Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A zúzott deferasirox filmtabletták biztonsági vizsgálata transzfúziós hemosiderosisban szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél (MIMAS)

2020. augusztus 24. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Egykarú intervenciós IV. fázis, engedélyezés utáni vizsgálat a Deferasirox zúzott filmtablettával kezelt transzfúziós hemosiderózisban szenvedő gyermekbetegek biztonságának értékelésére

Ebben a vizsgálatban egy prospektív, egykarú, globális, többközpontú, nyílt elrendezésű intervenciós, nem randomizált elrendezést alkalmaztak a zúzott deferazirox FCT biztonsági profiljának azonosítására és értékelésére 24 hétig tartó ≥2 és 6 év közötti gyermekeknél. transzfúziós hemosiderózissal. A vizsgálatot legalább 40 beteg bevonására tervezték. Negyvennégy beteget kezeltek és elemeztek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat tartalmazott egy szűrési időszakot (0-14. nap), két vizittel, legalább 7 napos különbséggel, hogy felmérjék azon betegek alkalmasságát, akik korábban nem kelátképződtek, vagy akik korábban, a DFX-től eltérő vaskelátképző kezelésben részesültek. A vizsgálatba való belépés előtt DFX-kezelésben részesülő betegek esetében csak egy szűrővizit (1. szűrési vizit) kellett elvégezni a jogosultság megállapításához. A deferasirox kivételével minden jelenlegi kelátképző terápiát abba kellett hagyni, hogy 5 napos kiürülési perióduson menjen keresztül, mielőtt elkezdődne a zúzott deferasirox FCT-vel végzett 24 hetes kezelési időszak.

Az első hónapban minden betegnek hetente kellett járnia a vesefunkció ellenőrzésére. A májfunkciót az első hónapban kéthetente kellett értékelni. Ezt követően havi biztonsági értékeléseket kellett végezni, beleértve a szérum ferritin értékek és a tendenciák monitorozását a betegek kezelésének adaptálása érdekében.

Alkalmasság, az adagolási szabványok és módosítások alkalmazása, valamint a biztonságosság és a szérum ferritin értékelése a protokollban meghatározottak szerint.

A kezelés tervezett időtartama 24 hét volt, amelyet 30 napos biztonsági ellenőrzés követett.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

44

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Arab Emírségek
      • Dubai, Egyesült Arab Emírségek, 9115
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
  • Egyiptom
      • Zagazig, Egyiptom, 44519
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Libanon, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Olaszország
      • Napoli, Olaszország, 80138
        • Novartis Investigative Site
    • FE
      • Cona, FE, Olaszország, 44100
        • Novartis Investigative Site
    • ITA
      • Cagliari, ITA, Olaszország, 09121
        • Novartis Investigative Site
  • Omán
      • Muscat, Omán, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Thaiföld
    • Bangkok
      • Bangkok noi, Bangkok, Thaiföld, 10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang, Chiangmai, Thaiföld, 50200
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  1. Transzfúziós hemosiderózissal diagnosztizált 2 és 6 év közötti ≥ betegek
  2. Vörösvérsejt-transzfúziók dokumentált története
  3. Írásbeli tájékozott beleegyezés/hozzájárulás bármilyen vizsgálatspecifikus eljárás előtt. A hozzájárulást a gondozó(k)tól vagy a beteg törvényes képviselőjétől kell beszerezni. A nyomozók a helyi, regionális vagy nemzeti szabályozásoknak megfelelően beszerzik a betegek hozzájárulását is.
  4. Korábbi DFX-en átesett betegek esetében: szérum ferritin (SF) >500 ng/ml, az 1. szűrési vizit alkalmával mérve, és ≥ 7 mg/kg/nap FCT-vel egyenértékű DFX napi dózist igényel.
  5. Azoknál a betegeknél, akik korábban a DFX-től eltérő kelátképzőt (pl. deferipron vagy deferoxamin) vagy kelátképződés naiv: szérum ferritin (SF) >1000 ng/mL, az 1. és 2. szűrési vizit alkalmával mérve.

Főbb kizárási kritériumok:

  1. Olyan betegek, akik egynél több vaskelátképzőt kapnak a jelenlegi vaskelátképző kezeléssel egyidejűleg. (Azok a betegek jogosultak, akik kórtörténetük során kombinált terápiában részesültek, de jelenleg egyetlen ICT-szerrel kezelik őket.)
  2. Azok a betegek, akik a vizsgálati kezelés mellett deferoxamint vagy deferipront is kapnak. (A deferaziroxra áttérő vagy azt folytató betegek jogosultak).
  3. Megoldatlan nemkívánatos események, ha a beteget korábban deferipronnal, deferoxaminnal vagy deferaziroxszal kezelték.
  4. Jelentős proteinuria, amelyet a vizelet fehérje/kreatinin aránya > 0,5 mg/mg jelez az 1. szűrési látogatáskor mért nem első üreges vizeletmintában.
  5. A szérum kreatinin > életkorhoz igazított ULN értéke bármely szűrővizsgálaton mérve
  6. A kreatinin-clearance 90 ml/perc alatti, bármely szűrővizsgálat alkalmával mérve. A kreatinin-clearance-t a Schwartz-képlet alapján az egyes vizitek során mért szérum kreatininszint alapján becsülik meg.
  7. ALT és/vagy AST > 2,5-szerese a normálérték felső határának az 1. szűrővizsgálatkor mérve.
  8. Összes bilirubin (TBIL) > 1,5 x ULN mérve az 1. szűrővizsgálaton.
  9. Azok a betegek, akiknél jelentős mértékben károsodott a GI-funkció vagy olyan GI-betegségben szenvednek, amely jelentősen megváltoztathatja az orális deferasirox FCT felszívódását (pl. fekélyes betegségek, ellenőrizetlen hányinger, hányás, hasmenés, felszívódási zavar szindróma vagy vékonybél reszekció).
  10. Aktív hepatitis B vagy Hepatitis C (HBsAg HBsAb hiányában VAGY HCV Ab pozitív HCV RNS pozitív mellett) anamnézisében és/vagy laboratóriumi bizonyítékaiban.
  11. Child-Pugh B vagy C osztályú súlyosságú májbetegség.
  12. A vizsgálati gyógyszerrel vagy segédanyagokkal szembeni túlérzékenység anamnézisében.
  13. Más klinikai vizsgálatban részt vevő vagy vizsgálati gyógyszert kapó betegek.
  14. Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében HIV szeropozitivitás szerepel.
  15. Azok a betegek, akik nem akarnak vagy nem tudnak megfelelni a protokollnak.
  16. Bármely szervrendszer rosszindulatú daganata a kórelőzményben, kezelt vagy kezeletlen, az elmúlt 5 évben, függetlenül attól, hogy van-e bizonyíték helyi kiújulásra vagy metasztázisokra, kivéve a lokalizált bőr bazálissejtes karcinómát.
  17. Jelentős egészségügyi állapot, amely megzavarja a vizsgálatban való részvétel lehetőségét (pl. kontrollálatlan magas vérnyomás, instabil szívbetegség, amelyet nem kontrollál a szokásos orvosi terápia, szisztémás betegség: szív- és érrendszeri, vese-, májbetegség stb.).
  18. A menstruációt elérő nőbetegek és ők vagy gondozóik megtagadják a terhességi tesztet és/vagy pozitív terhességi teszt eredményét.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Deferasirox
Zúzott deferazirox (ICL670) FCT szájon át naponta. A Deferasirox FCT adagolása az alany testsúlyán alapult.
Drog: Deferasirox
A deferosiroxot 90, 180 és 360 mg-os tabletta formájában szállították. A tablettákat otthoni környezetben összetörték, és a teljes adagot a puha ételre szórva adagolták azonnali fogyasztásra.
Más nevek:
  • ICL670

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Válogatott gyomor-bélrendszeri betegségekben szenvedők száma 24 hétig
Időkeret: Alapállapot (1. hét 1. nap) a 24. hétig, plusz 30 napos biztonsági nyomon követés.
A zúzott deferasirox FCT biztonságosságának értékelése kiválasztott gastrointestinalis (GI) betegségek (nyelőcsőgyulladás, szájgyulladás, szájfekély, gyomorfekély, vérzés, hasi fájdalom, hasmenés, hányinger és hányás) tekintetében. Csak leíró elemzés készült.
Alapállapot (1. hét 1. nap) a 24. hétig, plusz 30 napos biztonsági nyomon követés.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos események profilja
Időkeret: Alapállapot (1. hét 1. nap) a 24. hétig, plusz 30 napos biztonsági nyomon követés.
A kezeléssel sürgős nemkívánatos események (TEAE), súlyos nemkívánatos események TEAE-k és az AE-k miatti halálesetek gyakoriságának elemzése a releváns klinikai és laboratóriumi biztonsági paraméterek monitorozása révén. Csak leíró elemzés készült.
Alapállapot (1. hét 1. nap) a 24. hétig, plusz 30 napos biztonsági nyomon követés.
Azon résztvevők száma, akiknél az EKG-értékek jelentős változásai vannak az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapállapot (1. hét 1. nap) a 24. hétig, plusz 30 napos biztonsági nyomon követés.
A biztonságot az EKG-értékek (PR, QRS, QT, QTcF és HR intervallumok) kiindulási értékhez viszonyított jelentős változásai alapján mérik. A kiindulási érték az utolsó nem hiányzó érték az első adagnál vagy azt megelőzően. Csak leíró elemzés készült.
Alapállapot (1. hét 1. nap) a 24. hétig, plusz 30 napos biztonsági nyomon követés.
A szérum ferritin (SF) abszolút változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapállapot (BL), 4. hét, 8. hét, 12. hét, 16. hét, EOT (24. hét)
Meg kellett adni az SF-értékek kiindulási értékhez viszonyított abszolút változását a 24 hetes kezelésig. Csak leíró elemzés készült.
Alapállapot (BL), 4. hét, 8. hét, 12. hét, 16. hét, EOT (24. hét)
Azon résztvevők száma, akik a kiválasztott kémiai paraméterekben a kiindulási érték utáni legrosszabb értékkel rendelkeznek
Időkeret: Alapállapot (1. hét 1. nap) a 24. hétig, plusz 30 napos biztonsági nyomon követés.
A biztonságosság a kiindulási állapot utáni legrosszabb súlyossági fokozattal mérve, amelyet egy betegnél megfigyeltek, a normál/alacsony/magas besorolás alapján számítva a helyi laboratóriumi normál tartományok alapján, függetlenül az alapállapottól. A kiindulási érték az utolsó nem hiányzó érték az első adagnál vagy azt megelőzően. A kiválasztott kémiai paraméterek a következők voltak: alanin-aminotranszferáz (ALT), alkalikus foszfatáz (ALP), aszpartát-aminotranszferáz (AST), összbilirubin, direkt bilirubin, szérum kreatinin és vizeletfehérje kreatinin arány (UPCR) (protein/kreatinin képviseli UPCR). Csak leíró elemzés készült.
Alapállapot (1. hét 1. nap) a 24. hétig, plusz 30 napos biztonsági nyomon követés.
A klinikailag jelentős auditív értékeléssel rendelkező résztvevők száma a kiindulási állapothoz képest megváltozott
Időkeret: Alapállapot (1. hét 1. nap) a 24. hétig, plusz 30 napos biztonsági nyomon követés.
A biztonságot az Auditív értékelések (átfogó audiometriás küszöbvizsgálat és beszédfelismerés) jelentős, kiindulás utáni változásaival mérik. A kiindulási érték az utolsó nem hiányzó érték az első adagnál vagy azt megelőzően. Csak leíró elemzés készült.
Alapállapot (1. hét 1. nap) a 24. hétig, plusz 30 napos biztonsági nyomon követés.
A klinikailag szignifikáns szemészeti értékeléssel rendelkező résztvevők száma az alapértékhez képest megváltozott
Időkeret: Alapállapot (1. hét 1. nap) a 24. hétig, plusz 30 napos biztonsági nyomon követés.
A biztonságot az okuláris értékelések (távolsági látásélesség-teszt, applanációs tonometria, lencsés fényképezés, a retina és a látóideg széles látószögű szemfenéki fotózása) jelentős, az alapvonal utáni változásaival mérik. A szűréskor és a kezelés végén szemészeti vizsgálatra volt szükség; a kezelés során a vizsgálatot a vizsgáló belátása szerint kellett elvégezni, a tünetekről számolt be. A kiindulási érték az utolsó nem hiányzó érték az első adagnál vagy azt megelőzően. Csak leíró elemzés készült.
Alapállapot (1. hét 1. nap) a 24. hétig, plusz 30 napos biztonsági nyomon követés.
A szisztolés és diasztolés vérnyomás abszolút változása a kiindulási értékhez képest (Hgmm)
Időkeret: Alapállapot (BL), 2. hét, 3. hét, 4. hét, 8. hét, 12. hét, 16. hét, 20. hét, EOT (24. hét)
Meg kellett adni a szisztolés és diasztolés vérnyomásmérés abszolút változását a kiindulási értékhez képest. Csak leíró elemzés készült.
Alapállapot (BL), 2. hét, 3. hét, 4. hét, 8. hét, 12. hét, 16. hét, 20. hét, EOT (24. hét)
A pulzusszám (Bpm) abszolút változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapállapot (BL), 2. hét, 3. hét, 4. hét, 8. hét, 12. hét, 16. hét, 20. hét, EOT (24. hét)
Meg kellett adni a hanyatt fekvő pulzusszám abszolút változását az alapvonalhoz képest az idő múlásával. Csak leíró elemzés készült.
Alapállapot (BL), 2. hét, 3. hét, 4. hét, 8. hét, 12. hét, 16. hét, 20. hét, EOT (24. hét)
A testhőmérséklet abszolút változása az alapvonalhoz képest (°C)
Időkeret: Alapállapot (BL), 2. hét, 3. hét, 4. hét, 8. hét, 12. hét, 16. hét, 20. hét, EOT (24. hét)
Meg kellett adni a testhőmérséklet mérésének a kiindulási értékhez viszonyított abszolút változását az időben. Csak leíró elemzés készült.
Alapállapot (BL), 2. hét, 3. hét, 4. hét, 8. hét, 12. hét, 16. hét, 20. hét, EOT (24. hét)
Abszolút változás a kiindulási értékhez képest testtömegben (kg)
Időkeret: Alapállapot (BL), 4. hét, 8. hét, 12. hét, 16. hét, 20. hét, EOT (24. hét)
Meg kellett adni a kiindulási értékhez viszonyított abszolút változást az idő múlásával a testtömeg-mérésekben. Csak leíró elemzés készült.
Alapállapot (BL), 4. hét, 8. hét, 12. hét, 16. hét, 20. hét, EOT (24. hét)
Módosított elégedettség a vaskelátképző terápiával (módosított SICT) a deferasiroxszal előkezelt résztvevőknél: átlagos változás az alapvonalhoz képest az adherenciában
Időkeret: 4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
Az mSICT kérdőívet az 1. szűrővizsgálaton, a 4. héten, a 12. héten és az EOT-n kellett kitölteni. Az mSICT kérdőívre vonatkozó 1. szűrési látogatásból származó válaszokat kiindulási értéknek tekintették. A módosított SICT 20 elemből állt, amelyek 3 tartományt képviseltek: Adherence, Preference és Concerns. Az mSICT adherencia tartomány 6 elemből állt a gyermek szemszögéből és 6 elemből a gondozó szemszögéből, mindegyik 1-től 5-ig terjedő lehetséges pontszámmal, a 6 és 30 közötti általános lehetséges pontszám tartományban. A magasabb pontszám gyengébb adherenciát jelez. Csak leíró elemzés készült.
4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
Módosított SICT a deferasiroxszal előkezelt résztvevőknél: a gyermeknek megfelelő gyógyszertípussal rendelkező résztvevők száma pontozás
Időkeret: Alapállapot (BL), 4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
Az mSICT kérdőívet az 1. szűrővizsgálaton, a 4. héten, a 12. héten és az EOT-n kellett kitölteni. Az mSICT kérdőívre vonatkozó 1. szűrési látogatásból származó válaszokat kiindulási értéknek tekintették. A módosított SICT 20 elemből állt, amelyek 3 tartományt képviseltek: Adherence, Preference és Concerns. Az mSICT preferencia tartomány 3 elemből állt, beleértve azt a gyógyszertípust, amelyet a gyermek szerint a legjobban szeret (folyadékban oldódó tabletta, tabletta (naponta egyszer), tabletta (naponta háromszor), tabletta zúzott, porszórva ételről, injekcióról és nem tudom). Ezeket az elemeket leíró jelleggel, gyakoriságszámlálással mutatták be.
Alapállapot (BL), 4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
Módosított SICT a deferasiroxszal előkezelt résztvevőknél: A résztvevők száma, akiknek oka a gyermek által preferált zúzott gyógyszer pontozása
Időkeret: Alapállapot (BL), 4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
Az mSICT kérdőívet az 1. szűrővizsgálaton, a 4. héten, a 12. héten és az EOT-n kellett kitölteni. Az mSICT kérdőívre vonatkozó 1. szűrési látogatásból származó válaszokat kiindulási értéknek tekintették. A módosított SICT 20 elemből állt, amelyek 3 tartományt képviseltek: Adherence, Preference és Concerns. Az mSICT preferencia tartomány 3 elemből állt, beleértve az okot, amiért a gyermek előnyben részesítette a zúzott gyógyszert (íz, utóíz, kényelem, tabletták száma, nincs/kevesebb mellékhatás, megfelelően tudja elkészíteni a gyógyszert, könnyebben megjegyezhető a gyógyszer bevétele, hányszor /be kell vennie a gyógyszert, nem/kevesebb fájdalom az injekció beadásának helyén, személyes időt nyerni a családjával és barátaival stb.). Ezeket az elemeket leíró jelleggel, gyakoriságszámlálással mutatták be.
Alapállapot (BL), 4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
Módosított SICT a deferasirox-szal előkezelt résztvevőkben: a gyermek preferencia pontozása alapján rangsorolt ​​résztvevők száma
Időkeret: Alapállapot (BL), 4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
Az mSICT kérdőívet az 1. szűrővizsgálaton, a 4. héten, a 12. héten és az EOT-n kellett kitölteni. Az mSICT kérdőívre vonatkozó 1. szűrési látogatásból származó válaszokat kiindulási értéknek tekintették. A módosított SICT 20 elemből állt, amelyek 3 tartományt képviseltek: Adherence, Preference és Concerns. Az mSICT preferencia tartomány 3 elemből állt, beleértve a gyógyszer rangját (folyadékban oldódó tabletta, napi egyszeri tabletta, naponta háromszor vett tabletta, tabletta összetörve, por szórása az ételre és injekcióra), 1-es tartományban. 6-ra (1 a leginkább preferált és 6 a legkevésbé preferált), attól függően, hogy a gyermek mit preferál. Ezeket az elemeket leíró jelleggel, gyakoriságszámlálás segítségével mutattuk be.
Alapállapot (BL), 4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
Módosított elégedettség a vaskelátképző terápiával (módosított SICT) a deferasiroxszal előkezelt résztvevőknél: aggodalmak esetén az átlagos változás a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
Az mSICT kérdőívet az 1. szűrővizsgálaton, a 4. héten, a 12. héten és az EOT-n kellett kitölteni. Az mSICT kérdőívre vonatkozó 1. szűrési látogatásból származó válaszokat kiindulási értéknek tekintették. A módosított SICT 20 elemből állt, amelyek 3 tartományt képviseltek: Adherence, Preference és Concerns. Az mSICT a gyermekek válaszaira vonatkozó tartományskálán 2-től 10-ig terjedt a lehetséges tartomány két kérdés alapján, az mSICT a gondozói válaszokra vonatkozó tartományskálán pedig egy kérdés alapján 1-től 5-ig terjedhetett. A magasabb pontszám kevesebb aggodalmat jelez. Csak leíró elemzés készült.
4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
Módosított elégedettség a vaskelátképző terápiával (módosított SICT) a kelátképző naiv résztvevőknél: átlagos változás a kiindulási szinthez képest az adherenciában
Időkeret: 4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
Az mSICT kérdőívet az 1. szűrővizsgálaton, a 4. héten, a 12. héten és az EOT-n kellett kitölteni. Az mSICT kérdőívre vonatkozó 1. szűrési látogatásból származó válaszokat kiindulási értéknek tekintették. A módosított SICT 20 elemből állt, amelyek 3 tartományt képviseltek: Adherence, Preference és Concerns. Az mSICT adherencia tartomány 6 elemből állt a gyermek szemszögéből és 6 elemből a gondozó szemszögéből, mindegyik 1-től 5-ig terjedő lehetséges pontszámmal, a 6 és 30 közötti általános lehetséges pontszám tartományban. A magasabb pontszám gyengébb adherenciát jelez. Csak leíró elemzés készült.
4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
Módosított elégedettség a vaskelátképző terápiával (módosított SICT) a kelátképző naiv résztvevőknél: A résztvevők száma a gyógyszertípussal, gyermeknek megfelelő pontozással
Időkeret: 4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
Az mSICT kérdőívet az 1. szűrővizsgálaton, a 4. héten, a 12. héten és az EOT-n kellett kitölteni. Az mSICT kérdőívre vonatkozó 1. szűrési látogatásból származó válaszokat kiindulási értéknek tekintették. A módosított SICT 20 elemből állt, amelyek 3 tartományt képviseltek: Adherence, Preference és Concerns. Az mSICT preferencia tartomány 3 elemből állt, beleértve azt a gyógyszertípust, amelyet a gyermek szerint a legjobban szeret (folyadékban oldódó tabletta, tabletta (naponta egyszer), tabletta (naponta háromszor), tabletta zúzott, porszórva ételről, injekcióról és nem tudom). Ezeket az elemeket leíró jelleggel, gyakoriságszámlálással mutatták be.
4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
Módosított elégedettség a vaskelációs terápiával (módosított SICT) a kelátképző naiv résztvevőknél: A résztvevők száma, akiknek oka a gyermek által preferált zúzott gyógyszer pontozása
Időkeret: 4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
Az mSICT kérdőívet az 1. szűrővizsgálaton, a 4. héten, a 12. héten és az EOT-n kellett kitölteni. Az mSICT kérdőívre vonatkozó 1. szűrési látogatásból származó válaszokat kiindulási értéknek tekintették. A módosított SICT 20 elemből állt, amelyek 3 tartományt képviseltek: Adherence, Preference és Concerns. Az mSICT preferencia tartomány 3 elemből állt, beleértve az okot, amiért a gyermek előnyben részesítette a zúzott gyógyszert (íz, utóíz, kényelem, tabletták száma, nincs/kevesebb mellékhatás, megfelelően tudja elkészíteni a gyógyszert, könnyebben megjegyezhető a gyógyszer bevétele, hányszor /be kell vennie a gyógyszert, nem/kevesebb fájdalom az injekció beadásának helyén, személyes időt nyerni a családjával és barátaival stb.). Ezeket az elemeket leíró jelleggel, gyakoriságszámlálással mutatták be.
4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
Módosított elégedettség a vaskelátképző terápiával (módosított SICT) a kelátképző naiv résztvevőknél: a gyermek preferencia pontozása alapján rangsorolt ​​résztvevők száma
Időkeret: 4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
Az mSICT kérdőívet az 1. szűrővizsgálaton, a 4. héten, a 12. héten és az EOT-n kellett kitölteni. Az mSICT kérdőívre vonatkozó 1. szűrési látogatásból származó válaszokat kiindulási értéknek tekintették. A módosított SICT 20 elemből állt, amelyek 3 tartományt képviseltek: Adherence, Preference és Concerns. Az mSICT preferencia tartomány 3 elemből állt, beleértve a gyógyszer rangját (folyadékban oldódó tabletta, napi egyszeri tabletta, naponta háromszor vett tabletta, tabletta összetörve, por szórása az ételre és injekcióra), 1-es tartományban. 6-ra (1 a leginkább preferált és 6 a legkevésbé preferált), attól függően, hogy a gyermek mit preferál. Ezeket az elemeket leíró jelleggel, gyakoriságszámlálással mutatták be.
4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
Módosított elégedettség a vaskelátképző terápiával (módosított SICT) a kelátképző naiv résztvevőknél: az aggodalomra okot adó átlagos változás az alapvonalhoz képest
Időkeret: 4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
Az mSICT kérdőívet az 1. szűrővizsgálaton, a 4. héten, a 12. héten és az EOT-n kellett kitölteni. Az mSICT kérdőívre vonatkozó 1. szűrési látogatásból származó válaszokat kiindulási értéknek tekintették. A módosított SICT 20 elemből állt, amelyek 3 tartományt képviseltek: Adherence, Preference és Concerns. Az mSICT a gyermekek válaszaira vonatkozó tartományskálán 2-től 10-ig terjedt a lehetséges tartomány két kérdés alapján, az mSICT a gondozói válaszokra vonatkozó tartományskálán pedig egy kérdés alapján 1-től 5-ig terjedhetett. A magasabb pontszám kevesebb aggodalmat jelez. Csak leíró elemzés készült.
4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
Ízletességi pontszám a kelátképző naiv résztvevőknél
Időkeret: 4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
Az ízlelés (ízlelés és gyógyszerfogyasztási képesség) kérdőív 4 tételből állt, három, az ízt vagy gyógyszerfogyasztási képességet mérő, valamint egy utóízt mérő elemből. Az utóíz elemet külön kezeltük. Az ízelemek közül elsőként ízt mértek egy ötfokú válaszskálán. Az utolsó két tétel azt mérte, hogy mi történt a gyógyszer bevétele után, azaz lenyelt vagy hányt stb., és hogy a gyógyszerrel együtt bevitt folyadék érzékelt mennyisége mennyire volt elég, nem elég vagy túl sok. Az ízletesség összefoglaló pontszámát ebből a három elemből számították ki egy pontozási mátrix segítségével, és a pontszám 0 és 11 között mozog. A magasabb pontszám jobb ízűséget jelez. Csak leíró elemzést végeztünk.
4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
A kelátképző naiv résztvevők száma, akik ízletesek az ízelemek pontozása után
Időkeret: 4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
Az ízlelés (ízlelés és gyógyszerfogyasztási képesség) kérdőív 4 tételből állt, három, az ízt vagy gyógyszerfogyasztási képességet mérő, valamint egy utóízt mérő elemből. Az utóíz tételt külön tételként kezeltük, és egy 5 pontos válaszskálán értékeltük, a válaszformátum nagyon jó = 1 (legjobb), jó = 2, sem jó, sem rossz = 3, rossz = 4, nagyon rossz = 5 ( legrosszabb). Csak a leíró elemzést végezzük gyakoriságszámlálással.
4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
Ízletességi pontszám a deferasiroxszal előkezelt résztvevőknél
Időkeret: 4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
Az ízlelés (ízlelés és gyógyszerfogyasztási képesség) kérdőív 4 tételből állt, három, az ízt vagy gyógyszerfogyasztási képességet mérő, valamint egy utóízt mérő elemből. Az utóíz elemet külön kezeltük. Az ízelemek közül elsőként ízt mértek egy ötfokú válaszskálán. Az utolsó két tétel azt mérte, hogy mi történt a gyógyszer bevétele után, azaz lenyelt vagy hányt stb., és hogy a gyógyszerrel együtt bevitt folyadék érzékelt mennyisége mennyire volt elég, nem elég vagy túl sok. Az ízletesség összefoglaló pontszámát ebből a három elemből számították ki egy pontozási mátrix segítségével, és a pontszám 0 és 11 között mozog. A magasabb pontszám jobb ízűséget jelez. Csak leíró elemzést végeztünk.
4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
A deferasirox-szal előkezelt és ízletesen kezelt résztvevők száma ízpontozás után
Időkeret: Alaphelyzet, 4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
Az ízlelés (ízlelés és gyógyszerfogyasztási képesség) kérdőív 4 tételből állt, három, az ízt vagy gyógyszerfogyasztási képességet mérő, valamint egy utóízt mérő elemből. Az utóíz tételt külön tételként kezeltük, és egy 5 pontos válaszskálán értékeltük, a válaszformátum nagyon jó = 1 (legjobb), jó = 2, sem jó, sem rossz = 3, rossz = 4, nagyon rossz = 5 ( legrosszabb). Csak a leíró elemzést végezzük gyakoriságszámlálással.
Alaphelyzet, 4. hét, 12. hét, EOT (24. hét)
A GI tünet pontszáma a kelátképző naiv résztvevőknél
Időkeret: 2. hét, 3. hét, 4. hét, 8. hét, 12. hét, 16. hét, 20. hét, EOT (24. hét)
A GI tünet pontszámát 5 kérdésre adott válaszokból számították ki, mindegyik 1-től 5-ig terjedő lehetséges pontszámmal, az 5-től 25-ig terjedő lehetséges összpontszámra, ahol az alacsonyabb pontszám kevésbé súlyos GI-tünetet jelent, a magasabb pontszám pedig nagyobb pontszámot jelent. súlyos GI tünet. A GI-tünetek pontszámait leíró statisztikák segítségével összegezték a 2., 3., 4., 8., 12., 16., 20. és EOT-n.
2. hét, 3. hét, 4. hét, 8. hét, 12. hét, 16. hét, 20. hét, EOT (24. hét)
A GI-bélmozgással rendelkező résztvevők száma pontozás a kelátképző naiv résztvevőknél
Időkeret: 2. hét, 3. hét, 4. hét, 8. hét, 12. hét, 16. hét, 20. hét, EOT (24. hét)
A GI tünet kérdőív 6 tételből állt, amelyek közül 5-öt 1-5-ig terjedő skálán értékeltek. A hatodik elem a bélmozgás gyakoriságát értékelte az elmúlt héten, 7 válaszlehetőséget használva: 0 = 0 ("Nincs"), 1 = 1, 2 = 2, 3 = 3, 4 = 4, 5 = "5 - 10" és 6 = "11 vagy több". A GI bélmozgások tételpontszámát leíró jelleggel mutatták be gyakoriságszámlálással.
2. hét, 3. hét, 4. hét, 8. hét, 12. hét, 16. hét, 20. hét, EOT (24. hét)
GI tünet pontszáma a deferasiroxszal előkezelt résztvevőknél
Időkeret: 2. hét, 3. hét, 4. hét, 8. hét, 12. hét, 16. hét, 20. hét, EOT (24. hét)
A GI tünet pontszámát 5 kérdésre adott válaszokból számították ki, mindegyik 1-től 5-ig terjedő lehetséges pontszámmal, az 5-től 25-ig terjedő lehetséges összpontszámra, ahol az alacsonyabb pontszám kevésbé súlyos GI-tünetet jelent, a magasabb pontszám pedig nagyobb pontszámot jelent. súlyos GI tünet. A GI-tünetek pontszámait leíró statisztikák segítségével összegezték a 2., 3., 4., 8., 12., 16., 20. és EOT-n.
2. hét, 3. hét, 4. hét, 8. hét, 12. hét, 16. hét, 20. hét, EOT (24. hét)
A GI-bélmozgással rendelkező résztvevők száma pontozás a deferasiroxszal előkezelt résztvevőknél
Időkeret: Alaphelyzet, 2. hét, 3. hét, 4. hét, 8. hét, 12. hét, 16. hét, 20. hét, EOT (24. hét)
A GI tünet kérdőív 6 tételből állt, amelyek közül 5-öt 1-5-ig terjedő skálán értékeltek. A hatodik elem a bélmozgás gyakoriságát értékelte az elmúlt héten, 7 válaszlehetőséget használva: 0 = 0 ("Nincs"), 1 = 1, 2 = 2, 3 = 3, 4 = 4, 5 = "5 - 10" és 6 = "11 vagy több". A GI bélmozgások tételpontszámát leíró jelleggel mutatták be gyakoriságszámlálással.
Alaphelyzet, 2. hét, 3. hét, 4. hét, 8. hét, 12. hét, 16. hét, 20. hét, EOT (24. hét)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2018. január 16.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2019. december 5.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2019. december 5.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. november 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. december 7.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2017. december 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2020. augusztus 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. augusztus 24.

Utolsó ellenőrzés

2020. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CICL670F2429
  • 2016-003482-25 (EUDRACT_NUMBER)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatokból származó klinikai dokumentumokhoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.

A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Vas túlterhelés

Klinikai vizsgálatok a Deferasirox

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Finland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel