Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhetsstudie av knuste Deferasirox filmdrasjerte tabletter hos pediatriske pasienter med transfusjonshemosiderose (MIMAS)

24. august 2020 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En enarms intervensjonsstudie i fase IV, post-godkjenning som evaluerer sikkerheten til pediatriske pasienter med transfusjonshemosiderose behandlet med Deferasirox, knuste filmdrasjerte tabletter

Denne studien brukte et prospektivt, enarms, globalt multisenter intervensjonelt åpent, ikke-randomisert design for å identifisere og vurdere sikkerhetsprofilen til knust deferasirox FCT når det ble administrert i opptil 24 uker hos pediatriske pasienter i alderen ≥2 til <6 år med transfusjonshemosiderose. Studien ble designet for å inkludere minimum 40 pasienter. 44 pasienter ble behandlet og analysert.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien inkluderte en screeningsperiode (fra dag 0-14) med to besøk med minst 7 dagers mellomrom for å vurdere kvalifiseringen til pasienter som var kelasjonsnaive eller på tidligere jernkelatorbehandling enn DFX. For pasienter på DFX-behandling før studiestart skulle bare ett screeningbesøk (screeningbesøk 1) foregå for å fastslå kvalifisering. Enhver pågående chelatbehandling unntatt deferasirox skulle seponeres for å gjennomgå en 5-dagers utvaskingsperiode før man startet en 24 ukers behandlingsperiode med knust deferasirox FCT.

Alle pasientene skulle ha ukentlige besøk den første måneden for å overvåke nyrefunksjonen. Leverfunksjonen skulle vurderes annenhver uke i løpet av den første måneden. Deretter skulle det utføres månedlige sikkerhetsvurderinger, inkludert overvåking av serumferritinverdier og trender for å tilpasse pasientbehandlingen.

Kvalifisering, anvendelse av doseringsstandarder og justeringer, samt sikkerhets- og serumferritinvurderinger som spesifisert i protokollen.

Den planlagte varigheten av behandlingen var 24 uker etterfulgt av en 30-dagers sikkerhetsoppfølging.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

44

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • De forente arabiske emirater
      • Dubai, De forente arabiske emirater, 9115
        • Novartis Investigative Site
  • Egypt
      • Zagazig, Egypt, 44519
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80138
        • Novartis Investigative Site
    • FE
      • Cona, FE, Italia, 44100
        • Novartis Investigative Site
    • ITA
      • Cagliari, ITA, Italia, 09121
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Libanon, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
    • Bangkok
      • Bangkok noi, Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang, Chiangmai, Thailand, 50200
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 6 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. Pasienter ≥2 til <6 år diagnostisert med transfusjonshemosiderose
  2. Dokumentert historie med transfusjoner av røde blodlegemer
  3. Skriftlig informert samtykke/samtykke før eventuelle studiespesifikke prosedyrer. Samtykket vil innhentes fra omsorgsperson(er) eller pasientens juridiske representant. Etterforskere vil også innhente samtykke fra pasienter i henhold til lokale, regionale eller nasjonale forskrifter.
  4. For pasienter på tidligere DFX: Serumferritin (SF) >500 ng/ml, målt ved screeningbesøk 1 og krever en DFX daglig dose tilsvarende FCT ≥ 7mg/kg/dag.
  5. For pasienter på en annen chelator enn DFX (f.eks. deferipron eller deferoksamin) eller kelasjonsnaiv: Serumferritin (SF) >1000 ng/mL målt ved screeningbesøk 1 og 2.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Pasienter som får mer enn én jernkelator samtidig med dagens jernkeleringsbehandling. (Pasienter som har mottatt kombinasjonsbehandling i sin sykehistorie, men som for tiden behandles med et enkelt IKT-middel, er kvalifisert.)
  2. Pasienter som fortsetter på deferoksamin eller deferipron i tillegg til studiebehandling. (Pasienter som bytter til eller fortsetter på deferasirox er kvalifisert).
  3. Uløste bivirkninger dersom pasienten tidligere har vært behandlet med deferipron eller deferoksamin eller deferasiroks.
  4. Signifikant proteinuri som indikert av et urinprotein/kreatinin-forhold > 0,5 mg/mg i en urinprøve som ikke er første tomrom målt ved screeningbesøk 1.
  5. Serumkreatinin > aldersjustert ULN målt ved ethvert screeningbesøk
  6. Kreatininclearance under 90 ml/minutt målt ved ethvert screeningbesøk. Kreatininclearance ved bruk av Schwartz-formelen vil bli estimert fra serumkreatinin målt ved hvert respektive besøk.
  7. ALT og/eller AST > 2,5 x ULN målt ved screeningbesøk 1.
  8. Totalt bilirubin (TBIL) >1,5 x ULN målt ved screeningbesøk 1.
  9. Pasienter med betydelig nedsatt GI-funksjon eller GI-sykdom som kan endre absorpsjonen av oral deferasirox FCT (f. ulcerøse sykdommer, ukontrollert kvalme, oppkast, diaré, malabsorpsjonssyndrom eller tynntarmsreseksjon).
  10. Anamnese med og/eller laboratoriebevis for aktiv hepatitt B eller hepatitt C (HBsAg i fravær av HBsAb ELLER HCV Ab-positiv med HCV RNA-positiv.
  11. Leversykdom med alvorlighetsgrad av Child-Pugh klasse B eller C.
  12. Anamnese med overfølsomhet overfor noen av studiemedisinen eller hjelpestoffene.
  13. Pasienter som deltar i en annen klinisk utprøving eller mottar et undersøkelsesmiddel.
  14. Pasienter med en kjent historie med HIV-seropositivitet.
  15. Pasienter som ikke vil eller er i stand til å overholde protokollen.
  16. Anamnese med malignitet i ethvert organsystem, behandlet eller ubehandlet, i løpet av de siste 5 årene, uansett om det er tegn på lokalt tilbakefall eller metastaser, med unntak av lokalisert basalcellekarsinom i huden.
  17. Betydelig medisinsk tilstand som forstyrrer muligheten til å delta i denne studien (f.eks. ukontrollert hypertensjon, ustabil hjertesykdom som ikke kontrolleres av standard medisinsk behandling, systemisk sykdom: kardiovaskulær, nyre, lever, etc.).
  18. Kvinnelige pasienter som når menarche og de eller deres omsorgspersoner nekter graviditetstesting og/eller hvis det er et positivt graviditetstestresultat.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Deferasirox
Knust deferasirox (ICL670) FCT for oral bruk daglig. Deferasirox FCT-dosering var basert på pasientens vekt.
Legemiddel: Deferasirox
Deferosirox ble gitt i tablettformer på 90, 180 og 360 mg. Tabletter ble knust i hjemmemiljøet og administrert ved å drysse hele dosen på myk mat som skulle konsumeres umiddelbart.
Andre navn:
  • ICL670

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med utvalgte gastrointestinale lidelser opptil 24 uker
Tidsramme: Baseline (uke 1 dag 1) opp til uke 24, pluss 30 dagers sikkerhetsoppfølging.
For å vurdere sikkerheten til knust deferasirox FCT med hensyn til utvalgte gastrointestinale (GI) lidelser (øsofagitt, stomatitt, munnsår, magesår, blødninger, magesmerter, diaré, kvalme og oppkast). Kun deskriptiv analyse utført.
Baseline (uke 1 dag 1) opp til uke 24, pluss 30 dagers sikkerhetsoppfølging.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser-profil
Tidsramme: Baseline (uke 1 dag 1) opp til uke 24, pluss 30 dagers sikkerhetsoppfølging.
Analyse av frekvenser for behandlingsutviklede bivirkninger (TEAE), alvorlige bivirkninger TEAE og dødsfall på grunn av AE, gjennom overvåking av relevante kliniske og laboratoriesikkerhetsparametere. Kun deskriptiv analyse utført.
Baseline (uke 1 dag 1) opp til uke 24, pluss 30 dagers sikkerhetsoppfølging.
Antall deltakere med merkbare endringer i EKG-verdier fra baseline
Tidsramme: Baseline (uke 1 dag 1) opp til uke 24, pluss 30 dagers sikkerhetsoppfølging.
Sikkerhet målt ved de bemerkelsesverdige post-baseline-endringene i EKG-verdier (PR, QRS, QT, QTcF og HR-intervaller) sammenlignet med baseline. Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien på eller før den første dosen. Kun deskriptiv analyse utført.
Baseline (uke 1 dag 1) opp til uke 24, pluss 30 dagers sikkerhetsoppfølging.
Absolutt endring fra baseline i serumferritin (SF)
Tidsramme: Baseline (BL), uke 4, uke 8, uke 12, uke 16, EOT (uke 24)
Absolutt endring fra baseline over tid i SF-verdier opp til 24 ukers behandling skulle gis. Kun deskriptiv analyse utført.
Baseline (BL), uke 4, uke 8, uke 12, uke 16, EOT (uke 24)
Antall deltakere med dårligste post-baseline-verdier i utvalgte kjemiparametre
Tidsramme: Baseline (uke 1 dag 1) opp til uke 24, pluss 30 dagers sikkerhetsoppfølging.
Sikkerhet målt ved den verste post-baseline alvorlighetsgraden observert hos en pasient beregnet ved bruk av normal/lav/høy klassifisering basert på lokale laboratorienormalområder, uavhengig av baseline status. Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien på eller før den første dosen. De utvalgte kjemiparametrene var: Alaninaminotransferase (ALT), alkalisk fosfatase (ALP), Aspartataminotransferase (AST), total bilirubin, direkte bilirubin, serumkreatinin og urinproteinkreatininforhold (UPCR) (Protein/kreatinin representert UPCR). Kun deskriptiv analyse utført.
Baseline (uke 1 dag 1) opp til uke 24, pluss 30 dagers sikkerhetsoppfølging.
Antall deltakere med klinisk signifikante auditive vurderinger endringer fra baseline
Tidsramme: Baseline (uke 1 dag 1) opp til uke 24, pluss 30 dagers sikkerhetsoppfølging.
Sikkerhet målt ved bemerkelsesverdige post-baseline endringer i auditive vurderinger (omfattende audiometriterskelundersøkelse og talegjenkjenning). Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien på eller før den første dosen. Kun deskriptiv analyse utført.
Baseline (uke 1 dag 1) opp til uke 24, pluss 30 dagers sikkerhetsoppfølging.
Antall deltakere med klinisk signifikante okulære vurderinger endringer fra baseline
Tidsramme: Baseline (uke 1 dag 1) opp til uke 24, pluss 30 dagers sikkerhetsoppfølging.
Sikkerhet målt ved bemerkelsesverdige post-baseline endringer i øyevurderinger (avstandssynstest, applanasjonstonometri, linsefotografering, vidvinkel fundusfotografering av netthinnen og synsnerven). Okulær vurdering var nødvendig ved screening og slutten av behandlingen; under behandlingen, skulle de utføres etter etterforskerens skjønn basert på pasientens rapporteringssymptomer. Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien på eller før den første dosen. Kun deskriptiv analyse utført.
Baseline (uke 1 dag 1) opp til uke 24, pluss 30 dagers sikkerhetsoppfølging.
Absolutt endring fra baseline i systolisk og diastolisk blodtrykk (mmHg)
Tidsramme: Baseline (BL), uke 2, uke 3, uke 4, uke 8, uke 12, uke 16, uke 20, EOT (uke 24)
Absolutt endring fra baseline over tid i målinger av systolisk og diastolisk blodtrykk skulle gis. Kun deskriptiv analyse utført.
Baseline (BL), uke 2, uke 3, uke 4, uke 8, uke 12, uke 16, uke 20, EOT (uke 24)
Absolutt endring fra baseline i pulsfrekvens (Bpm)
Tidsramme: Baseline (BL), uke 2, uke 3, uke 4, uke 8, uke 12, uke 16, uke 20, EOT (uke 24)
Absolutt endring fra baseline over tid i liggende pulsfrekvens skulle gis. Kun deskriptiv analyse utført.
Baseline (BL), uke 2, uke 3, uke 4, uke 8, uke 12, uke 16, uke 20, EOT (uke 24)
Absolutt endring fra baseline i kroppstemperatur (°C)
Tidsramme: Baseline (BL), uke 2, uke 3, uke 4, uke 8, uke 12, uke 16, uke 20, EOT (uke 24)
Absolutt endring fra baseline over tid i kroppstemperaturmålinger skulle gis. Kun deskriptiv analyse utført.
Baseline (BL), uke 2, uke 3, uke 4, uke 8, uke 12, uke 16, uke 20, EOT (uke 24)
Absolutt endring fra baseline i kroppsvekt (kg)
Tidsramme: Baseline (BL), uke 4, uke 8, uke 12, uke 16, uke 20, EOT (uke 24)
Absolutt endring fra baseline over tid i kroppsvektmålinger skulle gis. Kun deskriptiv analyse utført.
Baseline (BL), uke 4, uke 8, uke 12, uke 16, uke 20, EOT (uke 24)
Modifisert tilfredshet med jernkeleringsterapi (modifisert SICT) hos deltakere som er forhåndsbehandlet med Deferasirox: Gjennomsnittlig endring fra baseline i etterlevelse
Tidsramme: Uke 4, Uke 12, EOT (Uke 24)
MSICT-spørreskjemaet skulle fylles ut ved screeningbesøk 1, uke 4, uke 12 og EOT. Svarene fra screeningbesøk 1 for mSICT spørreskjema skulle betraktes som baseline. Den modifiserte SICT besto av 20 elementer som representerte 3 domener: Adherence, Preference og Concerns. mSICT-overholdelsesdomenet besto av 6 elementer fra barnets perspektiv og 6 elementer fra omsorgspersonens perspektiv, hver med en mulig poengsum på 1 til 5, for et samlet mulig poengområde på 6 til 30. En høyere poengsum indikerer dårligere etterlevelse. Kun deskriptiv analyse utført.
Uke 4, Uke 12, EOT (Uke 24)
Modifisert SICT hos deltakere som er forhåndsbehandlet med Deferasirox: Antall deltakere med type medisin Score for barn
Tidsramme: Baseline (BL), uke 4, uke 12, EOT (uke 24)
MSICT-spørreskjemaet skulle fylles ut ved screeningbesøk 1, uke 4, uke 12 og EOT. Svarene fra screeningbesøk 1 for mSICT spørreskjema skulle betraktes som baseline. Den modifiserte SICT besto av 20 elementer som representerte 3 domener: Adherence, Preference og Concerns. mSICT-preferansedomenet besto av 3 elementer inkludert typen medisin barnet sa han/hun likte best (tablett for å løses opp i væske, tablett (tas en gang daglig), tablett (tas 3 ganger om dagen), tablett knust, dryss pulver på mat, injeksjon og jeg vet ikke). Disse elementene ble presentert beskrivende ved bruk av frekvenstellinger.
Baseline (BL), uke 4, uke 12, EOT (uke 24)
Modifisert SICT i deltakere som er forhåndsbehandlet med Deferasirox: Antall deltakere med grunner til at barnet foretrekker skåring for knust medisin
Tidsramme: Baseline (BL), uke 4, uke 12, EOT (uke 24)
MSICT-spørreskjemaet skulle fylles ut ved screeningbesøk 1, uke 4, uke 12 og EOT. Svarene fra screeningbesøk 1 for mSICT spørreskjema skulle betraktes som baseline. Den modifiserte SICT besto av 20 elementer som representerte 3 domener: Adherence, Preference og Concerns. mSICT-preferansedomenet besto av 3 elementer inkludert grunnen til at barnet foretrakk knust medisin (smak, ettersmak, bekvemmelighet, antall piller, ingen/mindre bivirkninger, kan tilberede medisinen riktig, lettere å huske å ta medisinen, antall ganger han /hun må ta medisinen, ingen/mindre smerter på injeksjonsstedet, få personlig tid med familie og venner og annet). Disse elementene ble presentert beskrivende ved bruk av frekvenstellinger.
Baseline (BL), uke 4, uke 12, EOT (uke 24)
Modifisert SICT i deltakere forhåndsbehandlet med Deferasirox: Antall deltakere med rangering basert på barnets preferansescore
Tidsramme: Baseline (BL), uke 4, uke 12, EOT (uke 24)
MSICT-spørreskjemaet skulle fylles ut ved screeningbesøk 1, uke 4, uke 12 og EOT. Svarene fra screeningbesøk 1 for mSICT spørreskjema skulle betraktes som baseline. Den modifiserte SICT besto av 20 elementer som representerte 3 domener: Adherence, Preference og Concerns. mSICT-preferansedomenet besto av 3 elementer inkludert rangeringen av medisinen (tablett for å løses opp i væske, tablett tatt en gang daglig, tablett tatt 3 ganger daglig, tablett knust, dryss pulver på mat og injeksjon), med en rekkevidde på 1 til 6 (1 er mest foretrukket og 6 er minst foretrukket), basert på hva barnet foretrekker. Disse elementene ble presentert beskrivende ved bruk av frekvenstelling.
Baseline (BL), uke 4, uke 12, EOT (uke 24)
Modifisert tilfredshet med jernkeleringsterapi (modifisert SICT) hos deltakere som er forhåndsbehandlet med Deferasirox: Gjennomsnittlig endring fra baseline i bekymringer
Tidsramme: Uke 4, Uke 12, EOT (Uke 24)
MSICT-spørreskjemaet skulle fylles ut ved screeningbesøk 1, uke 4, uke 12 og EOT. Svarene fra screeningbesøk 1 for mSICT spørreskjema skulle betraktes som baseline. Den modifiserte SICT besto av 20 elementer som representerte 3 domener: Adherence, Preference og Concerns. mSICT-bekymringsdomeneskalaen for barnets svar hadde et mulig område fra 2 til 10, basert på to spørsmål, og mSICT-bekymringsdomeneskalaen for omsorgspersonens svar hadde et mulig område fra 1 til 5 basert på ett spørsmål. En høyere poengsum indikerte færre bekymringer. Kun deskriptiv analyse utført.
Uke 4, Uke 12, EOT (Uke 24)
Modifisert tilfredshet med jernkeleringsterapi (modifisert SICT) i kelasjonsnaive deltakere: gjennomsnittlig endring fra baseline i etterlevelse
Tidsramme: Uke 4, Uke 12, EOT (Uke 24)
MSICT-spørreskjemaet skulle fylles ut ved screeningbesøk 1, uke 4, uke 12 og EOT. Svarene fra screeningbesøk 1 for mSICT spørreskjema skulle betraktes som baseline. Den modifiserte SICT besto av 20 elementer som representerte 3 domener: Adherence, Preference og Concerns. mSICT-overholdelsesdomenet besto av 6 elementer fra barnets perspektiv og 6 elementer fra omsorgspersonens perspektiv, hver med en mulig poengsum på 1 til 5, for et samlet mulig poengområde på 6 til 30. En høyere poengsum indikerer dårligere etterlevelse. Kun deskriptiv analyse utført.
Uke 4, Uke 12, EOT (Uke 24)
Modifisert tilfredshet med jernkeleringsterapi (modifisert SICT) i kelasjonsnaive deltakere: Antall deltakere med type medisin Score for barn
Tidsramme: Uke 4, Uke 12, EOT (Uke 24)
MSICT-spørreskjemaet skulle fylles ut ved screeningbesøk 1, uke 4, uke 12 og EOT. Svarene fra screeningbesøk 1 for mSICT spørreskjema skulle betraktes som baseline. Den modifiserte SICT besto av 20 elementer som representerte 3 domener: Adherence, Preference og Concerns. mSICT-preferansedomenet besto av 3 elementer inkludert typen medisin barnet sa han/hun likte best (tablett for å løses opp i væske, tablett (tas en gang daglig), tablett (tas 3 ganger om dagen), tablett knust, dryss pulver på mat, injeksjon og jeg vet ikke). Disse elementene ble presentert beskrivende ved bruk av frekvenstellinger.
Uke 4, Uke 12, EOT (Uke 24)
Modifisert tilfredshet med jernkeleringsterapi (modifisert SICT) i kelasjonsnaive deltakere: Antall deltakere med grunner til at barnet foretrekker skåring for knust medisin
Tidsramme: Uke 4, Uke 12, EOT (Uke 24)
MSICT-spørreskjemaet skulle fylles ut ved screeningbesøk 1, uke 4, uke 12 og EOT. Svarene fra screeningbesøk 1 for mSICT spørreskjema skulle betraktes som baseline. Den modifiserte SICT besto av 20 elementer som representerte 3 domener: Adherence, Preference og Concerns. mSICT-preferansedomenet besto av 3 elementer inkludert grunnen til at barnet foretrakk knust medisin (smak, ettersmak, bekvemmelighet, antall piller, ingen/mindre bivirkninger, kan tilberede medisinen riktig, lettere å huske å ta medisinen, antall ganger han /hun må ta medisinen, ingen/mindre smerter på injeksjonsstedet, få personlig tid med familie og venner og annet). Disse elementene ble presentert beskrivende ved bruk av frekvenstellinger.
Uke 4, Uke 12, EOT (Uke 24)
Modifisert tilfredshet med jernkeleringsterapi (modifisert SICT) i kelasjonsnaive deltakere: Antall deltakere med rangering basert på barnets preferansepoengsum
Tidsramme: Uke 4, Uke 12, EOT (Uke 24)
MSICT-spørreskjemaet skulle fylles ut ved screeningbesøk 1, uke 4, uke 12 og EOT. Svarene fra screeningbesøk 1 for mSICT spørreskjema skulle betraktes som baseline. Den modifiserte SICT besto av 20 elementer som representerte 3 domener: Adherence, Preference og Concerns. mSICT-preferansedomenet besto av 3 elementer inkludert rangeringen av medisinen (tablett for å løses opp i væske, tablett tatt en gang daglig, tablett tatt 3 ganger daglig, tablett knust, dryss pulver på mat og injeksjon), med en rekkevidde på 1 til 6 (1 er mest foretrukket og 6 er minst foretrukket), basert på hva barnet foretrekker. Disse elementene ble presentert beskrivende ved bruk av frekvenstellinger.
Uke 4, Uke 12, EOT (Uke 24)
Modifisert tilfredshet med jernkeleringsterapi (modifisert SICT) i kelasjonsnaive deltakere: gjennomsnittlig endring fra baseline i bekymringer
Tidsramme: Uke 4, Uke 12, EOT (Uke 24)
MSICT-spørreskjemaet skulle fylles ut ved screeningbesøk 1, uke 4, uke 12 og EOT. Svarene fra screeningbesøk 1 for mSICT spørreskjema skulle betraktes som baseline. Den modifiserte SICT besto av 20 elementer som representerte 3 domener: Adherence, Preference og Concerns. mSICT-bekymringsdomeneskalaen for barnets svar hadde et mulig område fra 2 til 10, basert på to spørsmål, og mSICT-bekymringsdomeneskalaen for omsorgspersonens svar hadde et mulig område fra 1 til 5 basert på ett spørsmål. En høyere poengsum indikerte færre bekymringer. Kun deskriptiv analyse utført.
Uke 4, Uke 12, EOT (Uke 24)
Smakepoeng i chelasjonsnaive deltakere
Tidsramme: Uke 4, Uke 12, EOT (Uke 24)
Spørreskjemaet om smak og evne til å konsumere medisin besto av 4 elementer, tre elementer som målte smak eller evne til å konsumere medisin og ett element som målte ettersmak. Ettersmaken ble behandlet separat. Blant smakselementene målte først en smak på en fempunkts svarskala. De to siste punktene målte hva som skjedde etter å ha tatt medisinen, dvs. svelget eller kastet opp osv. og hvordan den opplevde mengden væske tatt med medisinen var, nok, ikke nok eller for mye. Smaksammendragsskåren ble beregnet fra disse tre elementene ved å bruke en skåringsmatrise og poengsummen varierer fra 0 til 11. En høyere poengsum indikerer bedre smak. Kun deskriptiv analyse ble utført.
Uke 4, Uke 12, EOT (Uke 24)
Antall chelat-naive deltakere med smak etter smakskåring
Tidsramme: Uke 4, Uke 12, EOT (Uke 24)
Spørreskjemaet om smak og evne til å konsumere medisin besto av 4 elementer, tre elementer som målte smak eller evne til å konsumere medisin og ett element som målte ettersmak. Ettersmakselementet ble behandlet som et eget element og skåret på en 5-punkts svarskala med svarformatet Meget bra = 1 (best), God = 2, Verken bra eller dårlig = 3, Dårlig = 4, Meget dårlig = 5 ( verst). Kun beskrivende analyse utført ved bruk av frekvenstellinger.
Uke 4, Uke 12, EOT (Uke 24)
Smakepoeng hos deltakere som er forhåndsbehandlet med Deferasirox
Tidsramme: Uke 4, Uke 12, EOT (Uke 24)
Spørreskjemaet om smak og evne til å konsumere medisin besto av 4 elementer, tre elementer som målte smak eller evne til å konsumere medisin og ett element som målte ettersmak. Ettersmaken ble behandlet separat. Blant smakselementene målte først en smak på en fempunkts svarskala. De to siste punktene målte hva som skjedde etter å ha tatt medisinen, dvs. svelget eller kastet opp osv. og hvordan den opplevde mengden væske tatt med medisinen var, nok, ikke nok eller for mye. Smaksammendragsskåren ble beregnet fra disse tre elementene ved å bruke en skåringsmatrise og poengsummen varierer fra 0 til 11. En høyere poengsum indikerer bedre smak. Kun deskriptiv analyse ble utført.
Uke 4, Uke 12, EOT (Uke 24)
Antall deltakere forhåndsbehandlet med Deferasirox med smak etter smakskåring
Tidsramme: Baseline, uke 4, uke 12, EOT (uke 24)
Spørreskjemaet om smak og evne til å konsumere medisin besto av 4 elementer, tre elementer som målte smak eller evne til å konsumere medisin og ett element som målte ettersmak. Ettersmakselementet ble behandlet som et eget element og skåret på en 5-punkts svarskala med svarformatet Meget bra = 1 (best), God = 2, Verken bra eller dårlig = 3, Dårlig = 4, Meget dårlig = 5 ( verst). Kun beskrivende analyse utført ved bruk av frekvenstellinger.
Baseline, uke 4, uke 12, EOT (uke 24)
GI Symptom Score i Chelation Naive Deltakere
Tidsramme: Uke 2, Uke 3, Uke 4, Uke 8, Uke 12, Uke 16, Uke 20, EOT (Uke 24)
GI-symptomskåren ble beregnet fra svar på 5 spørsmål, hver med en mulig skåre på 1 til 5, for et samlet mulig poengsumsområde på 5 til 25, der en lavere skåre representerer et mindre alvorlig GI-symptom og en høyere skåre representerer en mer alvorlig GI-symptom. GI symptomscore ble oppsummert ved hjelp av beskrivende statistikk ved uke 2, uke 3, uke 4, uke 8, uke 12, uke 16, uke 20 og EOT.
Uke 2, Uke 3, Uke 4, Uke 8, Uke 12, Uke 16, Uke 20, EOT (Uke 24)
Antall deltakere med GI-tarmbevegelser Punktscore i kelasjonsnaive deltakere
Tidsramme: Uke 2, Uke 3, Uke 4, Uke 8, Uke 12, Uke 16, Uke 20, EOT (Uke 24)
GI symptomspørreskjemaet besto av 6 elementer, hvorav 5 ble skåret ved hjelp av en 1-5 vurderingsskala. Det sjette elementet vurderte tarmbevegelsesfrekvens i løpet av den siste uken, ved å bruke 7 svaralternativer 0 = 0 ("Ingen"), 1 = 1, 2 = 2, 3 = 3, 4 = 4, 5 = "5 - 10" og 6 = "11 eller flere". Poengsummen for GI-avføringselementer ble presentert beskrivende ved bruk av frekvenstellinger.
Uke 2, Uke 3, Uke 4, Uke 8, Uke 12, Uke 16, Uke 20, EOT (Uke 24)
GI-symptompoeng hos deltakere som er forhåndsbehandlet med Deferasirox
Tidsramme: Uke 2, Uke 3, Uke 4, Uke 8, Uke 12, Uke 16, Uke 20, EOT (Uke 24)
GI-symptomskåren ble beregnet fra svar på 5 spørsmål, hver med en mulig skåre på 1 til 5, for et samlet mulig poengsumsområde på 5 til 25, der en lavere skåre representerer et mindre alvorlig GI-symptom og en høyere skåre representerer en mer alvorlig GI-symptom. GI symptomscore ble oppsummert ved hjelp av beskrivende statistikk ved uke 2, uke 3, uke 4, uke 8, uke 12, uke 16, uke 20 og EOT.
Uke 2, Uke 3, Uke 4, Uke 8, Uke 12, Uke 16, Uke 20, EOT (Uke 24)
Antall deltakere med GI-tarmbevegelser Punktscore hos deltakere som er forhåndsbehandlet med Deferasirox
Tidsramme: Baseline, uke 2, uke 3, uke 4, uke 8, uke 12, uke 16, uke 20, EOT (uke 24)
GI symptomspørreskjemaet besto av 6 elementer, hvorav 5 ble skåret ved hjelp av en 1-5 vurderingsskala. Det sjette elementet vurderte tarmbevegelsesfrekvens i løpet av den siste uken, ved å bruke 7 svaralternativer 0 = 0 ("Ingen"), 1 = 1, 2 = 2, 3 = 3, 4 = 4, 5 = "5 - 10" og 6 = "11 eller flere". Poengsummen for GI-avføringselementer ble presentert beskrivende ved bruk av frekvenstellinger.
Baseline, uke 2, uke 3, uke 4, uke 8, uke 12, uke 16, uke 20, EOT (uke 24)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

16. januar 2018

Primær fullføring (FAKTISKE)

5. desember 2019

Studiet fullført (FAKTISKE)

5. desember 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. november 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. desember 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

13. desember 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

25. august 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. august 2020

Sist bekreftet

1. august 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CICL670F2429
  • 2016-003482-25 (EUDRACT_NUMBER)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Overbelastning av jern

Kliniske studier på Deferasirox

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Algeria

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere