함께 섭취한 액체의 양이 얼마나 충분한지, 충분하지 않은지 또는 너무 많은지를 측정했습니다.
기호성 요약 점수는 점수 매트릭스를 사용하여 이 세 항목에서 계산되었으며 점수 범위는 0에서 11까지입니다.
점수가 높을수록 기호성이 우수함을 나타냅니다.
설명적 분석만 수행되었습니다.
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4주차, 12주차, EOT(24주차)
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미각 항목 채점 후 기호성이 있는 킬레이트화 나이브 참가자 수
기간: 4주차, 12주차, EOT(24주차)
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기호성(맛 및 약섭취능력) 설문은 미각 또는 약섭취능력을 측정하는 3문항과 뒷맛을 측정하는 1문항 총 4문항으로 구성되었다.
뒷맛 항목은 별도의 항목으로 취급하여 매우좋음 = 1(최고), 좋음 = 2, 보통이다 = 3, 나쁨 = 4, 매우나쁨 = 5( 최악의).
빈도 수를 사용하여 수행된 설명적 분석만 수행됩니다.
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4주차, 12주차, EOT(24주차)
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데페라시록스로 전처리된 참가자의 기호성 점수
기간: 4주차, 12주차, EOT(24주차)
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기호성(맛 및 약섭취능력) 설문은 미각 또는 약섭취능력을 측정하는 3문항과 뒷맛을 측정하는 1문항 총 4문항으로 구성되었다.
애프터 테이스트 항목은 별도로 처리되었습니다.
맛 항목 중 첫 번째 항목은 5점 응답 척도로 맛을 측정했습니다.
마지막 두 항목은 약을 복용한 후 무슨 일이 일어났는지, 즉 삼키거나 토했는지와 약과 함께 섭취한 액체의 양이 얼마나 충분한지, 충분하지 않은지 또는 너무 많은지를 측정했습니다.
기호성 요약 점수는 점수 매트릭스를 사용하여 이 세 항목에서 계산되었으며 점수 범위는 0에서 11까지입니다.
점수가 높을수록 기호성이 우수함을 나타냅니다.
설명적 분석만 수행되었습니다.
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4주차, 12주차, EOT(24주차)
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미각 항목 채점 후 기호성이 있는 데페라시록스로 전처리된 참가자 수
기간: 기준선, 4주차, 12주차, EOT(24주차)
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기호성(맛 및 약섭취능력) 설문은 미각 또는 약섭취능력을 측정하는 3문항과 뒷맛을 측정하는 1문항 총 4문항으로 구성되었다.
뒷맛 항목은 별도의 항목으로 취급하여 매우좋음 = 1(최고), 좋음 = 2, 보통이다 = 3, 나쁨 = 4, 매우나쁨 = 5( 최악의).
빈도 수를 사용하여 수행된 설명적 분석만 수행됩니다.
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기준선, 4주차, 12주차, EOT(24주차)
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킬레이트화 나이브 참가자의 GI 증상 점수
기간: 2주차, 3주차, 4주차, 8주차, 12주차, 16주차, 20주차, EOT(24주차)
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GI 증상 점수는 총 가능한 점수 범위가 5~25인 5개 질문에 대한 응답으로 계산되었으며, 점수가 낮을수록 덜 심각한 GI 증상을 나타내고 점수가 높을수록 더 심함을 나타냅니다. 심한 GI 증상.
GI 증상 점수는 2주차, 3주차, 4주차, 8주차, 12주차, 16주차, 20주차 및 EOT에서 기술 통계를 사용하여 요약되었습니다.
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2주차, 3주차, 4주차, 8주차, 12주차, 16주차, 20주차, EOT(24주차)
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GI 배변이 있는 참가자 수 킬레이트화에서 항목 점수 순진한 참가자
기간: 2주차, 3주차, 4주차, 8주차, 12주차, 16주차, 20주차, EOT(24주차)
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GI 증상 설문지는 6개 항목으로 구성되었으며, 그 중 5개 항목은 1-5 등급 척도를 사용하여 점수를 매겼습니다.
여섯 번째 항목은 지난 주 동안 배변 빈도를 평가하여 7개의 응답 옵션 0 = 0("없음"), 1 = 1, 2 = 2, 3 = 3, 4 = 4, 5 = "5 - 10" 및 6을 사용하여 평가했습니다. = "11 이상".
GI 배변 항목 점수는 빈도 수를 사용하여 기술적으로 제시되었습니다.
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2주차, 3주차, 4주차, 8주차, 12주차, 16주차, 20주차, EOT(24주차)
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데페라시록스로 전처리된 참가자의 GI 증상 점수
기간: 2주차, 3주차, 4주차, 8주차, 12주차, 16주차, 20주차, EOT(24주차)
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GI 증상 점수는 총 가능한 점수 범위가 5~25인 5개 질문에 대한 응답으로 계산되었으며, 점수가 낮을수록 덜 심각한 GI 증상을 나타내고 점수가 높을수록 더 심함을 나타냅니다. 심한 GI 증상.
GI 증상 점수는 2주차, 3주차, 4주차, 8주차, 12주차, 16주차, 20주차 및 EOT에서 기술 통계를 사용하여 요약되었습니다.
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2주차, 3주차, 4주차, 8주차, 12주차, 16주차, 20주차, EOT(24주차)
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GI 배변이 있는 참가자 수 데페라시록스로 전처리된 참가자의 항목 점수
기간: 기준선, 2주차, 3주차, 4주차, 8주차, 12주차, 16주차, 20주차, EOT(24주차)
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GI 증상 설문지는 6개 항목으로 구성되었으며, 그 중 5개 항목은 1-5 등급 척도를 사용하여 점수를 매겼습니다.
여섯 번째 항목은 지난 주 동안 배변 빈도를 평가하여 7개의 응답 옵션 0 = 0("없음"), 1 = 1, 2 = 2, 3 = 3, 4 = 4, 5 = "5 - 10" 및 6을 사용하여 평가했습니다. = "11 이상".
GI 배변 항목 점수는 빈도 수를 사용하여 기술적으로 제시되었습니다.
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기준선, 2주차, 3주차, 4주차, 8주차, 12주차, 16주차, 20주차, EOT(24주차)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 1월 16일
기본 완료 (실제)
2019년 12월 5일
연구 완료 (실제)
2019년 12월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 11월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 12월 7일
처음 게시됨 (실제)
2017년 12월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 8월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 8월 24일
마지막으로 확인됨
2020년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CICL670F2429
- 2016-003482-25 (EUDRACT_NUMBER)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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