Исследование безопасности измельченных таблеток деферасирокса, покрытых пленочной оболочкой, у педиатрических пациентов с трансфузионным гемосидерозом (MIMAS)
24 августа 2020 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals
Одногрупповое интервенционное исследование IV фазы, пострегистрационное исследование по оценке безопасности педиатрических пациентов с трансфузионным гемосидерозом, получавших измельченные таблетки, покрытые пленочной оболочкой деферасирокса
В этом исследовании применялся проспективный одногрупповой глобальный многоцентровый интервенционный открытый нерандомизированный дизайн для выявления и оценки профиля безопасности дробленого деферазирокса FCT при введении до 24 недель педиатрическим пациентам в возрасте от ≥2 до <6 лет. с трансфузионным гемосидерозом.
В исследование было включено не менее 40 пациентов.
Было пролечено и проанализировано 44 пациента.
Обзор исследования
Подробное описание
Исследование включало период скрининга (с 0-го по 14-й день) с двумя визитами с интервалом не менее 7 дней для оценки соответствия критериям включения пациентов, которые ранее не получали хелатирования или получали ранее лечение хелаторами железа, кроме DFX. Для пациентов, получавших лечение DFX до включения в исследование, для определения приемлемости должен был состояться только один скрининговый визит (скрининговый визит 1). Любая текущая хелатирующая терапия, кроме деферазирокса, должна была быть прекращена для прохождения 5-дневного периода вымывания перед началом 24-недельного периода лечения измельченным деферасироксом FCT.
Все пациенты должны были посещать еженедельно в течение первого месяца для контроля функции почек. Функция печени оценивалась раз в две недели в течение первого месяца. После этого должны были проводиться ежемесячные оценки безопасности, включая мониторинг значений ферритина в сыворотке крови и тенденций для адаптации лечения пациентов.
Приемлемость, применение стандартов дозирования и корректировки, а также оценка безопасности и ферритина в сыворотке, как указано в протоколе.
Запланированная продолжительность лечения составляла 24 недели с последующим 30-дневным наблюдением за безопасностью.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
44
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Zagazig, Египет, 44519
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Napoli, Италия, 80138
- Novartis Investigative Site
-
-
FE
-
Cona, FE, Италия, 44100
- Novartis Investigative Site
-
-
ITA
-
Cagliari, ITA, Италия, 09121
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Beirut
-
Hazmiyeh, Beirut, Ливан, PO BOX 213
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Dubai, Объединенные Арабские Эмираты, 9115
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Muscat, Оман, 123
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, NW1 2BU
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Bangkok
-
Bangkok noi, Bangkok, Таиланд, 10700
- Novartis Investigative Site
-
-
Chiangmai
-
Muang, Chiangmai, Таиланд, 50200
- Novartis Investigative Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 6 лет (РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Ключевые критерии включения:
- Пациенты в возрасте от ≥2 до <6 лет с диагнозом трансфузионный гемосидероз
- Документированная история переливаний эритроцитарной массы
- Письменное информированное согласие/согласие перед проведением каких-либо процедур, связанных с исследованием. Согласие будет получено от опекуна (лиц) или законного представителя пациента. Исследователи также получат согласие пациентов в соответствии с местными, региональными или национальными правилами.
- Для пациентов, ранее получавших DFX: сывороточный ферритин (SF) > 500 нг/мл, измеренный при скрининговом визите 1 и требующий ежедневной дозы DFX, эквивалентной FCT ≥ 7 мг/кг/день.
- Для пациентов, ранее получавших хелатор, отличный от DFX (например, деферипрон или дефероксамин) или ранее не получавшие хелатирования: ферритин сыворотки (SF) >1000 нг/мл, измеренный при скрининговых посещениях 1 и 2.
Ключевые критерии исключения:
- Пациенты, которые получают более одного хелатора железа одновременно с текущим лечением хелатообразователем железа. (Пациенты, которые получали комбинированную терапию в своей истории болезни, но в настоящее время лечатся одним агентом ИКТ, имеют право.)
- Пациенты, продолжающие принимать дефероксамин или деферипрон в дополнение к исследуемому лечению. (Пациенты, переходящие или продолжающие принимать деферазирокс, имеют право на участие).
- Неразрешенные нежелательные явления, если пациент ранее лечился деферипроном, дефероксамином или деферасироксом.
- Значительная протеинурия, о чем свидетельствует соотношение белок/креатинин в моче > 0,5 мг/мг в образце мочи, не связанном с первым мочеиспусканием, измеренном при скрининговом посещении 1.
- Уровень креатинина в сыворотке > ВГН с поправкой на возраст, измеренный при любом скрининговом посещении.
- Клиренс креатинина ниже 90 мл/мин, измеренный при любом скрининговом посещении. Клиренс креатинина с использованием формулы Шварца будет оцениваться по уровню креатинина в сыворотке, измеренному при каждом соответствующем посещении.
- АЛТ и/или АСТ > 2,5 x ВГН, измеренные во время скринингового визита 1.
- Общий билирубин (TBIL)> 1,5 x ULN, измеренный во время скринингового визита 1.
- Пациенты со значительным нарушением функции ЖКТ или заболеванием ЖКТ, которые могут значительно изменить абсорбцию перорального деферасирокса FCT (например, язвенные заболевания, неконтролируемая тошнота, рвота, диарея, синдром мальабсорбции или резекция тонкой кишки).
- Анамнез и/или лабораторные данные об активном гепатите В или гепатите С (HBsAg при отсутствии HBsAb ИЛИ положительный результат на антитела к ВГС с положительным результатом на РНК ВГС.
- Заболевание печени с тяжестью класса B или C по Чайлд-Пью.
- История гиперчувствительности к любому из исследуемых препаратов или вспомогательных веществ.
- Пациенты, участвующие в другом клиническом исследовании или получающие исследуемый препарат.
- Пациенты с известной серопозитивностью к ВИЧ.
- Пациенты, не желающие или неспособные соблюдать протокол.
- История злокачественного новообразования любой системы органов, леченного или нелеченного, в течение последних 5 лет, независимо от того, есть ли признаки местного рецидива или метастазов, за исключением локализованной базально-клеточной карциномы кожи.
- Серьезное заболевание, препятствующее участию в этом исследовании (например, неконтролируемая артериальная гипертензия, нестабильная сердечная недостаточность, не контролируемая стандартной медикаментозной терапией, системные заболевания: сердечно-сосудистые, почечные, печеночные и др.).
- Пациентки женского пола, достигшие менархе, и они сами или их опекуны отказываются от тестирования на беременность и/или при положительном результате теста на беременность.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: Нет данных
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Деферазирокс
Измельченный деферазирокс (ICL670) FCT для перорального применения ежедневно.
Дозировка Deferasirox FCT основывалась на весе субъекта.
|
Деферозирокс выпускался в виде таблеток по 90, 180 и 360 мг.
Таблетки измельчали в домашних условиях и вводили путем разбрызгивания полной дозы на мягкую пищу для немедленного употребления.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с выбранными желудочно-кишечными расстройствами до 24 недель
Временное ограничение: Исходный уровень (1-я неделя, 1-й день) до 24-й недели плюс 30-дневное наблюдение за безопасностью.
|
Оценить безопасность измельченного деферасирокса FCT в отношении отдельных желудочно-кишечных (ЖКТ) расстройств (эзофагит, стоматит, язвы во рту, язвы желудка, кровотечения, боли в животе, диарея, тошнота и рвота).
Проведен только описательный анализ.
|
Исходный уровень (1-я неделя, 1-й день) до 24-й недели плюс 30-дневное наблюдение за безопасностью.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Профиль нежелательных явлений
Временное ограничение: Исходный уровень (1-я неделя, 1-й день) до 24-й недели плюс 30-дневное наблюдение за безопасностью.
|
Анализ частоты нежелательных явлений, возникающих при лечении (TEAE), серьезных нежелательных явлений, TEAE и смертей из-за AE посредством мониторинга соответствующих клинических и лабораторных параметров безопасности.
Проведен только описательный анализ.
|
Исходный уровень (1-я неделя, 1-й день) до 24-й недели плюс 30-дневное наблюдение за безопасностью.
|
|
Количество участников с заметными изменениями значений ЭКГ по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень (1-я неделя, 1-й день) до 24-й недели плюс 30-дневное наблюдение за безопасностью.
|
Безопасность измерялась заметными постбазисными изменениями значений ЭКГ (интервалов PR, QRS, QT, QTcF и HR) по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение во время или до первой дозы.
Проведен только описательный анализ.
|
Исходный уровень (1-я неделя, 1-й день) до 24-й недели плюс 30-дневное наблюдение за безопасностью.
|
|
Абсолютное изменение сывороточного ферритина (SF) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень (BL), неделя 4, неделя 8, неделя 12, неделя 16, EOT (неделя 24)
|
Необходимо было предоставить абсолютное изменение значений SF по сравнению с исходным уровнем с течением времени до 24 недель лечения.
Проведен только описательный анализ.
|
Исходный уровень (BL), неделя 4, неделя 8, неделя 12, неделя 16, EOT (неделя 24)
|
|
Количество участников с наихудшими значениями после исходного уровня в выбранных химических параметрах
Временное ограничение: Исходный уровень (1-я неделя, 1-й день) до 24-й недели плюс 30-дневное наблюдение за безопасностью.
|
Безопасность измеряется наихудшей после исходной степенью тяжести, наблюдаемой у пациента, рассчитанной с использованием классификаций «нормальный/низкий/высокий», основанной на местных лабораторных нормальных диапазонах, независимо от исходного состояния.
Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение во время или до первой дозы.
Выбранными химическими параметрами были: аланинаминотрансфераза (АЛТ), щелочная фосфатаза (ЩФ), аспартатаминотрансфераза (АСТ), общий билирубин, прямой билирубин, креатинин сыворотки и соотношение белка и креатинина в моче (UPCR) (белок/креатинин представлен UPCR).
Проведен только описательный анализ.
|
Исходный уровень (1-я неделя, 1-й день) до 24-й недели плюс 30-дневное наблюдение за безопасностью.
|
|
Количество участников с клинически значимыми изменениями слуховой оценки по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень (1-я неделя, 1-й день) до 24-й недели плюс 30-дневное наблюдение за безопасностью.
|
Безопасность измерялась заметными постбазисными изменениями в слуховых оценках (комплексное пороговое аудиометрическое исследование и распознавание речи).
Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение во время или до первой дозы.
Проведен только описательный анализ.
|
Исходный уровень (1-я неделя, 1-й день) до 24-й недели плюс 30-дневное наблюдение за безопасностью.
|
|
Количество участников с клинически значимыми изменениями зрения по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень (1-я неделя, 1-й день) до 24-й недели плюс 30-дневное наблюдение за безопасностью.
|
Безопасность измерялась заметными постбазисными изменениями в оценках глаз (проверка остроты зрения вдаль, аппланационная тонометрия, фотография объектива, широкоугольная фотография глазного дна сетчатки и зрительного нерва).
При скрининге и в конце лечения требовалась глазная оценка; во время лечения они должны были выполняться по усмотрению исследователя на основании симптомов, сообщаемых пациентом.
Исходный уровень определяли как последнее неотсутствующее значение во время или до первой дозы.
Проведен только описательный анализ.
|
Исходный уровень (1-я неделя, 1-й день) до 24-й недели плюс 30-дневное наблюдение за безопасностью.
|
|
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем систолического и диастолического артериального давления (мм рт.ст.)
Временное ограничение: Исходный уровень (BL), неделя 2, неделя 3, неделя 4, неделя 8, неделя 12, неделя 16, неделя 20, EOT (неделя 24)
|
Необходимо было обеспечить абсолютное изменение с течением времени систолического и диастолического артериального давления по сравнению с исходным уровнем.
Проведен только описательный анализ.
|
Исходный уровень (BL), неделя 2, неделя 3, неделя 4, неделя 8, неделя 12, неделя 16, неделя 20, EOT (неделя 24)
|
|
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем частоты пульса (уд/мин)
Временное ограничение: Исходный уровень (BL), неделя 2, неделя 3, неделя 4, неделя 8, неделя 12, неделя 16, неделя 20, EOT (неделя 24)
|
Должно было быть представлено абсолютное изменение частоты пульса в положении лежа по сравнению с исходным уровнем с течением времени.
Проведен только описательный анализ.
|
Исходный уровень (BL), неделя 2, неделя 3, неделя 4, неделя 8, неделя 12, неделя 16, неделя 20, EOT (неделя 24)
|
|
Абсолютное изменение температуры тела по сравнению с исходным уровнем (°C)
Временное ограничение: Исходный уровень (BL), неделя 2, неделя 3, неделя 4, неделя 8, неделя 12, неделя 16, неделя 20, EOT (неделя 24)
|
Необходимо было обеспечить абсолютное изменение показателей температуры тела по сравнению с исходным уровнем с течением времени.
Проведен только описательный анализ.
|
Исходный уровень (BL), неделя 2, неделя 3, неделя 4, неделя 8, неделя 12, неделя 16, неделя 20, EOT (неделя 24)
|
|
Абсолютное изменение массы тела по сравнению с исходным уровнем (кг)
Временное ограничение: Исходный уровень (BL), неделя 4, неделя 8, неделя 12, неделя 16, неделя 20, EOT (неделя 24)
|
Необходимо было представить абсолютное изменение показателей массы тела по сравнению с исходным уровнем с течением времени.
Проведен только описательный анализ.
|
Исходный уровень (BL), неделя 4, неделя 8, неделя 12, неделя 16, неделя 20, EOT (неделя 24)
|
|
Модифицированная удовлетворенность железохелатирующей терапией (модифицированная SICT) у участников, предварительно получавших деферазирокс: среднее изменение приверженности по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Неделя 4, Неделя 12, EOT (Неделя 24)
|
Анкета mSICT должна была быть заполнена во время скринингового визита 1, недели 4, недели 12 и EOT.
Ответы от визита скрининга 1 для анкеты mSICT должны были рассматриваться как исходные.
Модифицированный SICT состоял из 20 пунктов, которые представляли 3 домена: приверженность, предпочтение и опасения.
Домен приверженности mSICT состоял из 6 пунктов с точки зрения ребенка и 6 пунктов с точки зрения опекуна, каждый с возможным баллом от 1 до 5, при общем возможном диапазоне баллов от 6 до 30.
Более высокий балл указывает на более низкую приверженность лечению.
Проведен только описательный анализ.
|
Неделя 4, Неделя 12, EOT (Неделя 24)
|
|
Модифицированный SICT у участников, предварительно получавших деферазирокс: количество участников с типом лекарства, подобным ребенку.
Временное ограничение: Исходный уровень (BL), неделя 4, неделя 12, EOT (неделя 24)
|
Анкета mSICT должна была быть заполнена во время скринингового визита 1, недели 4, недели 12 и EOT.
Ответы от визита скрининга 1 для анкеты mSICT должны были рассматриваться как исходные.
Модифицированный SICT состоял из 20 пунктов, которые представляли 3 домена: приверженность, предпочтение и опасения.
Область предпочтений mSICT состояла из 3 пунктов, включая тип лекарства, которое, по словам ребенка, ему больше всего нравилось (таблетка, растворяемая в жидкости, таблетка (принималась один раз в день), таблетка (принималась 3 раза в день), измельченная таблетка, рассыпанный порошок). на еду, инъекции и я не знаю).
Эти элементы были представлены описательно с использованием подсчета частоты.
|
Исходный уровень (BL), неделя 4, неделя 12, EOT (неделя 24)
|
|
Модифицированный SICT у участников, предварительно получавших деферазирокс: количество участников с причинами, по которым ребенок предпочитал дробленое лекарство.
Временное ограничение: Исходный уровень (BL), неделя 4, неделя 12, EOT (неделя 24)
|
Анкета mSICT должна была быть заполнена во время скринингового визита 1, недели 4, недели 12 и EOT.
Ответы от визита скрининга 1 для анкеты mSICT должны были рассматриваться как исходные.
Модифицированный SICT состоял из 20 пунктов, которые представляли 3 домена: приверженность, предпочтение и опасения.
Область предпочтений mSICT состояла из 3 пунктов, включая причину, по которой ребенок предпочитал дробленое лекарство (вкус, послевкусие, удобство, количество таблеток, отсутствие/меньше побочных эффектов, возможность правильно приготовить лекарство, легче запомнить прием лекарства, количество приемов). / она должна принять лекарство, отсутствие / меньше боли в месте инъекции, выиграть личное время с семьей и друзьями и другое).
Эти элементы были представлены описательно с использованием подсчета частоты.
|
Исходный уровень (BL), неделя 4, неделя 12, EOT (неделя 24)
|
|
Модифицированный SICT у участников, предварительно получавших деферазирокс: количество участников с рейтингом на основе оценки предпочтений ребенка
Временное ограничение: Исходный уровень (BL), неделя 4, неделя 12, EOT (неделя 24)
|
Анкета mSICT должна была быть заполнена во время скринингового визита 1, недели 4, недели 12 и EOT.
Ответы от визита скрининга 1 для анкеты mSICT должны были рассматриваться как исходные.
Модифицированный SICT состоял из 20 пунктов, которые представляли 3 домена: приверженность, предпочтение и опасения.
Домен предпочтения mSICT состоял из 3 элементов, включая ранг лекарства (таблетка для растворения в жидкости, таблетка для приема один раз в день, таблетка для приема 3 раза в день, измельченная таблетка, посыпка порошком пищи и инъекция), с диапазоном 1 до 6 (1 — наиболее предпочтительный, 6 — наименее предпочтительный) в зависимости от того, что предпочитает ребенок.
Эти элементы были представлены описательно с использованием частотного подсчета.
|
Исходный уровень (BL), неделя 4, неделя 12, EOT (неделя 24)
|
|
Модифицированная удовлетворенность железохелатирующей терапией (модифицированная SICT) у участников, предварительно получавших деферазирокс: среднее изменение по сравнению с исходным уровнем проблем
Временное ограничение: Неделя 4, Неделя 12, EOT (Неделя 24)
|
Анкета mSICT должна была быть заполнена во время скринингового визита 1, недели 4, недели 12 и EOT.
Ответы от визита скрининга 1 для анкеты mSICT должны были рассматриваться как исходные.
Модифицированный SICT состоял из 20 пунктов, которые представляли 3 домена: приверженность, предпочтение и опасения.
Шкала доменов проблем mSICT для ответов ребенка имела возможный диапазон от 2 до 10 на основе двух вопросов, а шкала доменов mSICT для ответов опекунов имела возможный диапазон от 1 до 5 на основе одного вопроса.
Более высокий балл указывал на меньшее количество проблем.
Проведен только описательный анализ.
|
Неделя 4, Неделя 12, EOT (Неделя 24)
|
|
Модифицированная удовлетворенность терапией хелатированием железа (модифицированная SICT) у участников, не получавших хелирования: среднее изменение приверженности по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Неделя 4, Неделя 12, EOT (Неделя 24)
|
Анкета mSICT должна была быть заполнена во время скринингового визита 1, недели 4, недели 12 и EOT.
Ответы от визита скрининга 1 для анкеты mSICT должны были рассматриваться как исходные.
Модифицированный SICT состоял из 20 пунктов, которые представляли 3 домена: приверженность, предпочтение и опасения.
Домен приверженности mSICT состоял из 6 пунктов с точки зрения ребенка и 6 пунктов с точки зрения опекуна, каждый с возможным баллом от 1 до 5, при общем возможном диапазоне баллов от 6 до 30.
Более высокий балл указывает на более низкую приверженность лечению.
Проведен только описательный анализ.
|
Неделя 4, Неделя 12, EOT (Неделя 24)
|
|
Модифицированная удовлетворенность терапией хелатированием железа (модифицированная SICT) у участников, ранее не применявших хелирование: количество участников с типом лекарства, подобным ребенку.
Временное ограничение: Неделя 4, Неделя 12, EOT (Неделя 24)
|
Анкета mSICT должна была быть заполнена во время скринингового визита 1, недели 4, недели 12 и EOT.
Ответы от визита скрининга 1 для анкеты mSICT должны были рассматриваться как исходные.
Модифицированный SICT состоял из 20 пунктов, которые представляли 3 домена: приверженность, предпочтение и опасения.
Область предпочтений mSICT состояла из 3 пунктов, включая тип лекарства, которое, по словам ребенка, ему больше всего нравилось (таблетка, растворяемая в жидкости, таблетка (принималась один раз в день), таблетка (принималась 3 раза в день), измельченная таблетка, рассыпанный порошок). на еду, инъекции и я не знаю).
Эти элементы были представлены описательно с использованием подсчета частоты.
|
Неделя 4, Неделя 12, EOT (Неделя 24)
|
|
Модифицированная удовлетворенность терапией хелатированием железа (модифицированная SICT) у участников, не получавших хелирования: количество участников с причинами, по которым ребенок предпочитал измельченные лекарства.
Временное ограничение: Неделя 4, Неделя 12, EOT (Неделя 24)
|
Анкета mSICT должна была быть заполнена во время скринингового визита 1, недели 4, недели 12 и EOT.
Ответы от визита скрининга 1 для анкеты mSICT должны были рассматриваться как исходные.
Модифицированный SICT состоял из 20 пунктов, которые представляли 3 домена: приверженность, предпочтение и опасения.
Область предпочтений mSICT состояла из 3 пунктов, включая причину, по которой ребенок предпочитал дробленое лекарство (вкус, послевкусие, удобство, количество таблеток, отсутствие/меньше побочных эффектов, возможность правильно приготовить лекарство, легче запомнить прием лекарства, количество приемов). / она должна принять лекарство, отсутствие / меньше боли в месте инъекции, выиграть личное время с семьей и друзьями и другое).
Эти элементы были представлены описательно с использованием подсчета частоты.
|
Неделя 4, Неделя 12, EOT (Неделя 24)
|
|
Модифицированная удовлетворенность терапией хелатированием железа (модифицированная SICT) у участников, ранее не применявших хелирование: количество участников с рангом, основанным на оценке предпочтений ребенка
Временное ограничение: Неделя 4, Неделя 12, EOT (Неделя 24)
|
Анкета mSICT должна была быть заполнена во время скринингового визита 1, недели 4, недели 12 и EOT.
Ответы от визита скрининга 1 для анкеты mSICT должны были рассматриваться как исходные.
Модифицированный SICT состоял из 20 пунктов, которые представляли 3 домена: приверженность, предпочтение и опасения.
Домен предпочтения mSICT состоял из 3 элементов, включая ранг лекарства (таблетка для растворения в жидкости, таблетка для приема один раз в день, таблетка для приема 3 раза в день, измельченная таблетка, посыпка порошком пищи и инъекция), с диапазоном 1 до 6 (1 — наиболее предпочтительный, 6 — наименее предпочтительный) в зависимости от того, что предпочитает ребенок.
Эти элементы были представлены описательно с использованием подсчета частоты.
|
Неделя 4, Неделя 12, EOT (Неделя 24)
|
|
Модифицированная удовлетворенность терапией хелатированием железа (модифицированная SICT) у участников, не получавших хелирования: среднее изменение по сравнению с исходным уровнем в проблемах
Временное ограничение: Неделя 4, Неделя 12, EOT (Неделя 24)
|
Анкета mSICT должна была быть заполнена во время скринингового визита 1, недели 4, недели 12 и EOT.
Ответы от визита скрининга 1 для анкеты mSICT должны были рассматриваться как исходные.
Модифицированный SICT состоял из 20 пунктов, которые представляли 3 домена: приверженность, предпочтение и опасения.
Шкала доменов проблем mSICT для ответов ребенка имела возможный диапазон от 2 до 10 на основе двух вопросов, а шкала доменов mSICT для ответов опекунов имела возможный диапазон от 1 до 5 на основе одного вопроса.
Более высокий балл указывал на меньшее количество проблем.
Проведен только описательный анализ.
|
Неделя 4, Неделя 12, EOT (Неделя 24)
|
|
Оценка вкусовых качеств у участников, ранее не применявших хелатирование
Временное ограничение: Неделя 4, Неделя 12, EOT (Неделя 24)
|
Опросник по вкусовым качествам (вкус и способность употреблять лекарство) состоял из 4 пунктов, из которых три пункта измеряли вкус или способность потреблять лекарства и один пункт измерял послевкусие.
Элемент послевкусия рассматривался отдельно.
Среди вопросов вкуса первый измерял вкус по пятибалльной шкале ответов.
Последние два пункта оценивали, что произошло после приема лекарства, т. е. проглотили, вырвало и т. д., и насколько воспринимаемое количество жидкости, принятой вместе с лекарством, было достаточным, недостаточным или слишком большим.
Суммарная оценка вкусовой привлекательности была рассчитана по этим трем пунктам с использованием матрицы оценок, и баллы варьируются от 0 до 11.
Более высокий балл указывает на лучшую вкусовую привлекательность.
Был проведен только описательный анализ.
|
Неделя 4, Неделя 12, EOT (Неделя 24)
|
|
Количество участников, ранее не применявших хелатирование, с приемлемой вкусовой оценкой после вкуса.
Временное ограничение: Неделя 4, Неделя 12, EOT (Неделя 24)
|
Опросник по вкусовым качествам (вкус и способность употреблять лекарство) состоял из 4 пунктов, из которых три пункта измеряли вкус или способность потреблять лекарства и один пункт измерял послевкусие.
Пункт послевкусия рассматривался как отдельный пункт и оценивался по 5-балльной шкале ответов с форматом ответа Очень хорошо = 1 (лучший), Хорошо = 2, Ни хорошо, ни плохо = 3, Плохо = 4, Очень плохо = 5 ( худший).
Только описательный анализ, выполненный с использованием подсчета частот.
|
Неделя 4, Неделя 12, EOT (Неделя 24)
|
|
Оценка вкусовых качеств у участников, предварительно получавших деферазирокс
Временное ограничение: Неделя 4, Неделя 12, EOT (Неделя 24)
|
Опросник по вкусовым качествам (вкус и способность употреблять лекарство) состоял из 4 пунктов, из которых три пункта измеряли вкус или способность потреблять лекарства и один пункт измерял послевкусие.
Элемент послевкусия рассматривался отдельно.
Среди вопросов вкуса первый измерял вкус по пятибалльной шкале ответов.
Последние два пункта оценивали, что произошло после приема лекарства, т. е. проглотили, вырвало и т. д., и насколько воспринимаемое количество жидкости, принятой вместе с лекарством, было достаточным, недостаточным или слишком большим.
Суммарная оценка вкусовой привлекательности была рассчитана по этим трем пунктам с использованием матрицы оценок, и баллы варьируются от 0 до 11.
Более высокий балл указывает на лучшую вкусовую привлекательность.
Был проведен только описательный анализ.
|
Неделя 4, Неделя 12, EOT (Неделя 24)
|
|
Количество участников, предварительно получавших деферазирокс с учетом вкусовых качеств после оценки вкуса.
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 4, неделя 12, EOT (неделя 24)
|
Опросник по вкусовым качествам (вкус и способность употреблять лекарство) состоял из 4 пунктов, из которых три пункта измеряли вкус или способность потреблять лекарства и один пункт измерял послевкусие.
Пункт послевкусия рассматривался как отдельный пункт и оценивался по 5-балльной шкале ответов с форматом ответа Очень хорошо = 1 (лучший), Хорошо = 2, Ни хорошо, ни плохо = 3, Плохо = 4, Очень плохо = 5 ( худший).
Только описательный анализ, выполненный с использованием подсчета частот.
|
Исходный уровень, неделя 4, неделя 12, EOT (неделя 24)
|
|
Оценка симптомов желудочно-кишечного тракта у участников, не получавших хелирования
Временное ограничение: Неделя 2, Неделя 3, Неделя 4, Неделя 8, Неделя 12, Неделя 16, Неделя 20, EOT (Неделя 24)
|
Оценка симптомов желудочно-кишечного тракта рассчитывалась на основе ответов на 5 вопросов, каждый из которых имел возможный балл от 1 до 5, для общего возможного диапазона баллов от 5 до 25, где более низкий балл соответствует менее тяжелому симптому со стороны ЖКТ, а более высокий балл — более тяжелому. выраженный ЖК-симптом.
Оценки симптомов желудочно-кишечного тракта суммировали с использованием описательной статистики на неделе 2, неделе 3, неделе 4, неделе 8, неделе 12, неделе 16, неделе 20 и EOT.
|
Неделя 2, Неделя 3, Неделя 4, Неделя 8, Неделя 12, Неделя 16, Неделя 20, EOT (Неделя 24)
|
|
Количество участников с опорожнением желудочно-кишечного тракта
Временное ограничение: Неделя 2, Неделя 3, Неделя 4, Неделя 8, Неделя 12, Неделя 16, Неделя 20, EOT (Неделя 24)
|
Опросник симптомов желудочно-кишечного тракта состоял из 6 пунктов, 5 из которых оценивались по шкале от 1 до 5.
В шестом вопросе оценивалась частота дефекации за последнюю неделю с использованием 7 вариантов ответов 0 = 0 ("Нет"), 1 = 1, 2 = 2, 3 = 3, 4 = 4, 5 = "5 - 10" и 6. = "11 или более".
Показатель дефекации по желудочно-кишечному тракту был представлен описательно с использованием подсчета частоты.
|
Неделя 2, Неделя 3, Неделя 4, Неделя 8, Неделя 12, Неделя 16, Неделя 20, EOT (Неделя 24)
|
|
Оценка желудочно-кишечных симптомов у участников, предварительно получавших деферазирокс
Временное ограничение: Неделя 2, Неделя 3, Неделя 4, Неделя 8, Неделя 12, Неделя 16, Неделя 20, EOT (Неделя 24)
|
Оценка симптомов желудочно-кишечного тракта рассчитывалась на основе ответов на 5 вопросов, каждый из которых имел возможный балл от 1 до 5, для общего возможного диапазона баллов от 5 до 25, где более низкий балл соответствует менее тяжелому симптому со стороны ЖКТ, а более высокий балл — более тяжелому. выраженный ЖК-симптом.
Оценки симптомов желудочно-кишечного тракта суммировали с использованием описательной статистики на неделе 2, неделе 3, неделе 4, неделе 8, неделе 12, неделе 16, неделе 20 и EOT.
|
Неделя 2, Неделя 3, Неделя 4, Неделя 8, Неделя 12, Неделя 16, Неделя 20, EOT (Неделя 24)
|
|
Количество участников с опорожнением желудочно-кишечного тракта. Подсчет баллов у участников, предварительно получавших деферазирокс.
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 2, неделя 3, неделя 4, неделя 8, неделя 12, неделя 16, неделя 20, EOT (неделя 24)
|
Опросник симптомов желудочно-кишечного тракта состоял из 6 пунктов, 5 из которых оценивались по шкале от 1 до 5.
В шестом вопросе оценивалась частота дефекации за последнюю неделю с использованием 7 вариантов ответов 0 = 0 ("Нет"), 1 = 1, 2 = 2, 3 = 3, 4 = 4, 5 = "5 - 10" и 6. = "11 или более".
Показатель дефекации по желудочно-кишечному тракту был представлен описательно с использованием подсчета частоты.
|
Исходный уровень, неделя 2, неделя 3, неделя 4, неделя 8, неделя 12, неделя 16, неделя 20, EOT (неделя 24)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
16 января 2018 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
5 декабря 2019 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
5 декабря 2019 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
21 ноября 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
7 декабря 2017 г.
Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
13 декабря 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
25 августа 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 августа 2020 г.
Последняя проверка
1 августа 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Нарушения метаболизма железа
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Метаболизм металлов, врожденные ошибки
- Железная перегрузка
- Гемохроматоз
- Гемосидероз
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Хелатирующие агенты
- Секвестрирующие агенты
- Железохелатирующие агенты
- Деферазирокс
Другие идентификационные номера исследования
- CICL670F2429
- 2016-003482-25 (EUDRACT_NUMBER)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.
Доступность данных испытаний соответствует критериям и процессу, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Деферазирокс
-
University of PisaIRCCS Burlo Garofolo; University of GenovaЗавершенный
-
The First Affiliated Hospital of Zhejiang Chinese...Еще не набираютАпластическая апластическая анемия, зависящая от переливанияКитай
-
Inova Health Care ServicesРекрутингСерповидно-клеточная анемияСоединенные Штаты