Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheidsstudie van geplette deferasirox filmomhulde tabletten bij pediatrische patiënten met transfusionele hemosiderose (MIMAS)

24 augustus 2020 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een eenarmige interventionele fase IV, post-autorisatiestudie ter evaluatie van de veiligheid van pediatrische patiënten met transfusionele hemosiderose behandeld met deferasirox verpulverde filmomhulde tabletten

Deze studie maakte gebruik van een prospectieve, eenarmige, wereldwijde multicenter interventionele open-label, niet-gerandomiseerde opzet om het veiligheidsprofiel van de fijngemaakte deferasirox FCT te identificeren en te beoordelen bij toediening tot 24 weken bij pediatrische patiënten van ≥2 tot <6 jaar met transfusionele hemosiderose. De studie was ontworpen om minimaal 40 patiënten in te schrijven. Vierenveertig patiënten werden behandeld en geanalyseerd.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie omvatte een screeningperiode (van dag 0-14) met twee bezoeken met een tussenpoos van ten minste 7 dagen om te beoordelen of patiënten die chelatienaïef waren of eerder een andere behandeling met ijzerchelator dan DFX hadden ondergaan, in aanmerking kwamen. Voor patiënten die DFX-behandeling kregen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek, zou er slechts één screeningbezoek (screeningsbezoek 1) plaatsvinden om te bepalen of ze in aanmerking kwamen. Elke huidige chelatietherapie, behalve deferasirox, moest worden stopgezet om een ​​wash-outperiode van 5 dagen te ondergaan voordat een behandelingsperiode van 24 weken met gemalen deferasirox FCT werd gestart.

Alle patiënten moesten gedurende de eerste maand wekelijks worden bezocht om de nierfunctie te controleren. De leverfunctie zou gedurende de eerste maand tweewekelijks worden beoordeeld. Daarna moesten maandelijkse veiligheidsbeoordelingen worden uitgevoerd, inclusief het monitoren van serum-ferritinewaarden en -trends om de behandeling van de patiënt aan te passen.

Geschiktheid, toepassing van doseringsnormen en aanpassingen, evenals beoordelingen van veiligheid en serum-ferritine zoals gespecificeerd in het protocol.

De geplande duur van de behandeling was 24 weken, gevolgd door een veiligheidsfollow-up van 30 dagen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

44

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Egypte
      • Zagazig, Egypte, 44519
        • Novartis Investigative Site
  • Italië
      • Napoli, Italië, 80138
        • Novartis Investigative Site
    • FE
      • Cona, FE, Italië, 44100
        • Novartis Investigative Site
    • ITA
      • Cagliari, ITA, Italië, 09121
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Libanon, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
    • Bangkok
      • Bangkok noi, Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang, Chiangmai, Thailand, 50200
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Arabische Emiraten
      • Dubai, Verenigde Arabische Emiraten, 9115
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 6 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Patiënten van ≥2 tot <6 jaar oud met de diagnose transfusionele hemosiderose
  2. Gedocumenteerde geschiedenis van transfusies van rode bloedcellen
  3. Schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming vóór eventuele studiespecifieke procedures. De toestemming wordt verkregen van de zorgverlener(s) of de wettelijke vertegenwoordiger van de patiënt. Onderzoekers zullen ook toestemming krijgen van patiënten volgens lokale, regionale of nationale regelgeving.
  4. Voor patiënten met eerdere DFX: serumferritine (SF) >500 ng/ml, gemeten bij screeningbezoek 1 en waarvoor een DFX-dagdosis nodig is gelijk aan FCT ≥ 7 mg/kg/dag.
  5. Voor patiënten op een eerdere chelator anders dan DFX (bijv. deferipron of deferoxamine) of chelatie-naïef: serumferritine (SF) >1000 ng/ml gemeten bij screeningbezoeken 1 en 2.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten die meer dan één ijzerchelator tegelijk met de huidige ijzerchelatiebehandeling krijgen. (Patiënten die in hun medische voorgeschiedenis combinatietherapie hebben gekregen, maar momenteel met één ICT-middel worden behandeld, komen in aanmerking.)
  2. Patiënten die naast de studiebehandeling deferoxamine of deferipron blijven gebruiken. (Patiënten die overstappen op of doorgaan met deferasirox komen in aanmerking).
  3. Onopgeloste bijwerkingen als de patiënt eerder werd behandeld met deferipron of deferoxamine of deferasirox.
  4. Significante proteïnurie zoals aangegeven door een urinaire eiwit/creatinine-ratio > 0,5 mg/mg in een niet-eerste lege urinemonster gemeten bij screeningbezoek 1.
  5. Serumcreatinine > voor leeftijd gecorrigeerde ULN gemeten bij elk screeningsbezoek
  6. Creatinineklaring lager dan 90 ml/minuut gemeten bij elk screeningsbezoek. Creatinineklaring met behulp van de Schwartz-formule wordt geschat op basis van serumcreatinine gemeten bij elk respectief bezoek.
  7. ALAT en/of ASAT > 2,5 x ULN gemeten bij screeningbezoek 1.
  8. Totaal bilirubine (TBIL) >1,5 x ULN gemeten bij screeningbezoek 1.
  9. Patiënten met een significante verslechterde maagdarmfunctie of maagdarmziekte die de absorptie van oraal deferasirox FCT significant kan veranderen (bijv. ulceratieve aandoeningen, ongecontroleerde misselijkheid, braken, diarree, malabsorptiesyndroom of resectie van de dunne darm).
  10. Geschiedenis van en/of laboratoriumbewijs van actieve hepatitis B of hepatitis C (HBsAg bij afwezigheid van HBsAb OF HCV Ab positief met HCV RNA positief.
  11. Leverziekte met ernst van Child-Pugh klasse B of C.
  12. Voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor een van de onderzoeksgeneesmiddelen of hulpstoffen.
  13. Patiënten die deelnemen aan een ander klinisch onderzoek of een onderzoeksgeneesmiddel krijgen.
  14. Patiënten met een bekende voorgeschiedenis van hiv-seropositiviteit.
  15. Patiënten die het protocol niet willen of kunnen naleven.
  16. Geschiedenis van maligniteit van een orgaansysteem, behandeld of onbehandeld, in de afgelopen 5 jaar, ongeacht of er aanwijzingen zijn voor lokaal recidief of metastasen, met uitzondering van gelokaliseerd basaalcelcarcinoom van de huid.
  17. Significante medische aandoening die het vermogen om deel te nemen aan dit onderzoek belemmert (bijv. ongecontroleerde hypertensie, instabiele hartziekte die niet onder controle kan worden gebracht met standaard medische therapie, systemische ziekte: cardiovasculaire, nier-, leverziekte, enz.).
  18. Vrouwelijke patiënten die de menarche bereiken en zij of hun verzorgers weigeren zwangerschapstesten en/of als er een positief resultaat van de zwangerschapstest is.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Deferasirox
Gemalen deferasirox (ICL670) FCT voor dagelijks oraal gebruik. De dosering van deferasirox FCT was gebaseerd op het gewicht van de proefpersoon.
Geneesmiddel: Deferasirox
Deferosirox werd geleverd in tabletvormen van 90, 180 en 360 mg. Tabletten werden in de thuisomgeving fijngemaakt en toegediend door de volledige dosis op zacht voedsel te strooien om onmiddellijk te consumeren.
Andere namen:
  • ICL670

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met geselecteerde gastro-intestinale aandoeningen tot 24 weken
Tijdsspanne: Baseline (week 1 dag 1) tot week 24, plus 30 dagen veiligheidsfollow-up.
Om de veiligheid van gemalen deferasirox FCT te beoordelen met betrekking tot geselecteerde gastro-intestinale (GI) aandoeningen (slokdarmontsteking, stomatitis, mondzweren, maagzweren, bloedingen, buikpijn, diarree, misselijkheid en braken). Alleen beschrijvende analyse uitgevoerd.
Baseline (week 1 dag 1) tot week 24, plus 30 dagen veiligheidsfollow-up.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingenprofiel
Tijdsspanne: Baseline (week 1 dag 1) tot week 24, plus 30 dagen veiligheidsfollow-up.
Analyse van frequenties voor tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's), ernstige ongewenste voorvallen (TEAE's) en sterfgevallen als gevolg van bijwerkingen, door monitoring van relevante klinische en laboratoriumveiligheidsparameters. Alleen beschrijvende analyse uitgevoerd.
Baseline (week 1 dag 1) tot week 24, plus 30 dagen veiligheidsfollow-up.
Aantal deelnemers met opmerkelijke veranderingen in ECG-waarden vanaf baseline
Tijdsspanne: Baseline (week 1 dag 1) tot week 24, plus 30 dagen veiligheidsfollow-up.
Veiligheid gemeten door de opmerkelijke post-baseline veranderingen in ECG-waarden (PR, QRS, QT, QTcF en HR intervallen) in vergelijking met baseline. Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde op of voorafgaand aan de eerste dosis. Alleen beschrijvende analyse uitgevoerd.
Baseline (week 1 dag 1) tot week 24, plus 30 dagen veiligheidsfollow-up.
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumferritine (SF)
Tijdsspanne: Basislijn (BL), week 4, week 8, week 12, week 16, EOT (week 24)
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de loop van de tijd in SF-waarden tot 24 weken behandeling moest worden verstrekt. Alleen beschrijvende analyse uitgevoerd.
Basislijn (BL), week 4, week 8, week 12, week 16, EOT (week 24)
Aantal deelnemers met de slechtste post-baselinewaarden in geselecteerde chemieparameters
Tijdsspanne: Baseline (week 1 dag 1) tot week 24, plus 30 dagen veiligheidsfollow-up.
Veiligheid gemeten aan de hand van de slechtste post-baseline ernstgraad die is waargenomen bij een patiënt, berekend met behulp van de normaal/laag/hoog classificaties op basis van lokale laboratoriumnormaalbereiken, ongeacht de basislijnstatus. Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde op of voorafgaand aan de eerste dosis. De geselecteerde chemieparameters waren: alanineaminotransferase (ALT), alkalische fosfatase (ALP), aspartaataminotransferase (AST), totaal bilirubine, direct bilirubine, serumcreatinine en urine-eiwitcreatinineverhouding (UPCR) (eiwit/creatinine vertegenwoordigde UPCR). Alleen beschrijvende analyse uitgevoerd.
Baseline (week 1 dag 1) tot week 24, plus 30 dagen veiligheidsfollow-up.
Aantal deelnemers met klinisch significante auditieve beoordelingen Veranderingen ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Baseline (week 1 dag 1) tot week 24, plus 30 dagen veiligheidsfollow-up.
Veiligheid gemeten door opmerkelijke veranderingen na baseline in auditieve beoordelingen (uitgebreid audiometriedrempelonderzoek en spraakherkenning). Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde op of voorafgaand aan de eerste dosis. Alleen beschrijvende analyse uitgevoerd.
Baseline (week 1 dag 1) tot week 24, plus 30 dagen veiligheidsfollow-up.
Aantal deelnemers met klinisch significante oculaire beoordelingen Veranderingen ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Baseline (week 1 dag 1) tot week 24, plus 30 dagen veiligheidsfollow-up.
Veiligheid gemeten door opmerkelijke veranderingen na baseline in oculaire beoordelingen (afstandsgezichtsscherptetest, applanatietonometrie, lensfotografie, groothoekfundusfotografie van het netvlies en de oogzenuw). Oculaire beoordeling was vereist bij de screening en het einde van de behandeling; tijdens de behandeling moesten ze worden uitgevoerd naar goeddunken van de onderzoeker op basis van de symptomen die de patiënt meldde. Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde op of voorafgaand aan de eerste dosis. Alleen beschrijvende analyse uitgevoerd.
Baseline (week 1 dag 1) tot week 24, plus 30 dagen veiligheidsfollow-up.
Absolute verandering ten opzichte van baseline in systolische en diastolische bloeddruk (mmHg)
Tijdsspanne: Basislijn (BL), week 2, week 3, week 4, week 8, week 12, week 16, week 20, EOT (week 24)
De absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de loop van de tijd in systolische en diastolische bloeddrukmetingen moest worden verstrekt. Alleen beschrijvende analyse uitgevoerd.
Basislijn (BL), week 2, week 3, week 4, week 8, week 12, week 16, week 20, EOT (week 24)
Absolute verandering van basislijn in hartslag (Bpm)
Tijdsspanne: Basislijn (BL), week 2, week 3, week 4, week 8, week 12, week 16, week 20, EOT (week 24)
De absolute verandering ten opzichte van de basislijn in de loop van de tijd in de hartslag in rugligging moest worden verstrekt. Alleen beschrijvende analyse uitgevoerd.
Basislijn (BL), week 2, week 3, week 4, week 8, week 12, week 16, week 20, EOT (week 24)
Absolute verandering van basislijn in lichaamstemperatuur (°C)
Tijdsspanne: Basislijn (BL), week 2, week 3, week 4, week 8, week 12, week 16, week 20, EOT (week 24)
De absolute verandering ten opzichte van de basislijn in de loop van de tijd in metingen van de lichaamstemperatuur moest worden verstrekt. Alleen beschrijvende analyse uitgevoerd.
Basislijn (BL), week 2, week 3, week 4, week 8, week 12, week 16, week 20, EOT (week 24)
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lichaamsgewicht (kg)
Tijdsspanne: Basislijn (BL), week 4, week 8, week 12, week 16, week 20, EOT (week 24)
De absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de loop van de tijd in metingen van het lichaamsgewicht moest worden verstrekt. Alleen beschrijvende analyse uitgevoerd.
Basislijn (BL), week 4, week 8, week 12, week 16, week 20, EOT (week 24)
Gewijzigde tevredenheid met ijzerchelatietherapie (gemodificeerde SICT) bij deelnemers die voorbehandeld waren met deferasirox: gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in therapietrouw
Tijdsspanne: Week 4, week 12, EOT (week 24)
De mSICT-vragenlijst moest worden ingevuld bij screeningbezoek 1, week 4, week 12 en EOT. De antwoorden van screeningbezoek 1 voor de mSICT-vragenlijst moesten als baseline worden beschouwd. De gemodificeerde SICT bestond uit 20 items die 3 domeinen vertegenwoordigden: therapietrouw, voorkeur en zorgen. Het mSICT-adherentiedomein bestond uit 6 items vanuit het perspectief van het kind en 6 items vanuit het perspectief van de verzorger, elk met een mogelijke score van 1 tot 5, voor een algemeen mogelijk scorebereik van 6 tot 30. Een hogere score duidt op een slechtere therapietrouw. Alleen beschrijvende analyse uitgevoerd.
Week 4, week 12, EOT (week 24)
Gemodificeerde SICT bij deelnemers die voorbehandeld zijn met Deferasirox: aantal deelnemers met type medicijn Child Like Scoring
Tijdsspanne: Basislijn (BL), week 4, week 12, EOT (week 24)
De mSICT-vragenlijst moest worden ingevuld bij screeningbezoek 1, week 4, week 12 en EOT. De antwoorden van screeningbezoek 1 voor de mSICT-vragenlijst moesten als baseline worden beschouwd. De gemodificeerde SICT bestond uit 20 items die 3 domeinen vertegenwoordigden: therapietrouw, voorkeur en zorgen. Het mSICT-voorkeursdomein bestond uit 3 items, waaronder het type geneesmiddel dat het kind het lekkerst vond (tablet om op te lossen in vloeistof, tablet (eenmaal daags in te nemen), tablet (3 maal daags in te nemen), tablet geplet, poedersuiker op voedsel, injectie en ik weet het niet). Deze items werden beschrijvend gepresenteerd met behulp van frequentietellingen.
Basislijn (BL), week 4, week 12, EOT (week 24)
Gemodificeerde SICT bij deelnemers die voorbehandeld zijn met Deferasirox: Aantal deelnemers met redenen Voorkeur van kind Verpletterd medicijn scoren
Tijdsspanne: Basislijn (BL), week 4, week 12, EOT (week 24)
De mSICT-vragenlijst moest worden ingevuld bij screeningbezoek 1, week 4, week 12 en EOT. De antwoorden van screeningbezoek 1 voor de mSICT-vragenlijst moesten als baseline worden beschouwd. De gemodificeerde SICT bestond uit 20 items die 3 domeinen vertegenwoordigden: therapietrouw, voorkeur en zorgen. Het mSICT-voorkeursdomein bestond uit 3 items, waaronder de reden waarom het kind de voorkeur geeft aan geplette medicijnen (smaak, nasmaak, gemak, aantal pillen, geen/minder bijwerkingen, kan het medicijn correct bereiden, gemakkelijker te onthouden om het medicijn in te nemen, aantal keren dat hij (ze moet het medicijn innemen, geen/minder pijn op de injectieplaats, persoonlijke tijd winnen met familie en vrienden, en andere). Deze items werden beschrijvend gepresenteerd met behulp van frequentietellingen.
Basislijn (BL), week 4, week 12, EOT (week 24)
Gemodificeerde SICT bij deelnemers die voorbehandeld zijn met Deferasirox: aantal deelnemers met rang op basis van de voorkeurscore van het kind
Tijdsspanne: Basislijn (BL), week 4, week 12, EOT (week 24)
De mSICT-vragenlijst moest worden ingevuld bij screeningbezoek 1, week 4, week 12 en EOT. De antwoorden van screeningbezoek 1 voor de mSICT-vragenlijst moesten als baseline worden beschouwd. De gemodificeerde SICT bestond uit 20 items die 3 domeinen vertegenwoordigden: therapietrouw, voorkeur en zorgen. Het mSICT-voorkeursdomein bestond uit 3 items waaronder de rangorde van het geneesmiddel (tablet om op te lossen in vloeistof, tablet eenmaal daags ingenomen, tablet 3 maal daags ingenomen, tablet geplet, poeder over voedsel gestrooid en injectie), met een bereik van 1 tot 6 (1 heeft de meeste voorkeur en 6 heeft de minste voorkeur), op basis van wat het kind verkiest. Deze items werden beschrijvend gepresenteerd met behulp van frequentietelling.
Basislijn (BL), week 4, week 12, EOT (week 24)
Gewijzigde tevredenheid met ijzerchelatietherapie (gemodificeerde SICT) bij deelnemers die voorbehandeld waren met Deferasirox: gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in zorgen
Tijdsspanne: Week 4, week 12, EOT (week 24)
De mSICT-vragenlijst moest worden ingevuld bij screeningbezoek 1, week 4, week 12 en EOT. De antwoorden van screeningbezoek 1 voor de mSICT-vragenlijst moesten als baseline worden beschouwd. De gemodificeerde SICT bestond uit 20 items die 3 domeinen vertegenwoordigden: therapietrouw, voorkeur en zorgen. De mSICT betreft domeinschaal voor de antwoorden van het kind had een mogelijk bereik van 2 tot 10, gebaseerd op twee vragen, en de mSICT betreft domeinschaal voor de antwoorden van de verzorger had het mogelijke bereik van 1 tot 5 op basis van één vraag. Een hogere score wees op minder zorgen. Alleen beschrijvende analyse uitgevoerd.
Week 4, week 12, EOT (week 24)
Gewijzigde tevredenheid met ijzerchelatietherapie (gemodificeerde SICT) bij chelatie-naïeve deelnemers: gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in therapietrouw
Tijdsspanne: Week 4, week 12, EOT (week 24)
De mSICT-vragenlijst moest worden ingevuld bij screeningbezoek 1, week 4, week 12 en EOT. De antwoorden van screeningbezoek 1 voor de mSICT-vragenlijst moesten als baseline worden beschouwd. De gemodificeerde SICT bestond uit 20 items die 3 domeinen vertegenwoordigden: therapietrouw, voorkeur en zorgen. Het mSICT-adherentiedomein bestond uit 6 items vanuit het perspectief van het kind en 6 items vanuit het perspectief van de verzorger, elk met een mogelijke score van 1 tot 5, voor een algemeen mogelijk scorebereik van 6 tot 30. Een hogere score duidt op een slechtere therapietrouw. Alleen beschrijvende analyse uitgevoerd.
Week 4, week 12, EOT (week 24)
Gewijzigde tevredenheid met ijzerchelatietherapie (gemodificeerde SICT) bij chelatie-naïeve deelnemers: Aantal deelnemers met type medicijn Kindachtige score
Tijdsspanne: Week 4, week 12, EOT (week 24)
De mSICT-vragenlijst moest worden ingevuld bij screeningbezoek 1, week 4, week 12 en EOT. De antwoorden van screeningbezoek 1 voor de mSICT-vragenlijst moesten als baseline worden beschouwd. De gemodificeerde SICT bestond uit 20 items die 3 domeinen vertegenwoordigden: therapietrouw, voorkeur en zorgen. Het mSICT-voorkeursdomein bestond uit 3 items, waaronder het type geneesmiddel dat het kind het lekkerst vond (tablet om op te lossen in vloeistof, tablet (eenmaal daags in te nemen), tablet (3 maal daags in te nemen), tablet geplet, poedersuiker op voedsel, injectie en ik weet het niet). Deze items werden beschrijvend gepresenteerd met behulp van frequentietellingen.
Week 4, week 12, EOT (week 24)
Gewijzigde tevredenheid met ijzerchelatietherapie (gemodificeerde SICT) bij chelatie-naïeve deelnemers: Aantal deelnemers met redenen Voorkeur van kind Verpletterde medicijnen scoren
Tijdsspanne: Week 4, week 12, EOT (week 24)
De mSICT-vragenlijst moest worden ingevuld bij screeningbezoek 1, week 4, week 12 en EOT. De antwoorden van screeningbezoek 1 voor de mSICT-vragenlijst moesten als baseline worden beschouwd. De gemodificeerde SICT bestond uit 20 items die 3 domeinen vertegenwoordigden: therapietrouw, voorkeur en zorgen. Het mSICT-voorkeursdomein bestond uit 3 items, waaronder de reden waarom het kind de voorkeur geeft aan geplette medicijnen (smaak, nasmaak, gemak, aantal pillen, geen/minder bijwerkingen, kan het medicijn correct bereiden, gemakkelijker te onthouden om het medicijn in te nemen, aantal keren dat hij (ze moet het medicijn innemen, geen/minder pijn op de injectieplaats, persoonlijke tijd winnen met familie en vrienden, en andere). Deze items werden beschrijvend gepresenteerd met behulp van frequentietellingen.
Week 4, week 12, EOT (week 24)
Gewijzigde tevredenheid met ijzerchelatietherapie (gemodificeerde SICT) bij chelatie-naïeve deelnemers: aantal deelnemers met rang op basis van de voorkeurscore van het kind
Tijdsspanne: Week 4, week 12, EOT (week 24)
De mSICT-vragenlijst moest worden ingevuld bij screeningbezoek 1, week 4, week 12 en EOT. De antwoorden van screeningbezoek 1 voor de mSICT-vragenlijst moesten als baseline worden beschouwd. De gemodificeerde SICT bestond uit 20 items die 3 domeinen vertegenwoordigden: therapietrouw, voorkeur en zorgen. Het mSICT-voorkeursdomein bestond uit 3 items waaronder de rangorde van het geneesmiddel (tablet om op te lossen in vloeistof, tablet eenmaal daags ingenomen, tablet 3 maal daags ingenomen, tablet geplet, poeder over voedsel gestrooid en injectie), met een bereik van 1 tot 6 (1 heeft de meeste voorkeur en 6 heeft de minste voorkeur), op basis van wat het kind verkiest. Deze items werden beschrijvend gepresenteerd met behulp van frequentietellingen.
Week 4, week 12, EOT (week 24)
Gewijzigde tevredenheid met ijzerchelatietherapie (gemodificeerde SICT) bij chelatie-naïeve deelnemers: gemiddelde verandering ten opzichte van baseline in zorgen
Tijdsspanne: Week 4, week 12, EOT (week 24)
De mSICT-vragenlijst moest worden ingevuld bij screeningbezoek 1, week 4, week 12 en EOT. De antwoorden van screeningbezoek 1 voor de mSICT-vragenlijst moesten als baseline worden beschouwd. De gemodificeerde SICT bestond uit 20 items die 3 domeinen vertegenwoordigden: therapietrouw, voorkeur en zorgen. De mSICT betreft domeinschaal voor de antwoorden van het kind had een mogelijk bereik van 2 tot 10, gebaseerd op twee vragen, en de mSICT betreft domeinschaal voor de antwoorden van de verzorger had het mogelijke bereik van 1 tot 5 op basis van één vraag. Een hogere score wees op minder zorgen. Alleen beschrijvende analyse uitgevoerd.
Week 4, week 12, EOT (week 24)
Smakelijkheidsscore bij chelatie-naïeve deelnemers
Tijdsspanne: Week 4, week 12, EOT (week 24)
De smakelijkheidsvragenlijst (smaak en vermogen om medicijnen te consumeren) bestond uit 4 items, drie items die de smaak of het vermogen om medicijnen te consumeren meten en één item dat de nasmaak meet. Het item nasmaak werd afzonderlijk behandeld. Van de smaakitems werd eerst de smaak gemeten op een vijfpuntsschaal. De laatste twee items maten wat er gebeurde na het innemen van het geneesmiddel, d.w.z. ingeslikt of gebraakt etc. en hoe de waargenomen hoeveelheid vloeistof ingenomen met het geneesmiddel voldoende, niet genoeg of te veel was. De smakelijkheidssamenvattingsscore werd berekend op basis van deze drie items met behulp van een scorematrix en de score varieert van 0 tot 11. Een hogere score duidt op een betere smaak. Er is alleen een beschrijvende analyse uitgevoerd.
Week 4, week 12, EOT (week 24)
Aantal chelatie-naïeve deelnemers met smakelijkheid na smaakscore
Tijdsspanne: Week 4, week 12, EOT (week 24)
De smakelijkheidsvragenlijst (smaak en vermogen om medicijnen te consumeren) bestond uit 4 items, drie items die de smaak of het vermogen om medicijnen te consumeren meten en één item dat de nasmaak meet. Het nasmaak-item werd als een afzonderlijk item behandeld en gescoord op een 5-puntsschaal met het antwoordformaat Zeer goed = 1 (beste), Goed = 2, Niet goed of slecht = 3, Slecht = 4, Zeer slecht = 5 ( slechtst). Alleen beschrijvende analyse uitgevoerd met behulp van frequentietellingen.
Week 4, week 12, EOT (week 24)
Smakelijkheidsscore bij deelnemers die voorbehandeld waren met Deferasirox
Tijdsspanne: Week 4, week 12, EOT (week 24)
De smakelijkheidsvragenlijst (smaak en vermogen om medicijnen te consumeren) bestond uit 4 items, drie items die de smaak of het vermogen om medicijnen te consumeren meten en één item dat de nasmaak meet. Het item nasmaak werd afzonderlijk behandeld. Van de smaakitems werd eerst de smaak gemeten op een vijfpuntsschaal. De laatste twee items maten wat er gebeurde na het innemen van het geneesmiddel, d.w.z. ingeslikt of gebraakt etc. en hoe de waargenomen hoeveelheid vloeistof ingenomen met het geneesmiddel voldoende, niet genoeg of te veel was. De smakelijkheidssamenvattingsscore werd berekend op basis van deze drie items met behulp van een scorematrix en de score varieert van 0 tot 11. Een hogere score duidt op een betere smaak. Er is alleen een beschrijvende analyse uitgevoerd.
Week 4, week 12, EOT (week 24)
Aantal deelnemers voorbehandeld met Deferasirox met smakelijkheid na smaak Itemscore
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, week 12, EOT (week 24)
De smakelijkheidsvragenlijst (smaak en vermogen om medicijnen te consumeren) bestond uit 4 items, drie items die de smaak of het vermogen om medicijnen te consumeren meten en één item dat de nasmaak meet. Het nasmaak-item werd als een afzonderlijk item behandeld en gescoord op een 5-puntsschaal met het antwoordformaat Zeer goed = 1 (beste), Goed = 2, Niet goed of slecht = 3, Slecht = 4, Zeer slecht = 5 ( slechtst). Alleen beschrijvende analyse uitgevoerd met behulp van frequentietellingen.
Basislijn, week 4, week 12, EOT (week 24)
GI-symptoomscore bij chelatie-naïeve deelnemers
Tijdsspanne: Week 2, Week 3, Week 4, Week 8, Week 12, Week 16, Week 20, EOT (week 24)
De GI-symptoomscore werd berekend op basis van antwoorden op 5 vragen, elk met een mogelijke score van 1 tot 5, voor een algemeen mogelijk scorebereik van 5 tot 25, waarbij een lagere score een minder ernstig GI-symptoom vertegenwoordigt en een hogere score een meer ernstig GI-symptoom. GI-symptoomscores werden samengevat met behulp van beschrijvende statistieken in week 2, week 3, week 4, week 8, week 12, week 16, week 20 en EOT.
Week 2, Week 3, Week 4, Week 8, Week 12, Week 16, Week 20, EOT (week 24)
Aantal deelnemers met GI darmbewegingen Itemscore bij chelatie-naïeve deelnemers
Tijdsspanne: Week 2, Week 3, Week 4, Week 8, Week 12, Week 16, Week 20, EOT (week 24)
De GI-symptoomvragenlijst bestond uit 6 items, waarvan er 5 werden gescoord op een schaal van 1-5. Het zesde item beoordeelde de stoelgangfrequentie gedurende de afgelopen week, met behulp van 7 antwoordopties 0 = 0 ("Geen"), 1 = 1, 2 = 2, 3 = 3, 4 = 4, 5 = "5 - 10" en 6 = "11 of meer". De score van het item GI stoelgang werd beschrijvend gepresenteerd met behulp van frequentietellingen.
Week 2, Week 3, Week 4, Week 8, Week 12, Week 16, Week 20, EOT (week 24)
GI-symptoomscore bij deelnemers die voorbehandeld waren met Deferasirox
Tijdsspanne: Week 2, Week 3, Week 4, Week 8, Week 12, Week 16, Week 20, EOT (week 24)
De GI-symptoomscore werd berekend op basis van antwoorden op 5 vragen, elk met een mogelijke score van 1 tot 5, voor een algemeen mogelijk scorebereik van 5 tot 25, waarbij een lagere score een minder ernstig GI-symptoom vertegenwoordigt en een hogere score een meer ernstig GI-symptoom. GI-symptoomscores werden samengevat met behulp van beschrijvende statistieken in week 2, week 3, week 4, week 8, week 12, week 16, week 20 en EOT.
Week 2, Week 3, Week 4, Week 8, Week 12, Week 16, Week 20, EOT (week 24)
Aantal deelnemers met GI Darmbewegingen Itemscore bij deelnemers voorbehandeld met Deferasirox
Tijdsspanne: Basislijn, week 2, week 3, week 4, week 8, week 12, week 16, week 20, EOT (week 24)
De GI-symptoomvragenlijst bestond uit 6 items, waarvan er 5 werden gescoord op een schaal van 1-5. Het zesde item beoordeelde de stoelgangfrequentie gedurende de afgelopen week, met behulp van 7 antwoordopties 0 = 0 ("Geen"), 1 = 1, 2 = 2, 3 = 3, 4 = 4, 5 = "5 - 10" en 6 = "11 of meer". De score van het item GI stoelgang werd beschrijvend gepresenteerd met behulp van frequentietellingen.
Basislijn, week 2, week 3, week 4, week 8, week 12, week 16, week 20, EOT (week 24)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

16 januari 2018

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

5 december 2019

Studie voltooiing (WERKELIJK)

5 december 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 november 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 december 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

13 december 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

25 augustus 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 augustus 2020

Laatst geverifieerd

1 augustus 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CICL670F2429
  • 2016-003482-25 (EUDRACT_NUMBER)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is volgens de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op IJzer overbelasting

Klinische onderzoeken op Deferasirox

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Morocco

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren