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Étude d'innocuité des comprimés pelliculés écrasés de déférasirox chez des patients pédiatriques atteints d'hémosidérose transfusionnelle (MIMAS)

24 août 2020 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude interventionnelle de phase IV à un seul bras, post-autorisation évaluant la sécurité des patients pédiatriques atteints d'hémosidérose transfusionnelle traités avec des comprimés pelliculés écrasés de déférasirox

Cette étude a utilisé une conception prospective, à un seul bras, globale, multicentrique, interventionnelle, ouverte et non randomisée pour identifier et évaluer le profil d'innocuité du déférasirox FCT écrasé lorsqu'il est administré jusqu'à 24 semaines chez des patients pédiatriques âgés de ≥ 2 à < 6 ans avec hémosidérose transfusionnelle. L'étude a été conçue pour recruter un minimum de 40 patients. Quarante-quatre patients ont été traités et analysés.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude comprenait une période de dépistage (du jour 0 au jour 14) avec deux visites à au moins 7 jours d'intervalle pour évaluer l'éligibilité des patients naïfs de chélation ou sous traitement antérieur par un chélateur du fer autre que le DFX. Pour les patients sous traitement DFX avant l'entrée dans l'étude, une seule visite de dépistage (visite de dépistage 1) devait avoir lieu pour déterminer l'éligibilité. Toute thérapie de chélation actuelle, à l'exception du déférasirox, devait être interrompue pour subir une période de sevrage de 5 jours avant de commencer une période de traitement de 24 semaines avec du déférasirox FCT broyé.

Tous les patients devaient avoir des visites hebdomadaires pendant le premier mois pour surveiller la fonction rénale. La fonction hépatique devait être évaluée toutes les deux semaines pendant le premier mois. Par la suite, des évaluations mensuelles de la sécurité devaient être effectuées, y compris la surveillance des valeurs et des tendances de la ferritine sérique afin d'adapter le traitement des patients.

Admissibilité, application des normes de dosage et des ajustements, ainsi que des évaluations de la sécurité et de la ferritine sérique comme spécifié dans le protocole.

La durée prévue du traitement était de 24 semaines suivies d'un suivi de sécurité de 30 jours.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

44

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Egypte
      • Zagazig, Egypte, 44519
        • Novartis Investigative Site
  • Emirats Arabes Unis
      • Dubai, Emirats Arabes Unis, 9115
        • Novartis Investigative Site
  • Italie
      • Napoli, Italie, 80138
        • Novartis Investigative Site
    • FE
      • Cona, FE, Italie, 44100
        • Novartis Investigative Site
    • ITA
      • Cagliari, ITA, Italie, 09121
        • Novartis Investigative Site
  • Liban
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Liban, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
  • Thaïlande
    • Bangkok
      • Bangkok noi, Bangkok, Thaïlande, 10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang, Chiangmai, Thaïlande, 50200
        • Novartis Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 6 ans (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Patients âgés de ≥ 2 à < 6 ans diagnostiqués avec une hémosidérose transfusionnelle
  2. Antécédents documentés de transfusions de globules rouges
  3. Consentement éclairé écrit / assentiment avant toute procédure spécifique à l'étude. Le consentement sera obtenu auprès du ou des soignants ou du représentant légal du patient. Les enquêteurs obtiendront également l'assentiment des patients conformément aux réglementations locales, régionales ou nationales.
  4. Pour les patients sous DFX antérieur : ferritine sérique (SF) > 500 ng/mL, mesurée lors de la première visite de dépistage et nécessitant une dose quotidienne de DFX équivalente à FCT ≥ 7 mg/kg/jour.
  5. Pour les patients sous chélateur antérieur autre que DFX (par ex. défériprone ou déféroxamine) ou naïve de chélation : ferritine sérique (SF) > 1 000 ng/mL mesurée lors des visites de dépistage 1 et 2.

Critères d'exclusion clés :

  1. Patients qui reçoivent plus d'un chélateur du fer en même temps qu'un traitement actuel par chélation du fer. (Les patients qui ont reçu une thérapie combinée dans leurs antécédents médicaux mais qui sont actuellement traités avec un seul agent TIC sont éligibles.)
  2. Patients continuant à prendre de la déféroxamine ou de la défériprone en plus du traitement de l'étude. (Les patients passant au déférasirox ou continuant à le prendre sont éligibles).
  3. Événements indésirables non résolus si le patient a déjà été traité par défériprone ou déféroxamine ou déférasirox.
  4. Protéinurie significative indiquée par un rapport protéines urinaires/créatinine > 0,5 mg/mg dans un échantillon d'urine autre que la première miction mesuré lors de la visite de dépistage 1.
  5. Créatinine sérique> LSN ajustée selon l'âge mesurée à n'importe quelle visite de dépistage
  6. Clairance de la créatinine inférieure à 90 ml/minute mesurée lors de toute visite de dépistage. La clairance de la créatinine à l'aide de la formule de Schwartz sera estimée à partir de la créatinine sérique mesurée à chaque visite respective.
  7. ALT et/ou AST > 2,5 x LSN mesurés lors de la première visite de dépistage.
  8. Bilirubine totale (TBIL) > 1,5 x LSN mesurée lors de la visite de dépistage 1.
  9. Patients présentant une altération significative de la fonction gastro-intestinale ou une maladie gastro-intestinale pouvant altérer de manière significative l'absorption du déférasirox FCT par voie orale (par ex. maladies ulcéreuses, nausées incontrôlées, vomissements, diarrhée, syndrome de malabsorption ou résection de l'intestin grêle).
  10. Antécédents et/ou preuves de laboratoire d'hépatite B ou d'hépatite C active (HBsAg en l'absence d'HBsAb OU Ac anti-VHC positif avec ARN du VHC positif.
  11. Maladie du foie avec sévérité de classe Child-Pugh B ou C.
  12. Antécédents d'hypersensibilité à l'un des médicaments ou excipients à l'étude.
  13. Patients participant à un autre essai clinique ou recevant un médicament expérimental.
  14. Patients ayant des antécédents connus de séropositivité pour le VIH.
  15. Patients refusant ou incapables de se conformer au protocole.
  16. Antécédents de malignité de tout système organique, traité ou non traité, au cours des 5 dernières années, qu'il y ait ou non des signes de récidive locale ou de métastases, à l'exception du carcinome basocellulaire localisé de la peau.
  17. Condition médicale importante interférant avec la capacité de participer à cette étude (par ex. hypertension non contrôlée, maladie cardiaque instable non contrôlée par un traitement médical standard, maladie systémique : cardiovasculaire, rénale, hépatique, etc.).
  18. Les patientes qui atteignent leurs premières règles et qui, ou leurs soignants, refusent le test de grossesse et/ou si le résultat du test de grossesse est positif.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Déférasirox
Déférasirox broyé (ICL670) FCT pour une utilisation orale quotidienne. La posologie du déférasirox FCT était basée sur le poids du sujet.
Médicament: Déférasirox
Le déférosirox était fourni sous forme de comprimés de 90, 180 et 360 mg. Les comprimés ont été écrasés dans l'environnement domestique et administrés en saupoudrant la dose complète sur des aliments mous à consommer immédiatement.
Autres noms:
  • ICL670

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants atteints de troubles gastro-intestinaux sélectionnés jusqu'à 24 semaines
Délai: Ligne de base (semaine 1 jour 1) jusqu'à la semaine 24, plus suivi de sécurité de 30 jours.
Évaluer l'innocuité du déférasirox FCT broyé en ce qui concerne certains troubles gastro-intestinaux (GI) (œsophagite, stomatite, ulcération buccale, ulcères gastriques, hémorragie, douleurs abdominales, diarrhée, nausées et vomissements). Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Ligne de base (semaine 1 jour 1) jusqu'à la semaine 24, plus suivi de sécurité de 30 jours.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Profil des événements indésirables
Délai: Ligne de base (semaine 1 jour 1) jusqu'à la semaine 24, plus suivi de sécurité de 30 jours.
Analyse des fréquences des événements indésirables liés au traitement (TEAE), des événements indésirables graves et des décès dus aux EI, grâce à la surveillance des paramètres de sécurité cliniques et de laboratoire pertinents. Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Ligne de base (semaine 1 jour 1) jusqu'à la semaine 24, plus suivi de sécurité de 30 jours.
Nombre de participants présentant des changements notables dans les valeurs ECG par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base (semaine 1 jour 1) jusqu'à la semaine 24, plus suivi de sécurité de 30 jours.
Innocuité mesurée par les changements notables après la ligne de base des valeurs ECG (intervalles PR, QRS, QT, QTcF et HR) par rapport à la ligne de base. La ligne de base était définie comme la dernière valeur non manquante à la première dose ou avant celle-ci. Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Ligne de base (semaine 1 jour 1) jusqu'à la semaine 24, plus suivi de sécurité de 30 jours.
Changement absolu par rapport à la ligne de base de la ferritine sérique (SF)
Délai: Baseline (BL), Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16, EOT (Semaine 24)
Le changement absolu par rapport à la ligne de base au fil du temps dans les valeurs de SF jusqu'à 24 semaines de traitement devait être fourni. Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Baseline (BL), Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16, EOT (Semaine 24)
Nombre de participants avec les pires valeurs post-ligne de base dans les paramètres chimiques sélectionnés
Délai: Ligne de base (semaine 1 jour 1) jusqu'à la semaine 24, plus suivi de sécurité de 30 jours.
Innocuité mesurée par le pire degré de gravité post-inclusion observé chez un patient calculé à l'aide des classifications normale/faible/élevée basées sur les plages normales de laboratoire local, quel que soit l'état initial. La ligne de base était définie comme la dernière valeur non manquante à la première dose ou avant celle-ci. Les paramètres chimiques sélectionnés étaient : l'alanine aminotransférase (ALT), la phosphatase alcaline (ALP), l'aspartate aminotransférase (AST), la bilirubine totale, la bilirubine directe, la créatinine sérique et le rapport protéine-créatinine urinaire (UPCR) (la protéine/créatinine représentait l'UPCR). Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Ligne de base (semaine 1 jour 1) jusqu'à la semaine 24, plus suivi de sécurité de 30 jours.
Nombre de participants avec des changements d'évaluations auditives cliniquement significatifs par rapport à la ligne de base
Délai: Ligne de base (semaine 1 jour 1) jusqu'à la semaine 24, plus suivi de sécurité de 30 jours.
Sécurité mesurée par des changements notables après l'inclusion dans les évaluations auditives (examen complet du seuil d'audiométrie et reconnaissance de la parole). La ligne de base était définie comme la dernière valeur non manquante à la première dose ou avant celle-ci. Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Ligne de base (semaine 1 jour 1) jusqu'à la semaine 24, plus suivi de sécurité de 30 jours.
Nombre de participants dont les évaluations oculaires cliniquement significatives ont changé par rapport au départ
Délai: Ligne de base (semaine 1 jour 1) jusqu'à la semaine 24, plus suivi de sécurité de 30 jours.
Sécurité mesurée par des changements notables après l'inclusion dans les évaluations oculaires (test d'acuité visuelle à distance, tonométrie d'aplanation, photographie à l'objectif, photographie du fond d'œil à grand angle de la rétine et du nerf optique). Une évaluation oculaire était requise au dépistage et à la fin du traitement ; pendant le traitement, ils devaient être effectués à la discrétion de l'investigateur en fonction des symptômes signalés par le patient. La ligne de base était définie comme la dernière valeur non manquante à la première dose ou avant celle-ci. Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Ligne de base (semaine 1 jour 1) jusqu'à la semaine 24, plus suivi de sécurité de 30 jours.
Changement absolu par rapport à la ligne de base des pressions artérielles systolique et diastolique (mmHg)
Délai: Baseline (BL), Semaine 2, Semaine 3, Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16, Semaine 20, EOT (Semaine 24)
Le changement absolu par rapport à la ligne de base au fil du temps dans les mesures des pressions artérielles systolique et diastolique devait être fourni. Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Baseline (BL), Semaine 2, Semaine 3, Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16, Semaine 20, EOT (Semaine 24)
Changement absolu par rapport à la ligne de base de la fréquence cardiaque (Bpm)
Délai: Baseline (BL), Semaine 2, Semaine 3, Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16, Semaine 20, EOT (Semaine 24)
Le changement absolu par rapport à la ligne de base au fil du temps du pouls en décubitus dorsal devait être fourni. Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Baseline (BL), Semaine 2, Semaine 3, Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16, Semaine 20, EOT (Semaine 24)
Changement absolu par rapport à la ligne de base de la température corporelle (°C)
Délai: Baseline (BL), Semaine 2, Semaine 3, Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16, Semaine 20, EOT (Semaine 24)
Le changement absolu par rapport à la ligne de base au fil du temps dans les mesures de la température corporelle devait être fourni. Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Baseline (BL), Semaine 2, Semaine 3, Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16, Semaine 20, EOT (Semaine 24)
Changement absolu du poids corporel par rapport à la ligne de base (kg)
Délai: Baseline (BL), Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16, Semaine 20, EOT (Semaine 24)
Le changement absolu par rapport à la ligne de base au fil du temps dans les mesures du poids corporel devait être fourni. Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Baseline (BL), Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16, Semaine 20, EOT (Semaine 24)
Satisfaction modifiée à l'égard de la thérapie par chélation du fer (SICT modifiée) chez les participants prétraités par le déférasirox : variation moyenne de l'observance par rapport au départ
Délai: Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
Le questionnaire mSICT devait être rempli lors de la visite de dépistage 1, semaine 4, semaine 12 et EOT. Les réponses de la visite de dépistage 1 pour le questionnaire mSICT devaient être considérées comme référence. Le SICT modifié se composait de 20 items qui représentaient 3 domaines : Adhésion, Préférence et Préoccupations. Le domaine d'adhésion mSICT comprenait 6 éléments du point de vue de l'enfant et 6 éléments du point de vue de l'aidant, chacun avec un score possible de 1 à 5, pour une plage de score possible globale de 6 à 30. Un score plus élevé indique une moins bonne observance. Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
SICT modifié chez les participants prétraités avec du déférasirox : nombre de participants avec le type de médicament Child Like Scoring
Délai: Baseline (BL), Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
Le questionnaire mSICT devait être rempli lors de la visite de dépistage 1, semaine 4, semaine 12 et EOT. Les réponses de la visite de dépistage 1 pour le questionnaire mSICT devaient être considérées comme référence. Le SICT modifié se composait de 20 items qui représentaient 3 domaines : Adhésion, Préférence et Préoccupations. Le domaine de préférence mSICT comprenait 3 items dont le type de médicament que l'enfant disait préférer (comprimé à dissoudre dans un liquide, comprimé (à prendre une fois par jour), comprimé (à prendre 3 fois par jour), comprimé écrasé, saupoudrer de poudre sur la nourriture, l'injection et je ne sais pas). Ces éléments ont été présentés de manière descriptive à l'aide de comptages de fréquence.
Baseline (BL), Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
SICT modifié chez les participants prétraités avec du déférasirox : nombre de participants ayant des raisons pour lesquelles l'enfant préfère la notation des médicaments broyés
Délai: Baseline (BL), Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
Le questionnaire mSICT devait être rempli lors de la visite de dépistage 1, semaine 4, semaine 12 et EOT. Les réponses de la visite de dépistage 1 pour le questionnaire mSICT devaient être considérées comme référence. Le SICT modifié se composait de 20 items qui représentaient 3 domaines : Adhésion, Préférence et Préoccupations. Le domaine de préférence mSICT se composait de 3 éléments, y compris la raison pour laquelle l'enfant préférait le médicament écrasé (goût, arrière-goût, commodité, nombre de pilules, pas/moins d'effets secondaires, peut préparer correctement le médicament, plus facile de se souvenir de prendre le médicament, nombre de fois qu'il /elle doit prendre le médicament, pas/moins de douleur au site d'injection, gagner du temps personnel avec sa famille et ses amis, etc.). Ces éléments ont été présentés de manière descriptive à l'aide de comptages de fréquence.
Baseline (BL), Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
SICT modifié chez les participants prétraités avec du déférasirox : nombre de participants avec un classement basé sur le score de préférence de l'enfant
Délai: Baseline (BL), Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
Le questionnaire mSICT devait être rempli lors de la visite de dépistage 1, semaine 4, semaine 12 et EOT. Les réponses de la visite de dépistage 1 pour le questionnaire mSICT devaient être considérées comme référence. Le SICT modifié se composait de 20 items qui représentaient 3 domaines : Adhésion, Préférence et Préoccupations. Le domaine de préférence mSICT était composé de 3 items dont le rang du médicament (comprimé à dissoudre dans un liquide, comprimé pris une fois par jour, comprimé pris 3 fois par jour, comprimé écrasé, saupoudrer de poudre sur les aliments et injection), avec un intervalle de 1 à 6 (1 étant le plus préféré et 6 étant le moins préféré), en fonction de ce que l'enfant préfère. Ces éléments ont été présentés de manière descriptive en utilisant le nombre de fréquences.
Baseline (BL), Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
Satisfaction modifiée à l'égard de la thérapie par chélation du fer (SICT modifiée) chez les participants prétraités par le déférasirox : changement moyen par rapport à la ligne de base des préoccupations
Délai: Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
Le questionnaire mSICT devait être rempli lors de la visite de dépistage 1, semaine 4, semaine 12 et EOT. Les réponses de la visite de dépistage 1 pour le questionnaire mSICT devaient être considérées comme référence. Le SICT modifié se composait de 20 items qui représentaient 3 domaines : Adhésion, Préférence et Préoccupations. L'échelle du domaine des préoccupations mSICT pour la réponse de l'enfant avait une plage possible de 2 à 10, basée sur deux questions et l'échelle du domaine des préoccupations mSICT pour les réponses du soignant avait une plage possible de 1 à 5 basée sur une question. Un score plus élevé indique moins de préoccupations. Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
Satisfaction modifiée à l'égard de la thérapie par chélation du fer (SICT modifiée) chez les participants naïfs de chélation : changement moyen de l'adhésion par rapport à la ligne de base
Délai: Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
Le questionnaire mSICT devait être rempli lors de la visite de dépistage 1, semaine 4, semaine 12 et EOT. Les réponses de la visite de dépistage 1 pour le questionnaire mSICT devaient être considérées comme référence. Le SICT modifié se composait de 20 items qui représentaient 3 domaines : Adhésion, Préférence et Préoccupations. Le domaine d'adhésion mSICT comprenait 6 éléments du point de vue de l'enfant et 6 éléments du point de vue de l'aidant, chacun avec un score possible de 1 à 5, pour une plage de score possible globale de 6 à 30. Un score plus élevé indique une moins bonne observance. Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
Satisfaction modifiée à l'égard de la thérapie par chélation du fer (SICT modifiée) chez les participants naïfs de chélation : nombre de participants avec le type de médicament Child Like Scoring
Délai: Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
Le questionnaire mSICT devait être rempli lors de la visite de dépistage 1, semaine 4, semaine 12 et EOT. Les réponses de la visite de dépistage 1 pour le questionnaire mSICT devaient être considérées comme référence. Le SICT modifié se composait de 20 items qui représentaient 3 domaines : Adhésion, Préférence et Préoccupations. Le domaine de préférence mSICT comprenait 3 items dont le type de médicament que l'enfant disait préférer (comprimé à dissoudre dans un liquide, comprimé (à prendre une fois par jour), comprimé (à prendre 3 fois par jour), comprimé écrasé, saupoudrer de poudre sur la nourriture, l'injection et je ne sais pas). Ces éléments ont été présentés de manière descriptive à l'aide de comptages de fréquence.
Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
Satisfaction modifiée à l'égard de la thérapie par chélation du fer (SICT modifiée) chez les participants naïfs de chélation : nombre de participants avec des raisons pour lesquelles l'enfant préfère la notation des médicaments broyés
Délai: Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
Le questionnaire mSICT devait être rempli lors de la visite de dépistage 1, semaine 4, semaine 12 et EOT. Les réponses de la visite de dépistage 1 pour le questionnaire mSICT devaient être considérées comme référence. Le SICT modifié se composait de 20 items qui représentaient 3 domaines : Adhésion, Préférence et Préoccupations. Le domaine de préférence mSICT se composait de 3 éléments, y compris la raison pour laquelle l'enfant préférait le médicament écrasé (goût, arrière-goût, commodité, nombre de pilules, pas/moins d'effets secondaires, peut préparer correctement le médicament, plus facile de se souvenir de prendre le médicament, nombre de fois qu'il /elle doit prendre le médicament, pas/moins de douleur au site d'injection, gagner du temps personnel avec sa famille et ses amis, etc.). Ces éléments ont été présentés de manière descriptive à l'aide de comptages de fréquence.
Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
Satisfaction modifiée à l'égard de la thérapie par chélation du fer (SICT modifiée) chez les participants naïfs de chélation : nombre de participants dont le classement est basé sur le score de préférence de l'enfant
Délai: Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
Le questionnaire mSICT devait être rempli lors de la visite de dépistage 1, semaine 4, semaine 12 et EOT. Les réponses de la visite de dépistage 1 pour le questionnaire mSICT devaient être considérées comme référence. Le SICT modifié se composait de 20 items qui représentaient 3 domaines : Adhésion, Préférence et Préoccupations. Le domaine de préférence mSICT était composé de 3 items dont le rang du médicament (comprimé à dissoudre dans un liquide, comprimé pris une fois par jour, comprimé pris 3 fois par jour, comprimé écrasé, saupoudrer de poudre sur les aliments et injection), avec un intervalle de 1 à 6 (1 étant le plus préféré et 6 étant le moins préféré), en fonction de ce que l'enfant préfère. Ces éléments ont été présentés de manière descriptive à l'aide de comptages de fréquence.
Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
Satisfaction modifiée à l'égard de la thérapie par chélation du fer (SICT modifiée) chez les participants naïfs de chélation : changement moyen par rapport à la ligne de base des préoccupations
Délai: Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
Le questionnaire mSICT devait être rempli lors de la visite de dépistage 1, semaine 4, semaine 12 et EOT. Les réponses de la visite de dépistage 1 pour le questionnaire mSICT devaient être considérées comme référence. Le SICT modifié se composait de 20 items qui représentaient 3 domaines : Adhésion, Préférence et Préoccupations. L'échelle du domaine des préoccupations mSICT pour la réponse de l'enfant avait une plage possible de 2 à 10, basée sur deux questions et l'échelle du domaine des préoccupations mSICT pour les réponses du soignant avait une plage possible de 1 à 5 basée sur une question. Un score plus élevé indique moins de préoccupations. Seule une analyse descriptive a été effectuée.
Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
Score de palatabilité chez les participants naïfs de chélation
Délai: Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
Le questionnaire d'appétence (goût et capacité à consommer des médicaments) était composé de 4 items, trois items mesurant le goût ou la capacité à consommer des médicaments et un item mesurant l'arrière-goût. L'élément d'arrière-goût a été traité séparément. Parmi les items de goût, le premier mesurait le goût sur une échelle de réponse en cinq points. Les deux derniers éléments mesuraient ce qui s'est passé après la prise du médicament, c'est-à-dire avalé ou vomi, etc. et comment la quantité perçue de liquide pris avec le médicament était suffisante, pas assez ou trop. Le score récapitulatif d'appétence a été calculé à partir de ces trois éléments à l'aide d'une matrice de notation et le score varie de 0 à 11. Un score plus élevé indique une meilleure appétence. Seule une analyse descriptive a été réalisée.
Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
Nombre de participants naïfs à la chélation ayant une appétence après le goût
Délai: Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
Le questionnaire d'appétence (goût et capacité à consommer des médicaments) était composé de 4 items, trois items mesurant le goût ou la capacité à consommer des médicaments et un item mesurant l'arrière-goût. L'élément d'arrière-goût a été traité comme un élément distinct et noté sur une échelle de réponse à 5 points avec le format de réponse Très bon = 1 (meilleur), Bon = 2, Ni bon ni mauvais = 3, Mauvais = 4, Très mauvais = 5 ( pire). Seule une analyse descriptive effectuée à l'aide de comptages de fréquence.
Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
Score d'appétence chez les participants prétraités avec le déférasirox
Délai: Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
Le questionnaire d'appétence (goût et capacité à consommer des médicaments) était composé de 4 items, trois items mesurant le goût ou la capacité à consommer des médicaments et un item mesurant l'arrière-goût. L'élément d'arrière-goût a été traité séparément. Parmi les items de goût, le premier mesurait le goût sur une échelle de réponse en cinq points. Les deux derniers éléments mesuraient ce qui s'est passé après la prise du médicament, c'est-à-dire avalé ou vomi, etc. et comment la quantité perçue de liquide pris avec le médicament était suffisante, pas assez ou trop. Le score récapitulatif d'appétence a été calculé à partir de ces trois éléments à l'aide d'une matrice de notation et le score varie de 0 à 11. Un score plus élevé indique une meilleure appétence. Seule une analyse descriptive a été réalisée.
Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
Nombre de participants prétraités avec du déférasirox avec palatabilité après goût
Délai: Baseline, Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
Le questionnaire d'appétence (goût et capacité à consommer des médicaments) était composé de 4 items, trois items mesurant le goût ou la capacité à consommer des médicaments et un item mesurant l'arrière-goût. L'élément d'arrière-goût a été traité comme un élément distinct et noté sur une échelle de réponse à 5 points avec le format de réponse Très bon = 1 (meilleur), Bon = 2, Ni bon ni mauvais = 3, Mauvais = 4, Très mauvais = 5 ( pire). Seule une analyse descriptive effectuée à l'aide de comptages de fréquence.
Baseline, Semaine 4, Semaine 12, EOT (Semaine 24)
Score des symptômes gastro-intestinaux chez les participants naïfs de chélation
Délai: Semaine 2, Semaine 3, Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16, Semaine 20, EOT (Semaine 24)
Le score des symptômes gastro-intestinaux a été calculé à partir des réponses à 5 questions, chacune avec un score possible de 1 à 5, pour une plage de scores globale possible de 5 à 25, où un score inférieur représente un symptôme gastro-intestinal moins sévère et un score plus élevé représente un plus symptôme gastro-intestinal sévère. Les scores des symptômes gastro-intestinaux ont été résumés à l'aide de statistiques descriptives à la semaine 2, à la semaine 3, à la semaine 4, à la semaine 8, à la semaine 12, à la semaine 16, à la semaine 20 et à l'EOT.
Semaine 2, Semaine 3, Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16, Semaine 20, EOT (Semaine 24)
Nombre de participants ayant des selles gastro-intestinales Pointage des points chez les participants naïfs à la chélation
Délai: Semaine 2, Semaine 3, Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16, Semaine 20, EOT (Semaine 24)
Le questionnaire sur les symptômes gastro-intestinaux se composait de 6 éléments, dont 5 ont été notés à l'aide d'une échelle de notation de 1 à 5. Le sixième élément évaluait la fréquence des selles au cours de la semaine précédente, en utilisant 7 options de réponse 0 = 0 ("Aucun"), 1 = 1, 2 = 2, 3 = 3, 4 = 4, 5 = "5 - 10" et 6 = "11 ou plus". Le score de l'item des selles gastro-intestinales a été présenté de manière descriptive à l'aide de comptages de fréquence.
Semaine 2, Semaine 3, Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16, Semaine 20, EOT (Semaine 24)
Score des symptômes gastro-intestinaux chez les participants prétraités avec le déférasirox
Délai: Semaine 2, Semaine 3, Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16, Semaine 20, EOT (Semaine 24)
Le score des symptômes gastro-intestinaux a été calculé à partir des réponses à 5 questions, chacune avec un score possible de 1 à 5, pour une plage de scores globale possible de 5 à 25, où un score inférieur représente un symptôme gastro-intestinal moins sévère et un score plus élevé représente un plus symptôme gastro-intestinal sévère. Les scores des symptômes gastro-intestinaux ont été résumés à l'aide de statistiques descriptives à la semaine 2, à la semaine 3, à la semaine 4, à la semaine 8, à la semaine 12, à la semaine 16, à la semaine 20 et à l'EOT.
Semaine 2, Semaine 3, Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16, Semaine 20, EOT (Semaine 24)
Nombre de participants ayant des selles gastro-intestinales Pointage de l'élément chez les participants prétraités avec du déférasirox
Délai: Baseline, Semaine 2, Semaine 3, Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16, Semaine 20, EOT (Semaine 24)
Le questionnaire sur les symptômes gastro-intestinaux se composait de 6 éléments, dont 5 ont été notés à l'aide d'une échelle de notation de 1 à 5. Le sixième élément évaluait la fréquence des selles au cours de la semaine précédente, en utilisant 7 options de réponse 0 = 0 ("Aucun"), 1 = 1, 2 = 2, 3 = 3, 4 = 4, 5 = "5 - 10" et 6 = "11 ou plus". Le score de l'item des selles gastro-intestinales a été présenté de manière descriptive à l'aide de comptages de fréquence.
Baseline, Semaine 2, Semaine 3, Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16, Semaine 20, EOT (Semaine 24)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

16 janvier 2018

Achèvement primaire (RÉEL)

5 décembre 2019

Achèvement de l'étude (RÉEL)

5 décembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 novembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 décembre 2017

Première publication (RÉEL)

13 décembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

25 août 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 août 2020

Dernière vérification

1 août 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CICL670F2429
  • 2016-003482-25 (EUDRACT_NUMBER)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.

La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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