Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti rozdrcených potahovaných tablet deferasiroxu u pediatrických pacientů s hemosiderózou po transfuzi (MIMAS)

24. srpna 2020 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Jednoramenná intervenční fáze IV, postregistrační studie hodnotící bezpečnost dětských pacientů s hemosiderózou po transfuzi léčených deferasiroxem ve formě drcených potahovaných tablet

Tato studie používala prospektivní, jednoramenný, globální multicentrický intervenční otevřený, nerandomizovaný design k identifikaci a hodnocení bezpečnostního profilu rozdrceného deferasiroxu FCT při podávání až 24 týdnů u pediatrických pacientů ve věku ≥ 2 až < 6 let s transfuzní hemosiderózou. Studie byla navržena tak, aby zahrnovala minimálně 40 pacientů. Bylo léčeno a analyzováno 44 pacientů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie zahrnovala období screeningu (od 0. do 14. dne) se dvěma návštěvami s odstupem alespoň 7 dní, aby se posoudila způsobilost pacientů, kteří nebyli naivní chelacemi nebo byli dříve léčeni chelátory železa jiným než DFX. U pacientů léčených DFX před vstupem do studie měla proběhnout pouze jedna screeningová návštěva (screeningová návštěva 1), aby se určila způsobilost. Jakákoli současná chelatační léčba kromě deferasiroxu měla být přerušena, aby prošla 5denním vymývacím obdobím před zahájením 24týdenního období léčby rozdrceným deferasiroxem FCT.

Všichni pacienti měli mít týdenní návštěvy po dobu prvního měsíce za účelem sledování renálních funkcí. Jaterní funkce měly být hodnoceny jednou za dva týdny během prvního měsíce. Poté měla být prováděna měsíční hodnocení bezpečnosti, včetně sledování hodnot a trendů sérového feritinu, aby bylo možné přizpůsobit léčbu pacienta.

Způsobilost, použití standardů dávkování a úprav, stejně jako hodnocení bezpečnosti a sérového feritinu, jak je uvedeno v protokolu.

Plánovaná délka léčby byla 24 týdnů s následným 30denním bezpečnostním sledováním.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

44

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Egypt
      • Zagazig, Egypt, 44519
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
      • Napoli, Itálie, 80138
        • Novartis Investigative Site
    • FE
      • Cona, FE, Itálie, 44100
        • Novartis Investigative Site
    • ITA
      • Cagliari, ITA, Itálie, 09121
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Libanon, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Omán
      • Muscat, Omán, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené arabské emiráty
      • Dubai, Spojené arabské emiráty, 9115
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
  • Thajsko
    • Bangkok
      • Bangkok noi, Bangkok, Thajsko, 10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang, Chiangmai, Thajsko, 50200
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 6 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti ve věku ≥ 2 až < 6 let s diagnózou transfuzní hemosiderózy
  2. Zdokumentovaná historie transfuzí červených krvinek
  3. Písemný informovaný souhlas/souhlas před jakýmikoli postupy specifickými pro studii. Souhlas bude získán od pečovatele(ů) nebo zákonného zástupce pacienta. Vyšetřovatelé také získají souhlas pacientů podle místních, regionálních nebo národních předpisů.
  4. Pro pacienty s předchozí DFX: Sérový feritin (SF) >500 ng/ml, měřeno při screeningové návštěvě 1 a vyžadující denní dávku DFX ekvivalentní FCT ≥ 7 mg/kg/den.
  5. U pacientů užívajících předchozí chelátor jiný než DFX (např. deferipron nebo deferoxamin) nebo bez chelace: Sérový feritin (SF) >1000 ng/ml měřeno při screeningových návštěvách 1 a 2.

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Pacienti, kteří dostávají více než jeden chelátor železa současně se současnou chelatační léčbou železa. (Vhodné jsou pacienti, kteří ve své anamnéze podstoupili kombinovanou terapii, ale v současné době jsou léčeni jedním ICT agentem.)
  2. Pacienti pokračující v léčbě deferoxaminem nebo deferipronem navíc ke studijní léčbě. (Pacienti přecházející nebo pokračující v léčbě deferasiroxem jsou způsobilí).
  3. Neřešené nežádoucí účinky, pokud byl pacient dříve léčen deferipronem nebo deferoxaminem nebo deferasiroxem.
  4. Signifikantní proteinurie indikovaná poměrem protein/kreatinin v moči > 0,5 mg/mg ve vzorku moči bez prvního vyprázdnění měřeného při screeningové návštěvě 1.
  5. Sérový kreatinin > ULN upravená podle věku měřená při jakékoli screeningové návštěvě
  6. Clearance kreatininu pod 90 ml/min měřená při jakékoli screeningové návštěvě. Clearance kreatininu pomocí Schwartzova vzorce bude odhadnuta ze sérového kreatininu měřeného při každé příslušné návštěvě.
  7. ALT a/nebo AST > 2,5 x ULN naměřené při screeningové návštěvě 1.
  8. Celkový bilirubin (TBIL) >1,5 x ULN naměřený při screeningové návštěvě 1.
  9. Pacienti s významnou poruchou GI funkce nebo GI onemocněním, které může významně změnit absorpci perorálního deferasiroxu FCT (např. ulcerózní onemocnění, nekontrolovaná nauzea, zvracení, průjem, malabsorpční syndrom nebo resekce tenkého střeva).
  10. Anamnéza a/nebo laboratorní důkaz aktivní hepatitidy B nebo hepatitidy C (HBsAg v nepřítomnosti HBsAb NEBO HCV Ab pozitivní s HCV RNA pozitivní.
  11. Onemocnění jater se závažností Child-Pugh třídy B nebo C.
  12. Anamnéza přecitlivělosti na kterýkoli ze studovaných léků nebo pomocných látek.
  13. Pacienti účastnící se jiné klinické studie nebo užívající hodnocený lék.
  14. Pacienti se známou séropozitivitou HIV v anamnéze.
  15. Pacienti neochotní nebo neschopní dodržovat protokol.
  16. Anamnéza malignity jakéhokoli orgánového systému, léčeného nebo neléčeného, ​​během posledních 5 let, bez ohledu na to, zda existují známky lokální recidivy nebo metastáz, s výjimkou lokalizovaného bazaliomu kůže.
  17. Významný zdravotní stav narušující schopnost zúčastnit se této studie (např. nekontrolovaná hypertenze, nestabilní srdeční onemocnění nekontrolované standardní lékařskou terapií, systémové onemocnění: kardiovaskulární, ledvinové, jaterní atd.).
  18. Pacientky, které dosáhnou menarche, a ony nebo jejich pečovatelé odmítají těhotenský test a/nebo pokud je výsledek těhotenského testu pozitivní.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Deferasirox
Rozdrcený deferasirox (ICL670) FCT pro perorální podání denně. Dávkování deferasiroxu FCT bylo založeno na hmotnosti subjektu.
Lék: Deferasirox
Deferosirox byl poskytován ve formě tablet po 90, 180 a 360 mg. Tablety byly rozdrceny v domácím prostředí a podávány posypáním celé dávky na měkké jídlo, které bylo okamžitě zkonzumováno.
Ostatní jména:
  • ICL670

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s vybranými gastrointestinálními poruchami až 24 týdnů
Časové okno: Výchozí stav (1. týden, 1. den) až do 24. týdne plus 30denní bezpečnostní sledování.
Posoudit bezpečnost rozdrceného deferasiroxu FCT s ohledem na vybrané gastrointestinální (GI) poruchy (ezofagitida, stomatitida, ulcerace v ústech, žaludeční vředy, krvácení, bolesti břicha, průjem, nauzea a zvracení). Provedena pouze popisná analýza.
Výchozí stav (1. týden, 1. den) až do 24. týdne plus 30denní bezpečnostní sledování.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Profil nežádoucích příhod
Časové okno: Výchozí stav (1. týden, 1. den) až do 24. týdne plus 30denní bezpečnostní sledování.
Analýza četnosti nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE), závažných nežádoucích příhod TEAE a úmrtí v důsledku AE prostřednictvím monitorování příslušných klinických a laboratorních bezpečnostních parametrů. Provedena pouze popisná analýza.
Výchozí stav (1. týden, 1. den) až do 24. týdne plus 30denní bezpečnostní sledování.
Počet účastníků s výraznými změnami hodnot EKG od výchozího stavu
Časové okno: Výchozí stav (1. týden, 1. den) až do 24. týdne plus 30denní bezpečnostní sledování.
Bezpečnost měřená významnými změnami hodnot EKG (PR, QRS, QT, QTcF a HR intervaly) po výchozím stavu ve srovnání s výchozí hodnotou. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota při první dávce nebo před ní. Provedena pouze popisná analýza.
Výchozí stav (1. týden, 1. den) až do 24. týdne plus 30denní bezpečnostní sledování.
Absolutní změna od výchozí hodnoty v sérovém feritinu (SF)
Časové okno: Výchozí stav (BL), 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden, EOT (24. týden)
Měla být poskytnuta absolutní změna hodnot SF od výchozí hodnoty v průběhu času až do 24 týdnů léčby. Provedena pouze popisná analýza.
Výchozí stav (BL), 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden, EOT (24. týden)
Počet účastníků s nejhoršími post-baseline hodnotami ve vybraných parametrech chemie
Časové okno: Výchozí stav (1. týden, 1. den) až do 24. týdne plus 30denní bezpečnostní sledování.
Bezpečnost měřená nejhorším stupněm závažnosti po výchozím stavu pozorovaným u pacienta vypočítaným pomocí klasifikace normální/nízká/vysoká na základě místních laboratorních normálních rozmezí, bez ohledu na výchozí stav. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota při první dávce nebo před ní. Vybrané chemické parametry byly: alaninaminotransferáza (ALT), alkalická fosfatáza (ALP), aspartátaminotransferáza (AST), celkový bilirubin, přímý bilirubin, sérový kreatinin a poměr proteinu kreatininu v moči (UPCR) (protein/kreatinin reprezentovaný UPCR). Provedena pouze popisná analýza.
Výchozí stav (1. týden, 1. den) až do 24. týdne plus 30denní bezpečnostní sledování.
Počet účastníků s klinicky významnými změnami sluchového hodnocení oproti výchozímu stavu
Časové okno: Výchozí stav (1. týden, 1. den) až do 24. týdne plus 30denní bezpečnostní sledování.
Bezpečnost měřená významnými změnami po výchozím stavu ve sluchovém hodnocení (komplexní audiometrické prahové vyšetření a rozpoznávání řeči). Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota při první dávce nebo před ní. Provedena pouze popisná analýza.
Výchozí stav (1. týden, 1. den) až do 24. týdne plus 30denní bezpečnostní sledování.
Počet účastníků s klinicky významnými změnami očního hodnocení oproti výchozímu stavu
Časové okno: Výchozí stav (1. týden, 1. den) až do 24. týdne plus 30denní bezpečnostní sledování.
Bezpečnost měřená významnými změnami po základní linii v očních hodnoceních (test zrakové ostrosti na dálku, aplanační tonometrie, fotografie čočkou, širokoúhlá fotografie očního pozadí sítnice a zrakového nervu). Při screeningu a na konci léčby bylo vyžadováno oční vyšetření; během léčby měly být prováděny podle uvážení zkoušejícího na základě symptomů hlášených pacientem. Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota při první dávce nebo před ní. Provedena pouze popisná analýza.
Výchozí stav (1. týden, 1. den) až do 24. týdne plus 30denní bezpečnostní sledování.
Absolutní změna od výchozí hodnoty v systolickém a diastolickém krevním tlaku (mmHg)
Časové okno: Výchozí stav (BL), 2. týden, 3. týden, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden, 20. týden, EOT (24. týden)
Měly být poskytnuty absolutní změny od výchozí hodnoty v průběhu času v měření systolického a diastolického krevního tlaku. Provedena pouze popisná analýza.
Výchozí stav (BL), 2. týden, 3. týden, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden, 20. týden, EOT (24. týden)
Absolutní změna tepové frekvence (Bpm) od základní linie
Časové okno: Výchozí stav (BL), 2. týden, 3. týden, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden, 20. týden, EOT (24. týden)
Měla být poskytnuta absolutní změna tepové frekvence vleže v průběhu času od výchozí hodnoty. Provedena pouze popisná analýza.
Výchozí stav (BL), 2. týden, 3. týden, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden, 20. týden, EOT (24. týden)
Absolutní změna tělesné teploty (°C) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav (BL), 2. týden, 3. týden, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden, 20. týden, EOT (24. týden)
Měla být poskytnuta absolutní změna od výchozí hodnoty v průběhu času v měření tělesné teploty. Provedena pouze popisná analýza.
Výchozí stav (BL), 2. týden, 3. týden, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden, 20. týden, EOT (24. týden)
Absolutní změna tělesné hmotnosti (kg) od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav (BL), 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden, 20. týden, EOT (24. týden)
Měla být poskytnuta absolutní změna od výchozí hodnoty v průběhu času v měření tělesné hmotnosti. Provedena pouze popisná analýza.
Výchozí stav (BL), 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden, 20. týden, EOT (24. týden)
Modifikovaná spokojenost s chelatační terapií železa (modifikovaná SICT) u účastníků předléčených deferasiroxem: průměrná změna v adherenci od výchozí hodnoty
Časové okno: 4. týden, 12. týden, EOT (24. týden)
Dotazník mSICT měl být vyplněn při screeningové návštěvě 1, 4. týdnu, 12. týdnu a EOT. Odpovědi ze screeningové návštěvy 1 pro dotazník mSICT měly být považovány za výchozí. Upravený SICT se skládal z 20 položek, které reprezentovaly 3 domény: Adherence, Preference a Concerns. Doména adherence mSICT sestávala ze 6 položek z pohledu dítěte a 6 položek z pohledu pečovatele, každá s možným skóre 1 až 5, pro celkový možný rozsah skóre 6 až 30. Vyšší skóre znamená horší adherenci. Provedena pouze popisná analýza.
4. týden, 12. týden, EOT (24. týden)
Modifikované SICT u účastníků předléčených deferasiroxem: Počet účastníků s typem léku Skóre podobné dítěti
Časové okno: Výchozí stav (BL), 4. týden, 12. týden, EOT (24. týden)
Dotazník mSICT měl být vyplněn při screeningové návštěvě 1, 4. týdnu, 12. týdnu a EOT. Odpovědi ze screeningové návštěvy 1 pro dotazník mSICT měly být považovány za výchozí. Upravený SICT se skládal z 20 položek, které reprezentovaly 3 domény: Adherence, Preference a Concerns. Preferenční doména mSICT sestávala ze 3 položek včetně typu léku, o kterém dítě uvedlo, že se mu nejvíce líbí (tableta k rozpuštění v tekutině, tableta (užívaná jednou denně), tableta (užívaná 3krát denně), drcená tableta, prášek na posypání na jídlo, injekci a já nevím). Tyto položky byly prezentovány popisně pomocí četností.
Výchozí stav (BL), 4. týden, 12. týden, EOT (24. týden)
Modifikovaná SICT u účastníků předléčených deferasiroxem: Počet účastníků s důvody, proč dítě preferuje drcenou medicínu
Časové okno: Výchozí stav (BL), 4. týden, 12. týden, EOT (24. týden)
Dotazník mSICT měl být vyplněn při screeningové návštěvě 1, 4. týdnu, 12. týdnu a EOT. Odpovědi ze screeningové návštěvy 1 pro dotazník mSICT měly být považovány za výchozí. Upravený SICT se skládal z 20 položek, které reprezentovaly 3 domény: Adherence, Preference a Concerns. Preferenční doména mSICT sestávala ze 3 položek včetně důvodu, proč dítě preferuje drcený lék (chuť, pachuť, pohodlí, počet pilulek, žádné/méně vedlejších účinků, umí správně připravit lék, snáze si zapamatuje, jak lék užít, kolikrát /musí brát léky, žádná/menší bolest v místě vpichu, získat osobní čas s rodinou a přáteli a další). Tyto položky byly prezentovány popisně pomocí četností.
Výchozí stav (BL), 4. týden, 12. týden, EOT (24. týden)
Modifikované SICT u účastníků předléčených deferasiroxem: Počet účastníků s hodnocením na základě skóre preferencí dítěte
Časové okno: Výchozí stav (BL), 4. týden, 12. týden, EOT (24. týden)
Dotazník mSICT měl být vyplněn při screeningové návštěvě 1, 4. týdnu, 12. týdnu a EOT. Odpovědi ze screeningové návštěvy 1 pro dotazník mSICT měly být považovány za výchozí. Upravený SICT se skládal z 20 položek, které reprezentovaly 3 domény: Adherence, Preference a Concerns. Preferenční doména mSICT sestávala ze 3 položek včetně hodnocení léku (tableta k rozpuštění v tekutině, tableta užívaná jednou denně, tableta užívaná 3krát denně, rozdrcená tableta, prášek na posypání jídla a injekce), s rozsahem 1 až 6 (1 je nejvíce preferováno a 6 je nejméně preferováno), na základě toho, co dítě preferuje. Tyto položky byly prezentovány popisně pomocí počtu četností.
Výchozí stav (BL), 4. týden, 12. týden, EOT (24. týden)
Modifikovaná spokojenost s chelatační terapií železa (modifikovaná SICT) u účastníků předléčených deferasiroxem: průměrná změna od výchozího stavu v obavách
Časové okno: 4. týden, 12. týden, EOT (24. týden)
Dotazník mSICT měl být vyplněn při screeningové návštěvě 1, 4. týdnu, 12. týdnu a EOT. Odpovědi ze screeningové návštěvy 1 pro dotazník mSICT měly být považovány za výchozí. Upravený SICT se skládal z 20 položek, které reprezentovaly 3 domény: Adherence, Preference a Concerns. Doménová škála mSICT pro odpovědi dítěte měla možný rozsah od 2 do 10 na základě dvou otázek a škála domén mSICT pro odpovědi pečovatele měla možný rozsah 1 až 5 na základě jedné otázky. Vyšší skóre naznačovalo méně obav. Provedena pouze popisná analýza.
4. týden, 12. týden, EOT (24. týden)
Modifikovaná spokojenost s chelatační terapií železa (modifikovaná SICT) u chelatačních naivních účastníků: průměrná změna oproti výchozí hodnotě v adherenci
Časové okno: 4. týden, 12. týden, EOT (24. týden)
Dotazník mSICT měl být vyplněn při screeningové návštěvě 1, 4. týdnu, 12. týdnu a EOT. Odpovědi ze screeningové návštěvy 1 pro dotazník mSICT měly být považovány za výchozí. Upravený SICT se skládal z 20 položek, které reprezentovaly 3 domény: Adherence, Preference a Concerns. Doména adherence mSICT sestávala ze 6 položek z pohledu dítěte a 6 položek z pohledu pečovatele, každá s možným skóre 1 až 5, pro celkový možný rozsah skóre 6 až 30. Vyšší skóre znamená horší adherenci. Provedena pouze popisná analýza.
4. týden, 12. týden, EOT (24. týden)
Modifikovaná spokojenost s chelatační terapií železa (modifikovaný SICT) u chelatačních naivních účastníků: Počet účastníků s typem léku Skóre podobné dítěti
Časové okno: 4. týden, 12. týden, EOT (24. týden)
Dotazník mSICT měl být vyplněn při screeningové návštěvě 1, 4. týdnu, 12. týdnu a EOT. Odpovědi ze screeningové návštěvy 1 pro dotazník mSICT měly být považovány za výchozí. Upravený SICT se skládal z 20 položek, které reprezentovaly 3 domény: Adherence, Preference a Concerns. Preferenční doména mSICT sestávala ze 3 položek včetně typu léku, o kterém dítě uvedlo, že se mu nejvíce líbí (tableta k rozpuštění v tekutině, tableta (užívaná jednou denně), tableta (užívaná 3krát denně), drcená tableta, prášek na posypání na jídlo, injekci a já nevím). Tyto položky byly prezentovány popisně pomocí četností.
4. týden, 12. týden, EOT (24. týden)
Modifikovaná spokojenost s chelatační terapií železa (modifikovaný SICT) u chelatačních naivních účastníků: Počet účastníků s důvody, proč dítě preferuje drcenou medicínu.
Časové okno: 4. týden, 12. týden, EOT (24. týden)
Dotazník mSICT měl být vyplněn při screeningové návštěvě 1, 4. týdnu, 12. týdnu a EOT. Odpovědi ze screeningové návštěvy 1 pro dotazník mSICT měly být považovány za výchozí. Upravený SICT se skládal z 20 položek, které reprezentovaly 3 domény: Adherence, Preference a Concerns. Preferenční doména mSICT sestávala ze 3 položek včetně důvodu, proč dítě preferuje drcený lék (chuť, pachuť, pohodlí, počet pilulek, žádné/méně vedlejších účinků, umí správně připravit lék, snáze si zapamatuje, jak lék užít, kolikrát /musí brát léky, žádná/menší bolest v místě vpichu, získat osobní čas s rodinou a přáteli a další). Tyto položky byly prezentovány popisně pomocí četností.
4. týden, 12. týden, EOT (24. týden)
Modifikovaná spokojenost s chelatační terapií železa (modifikovaný SICT) u chelatačních naivních účastníků: Počet účastníků s hodnocením na základě skóre preferencí dítěte
Časové okno: 4. týden, 12. týden, EOT (24. týden)
Dotazník mSICT měl být vyplněn při screeningové návštěvě 1, 4. týdnu, 12. týdnu a EOT. Odpovědi ze screeningové návštěvy 1 pro dotazník mSICT měly být považovány za výchozí. Upravený SICT se skládal z 20 položek, které reprezentovaly 3 domény: Adherence, Preference a Concerns. Preferenční doména mSICT sestávala ze 3 položek včetně hodnocení léku (tableta k rozpuštění v tekutině, tableta užívaná jednou denně, tableta užívaná 3krát denně, rozdrcená tableta, prášek na posypání jídla a injekce), s rozsahem 1 až 6 (1 je nejvíce preferováno a 6 je nejméně preferováno), na základě toho, co dítě preferuje. Tyto položky byly prezentovány popisně pomocí četností.
4. týden, 12. týden, EOT (24. týden)
Modifikovaná spokojenost s chelatační terapií železa (modifikovaný SICT) u chelatačních naivních účastníků: průměrná změna od výchozího stavu v obavách
Časové okno: 4. týden, 12. týden, EOT (24. týden)
Dotazník mSICT měl být vyplněn při screeningové návštěvě 1, 4. týdnu, 12. týdnu a EOT. Odpovědi ze screeningové návštěvy 1 pro dotazník mSICT měly být považovány za výchozí. Upravený SICT se skládal z 20 položek, které reprezentovaly 3 domény: Adherence, Preference a Concerns. Doménová škála mSICT pro odpovědi dítěte měla možný rozsah od 2 do 10 na základě dvou otázek a škála domén mSICT pro odpovědi pečovatele měla možný rozsah 1 až 5 na základě jedné otázky. Vyšší skóre naznačovalo méně obav. Provedena pouze popisná analýza.
4. týden, 12. týden, EOT (24. týden)
Skóre chutnosti u chelatačních naivních účastníků
Časové okno: 4. týden, 12. týden, EOT (24. týden)
Dotazník chutnosti (chuť a schopnost konzumovat lék) se skládal ze 4 položek, tří položek měřících chuť nebo schopnost konzumovat lék a jedné položky měřící pachuť. Samostatně byla zpracována položka s dochutí. Mezi chuťovými položkami byla nejprve měřena chuť na pětibodové škále odezvy. Poslední dvě položky měřily, co se stalo po užití léku, tj. spolknutí nebo zvracení atd., a jak vnímané množství tekutiny přijaté s lékem bylo dostatečné, nedostatečné nebo příliš velké. Souhrnné skóre chutnosti bylo vypočteno z těchto tří položek pomocí skórovací matice a skóre se pohybuje od 0 do 11. Vyšší skóre znamená lepší chutnost. Byla provedena pouze popisná analýza.
4. týden, 12. týden, EOT (24. týden)
Počet chelatačních naivních účastníků s chutností po hodnocení chuťových položek
Časové okno: 4. týden, 12. týden, EOT (24. týden)
Dotazník chutnosti (chuť a schopnost konzumovat lék) se skládal ze 4 položek, tří položek měřících chuť nebo schopnost konzumovat lék a jedné položky měřící pachuť. Položka s pachutí byla považována za samostatnou položku a byla hodnocena na 5bodové škále odpovědí s formátem odpovědi Velmi dobrá = 1 (nejlepší), Dobrá = 2, Ani dobrá, ani špatná = 3, Špatná = 4, Velmi špatná = 5 ( nejhorší). Pouze popisná analýza prováděná pomocí frekvenčních počtů.
4. týden, 12. týden, EOT (24. týden)
Skóre chutnosti u účastníků předem ošetřených deferasiroxem
Časové okno: 4. týden, 12. týden, EOT (24. týden)
Dotazník chutnosti (chuť a schopnost konzumovat lék) se skládal ze 4 položek, tří položek měřících chuť nebo schopnost konzumovat lék a jedné položky měřící pachuť. Samostatně byla zpracována položka s dochutí. Mezi chuťovými položkami byla nejprve měřena chuť na pětibodové škále odezvy. Poslední dvě položky měřily, co se stalo po užití léku, tj. spolknutí nebo zvracení atd., a jak vnímané množství tekutiny přijaté s lékem bylo dostatečné, nedostatečné nebo příliš velké. Souhrnné skóre chutnosti bylo vypočteno z těchto tří položek pomocí skórovací matice a skóre se pohybuje od 0 do 11. Vyšší skóre znamená lepší chutnost. Byla provedena pouze popisná analýza.
4. týden, 12. týden, EOT (24. týden)
Počet účastníků předem ošetřených deferasiroxem s chutností po hodnocení chuťových položek
Časové okno: Výchozí stav, týden 4, týden 12, EOT (24. týden)
Dotazník chutnosti (chuť a schopnost konzumovat lék) se skládal ze 4 položek, tří položek měřících chuť nebo schopnost konzumovat lék a jedné položky měřící pachuť. Položka s pachutí byla považována za samostatnou položku a byla hodnocena na 5bodové škále odpovědí s formátem odpovědi Velmi dobrá = 1 (nejlepší), Dobrá = 2, Ani dobrá, ani špatná = 3, Špatná = 4, Velmi špatná = 5 ( nejhorší). Pouze popisná analýza prováděná pomocí frekvenčních počtů.
Výchozí stav, týden 4, týden 12, EOT (24. týden)
Skóre příznaků GI u chelatačních naivních účastníků
Časové okno: 2. týden, 3. týden, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden, 20. týden, EOT (24. týden)
Skóre GI symptomů bylo vypočítáno z odpovědí na 5 otázek, každá s možným skóre 1 až 5, pro celkový možný rozsah skóre 5 až 25, kde nižší skóre představuje méně závažný GI symptom a vyšší skóre představuje více těžký GI symptom. Skóre GI symptomů bylo shrnuto pomocí deskriptivních statistik v týdnu 2, týdnu 3, týdnu 4, týdnu 8, týdnu 12, týdnu 16, týdnu 20 a EOT.
2. týden, 3. týden, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden, 20. týden, EOT (24. týden)
Počet účastníků s GI bodovým hodnocením pohybů střev u chelatačních naivních účastníků
Časové okno: 2. týden, 3. týden, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden, 20. týden, EOT (24. týden)
Dotazník GI symptomů sestával ze 6 položek, z nichž 5 bylo hodnoceno pomocí hodnotící stupnice 1-5. Šestá položka hodnotila frekvenci pohybu střev během minulého týdne pomocí 7 možností odpovědi 0 = 0 („Žádná“), 1 = 1, 2 = 2, 3 = 3, 4 = 4, 5 = „5 – 10“ a 6 = "11 nebo více". Skóre položek GI střevních pohybů bylo prezentováno deskriptivně pomocí četností.
2. týden, 3. týden, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden, 20. týden, EOT (24. týden)
Skóre GI symptomů u účastníků předléčených deferasiroxem
Časové okno: 2. týden, 3. týden, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden, 20. týden, EOT (24. týden)
Skóre GI symptomů bylo vypočítáno z odpovědí na 5 otázek, každá s možným skóre 1 až 5, pro celkový možný rozsah skóre 5 až 25, kde nižší skóre představuje méně závažný GI symptom a vyšší skóre představuje více těžký GI symptom. Skóre GI symptomů bylo shrnuto pomocí deskriptivních statistik v týdnu 2, týdnu 3, týdnu 4, týdnu 8, týdnu 12, týdnu 16, týdnu 20 a EOT.
2. týden, 3. týden, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden, 20. týden, EOT (24. týden)
Počet účastníků s GI střevními pohyby Bodové hodnocení položek u účastníků předléčených deferasiroxem
Časové okno: Základní, 2. týden, 3. týden, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden, 20. týden, EOT (24. týden)
Dotazník GI symptomů sestával ze 6 položek, z nichž 5 bylo hodnoceno pomocí hodnotící stupnice 1-5. Šestá položka hodnotila frekvenci pohybu střev během minulého týdne pomocí 7 možností odpovědi 0 = 0 („Žádná“), 1 = 1, 2 = 2, 3 = 3, 4 = 4, 5 = „5 – 10“ a 6 = "11 nebo více". Skóre položek GI střevních pohybů bylo prezentováno deskriptivně pomocí četností.
Základní, 2. týden, 3. týden, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden, 20. týden, EOT (24. týden)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

16. ledna 2018

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

5. prosince 2019

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

5. prosince 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. listopadu 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. prosince 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

13. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

25. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. srpna 2020

Naposledy ověřeno

1. srpna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CICL670F2429
  • 2016-003482-25 (EUDRACT_NUMBER)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Deferasirox

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ghana

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit