Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af knuste Deferasirox filmovertrukne tabletter hos pædiatriske patienter med transfusionshæmosiderose (MIMAS)

24. august 2020 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En enkeltarms-interventionsfase IV, post-godkendelsesundersøgelse, der evaluerer sikkerheden for pædiatriske patienter med transfusionshæmosiderose behandlet med Deferasirox knuste filmovertrukne tabletter

Denne undersøgelse anvendte et prospektivt, enkeltarmet, globalt multicenter interventionelt åbent, ikke-randomiseret design til at identificere og vurdere sikkerhedsprofilen af ​​den knuste deferasirox FCT, når den blev administreret i op til 24 uger til pædiatriske patienter i alderen ≥2 til <6 år med transfusionshæmosiderose. Undersøgelsen var designet til at inkludere mindst 40 patienter. 44 patienter blev behandlet og analyseret.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen omfattede en screeningsperiode (fra dag 0-14) med to besøg med mindst 7 dages mellemrum for at vurdere egnetheden af ​​patienter, der var chelationsnaive eller i tidligere jernchelatorbehandling, bortset fra DFX. For patienter i DFX-behandling før studiestart skulle der kun finde et screeningsbesøg (screeningbesøg 1) for at bestemme egnethed. Enhver igangværende chelatbehandling undtagen deferasirox skulle seponeres for at gennemgå en 5-dages udvaskningsperiode før påbegyndelse af en 24 ugers behandlingsperiode med knust deferasirox FCT.

Alle patienter skulle have ugentlige besøg i den første måned for at overvåge nyrefunktionen. Leverfunktionen skulle vurderes hver anden uge i løbet af den første måned. Derefter skulle der udføres månedlige sikkerhedsvurderinger, herunder monitorering af serumferritinværdier og -tendenser for at tilpasse patientbehandlingen.

Berettigelse, anvendelse af doseringsstandarder og justeringer samt sikkerheds- og serumferritinvurderinger som specificeret i protokollen.

Den planlagte behandlingsvarighed var 24 uger efterfulgt af en 30-dages sikkerhedsopfølgning.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

44

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
  • Egypten
      • Zagazig, Egypten, 44519
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Arabiske Emirater
      • Dubai, Forenede Arabiske Emirater, 9115
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Napoli, Italien, 80138
        • Novartis Investigative Site
    • FE
      • Cona, FE, Italien, 44100
        • Novartis Investigative Site
    • ITA
      • Cagliari, ITA, Italien, 09121
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Libanon, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
    • Bangkok
      • Bangkok noi, Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang, Chiangmai, Thailand, 50200
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 6 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Patienter ≥2 til <6 år diagnosticeret med transfusionshæmosiderose
  2. Dokumenteret historie med transfusioner af røde blodlegemer
  3. Skriftligt informeret samtykke/samtykke før eventuelle undersøgelsesspecifikke procedurer. Samtykket vil blive indhentet fra pårørende(r) eller patientens juridiske repræsentant. Efterforskere vil også indhente samtykke fra patienter i henhold til lokale, regionale eller nationale regler.
  4. For patienter på tidligere DFX: Serumferritin (SF) >500 ng/mL, målt ved screeningsbesøg 1 og kræver en DFX daglig dosis svarende til FCT ≥ 7mg/kg/dag.
  5. For patienter på en tidligere chelator anden end DFX (f.eks. deferipron eller deferoxamin) eller chelationsnaiv: Serumferritin (SF) >1000 ng/mL målt ved screeningsbesøg 1 og 2.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Patienter, der får mere end én jernkelator samtidig med den nuværende jernkeleringsbehandling. (Patienter, der har modtaget kombinationsbehandling i deres sygehistorie, men som i øjeblikket behandles med et enkelt IKT-middel, er kvalificerede.)
  2. Patienter, der fortsætter med deferoxamin eller deferipron ud over studiebehandlingen. (Patienter, der skifter til eller fortsætter med deferasirox, er berettigede).
  3. Uafklarede bivirkninger, hvis patienten tidligere har været behandlet med deferipron eller deferoxamin eller deferasirox.
  4. Signifikant proteinuri som indikeret ved et urinprotein/kreatinin-forhold > 0,5 mg/mg i en urinprøve, der ikke er første tomrum, målt ved screeningsbesøg 1.
  5. Serumkreatinin > aldersjusteret ULN målt ved ethvert screeningsbesøg
  6. Kreatininclearance under 90 ml/minut målt ved ethvert screeningsbesøg. Kreatininclearance ved hjælp af Schwartz-formlen vil blive estimeret ud fra serumkreatinin målt ved hvert respektive besøg.
  7. ALT og/eller AST > 2,5 x ULN målt ved screeningsbesøg 1.
  8. Total bilirubin (TBIL) >1,5 x ULN målt ved screeningsbesøg 1.
  9. Patienter med signifikant svækket mave-tarm-funktion eller mave-tarm-sygdomme, der signifikant kan ændre absorptionen af ​​oral deferasirox FCT (f. ulcerative sygdomme, ukontrolleret kvalme, opkastning, diarré, malabsorptionssyndrom eller tyndtarmsresektion).
  10. Anamnese med og/eller laboratorieevidens for aktiv hepatitis B eller hepatitis C (HBsAg i fravær af HBsAb ELLER HCV Ab positiv med HCV RNA positiv.
  11. Leversygdom med sværhedsgraden Child-Pugh klasse B eller C.
  12. Anamnese med overfølsomhed over for et eller flere af undersøgelseslægemidlet eller hjælpestofferne.
  13. Patienter, der deltager i et andet klinisk forsøg eller modtager et forsøgslægemiddel.
  14. Patienter med en kendt anamnese med HIV-seropositivitet.
  15. Patienter, der ikke vil eller er i stand til at overholde protokollen.
  16. Anamnese med malignitet i ethvert organsystem, behandlet eller ubehandlet, inden for de seneste 5 år, uanset om der er tegn på lokalt tilbagefald eller metastaser, med undtagelse af lokaliseret basalcellekarcinom i huden.
  17. Betydelig medicinsk tilstand, der forstyrrer evnen til at deltage i denne undersøgelse (f.eks. ukontrolleret hypertension, ustabil hjertesygdom, der ikke kontrolleres af standard medicinsk behandling, systemisk sygdom: kardiovaskulær, nyre, lever osv.).
  18. Kvindelige patienter, der når menarche, og de eller deres pårørende afviser graviditetstest og/eller hvis der er et positivt graviditetstestresultat.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Deferasirox
Knust deferasirox (ICL670) FCT til oral brug dagligt. Deferasirox FCT-dosering var baseret på forsøgspersonens vægt.
Medicin: Deferasirox
Deferosirox blev leveret i tabletformer på 90, 180 og 360 mg. Tabletterne blev knust i hjemmemiljøet og indgivet ved at drysse den fulde dosis på blød mad, der skulle indtages med det samme.
Andre navne:
  • ICL670

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med udvalgte gastrointestinale lidelser op til 24 uger
Tidsramme: Baseline (uge 1 dag 1) op til uge 24 plus 30 dages sikkerhedsopfølgning.
At vurdere sikkerheden af ​​knust deferasirox FCT med hensyn til udvalgte gastrointestinale (GI) lidelser (øsofagitis, stomatitis, mundsår, mavesår, blødning, mavesmerter, diarré, kvalme og opkastning). Kun deskriptiv analyse udført.
Baseline (uge 1 dag 1) op til uge 24 plus 30 dages sikkerhedsopfølgning.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser profil
Tidsramme: Baseline (uge 1 dag 1) op til uge 24 plus 30 dages sikkerhedsopfølgning.
Analyse af frekvenser for behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er), alvorlige bivirkninger TEAE'er og dødsfald som følge af AE'er, gennem overvågning af relevante kliniske og laboratoriemæssige sikkerhedsparametre. Kun deskriptiv analyse udført.
Baseline (uge 1 dag 1) op til uge 24 plus 30 dages sikkerhedsopfølgning.
Antal deltagere med bemærkelsesværdige ændringer i EKG-værdier fra baseline
Tidsramme: Baseline (uge 1 dag 1) op til uge 24 plus 30 dages sikkerhedsopfølgning.
Sikkerhed målt ved de bemærkelsesværdige post-baseline-ændringer i EKG-værdier (PR, QRS, QT, QTcF og HR-intervaller) sammenlignet med baseline. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi på eller før den første dosis. Kun deskriptiv analyse udført.
Baseline (uge 1 dag 1) op til uge 24 plus 30 dages sikkerhedsopfølgning.
Absolut ændring fra baseline i serumferritin (SF)
Tidsramme: Baseline (BL), uge ​​4, uge ​​8, uge ​​12, uge ​​16, EOT (uge 24)
Absolut ændring fra baseline over tid i SF-værdier op til 24 ugers behandling skulle gives. Kun deskriptiv analyse udført.
Baseline (BL), uge ​​4, uge ​​8, uge ​​12, uge ​​16, EOT (uge 24)
Antal deltagere med dårligste post-baseline-værdier i udvalgte kemiparametre
Tidsramme: Baseline (uge 1 dag 1) op til uge 24 plus 30 dages sikkerhedsopfølgning.
Sikkerhed målt ved den værste post-baseline-sværhedsgrad, der er observeret hos en patient, beregnet ud fra normal/lav/høj klassifikationer baseret på lokale laboratorienormalområder, uanset baseline-status. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi på eller før den første dosis. De udvalgte kemiparametre var: Alaninaminotransferase (ALT), alkalisk fosfatase (ALP), Aspartataminotransferase (AST), total bilirubin, direkte bilirubin, serumkreatinin og urinproteinkreatininforhold (UPCR) (Protein/Creatinin repræsenteret UPCR). Kun deskriptiv analyse udført.
Baseline (uge 1 dag 1) op til uge 24 plus 30 dages sikkerhedsopfølgning.
Antal deltagere med klinisk signifikante auditive vurderinger ændringer fra baseline
Tidsramme: Baseline (uge 1 dag 1) op til uge 24 plus 30 dages sikkerhedsopfølgning.
Sikkerhed målt ved bemærkelsesværdige post-baseline ændringer i auditive vurderinger (omfattende audiometri tærskelundersøgelse og talegenkendelse). Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi på eller før den første dosis. Kun deskriptiv analyse udført.
Baseline (uge 1 dag 1) op til uge 24 plus 30 dages sikkerhedsopfølgning.
Antal deltagere med klinisk signifikante øjenvurderinger ændringer fra baseline
Tidsramme: Baseline (uge 1 dag 1) op til uge 24 plus 30 dages sikkerhedsopfølgning.
Sikkerhed målt ved bemærkelsesværdige post-baseline ændringer i øjenvurderinger (afstandssynsstyrketest, applanationstonometri, linsefotografering, vidvinkel fundusfotografering af nethinden og synsnerven). Okulær vurdering var påkrævet ved screening og afslutning af behandling; under behandlingen skulle de udføres efter investigators skøn baseret på patientrapporterende symptomer. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi på eller før den første dosis. Kun deskriptiv analyse udført.
Baseline (uge 1 dag 1) op til uge 24 plus 30 dages sikkerhedsopfølgning.
Absolut ændring fra baseline i systolisk og diastolisk blodtryk (mmHg)
Tidsramme: Baseline (BL), uge ​​2, uge ​​3, uge ​​4, uge ​​8, uge ​​12, uge ​​16, uge ​​20, EOT (uge 24)
Absolut ændring fra baseline over tid i målinger af systolisk og diastolisk blodtryk skulle angives. Kun deskriptiv analyse udført.
Baseline (BL), uge ​​2, uge ​​3, uge ​​4, uge ​​8, uge ​​12, uge ​​16, uge ​​20, EOT (uge 24)
Absolut ændring fra baseline i pulsfrekvens (Bpm)
Tidsramme: Baseline (BL), uge ​​2, uge ​​3, uge ​​4, uge ​​8, uge ​​12, uge ​​16, uge ​​20, EOT (uge 24)
Absolut ændring fra baseline over tid i liggende pulsfrekvens skulle angives. Kun deskriptiv analyse udført.
Baseline (BL), uge ​​2, uge ​​3, uge ​​4, uge ​​8, uge ​​12, uge ​​16, uge ​​20, EOT (uge 24)
Absolut ændring fra basislinje i kropstemperatur (°C)
Tidsramme: Baseline (BL), uge ​​2, uge ​​3, uge ​​4, uge ​​8, uge ​​12, uge ​​16, uge ​​20, EOT (uge 24)
Absolut ændring fra baseline over tid i kropstemperaturmålinger skulle angives. Kun deskriptiv analyse udført.
Baseline (BL), uge ​​2, uge ​​3, uge ​​4, uge ​​8, uge ​​12, uge ​​16, uge ​​20, EOT (uge 24)
Absolut ændring fra baseline i kropsvægt (kg)
Tidsramme: Baseline (BL), uge ​​4, uge ​​8, uge ​​12, uge ​​16, uge ​​20, EOT (uge 24)
Absolut ændring fra baseline over tid i kropsvægtmålinger skulle angives. Kun deskriptiv analyse udført.
Baseline (BL), uge ​​4, uge ​​8, uge ​​12, uge ​​16, uge ​​20, EOT (uge 24)
Modificeret tilfredshed med jernkelationsterapi (modificeret SICT) hos deltagere, der er forbehandlet med Deferasirox: Gennemsnitlig ændring fra baseline i overholdelse
Tidsramme: Uge 4, uge ​​12, EOT (uge 24)
MSICT-spørgeskemaet skulle udfyldes ved screeningsbesøg 1, uge ​​4, uge ​​12 og EOT. Svarene fra screeningbesøg 1 for mSICT-spørgeskema skulle betragtes som baseline. Den modificerede SICT bestod af 20 elementer, der repræsenterede 3 domæner: Overholdelse, Præference og Bekymringer. mSICT overholdelsesdomænet bestod af 6 punkter fra barnets perspektiv og 6 punkter fra omsorgspersonens perspektiv, hver med en mulig score på 1 til 5, for et samlet muligt scoreområde på 6 til 30. En højere score indikerer dårligere overholdelse. Kun deskriptiv analyse udført.
Uge 4, uge ​​12, EOT (uge 24)
Modificeret SICT hos deltagere, der er forbehandlet med Deferasirox: Antal deltagere med type medicin.
Tidsramme: Baseline (BL), uge ​​4, uge ​​12, EOT (uge 24)
MSICT-spørgeskemaet skulle udfyldes ved screeningsbesøg 1, uge ​​4, uge ​​12 og EOT. Svarene fra screeningbesøg 1 for mSICT-spørgeskema skulle betragtes som baseline. Den modificerede SICT bestod af 20 elementer, der repræsenterede 3 domæner: Overholdelse, Præference og Bekymringer. mSICT præferencedomænet bestod af 3 punkter inklusive den type medicin, barnet sagde, at han/hun bedst kunne lide (tablet til at opløses i væske, tablet (tages en gang om dagen), tablet (tages 3 gange om dagen), tablet knust, drys pulver på mad, injektion og jeg ved det ikke). Disse elementer blev præsenteret beskrivende ved hjælp af frekvenstællinger.
Baseline (BL), uge ​​4, uge ​​12, EOT (uge 24)
Modificeret SICT i deltagere, der er forbehandlet med Deferasirox: Antal deltagere med årsager til, at barnet foretrækker scoret for knust medicin
Tidsramme: Baseline (BL), uge ​​4, uge ​​12, EOT (uge 24)
MSICT-spørgeskemaet skulle udfyldes ved screeningsbesøg 1, uge ​​4, uge ​​12 og EOT. Svarene fra screeningbesøg 1 for mSICT-spørgeskema skulle betragtes som baseline. Den modificerede SICT bestod af 20 elementer, der repræsenterede 3 domæner: Overholdelse, Præference og Bekymringer. mSICT præferencedomænet bestod af 3 elementer inklusive årsagen til, at barnet foretrak knust medicin (smag, eftersmag, bekvemmelighed, antal piller, ingen/mindre bivirkninger, kan forberede medicinen korrekt, nemmere at huske at tage medicinen, antal gange han /hun skal tage medicinen, ingen/mindre smerter på injektionsstedet, få personlig tid med deres familie og venner og andet). Disse elementer blev præsenteret beskrivende ved hjælp af frekvenstællinger.
Baseline (BL), uge ​​4, uge ​​12, EOT (uge 24)
Ændret SICT i deltagere forudbehandlet med Deferasirox: Antal deltagere med rang baseret på barnets præferencescore
Tidsramme: Baseline (BL), uge ​​4, uge ​​12, EOT (uge 24)
MSICT-spørgeskemaet skulle udfyldes ved screeningsbesøg 1, uge ​​4, uge ​​12 og EOT. Svarene fra screeningbesøg 1 for mSICT-spørgeskema skulle betragtes som baseline. Den modificerede SICT bestod af 20 elementer, der repræsenterede 3 domæner: Overholdelse, Præference og Bekymringer. mSICT præferencedomænet bestod af 3 emner, inklusive lægemidlets rang (tablet til opløsning i væske, tablet taget en gang om dagen, tablet taget 3 gange om dagen, tablet knust, drys pulver på mad og injektion), med en rækkevidde på 1 til 6 (1 er mest foretrukket og 6 er mindst foretrukket), baseret på hvad barnet foretrækker. Disse elementer blev præsenteret beskrivende ved hjælp af frekvenstælling.
Baseline (BL), uge ​​4, uge ​​12, EOT (uge 24)
Modificeret tilfredshed med jernkelationsterapi (modificeret SICT) hos deltagere, der er forbehandlet med Deferasirox: Gennemsnitlig ændring fra baseline i bekymringer
Tidsramme: Uge 4, uge ​​12, EOT (uge 24)
MSICT-spørgeskemaet skulle udfyldes ved screeningsbesøg 1, uge ​​4, uge ​​12 og EOT. Svarene fra screeningbesøg 1 for mSICT-spørgeskema skulle betragtes som baseline. Den modificerede SICT bestod af 20 elementer, der repræsenterede 3 domæner: Overholdelse, Præference og Bekymringer. mSICT-bekymringsdomæneskalaen for barnets svar havde et muligt interval fra 2 til 10 baseret på to spørgsmål, og mSICT-bekymringsdomæneskalaen for omsorgspersoners svar havde det mulige interval fra 1 til 5 baseret på et spørgsmål. En højere score indikerede færre bekymringer. Kun deskriptiv analyse udført.
Uge 4, uge ​​12, EOT (uge 24)
Modificeret tilfredshed med jernkelationsterapi (modificeret SICT) hos kelationsnaive deltagere: Gennemsnitlig ændring fra baseline i overholdelse
Tidsramme: Uge 4, uge ​​12, EOT (uge 24)
MSICT-spørgeskemaet skulle udfyldes ved screeningsbesøg 1, uge ​​4, uge ​​12 og EOT. Svarene fra screeningbesøg 1 for mSICT-spørgeskema skulle betragtes som baseline. Den modificerede SICT bestod af 20 elementer, der repræsenterede 3 domæner: Overholdelse, Præference og Bekymringer. mSICT overholdelsesdomænet bestod af 6 punkter fra barnets perspektiv og 6 punkter fra omsorgspersonens perspektiv, hver med en mulig score på 1 til 5, for et samlet muligt scoreområde på 6 til 30. En højere score indikerer dårligere overholdelse. Kun deskriptiv analyse udført.
Uge 4, uge ​​12, EOT (uge 24)
Modificeret tilfredshed med jernkelationsterapi (modificeret SICT) i chelationsnaive deltagere: Antal deltagere med type medicin Bedømmelse af børn
Tidsramme: Uge 4, uge ​​12, EOT (uge 24)
MSICT-spørgeskemaet skulle udfyldes ved screeningsbesøg 1, uge ​​4, uge ​​12 og EOT. Svarene fra screeningbesøg 1 for mSICT-spørgeskema skulle betragtes som baseline. Den modificerede SICT bestod af 20 elementer, der repræsenterede 3 domæner: Overholdelse, Præference og Bekymringer. mSICT præferencedomænet bestod af 3 punkter inklusive den type medicin, barnet sagde, at han/hun bedst kunne lide (tablet til at opløses i væske, tablet (tages en gang om dagen), tablet (tages 3 gange om dagen), tablet knust, drys pulver på mad, injektion og jeg ved det ikke). Disse elementer blev præsenteret beskrivende ved hjælp af frekvenstællinger.
Uge 4, uge ​​12, EOT (uge 24)
Modificeret tilfredshed med jernkelationsterapi (modificeret SICT) i chelationsnaive deltagere: Antal deltagere med årsager, som barnet foretrækker Crushed Medicine.
Tidsramme: Uge 4, uge ​​12, EOT (uge 24)
MSICT-spørgeskemaet skulle udfyldes ved screeningsbesøg 1, uge ​​4, uge ​​12 og EOT. Svarene fra screeningbesøg 1 for mSICT-spørgeskema skulle betragtes som baseline. Den modificerede SICT bestod af 20 elementer, der repræsenterede 3 domæner: Overholdelse, Præference og Bekymringer. mSICT præferencedomænet bestod af 3 elementer inklusive årsagen til, at barnet foretrak knust medicin (smag, eftersmag, bekvemmelighed, antal piller, ingen/mindre bivirkninger, kan forberede medicinen korrekt, nemmere at huske at tage medicinen, antal gange han /hun skal tage medicinen, ingen/mindre smerter på injektionsstedet, få personlig tid med deres familie og venner og andet). Disse elementer blev præsenteret beskrivende ved hjælp af frekvenstællinger.
Uge 4, uge ​​12, EOT (uge 24)
Modificeret tilfredshed med jernkelationsterapi (modificeret SICT) i chelationsnaive deltagere: Antal deltagere med rang baseret på barnets præferencescore
Tidsramme: Uge 4, uge ​​12, EOT (uge 24)
MSICT-spørgeskemaet skulle udfyldes ved screeningsbesøg 1, uge ​​4, uge ​​12 og EOT. Svarene fra screeningbesøg 1 for mSICT-spørgeskema skulle betragtes som baseline. Den modificerede SICT bestod af 20 elementer, der repræsenterede 3 domæner: Overholdelse, Præference og Bekymringer. mSICT præferencedomænet bestod af 3 emner, inklusive lægemidlets rang (tablet til opløsning i væske, tablet taget en gang om dagen, tablet taget 3 gange om dagen, tablet knust, drys pulver på mad og injektion), med en rækkevidde på 1 til 6 (1 er mest foretrukket og 6 er mindst foretrukket), baseret på hvad barnet foretrækker. Disse elementer blev præsenteret beskrivende ved hjælp af frekvenstællinger.
Uge 4, uge ​​12, EOT (uge 24)
Modificeret tilfredshed med jernkelationsterapi (modificeret SICT) hos kelationsnaive deltagere: Gennemsnitlig ændring fra baseline i bekymringer
Tidsramme: Uge 4, uge ​​12, EOT (uge 24)
MSICT-spørgeskemaet skulle udfyldes ved screeningsbesøg 1, uge ​​4, uge ​​12 og EOT. Svarene fra screeningbesøg 1 for mSICT-spørgeskema skulle betragtes som baseline. Den modificerede SICT bestod af 20 elementer, der repræsenterede 3 domæner: Overholdelse, Præference og Bekymringer. mSICT-bekymringsdomæneskalaen for barnets svar havde et muligt interval fra 2 til 10 baseret på to spørgsmål, og mSICT-bekymringsdomæneskalaen for omsorgspersoners svar havde det mulige interval fra 1 til 5 baseret på et spørgsmål. En højere score indikerede færre bekymringer. Kun deskriptiv analyse udført.
Uge 4, uge ​​12, EOT (uge 24)
Smagsscore i chelationsnaive deltagere
Tidsramme: Uge 4, uge ​​12, EOT (uge 24)
Spørgeskemaet til smag og evne til at indtage medicin bestod af 4 punkter, tre punkter, der målte smag eller evne til at indtage medicin, og et emne, der målte eftersmag. Eftersmagen blev behandlet separat. Blandt smagselementerne målte først én smag på en fempunkts svarskala. De sidste to punkter målte, hvad der skete efter at have taget medicinen, dvs. synket eller kastet op osv., og hvordan den opfattede mængde væske taget med medicinen var, nok, ikke nok eller for meget. Den sammenfattende smagsscore blev beregnet ud fra disse tre elementer ved hjælp af en scoringsmatrix, og scoren går fra 0 til 11. En højere score indikerer bedre smag. Kun deskriptiv analyse blev udført.
Uge 4, uge ​​12, EOT (uge 24)
Antal chelationsnaive deltagere med smag efter smagselementer
Tidsramme: Uge 4, uge ​​12, EOT (uge 24)
Spørgeskemaet til smag og evne til at indtage medicin bestod af 4 punkter, tre punkter, der målte smag eller evne til at indtage medicin, og et emne, der målte eftersmag. Eftersmagselementet blev behandlet som et separat element og scoret på en 5-punkts svarskala med svarformatet Meget god = 1 (bedst), God = 2, Hverken god eller dårlig = 3, Dår = 4, Meget dårlig = 5 ( værst). Kun beskrivende analyse udført ved hjælp af frekvenstællinger.
Uge 4, uge ​​12, EOT (uge 24)
Smagsscore hos deltagere, der er forbehandlet med Deferasirox
Tidsramme: Uge 4, uge ​​12, EOT (uge 24)
Spørgeskemaet til smag og evne til at indtage medicin bestod af 4 punkter, tre punkter, der målte smag eller evne til at indtage medicin, og et emne, der målte eftersmag. Eftersmagen blev behandlet separat. Blandt smagselementerne målte først én smag på en fempunkts svarskala. De sidste to punkter målte, hvad der skete efter at have taget medicinen, dvs. synket eller kastet op osv., og hvordan den opfattede mængde væske taget med medicinen var, nok, ikke nok eller for meget. Den sammenfattende smagsscore blev beregnet ud fra disse tre elementer ved hjælp af en scoringsmatrix, og scoren går fra 0 til 11. En højere score indikerer bedre smag. Kun deskriptiv analyse blev udført.
Uge 4, uge ​​12, EOT (uge 24)
Antal deltagere, der er forbehandlet med Deferasirox med smag efter smagsprøve
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, uge ​​12, EOT (uge 24)
Spørgeskemaet til smag og evne til at indtage medicin bestod af 4 punkter, tre punkter, der målte smag eller evne til at indtage medicin, og et emne, der målte eftersmag. Eftersmagselementet blev behandlet som et separat element og scoret på en 5-punkts svarskala med svarformatet Meget god = 1 (bedst), God = 2, Hverken god eller dårlig = 3, Dår = 4, Meget dårlig = 5 ( værst). Kun beskrivende analyse udført ved hjælp af frekvenstællinger.
Baseline, uge ​​4, uge ​​12, EOT (uge 24)
GI Symptom Score i Chelation Naive Deltagere
Tidsramme: Uge 2, Uge 3, Uge 4, Uge 8, Uge 12, Uge 16, Uge 20, EOT (Uge 24)
GI symptomscore blev beregnet ud fra svar på 5 spørgsmål, hver med en mulig score på 1 til 5, for et samlet muligt scoreinterval på 5 til 25, hvor en lavere score repræsenterer et mindre alvorligt GI symptom, og en højere score repræsenterer en mere alvorligt GI-symptom. GI symptomscore blev opsummeret ved hjælp af beskrivende statistik i uge 2, uge ​​3, uge ​​4, uge ​​8, uge ​​12, uge ​​16, uge ​​20 og EOT.
Uge 2, Uge 3, Uge 4, Uge 8, Uge 12, Uge 16, Uge 20, EOT (Uge 24)
Antal deltagere med GI tarmbevægelser Punktscoring i chelation Naive deltagere
Tidsramme: Uge 2, Uge 3, Uge 4, Uge 8, Uge 12, Uge 16, Uge 20, EOT (Uge 24)
GI-symptomspørgeskemaet bestod af 6 emner, hvoraf 5 blev bedømt ved hjælp af en 1-5 vurderingsskala. Det sjette punkt vurderede afføringsfrekvensen i løbet af den seneste uge ved at bruge 7 svarmuligheder 0 = 0 ("Ingen"), 1 = 1, 2 = 2, 3 = 3, 4 = 4, 5 = "5 - 10" og 6 = "11 eller mere". Score for GI-tarmbevægelser blev præsenteret beskrivende ved hjælp af frekvenstællinger.
Uge 2, Uge 3, Uge 4, Uge 8, Uge 12, Uge 16, Uge 20, EOT (Uge 24)
GI-symptomscore hos deltagere, der er forbehandlet med Deferasirox
Tidsramme: Uge 2, Uge 3, Uge 4, Uge 8, Uge 12, Uge 16, Uge 20, EOT (Uge 24)
GI symptomscore blev beregnet ud fra svar på 5 spørgsmål, hver med en mulig score på 1 til 5, for et samlet muligt scoreinterval på 5 til 25, hvor en lavere score repræsenterer et mindre alvorligt GI symptom, og en højere score repræsenterer en mere alvorligt GI-symptom. GI symptomscore blev opsummeret ved hjælp af beskrivende statistik i uge 2, uge ​​3, uge ​​4, uge ​​8, uge ​​12, uge ​​16, uge ​​20 og EOT.
Uge 2, Uge 3, Uge 4, Uge 8, Uge 12, Uge 16, Uge 20, EOT (Uge 24)
Antal deltagere med GI-tarmbevægelser Punktscoring hos deltagere, der er forbehandlet med Deferasirox
Tidsramme: Baseline, uge ​​2, uge ​​3, uge ​​4, uge ​​8, uge ​​12, uge ​​16, uge ​​20, EOT (uge 24)
GI-symptomspørgeskemaet bestod af 6 emner, hvoraf 5 blev bedømt ved hjælp af en 1-5 vurderingsskala. Det sjette punkt vurderede afføringsfrekvensen i løbet af den seneste uge ved at bruge 7 svarmuligheder 0 = 0 ("Ingen"), 1 = 1, 2 = 2, 3 = 3, 4 = 4, 5 = "5 - 10" og 6 = "11 eller mere". Score for GI-tarmbevægelser blev præsenteret beskrivende ved hjælp af frekvenstællinger.
Baseline, uge ​​2, uge ​​3, uge ​​4, uge ​​8, uge ​​12, uge ​​16, uge ​​20, EOT (uge 24)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

16. januar 2018

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

5. december 2019

Studieafslutning (FAKTISKE)

5. december 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. december 2017

Først opslået (FAKTISKE)

13. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

25. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. august 2020

Sidst verificeret

1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CICL670F2429
  • 2016-003482-25 (EUDRACT_NUMBER)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Overbelastning af jern

Kliniske forsøg med Deferasirox

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Rwanda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner