Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa pokruszonych tabletek powlekanych deferazyroksu u dzieci i młodzieży z hemosyderozą po transfuzji (MIMAS)

24 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Jednoramienne badanie IV fazy interwencyjnej, porejestracyjne, oceniające bezpieczeństwo dzieci i młodzieży z hemosyderozą potransfuzyjną leczonych deferazyroksem w postaci rozkruszonych tabletek powlekanych

W tym badaniu zastosowano prospektywne, jednoramienne, globalne, wieloośrodkowe, otwarte, nierandomizowane badanie interwencyjne w celu zidentyfikowania i oceny profilu bezpieczeństwa pokruszonego deferazyroksu FCT podawanego przez okres do 24 tygodni dzieciom w wieku od ≥2 do <6 lat z hemosyderozą transfuzyjną. Do badania zaproszono co najmniej 40 pacjentów. Czterdziestu czterech pacjentów było leczonych i analizowanych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie obejmowało okres przesiewowy (od dnia 0 do 14) z dwiema wizytami w odstępie co najmniej 7 dni w celu oceny kwalifikowalności pacjentów, którzy nie byli wcześniej leczeni chelatacją lub poddawani wcześniejszemu leczeniu chelatorem żelaza innym niż DFX. W przypadku pacjentów leczonych DFX przed włączeniem do badania tylko jedna wizyta przesiewowa (wizyta przesiewowa 1) miała odbyć się w celu określenia kwalifikowalności. Wszelkie obecne terapie chelatujące, z wyjątkiem deferazyroksu, należało przerwać, aby przejść 5-dniowy okres wypłukiwania przed rozpoczęciem 24-tygodniowego okresu leczenia zmiażdżonym deferazyroksem FCT.

Przez pierwszy miesiąc wszyscy pacjenci mieli cotygodniowe wizyty w celu monitorowania czynności nerek. Czynność wątroby miała być oceniana co dwa tygodnie w ciągu pierwszego miesiąca. Następnie miały być przeprowadzane comiesięczne oceny bezpieczeństwa, w tym monitorowanie wartości ferrytyny w surowicy i trendów w celu dostosowania leczenia pacjenta.

Kwalifikowalność, stosowanie standardów dawkowania i dostosowania, a także ocena bezpieczeństwa i stężenia ferrytyny w surowicy zgodnie z protokołem.

Planowany czas trwania leczenia wynosił 24 tygodnie, po czym nastąpiła 30-dniowa kontrola bezpieczeństwa.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

44

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Egipt
      • Zagazig, Egipt, 44519
        • Novartis Investigative Site
  • Liban
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Liban, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Tajlandia
    • Bangkok
      • Bangkok noi, Bangkok, Tajlandia, 10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang, Chiangmai, Tajlandia, 50200
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
      • Napoli, Włochy, 80138
        • Novartis Investigative Site
    • FE
      • Cona, FE, Włochy, 44100
        • Novartis Investigative Site
    • ITA
      • Cagliari, ITA, Włochy, 09121
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Emiraty Arabskie
      • Dubai, Zjednoczone Emiraty Arabskie, 9115
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 6 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Pacjenci w wieku od ≥2 do <6 lat, u których rozpoznano hemosyderozę transfuzyjną
  2. Udokumentowana historia transfuzji krwinek czerwonych
  3. Pisemna świadoma zgoda/zgoda przed jakimikolwiek procedurami związanymi z badaniem. Zgodę uzyska się od opiekuna(ów) lub przedstawiciela ustawowego pacjenta. Badacze uzyskają również zgodę pacjentów zgodnie z przepisami lokalnymi, regionalnymi lub krajowymi.
  4. Pacjenci stosujący wcześniej DFX: Stężenie ferrytyny (SF) w surowicy >500 ng/ml, mierzone podczas 1. wizyty przesiewowej i wymagające dziennej dawki DFX równoważnej FCT ​​≥ 7 mg/kg mc./dobę.
  5. W przypadku pacjentów stosujących wcześniej chelator inny niż DFX (np. deferypron lub deferoksamina) lub osoby nieleczone chelatacją: poziom ferrytyny w surowicy (SF) >1000 ng/ml mierzony podczas wizyt przesiewowych 1 i 2.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Pacjenci, którzy otrzymują więcej niż jeden środek chelatujący żelazo w tym samym czasie, co obecne leczenie chelatujące żelazo. (Pacjenci, którzy otrzymywali terapię skojarzoną w swojej historii medycznej, ale obecnie są leczeni jednym środkiem ICT, kwalifikują się).
  2. Pacjenci kontynuujący leczenie deferoksaminą lub deferypronem oprócz badanego leczenia. (Pacjenci przechodzący na deferazyroks lub kontynuujący leczenie są uprawnieni).
  3. Nierozwiązane zdarzenia niepożądane, jeśli pacjent był wcześniej leczony deferypronem lub deferoksaminą lub deferazyroksem.
  4. Znaczący białkomocz, na co wskazuje stosunek białka do kreatyniny w moczu > 0,5 mg/mg w próbce moczu nie pochodzącej z pierwszej mikcji mierzonej podczas wizyty przesiewowej 1.
  5. Stężenie kreatyniny w surowicy > dostosowana do wieku GGN mierzona podczas każdej wizyty przesiewowej
  6. Klirens kreatyniny poniżej 90 ml/min mierzony podczas każdej wizyty przesiewowej. Klirens kreatyniny przy użyciu wzoru Schwartza zostanie oszacowany na podstawie stężenia kreatyniny w surowicy mierzonej podczas każdej odpowiedniej wizyty.
  7. AlAT i/lub AST > 2,5 x GGN zmierzone podczas wizyty przesiewowej 1.
  8. Bilirubina całkowita (TBIL) >1,5 x GGN zmierzona podczas wizyty przesiewowej 1.
  9. Pacjenci ze znacznymi zaburzeniami czynności przewodu pokarmowego lub chorobą przewodu pokarmowego, która może znacząco zmieniać wchłanianie doustnego deferazyroksu FCT (np. choroby wrzodowe, niekontrolowane nudności, wymioty, biegunka, zespół złego wchłaniania lub resekcja jelita cienkiego).
  10. Historia i/lub dowody laboratoryjne aktywnego zapalenia wątroby typu B lub zapalenia wątroby typu C (HBsAg przy braku HBsAb LUB HCV Ab dodatni z dodatnim HCV RNA.
  11. Choroba wątroby o nasileniu klasy B lub C wg skali Childa-Pugha.
  12. Historia nadwrażliwości na którykolwiek z badanych leków lub substancji pomocniczych.
  13. Pacjenci biorący udział w innym badaniu klinicznym lub otrzymujący lek eksperymentalny.
  14. Pacjenci ze znaną historią seropozytywności HIV.
  15. Pacjenci nie chcą lub nie mogą zastosować się do protokołu.
  16. Historia nowotworu dowolnego układu narządów, leczonego lub nieleczonego, w ciągu ostatnich 5 lat, niezależnie od tego, czy istnieją dowody nawrotu miejscowego lub przerzutów, z wyjątkiem miejscowego raka podstawnokomórkowego skóry.
  17. Poważny stan zdrowia utrudniający udział w tym badaniu (np. niekontrolowane nadciśnienie tętnicze, niestabilna choroba serca niekontrolowana standardową terapią medyczną, choroby ogólnoustrojowe: układu krążenia, nerek, wątroby itp.).
  18. Pacjentki, u których wystąpiła pierwsza miesiączka, a one lub ich opiekunowie odmawiają wykonania testu ciążowego i/lub w przypadku pozytywnego wyniku testu ciążowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Deferazyroks
Rozdrobniony deferazyroks (ICL670) FCT do codziennego stosowania doustnego. Dawkowanie deferazyroksu FCT było oparte na masie ciała pacjenta.
Lek: Deferazyroks
Deferozyroks był dostarczany w postaci tabletek po 90, 180 i 360 mg. Tabletki rozkruszono w warunkach domowych i podawano przez posypanie pełnej dawki miękkiego pokarmu w celu natychmiastowego spożycia.
Inne nazwy:
  • ICL670

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z wybranymi zaburzeniami żołądkowo-jelitowymi do 24 tygodni
Ramy czasowe: Linia bazowa (Tydzień 1 Dzień 1) do Tygodnia 24 plus 30-dniowa kontrola bezpieczeństwa.
Ocena bezpieczeństwa rozdrobnionego deferazyroksu FCT w odniesieniu do wybranych zaburzeń żołądkowo-jelitowych (GI) (zapalenie przełyku, zapalenie jamy ustnej, owrzodzenie jamy ustnej, wrzody żołądka, krwotok, ból brzucha, biegunka, nudności i wymioty). Przeprowadzono tylko analizę opisową.
Linia bazowa (Tydzień 1 Dzień 1) do Tygodnia 24 plus 30-dniowa kontrola bezpieczeństwa.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Profil zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Linia bazowa (Tydzień 1 Dzień 1) do Tygodnia 24 plus 30-dniowa kontrola bezpieczeństwa.
Analiza częstości zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), poważnych zdarzeń niepożądanych TEAE i zgonów z powodu zdarzeń niepożądanych poprzez monitorowanie odpowiednich klinicznych i laboratoryjnych parametrów bezpieczeństwa. Przeprowadzono tylko analizę opisową.
Linia bazowa (Tydzień 1 Dzień 1) do Tygodnia 24 plus 30-dniowa kontrola bezpieczeństwa.
Liczba uczestników z zauważalnymi zmianami wartości EKG od wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Linia bazowa (Tydzień 1 Dzień 1) do Tygodnia 24 plus 30-dniowa kontrola bezpieczeństwa.
Bezpieczeństwo mierzone na podstawie znaczących zmian wartości EKG po wartości początkowej (odstępy PR, QRS, QT, QTcF i HR) w porównaniu z wartościami wyjściowymi. Linię podstawową zdefiniowano jako ostatnią niebrakującą wartość w dniu lub przed pierwszą dawką. Przeprowadzono tylko analizę opisową.
Linia bazowa (Tydzień 1 Dzień 1) do Tygodnia 24 plus 30-dniowa kontrola bezpieczeństwa.
Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej w stężeniu ferrytyny (SF) w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (BL), tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16, EOT (tydzień 24)
Należało podać bezwzględną zmianę w czasie wartości SF w stosunku do wartości wyjściowych do 24 tygodni leczenia. Przeprowadzono tylko analizę opisową.
Wartość wyjściowa (BL), tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16, EOT (tydzień 24)
Liczba uczestników z najgorszymi wartościami po linii podstawowej w wybranych parametrach chemicznych
Ramy czasowe: Linia bazowa (Tydzień 1 Dzień 1) do Tygodnia 24 plus 30-dniowa kontrola bezpieczeństwa.
Bezpieczeństwo mierzone na podstawie najgorszego stopnia ciężkości po linii podstawowej zaobserwowanego u pacjenta, obliczonego przy użyciu klasyfikacji normalny/niski/wysoki w oparciu o lokalne zakresy normy laboratoryjnej, niezależnie od stanu wyjściowego. Linię podstawową zdefiniowano jako ostatnią niebrakującą wartość w dniu lub przed pierwszą dawką. Wybranymi parametrami chemicznymi były: aminotransferaza alaninowa (ALT), fosfataza alkaliczna (ALP), aminotransferaza asparaginianowa (AST), bilirubina całkowita, bilirubina bezpośrednia, kreatynina w surowicy i stosunek białka do kreatyniny w moczu (UPCR) (białko/kreatynina reprezentowane przez UPCR). Przeprowadzono tylko analizę opisową.
Linia bazowa (Tydzień 1 Dzień 1) do Tygodnia 24 plus 30-dniowa kontrola bezpieczeństwa.
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi ocenami słuchowymi zmienia się od wartości początkowej
Ramy czasowe: Linia bazowa (Tydzień 1 Dzień 1) do Tygodnia 24 plus 30-dniowa kontrola bezpieczeństwa.
Bezpieczeństwo mierzone znaczącymi zmianami po linii podstawowej w ocenach słuchowych (kompleksowe badanie progu audiometrycznego i rozpoznawanie mowy). Linię podstawową zdefiniowano jako ostatnią niebrakującą wartość w dniu lub przed pierwszą dawką. Przeprowadzono tylko analizę opisową.
Linia bazowa (Tydzień 1 Dzień 1) do Tygodnia 24 plus 30-dniowa kontrola bezpieczeństwa.
Liczba uczestników z istotnymi klinicznie ocenami narządu wzroku zmienia się od wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Linia bazowa (Tydzień 1 Dzień 1) do Tygodnia 24 plus 30-dniowa kontrola bezpieczeństwa.
Bezpieczeństwo mierzone na podstawie znaczących zmian w ocenach oka po linii podstawowej (test ostrości wzroku z odległości, tonometria aplanacyjna, zdjęcia soczewek, szerokokątne zdjęcia dna oka i nerwu wzrokowego). Podczas badania przesiewowego i na końcu leczenia wymagana była ocena wzroku; w trakcie leczenia miały być wykonywane według uznania badacza na podstawie zgłaszanych przez pacjenta objawów. Linię podstawową zdefiniowano jako ostatnią niebrakującą wartość w dniu lub przed pierwszą dawką. Przeprowadzono tylko analizę opisową.
Linia bazowa (Tydzień 1 Dzień 1) do Tygodnia 24 plus 30-dniowa kontrola bezpieczeństwa.
Bezwzględna zmiana skurczowego i rozkurczowego ciśnienia krwi w stosunku do wartości wyjściowych (mmHg)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (BL), tydzień 2, tydzień 3, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16, tydzień 20, EOT (tydzień 24)
Należy zapewnić bezwzględną zmianę w czasie pomiarów skurczowego i rozkurczowego ciśnienia krwi w stosunku do wartości wyjściowych. Przeprowadzono tylko analizę opisową.
Wartość wyjściowa (BL), tydzień 2, tydzień 3, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16, tydzień 20, EOT (tydzień 24)
Bezwzględna zmiana częstości tętna (uderzenia na minutę) w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (BL), tydzień 2, tydzień 3, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16, tydzień 20, EOT (tydzień 24)
Należy zapewnić bezwzględną zmianę w czasie tętna w pozycji leżącej w stosunku do wartości wyjściowych. Przeprowadzono tylko analizę opisową.
Wartość wyjściowa (BL), tydzień 2, tydzień 3, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16, tydzień 20, EOT (tydzień 24)
Bezwzględna zmiana temperatury ciała w stosunku do linii bazowej (°C)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (BL), tydzień 2, tydzień 3, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16, tydzień 20, EOT (tydzień 24)
Należy zapewnić bezwzględną zmianę w czasie pomiarów temperatury ciała w stosunku do wartości wyjściowych. Przeprowadzono tylko analizę opisową.
Wartość wyjściowa (BL), tydzień 2, tydzień 3, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16, tydzień 20, EOT (tydzień 24)
Bezwzględna zmiana masy ciała w stosunku do wartości początkowej (kg)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (BL), tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16, tydzień 20, EOT (tydzień 24)
Należy zapewnić bezwzględną zmianę w czasie pomiarów masy ciała w stosunku do wartości wyjściowych. Przeprowadzono tylko analizę opisową.
Wartość wyjściowa (BL), tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16, tydzień 20, EOT (tydzień 24)
Zmodyfikowana satysfakcja z terapii chelatującej żelazo (zmodyfikowana SICT) u uczestników leczonych wcześniej deferazyroksem: średnia zmiana przestrzegania zaleceń w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Tydzień 4, Tydzień 12, EOT (Tydzień 24)
Kwestionariusz mSICT miał zostać wypełniony podczas wizyty przesiewowej 1, tygodnia 4, tygodnia 12 i EOT. Odpowiedzi z pierwszej wizyty przesiewowej dla kwestionariusza mSICT należało uznać za wyjściowe. Zmodyfikowany kwestionariusz SICT składał się z 20 pozycji reprezentujących 3 domeny: przestrzeganie zaleceń, preferencje i obawy. Domena przestrzegania mSICT składała się z 6 pozycji z perspektywy dziecka i 6 pozycji z perspektywy opiekuna, każda z możliwym wynikiem od do 5, dla ogólnego możliwego zakresu wyników od 6 do 30. Wyższy wynik wskazuje na gorszą przyczepność. Przeprowadzono tylko analizę opisową.
Tydzień 4, Tydzień 12, EOT (Tydzień 24)
Zmodyfikowany SICT u uczestników leczonych wstępnie deferazyroksem: liczba uczestników z rodzajem leku Punktacja podobna do dziecka
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (BL), tydzień 4, tydzień 12, EOT (tydzień 24)
Kwestionariusz mSICT miał zostać wypełniony podczas wizyty przesiewowej 1, tygodnia 4, tygodnia 12 i EOT. Odpowiedzi z pierwszej wizyty przesiewowej dla kwestionariusza mSICT należało uznać za wyjściowe. Zmodyfikowany kwestionariusz SICT składał się z 20 pozycji reprezentujących 3 domeny: przestrzeganie zaleceń, preferencje i obawy. Domena preferencji mSICT składała się z 3 pozycji, w tym rodzaju leku, który dziecko najbardziej lubi (tabletka do rozpuszczenia w płynie, tabletka (przyjmowana raz dziennie), tabletka (przyjmowana 3 razy dziennie), tabletka rozkruszona, proszek do posypania na jedzeniu, zastrzyku i nie wiem). Pozycje te przedstawiono opisowo za pomocą zliczeń częstości.
Wartość wyjściowa (BL), tydzień 4, tydzień 12, EOT (tydzień 24)
Zmodyfikowany SICT u uczestników leczonych wstępnie deferazyroksem: liczba uczestników z uzasadnieniem Punktacja preferowanego przez dziecko rozdrobnionego leku
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (BL), tydzień 4, tydzień 12, EOT (tydzień 24)
Kwestionariusz mSICT miał zostać wypełniony podczas wizyty przesiewowej 1, tygodnia 4, tygodnia 12 i EOT. Odpowiedzi z pierwszej wizyty przesiewowej dla kwestionariusza mSICT należało uznać za wyjściowe. Zmodyfikowany kwestionariusz SICT składał się z 20 pozycji reprezentujących 3 domeny: przestrzeganie zaleceń, preferencje i obawy. Domena preferencji mSICT składała się z 3 pozycji, w tym powodu, dla którego dziecko preferowało rozgniecione lekarstwo (smak, posmak, wygoda, liczba tabletek, brak/mniej skutków ubocznych, umiejętność prawidłowego przygotowania leku, łatwiejsze zapamiętanie przyjęcia leku, liczba /musi przyjąć lekarstwo, nie odczuwać/mniej bólu w miejscu wstrzyknięcia, zyskać czas dla siebie z rodziną i przyjaciółmi i inne). Pozycje te przedstawiono opisowo za pomocą zliczeń częstości.
Wartość wyjściowa (BL), tydzień 4, tydzień 12, EOT (tydzień 24)
Zmodyfikowany SICT u uczestników leczonych wstępnie deferazyroksem: liczba uczestników z oceną opartą na preferencjach dziecka
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (BL), tydzień 4, tydzień 12, EOT (tydzień 24)
Kwestionariusz mSICT miał zostać wypełniony podczas wizyty przesiewowej 1, tygodnia 4, tygodnia 12 i EOT. Odpowiedzi z pierwszej wizyty przesiewowej dla kwestionariusza mSICT należało uznać za wyjściowe. Zmodyfikowany kwestionariusz SICT składał się z 20 pozycji reprezentujących 3 domeny: przestrzeganie zaleceń, preferencje i obawy. Domena preferencji mSICT składała się z 3 pozycji, w tym rangi leku (tabletka do rozpuszczenia w płynie, tabletka przyjmowana raz dziennie, tabletka przyjmowana 3 razy dziennie, tabletka rozgnieciona, proszek do posypania pokarmu i wstrzyknięcia), o zakresie 1 do 6 (1 oznacza najbardziej preferowaną, a 6 najmniej preferowaną), w oparciu o preferencje dziecka. Pozycje te zostały przedstawione opisowo za pomocą liczenia częstotliwości.
Wartość wyjściowa (BL), tydzień 4, tydzień 12, EOT (tydzień 24)
Zmodyfikowana satysfakcja z terapii chelatującej żelazo (zmodyfikowana SICT) u uczestników leczonych wcześniej deferazyroksem: średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w zakresie obaw
Ramy czasowe: Tydzień 4, Tydzień 12, EOT (Tydzień 24)
Kwestionariusz mSICT miał zostać wypełniony podczas wizyty przesiewowej 1, tygodnia 4, tygodnia 12 i EOT. Odpowiedzi z pierwszej wizyty przesiewowej dla kwestionariusza mSICT należało uznać za wyjściowe. Zmodyfikowany kwestionariusz SICT składał się z 20 pozycji reprezentujących 3 domeny: przestrzeganie zaleceń, preferencje i obawy. Skala dziedzinowa mSICT dla odpowiedzi dziecka miała możliwy zakres od 2 do 10, na podstawie dwóch pytań, a skala dziedzinowa mSICT dla odpowiedzi opiekuna miała możliwy zakres od 1 do 5 na podstawie jednego pytania. Wyższy wynik wskazywał na mniej obaw. Przeprowadzono tylko analizę opisową.
Tydzień 4, Tydzień 12, EOT (Tydzień 24)
Zmodyfikowana satysfakcja z terapii chelatującej żelazo (zmodyfikowana SICT) w chelatacji Uczestnicy nieleczeni: średnia zmiana od wartości wyjściowej w przestrzeganiu zaleceń
Ramy czasowe: Tydzień 4, Tydzień 12, EOT (Tydzień 24)
Kwestionariusz mSICT miał zostać wypełniony podczas wizyty przesiewowej 1, tygodnia 4, tygodnia 12 i EOT. Odpowiedzi z pierwszej wizyty przesiewowej dla kwestionariusza mSICT należało uznać za wyjściowe. Zmodyfikowany kwestionariusz SICT składał się z 20 pozycji reprezentujących 3 domeny: przestrzeganie zaleceń, preferencje i obawy. Domena przestrzegania mSICT składała się z 6 pozycji z perspektywy dziecka i 6 pozycji z perspektywy opiekuna, każda z możliwym wynikiem od do 5, dla ogólnego możliwego zakresu wyników od 6 do 30. Wyższy wynik wskazuje na gorszą przyczepność. Przeprowadzono tylko analizę opisową.
Tydzień 4, Tydzień 12, EOT (Tydzień 24)
Zmodyfikowana satysfakcja z terapii chelatującej żelazo (zmodyfikowana SICT) w chelatacji Uczestnicy nieleczeni: liczba uczestników z rodzajem leku Punktacja typu „dziecko”
Ramy czasowe: Tydzień 4, Tydzień 12, EOT (Tydzień 24)
Kwestionariusz mSICT miał zostać wypełniony podczas wizyty przesiewowej 1, tygodnia 4, tygodnia 12 i EOT. Odpowiedzi z pierwszej wizyty przesiewowej dla kwestionariusza mSICT należało uznać za wyjściowe. Zmodyfikowany kwestionariusz SICT składał się z 20 pozycji reprezentujących 3 domeny: przestrzeganie zaleceń, preferencje i obawy. Domena preferencji mSICT składała się z 3 pozycji, w tym rodzaju leku, który dziecko najbardziej lubi (tabletka do rozpuszczenia w płynie, tabletka (przyjmowana raz dziennie), tabletka (przyjmowana 3 razy dziennie), tabletka rozkruszona, proszek do posypania na jedzeniu, zastrzyku i nie wiem). Pozycje te przedstawiono opisowo za pomocą zliczeń częstości.
Tydzień 4, Tydzień 12, EOT (Tydzień 24)
Zmodyfikowana satysfakcja z terapii chelatującej żelazo (zmodyfikowana SICT) w chelatacji Uczestnicy nieleczeni: liczba uczestników z powodami Punktacja preferowana przez dziecko kruszona medycyna
Ramy czasowe: Tydzień 4, Tydzień 12, EOT (Tydzień 24)
Kwestionariusz mSICT miał zostać wypełniony podczas wizyty przesiewowej 1, tygodnia 4, tygodnia 12 i EOT. Odpowiedzi z pierwszej wizyty przesiewowej dla kwestionariusza mSICT należało uznać za wyjściowe. Zmodyfikowany kwestionariusz SICT składał się z 20 pozycji reprezentujących 3 domeny: przestrzeganie zaleceń, preferencje i obawy. Domena preferencji mSICT składała się z 3 pozycji, w tym powodu, dla którego dziecko preferowało rozgniecione lekarstwo (smak, posmak, wygoda, liczba tabletek, brak/mniej skutków ubocznych, umiejętność prawidłowego przygotowania leku, łatwiejsze zapamiętanie przyjęcia leku, liczba /musi przyjąć lekarstwo, nie odczuwać/mniej bólu w miejscu wstrzyknięcia, zyskać czas dla siebie z rodziną i przyjaciółmi i inne). Pozycje te przedstawiono opisowo za pomocą zliczeń częstości.
Tydzień 4, Tydzień 12, EOT (Tydzień 24)
Zmodyfikowana satysfakcja z terapii chelatującej żelazo (zmodyfikowana SICT) w chelatacji Uczestnicy naiwni: liczba uczestników z rangą opartą na punktacji preferencji dziecka
Ramy czasowe: Tydzień 4, Tydzień 12, EOT (Tydzień 24)
Kwestionariusz mSICT miał zostać wypełniony podczas wizyty przesiewowej 1, tygodnia 4, tygodnia 12 i EOT. Odpowiedzi z pierwszej wizyty przesiewowej dla kwestionariusza mSICT należało uznać za wyjściowe. Zmodyfikowany kwestionariusz SICT składał się z 20 pozycji reprezentujących 3 domeny: przestrzeganie zaleceń, preferencje i obawy. Domena preferencji mSICT składała się z 3 pozycji, w tym rangi leku (tabletka do rozpuszczenia w płynie, tabletka przyjmowana raz dziennie, tabletka przyjmowana 3 razy dziennie, tabletka rozgnieciona, proszek do posypania pokarmu i wstrzyknięcia), o zakresie 1 do 6 (1 oznacza najbardziej preferowaną, a 6 najmniej preferowaną), w oparciu o preferencje dziecka. Pozycje te przedstawiono opisowo za pomocą zliczeń częstości.
Tydzień 4, Tydzień 12, EOT (Tydzień 24)
Zmodyfikowana satysfakcja z terapii chelatującej żelazo (zmodyfikowana SICT) u uczestników nieleczonych chelatacją: średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w zakresie obaw
Ramy czasowe: Tydzień 4, Tydzień 12, EOT (Tydzień 24)
Kwestionariusz mSICT miał zostać wypełniony podczas wizyty przesiewowej 1, tygodnia 4, tygodnia 12 i EOT. Odpowiedzi z pierwszej wizyty przesiewowej dla kwestionariusza mSICT należało uznać za wyjściowe. Zmodyfikowany kwestionariusz SICT składał się z 20 pozycji reprezentujących 3 domeny: przestrzeganie zaleceń, preferencje i obawy. Skala dziedzinowa mSICT dla odpowiedzi dziecka miała możliwy zakres od 2 do 10, na podstawie dwóch pytań, a skala dziedzinowa mSICT dla odpowiedzi opiekuna miała możliwy zakres od 1 do 5 na podstawie jednego pytania. Wyższy wynik wskazywał na mniej obaw. Przeprowadzono tylko analizę opisową.
Tydzień 4, Tydzień 12, EOT (Tydzień 24)
Ocena smakowitości u uczestników naiwnych w chelatacji
Ramy czasowe: Tydzień 4, Tydzień 12, EOT (Tydzień 24)
Kwestionariusz smakowitości (smaku i zdolności do spożycia leku) składał się z 4 pozycji, trzech pozycji mierzących smak lub zdolność do spożycia leku oraz jednej pozycji mierzącej posmak. Element posmaku traktowano oddzielnie. Wśród pozycji dotyczących smaku pierwsza mierzyła smak na pięciostopniowej skali odpowiedzi. Ostatnie dwie pozycje mierzą to, co dzieje się po zażyciu leku, tj. połknięcie lub zwymiotowanie itp. oraz jak postrzegana ilość płynu przyjętego z lekiem była wystarczająca, niewystarczająca lub za duża. Sumaryczny wynik smakowitości został obliczony z tych trzech elementów przy użyciu macierzy punktacji, a wynik mieści się w zakresie od 0 do 11. Wyższy wynik wskazuje na lepszą smakowitość. Przeprowadzono jedynie analizę opisową.
Tydzień 4, Tydzień 12, EOT (Tydzień 24)
Liczba uczestników naiwnych chelatacji ze smakowitością po punktacji elementu smakowego
Ramy czasowe: Tydzień 4, Tydzień 12, EOT (Tydzień 24)
Kwestionariusz smakowitości (smaku i zdolności do spożycia leku) składał się z 4 pozycji, trzech pozycji mierzących smak lub zdolność do spożycia leku oraz jednej pozycji mierzącej posmak. Pozycja dotycząca posmaku była traktowana jako osobna pozycja i oceniana na 5-punktowej skali odpowiedzi w formacie odpowiedzi Bardzo dobrze = 1 (najlepszy), Dobry = 2, Ani dobry, ani zły = 3, Zły = 4, Bardzo zły = 5 ( najgorszy). Tylko analiza opisowa przeprowadzona przy użyciu zliczeń częstotliwości.
Tydzień 4, Tydzień 12, EOT (Tydzień 24)
Ocena smakowitości u uczestników leczonych wstępnie deferazyroksem
Ramy czasowe: Tydzień 4, Tydzień 12, EOT (Tydzień 24)
Kwestionariusz smakowitości (smaku i zdolności do spożycia leku) składał się z 4 pozycji, trzech pozycji mierzących smak lub zdolność do spożycia leku oraz jednej pozycji mierzącej posmak. Element posmaku traktowano oddzielnie. Wśród pozycji dotyczących smaku pierwsza mierzyła smak na pięciostopniowej skali odpowiedzi. Ostatnie dwie pozycje mierzą to, co dzieje się po zażyciu leku, tj. połknięcie lub zwymiotowanie itp. oraz jak postrzegana ilość płynu przyjętego z lekiem była wystarczająca, niewystarczająca lub za duża. Sumaryczny wynik smakowitości został obliczony z tych trzech elementów przy użyciu macierzy punktacji, a wynik mieści się w zakresie od 0 do 11. Wyższy wynik wskazuje na lepszą smakowitość. Przeprowadzono jedynie analizę opisową.
Tydzień 4, Tydzień 12, EOT (Tydzień 24)
Liczba uczestników, którym podawano wstępnie deferazyroks ze smakowitością po punktacji elementu smakowego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 12, EOT (tydzień 24)
Kwestionariusz smakowitości (smaku i zdolności do spożycia leku) składał się z 4 pozycji, trzech pozycji mierzących smak lub zdolność do spożycia leku oraz jednej pozycji mierzącej posmak. Pozycja dotycząca posmaku była traktowana jako osobna pozycja i oceniana na 5-punktowej skali odpowiedzi w formacie odpowiedzi Bardzo dobrze = 1 (najlepszy), Dobry = 2, Ani dobry, ani zły = 3, Zły = 4, Bardzo zły = 5 ( najgorszy). Tylko analiza opisowa przeprowadzona przy użyciu zliczeń częstotliwości.
Wartość wyjściowa, tydzień 4, tydzień 12, EOT (tydzień 24)
Ocena objawów żołądkowo-jelitowych u nieleczonych uczestników chelatacji
Ramy czasowe: Tydzień 2, Tydzień 3, Tydzień 4, Tydzień 8, Tydzień 12, Tydzień 16, Tydzień 20, EOT (Tydzień 24)
Wynik objawów ze strony przewodu pokarmowego został obliczony na podstawie odpowiedzi na 5 pytań, każde z możliwym wynikiem od 1 do 5, dla ogólnego możliwego zakresu wyników od 5 do 25, gdzie niższy wynik oznacza mniej nasilony objaw ze strony przewodu pokarmowego, a wyższy wynik oznacza bardziej ciężki objaw ze strony przewodu pokarmowego. Oceny objawów żołądkowo-jelitowych podsumowano za pomocą statystyk opisowych w tygodniu 2, tygodniu 3, tygodniu 4, tygodniu 8, tygodniu 12, tygodniu 16, tygodniu 20 i EOT.
Tydzień 2, Tydzień 3, Tydzień 4, Tydzień 8, Tydzień 12, Tydzień 16, Tydzień 20, EOT (Tydzień 24)
Liczba uczestników z wypróżnieniami przewodu pokarmowego Pozycja Punktacja w chelatacji Naive Uczestnicy
Ramy czasowe: Tydzień 2, Tydzień 3, Tydzień 4, Tydzień 8, Tydzień 12, Tydzień 16, Tydzień 20, EOT (Tydzień 24)
Kwestionariusz objawów żołądkowo-jelitowych składał się z 6 pozycji, z których 5 oceniono za pomocą skali ocen 1-5. Szósta pozycja oceniała częstość wypróżnień w ciągu ostatniego tygodnia, używając 7 opcji odpowiedzi 0 = 0 („Brak”), 1 = 1, 2 = 2, 3 = 3, 4 = 4, 5 = „5 - 10” i 6 = „11 lub więcej”. Punktacja pozycji wypróżnienia przewodu pokarmowego została przedstawiona opisowo za pomocą zliczeń częstości.
Tydzień 2, Tydzień 3, Tydzień 4, Tydzień 8, Tydzień 12, Tydzień 16, Tydzień 20, EOT (Tydzień 24)
Ocena objawów żołądkowo-jelitowych u uczestników leczonych wstępnie deferazyroksem
Ramy czasowe: Tydzień 2, Tydzień 3, Tydzień 4, Tydzień 8, Tydzień 12, Tydzień 16, Tydzień 20, EOT (Tydzień 24)
Wynik objawów ze strony przewodu pokarmowego został obliczony na podstawie odpowiedzi na 5 pytań, każde z możliwym wynikiem od 1 do 5, dla ogólnego możliwego zakresu wyników od 5 do 25, gdzie niższy wynik oznacza mniej nasilony objaw ze strony przewodu pokarmowego, a wyższy wynik oznacza bardziej ciężki objaw ze strony przewodu pokarmowego. Oceny objawów żołądkowo-jelitowych podsumowano za pomocą statystyk opisowych w tygodniu 2, tygodniu 3, tygodniu 4, tygodniu 8, tygodniu 12, tygodniu 16, tygodniu 20 i EOT.
Tydzień 2, Tydzień 3, Tydzień 4, Tydzień 8, Tydzień 12, Tydzień 16, Tydzień 20, EOT (Tydzień 24)
Liczba uczestników z wypróżnieniami z przewodu pokarmowego Pozycja Punktacja u uczestników leczonych wcześniej deferazyroksem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 2, tydzień 3, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16, tydzień 20, EOT (tydzień 24)
Kwestionariusz objawów żołądkowo-jelitowych składał się z 6 pozycji, z których 5 oceniono za pomocą skali ocen 1-5. Szósta pozycja oceniała częstość wypróżnień w ciągu ostatniego tygodnia, używając 7 opcji odpowiedzi 0 = 0 („Brak”), 1 = 1, 2 = 2, 3 = 3, 4 = 4, 5 = „5 - 10” i 6 = „11 lub więcej”. Punktacja pozycji wypróżnienia przewodu pokarmowego została przedstawiona opisowo za pomocą zliczeń częstości.
Wartość wyjściowa, tydzień 2, tydzień 3, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 16, tydzień 20, EOT (tydzień 24)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

16 stycznia 2018

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

5 grudnia 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

5 grudnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 listopada 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 grudnia 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

13 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

25 sierpnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 sierpnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CICL670F2429
  • 2016-003482-25 (EUDRACT_NUMBER)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Deferazyroks

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cambodia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj