Säkerhetsstudie av krossade Deferasirox filmdragerade tabletter hos pediatriska patienter med transfusionshemosideros (MIMAS)

Viktiga inkluderingskriterier:

1. Patienter ≥2 till <6 år gamla diagnostiserade med transfusionshemosideros
2. Dokumenterad historia av transfusioner av röda blodkroppar
3. Skriftligt informerat samtycke/samtycke före eventuella studiespecifika procedurer. Samtycket erhålls från vårdgivare eller patientens juridiska ombud. Utredarna kommer också att få patienters medgivande enligt lokala, regionala eller nationella bestämmelser.
4. För patienter på tidigare DFX: Serumferritin (SF) >500 ng/ml, uppmätt vid screeningbesök 1 och kräver en DFX daglig dos motsvarande FCT ≥ 7 mg/kg/dag.
5. För patienter på en annan kelator än DFX (t.ex. deferipron eller deferoxamin) eller kelationsnaiv: Serumferritin (SF) >1000 ng/ml uppmätt vid screeningbesök 1 och 2.

Viktiga uteslutningskriterier:

1. Patienter som får mer än en järnkelator samtidigt med pågående järnkeleringsbehandling. (Patienter som har fått kombinationsbehandling i sin medicinska historia men som för närvarande behandlas med ett enda IKT-medel är berättigade.)
2. Patienter som fortsätter på deferoxamin eller deferipron utöver studiebehandling. (Patienter som byter till eller fortsätter på deferasirox är berättigade).
3. Olösta biverkningar om patienten tidigare behandlats med deferipron eller deferoxamin eller deferasirox.
4. Signifikant proteinuri som indikeras av ett urinprotein/kreatininförhållande > 0,5 mg/mg i ett urinprov som inte är ett första tomrum mätt vid screeningbesök 1.
5. Serumkreatinin > åldersjusterad ULN uppmätt vid varje screeningbesök
6. Kreatininclearance under 90 ml/minut uppmätt vid varje screeningbesök. Kreatininclearance med Schwartz-formeln kommer att uppskattas från serumkreatinin uppmätt vid varje besök.
7. ALAT och/eller AST > 2,5 x ULN uppmätt vid screeningbesök 1.
8. Totalt bilirubin (TBIL) >1,5 x ULN uppmätt vid screeningbesök 1.
9. Patienter med signifikant försämrad GI-funktion eller GI-sjukdom som signifikant kan förändra absorptionen av oral deferasirox FCT (t. ulcerösa sjukdomar, okontrollerat illamående, kräkningar, diarré, malabsorptionssyndrom eller tunntarmsresektion).
10. Historik av och/eller laboratoriebevis för aktiv hepatit B eller hepatit C (HBsAg i frånvaro av HBsAb ELLER HCV Ab-positiv med HCV-RNA-positiv.
11. Leversjukdom med svårighetsgrad av Child-Pugh klass B eller C.
12. Tidigare överkänslighet mot något av studieläkemedlet eller hjälpämnena.
13. Patienter som deltar i en annan klinisk prövning eller får ett prövningsläkemedel.
14. Patienter med en känd historia av HIV-seropositivitet.
15. Patienter som inte vill eller kan följa protokollet.
16. Historik av malignitet i något organsystem, behandlat eller obehandlat, under de senaste 5 åren oavsett om det finns tecken på lokalt återfall eller metastaser, med undantag för lokaliserat basalcellscancer i huden.
17. Betydande medicinskt tillstånd som stör förmågan att delta i denna studie (t.ex. okontrollerad hypertoni, instabil hjärtsjukdom som inte kontrolleras av standardmedicinsk behandling, systemisk sjukdom: kardiovaskulär, njur-, lever-, etc.).
18. Kvinnliga patienter som når menarche och de eller deras vårdgivare vägrar graviditetstest och/eller om det finns ett positivt graviditetstestresultat.