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Estudo de segurança de comprimidos revestidos por película de deferasirox triturados em pacientes pediátricos com hemossiderose transfusional (MIMAS)

24 de agosto de 2020 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo intervencional de fase IV, pós-autorização de braço único avaliando a segurança de pacientes pediátricos com hemossiderose transfusional tratados com comprimidos revestidos por película triturada de deferasirox

Este estudo empregou um desenho prospectivo, de braço único, multicêntrico global, intervencional aberto, não randomizado para identificar e avaliar o perfil de segurança do deferasirox triturado FCT quando administrado até 24 semanas em pacientes pediátricos com idade ≥2 a <6 anos com hemossiderose transfusional. O estudo foi desenhado para incluir um mínimo de 40 pacientes. Quarenta e quatro pacientes foram tratados e analisados.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo incluiu um período de triagem (do Dia 0-14) com duas visitas com pelo menos 7 dias de intervalo para avaliar a elegibilidade de pacientes que nunca haviam feito quelação ou em um tratamento anterior com quelante de ferro diferente do DFX. Para pacientes em tratamento com DFX antes da entrada no estudo, apenas uma visita de triagem (visita de triagem 1) deveria ocorrer para determinar a elegibilidade. Qualquer terapia de quelação atual, exceto deferasirox, deveria ser descontinuada para passar por um período de washout de 5 dias antes de iniciar um período de tratamento de 24 semanas com deferasirox FCT triturado.

Todos os pacientes deveriam ter visitas semanais durante o primeiro mês para monitorar a função renal. A função hepática deveria ser avaliada quinzenalmente durante o primeiro mês. A partir daí, seriam realizadas avaliações mensais de segurança, incluindo o monitoramento dos valores e tendências da ferritina sérica, a fim de adequar o tratamento do paciente.

Elegibilidade, aplicação de padrões e ajustes de dosagem, bem como avaliações de segurança e ferritina sérica conforme especificado no protocolo.

A duração planejada do tratamento foi de 24 semanas, seguidas de um acompanhamento de segurança de 30 dias.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

44

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Egito
      • Zagazig, Egito, 44519
        • Novartis Investigative Site
  • Emirados Árabes Unidos
      • Dubai, Emirados Árabes Unidos, 9115
        • Novartis Investigative Site
  • Itália
      • Napoli, Itália, 80138
        • Novartis Investigative Site
    • FE
      • Cona, FE, Itália, 44100
        • Novartis Investigative Site
    • ITA
      • Cagliari, ITA, Itália, 09121
        • Novartis Investigative Site
  • Líbano
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Líbano, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Omã
      • Muscat, Omã, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site
  • Tailândia
    • Bangkok
      • Bangkok noi, Bangkok, Tailândia, 10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang, Chiangmai, Tailândia, 50200
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 6 anos (CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. Pacientes ≥2 a <6 anos com diagnóstico de hemossiderose transfusional
  2. História documentada de transfusões de glóbulos vermelhos
  3. Consentimento/consentimento informado por escrito antes de quaisquer procedimentos específicos do estudo. O consentimento será obtido do(s) cuidador(es) ou representante legal do paciente. Os investigadores também obterão o consentimento dos pacientes de acordo com os regulamentos locais, regionais ou nacionais.
  4. Para pacientes em DFX anterior: Ferritina sérica (SF) >500 ng/mL, medida na visita de triagem 1 e exigindo uma dose diária de DFX equivalente a FCT ≥ 7mg/kg/dia.
  5. Para pacientes em um quelante anterior diferente de DFX (por exemplo, deferiprona ou deferoxamina) ou virgem de quelação: Ferritina sérica (SF) >1000 ng/mL medida nas visitas de triagem 1 e 2.

Principais Critérios de Exclusão:

  1. Pacientes que recebem mais de um quelante de ferro ao mesmo tempo que o tratamento atual de quelação de ferro. (Pacientes que receberam terapia combinada em seu histórico médico, mas atualmente estão sendo tratados com um único agente de TIC são elegíveis.)
  2. Pacientes que continuam com deferoxamina ou deferiprona além do tratamento do estudo. (Pacientes que mudam para ou continuam com deferasirox são elegíveis).
  3. Eventos adversos não resolvidos se o paciente foi previamente tratado com deferiprona ou deferoxamina ou deferasirox.
  4. Proteinúria significativa, conforme indicado por uma relação proteína/creatinina urinária > 0,5 mg/mg em uma amostra de urina que não seja a primeira micção medida na visita de triagem 1.
  5. Creatinina sérica > LSN ajustado para idade medido em qualquer consulta de triagem
  6. Depuração de creatinina abaixo de 90 mL/minuto medida em qualquer visita de triagem. A depuração da creatinina usando a fórmula de Schwartz será estimada a partir da creatinina sérica medida em cada visita respectiva.
  7. ALT e/ou AST > 2,5 x LSN medidos na visita de triagem 1.
  8. Bilirrubina total (TBIL) >1,5 x LSN medido na visita de triagem 1.
  9. Pacientes com função GI prejudicada significativa ou doença GI que pode alterar significativamente a absorção de deferasirox FCT oral (por exemplo, doenças ulcerativas, náuseas descontroladas, vômitos, diarreia, síndrome de má absorção ou ressecção do intestino delgado).
  10. Histórico e/ou evidência laboratorial de Hepatite B ou Hepatite C ativa (HBsAg na ausência de HBsAb OU HCV Ab positivo com HCV RNA positivo.
  11. Doença hepática com gravidade de Child-Pugh Classe B ou C.
  12. Histórico de hipersensibilidade a qualquer um dos medicamentos ou excipientes do estudo.
  13. Pacientes que participam de outro ensaio clínico ou recebem um medicamento experimental.
  14. Pacientes com história conhecida de soropositividade para o HIV.
  15. Pacientes que não querem ou não podem cumprir o protocolo.
  16. História de malignidade de qualquer sistema orgânico, tratado ou não, nos últimos 5 anos, havendo ou não evidência de recorrência local ou metástases, com exceção de carcinoma basocelular localizado da pele.
  17. Condição médica significativa que interfere na capacidade de participar deste estudo (por exemplo, hipertensão não controlada, doença cardíaca instável não controlada por terapia médica padrão, doença sistêmica: cardiovascular, renal, hepática, etc.).
  18. Pacientes do sexo feminino que atingem a menarca e elas ou seus responsáveis ​​recusam o teste de gravidez e/ou se houver resultado positivo do teste de gravidez.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Deferasirox
Deferasirox triturado (ICL670) FCT para uso oral diariamente. A dosagem de Deferasirox FCT foi baseada no peso do indivíduo.
Medicamento: Deferasirox
O deferosirox foi fornecido em comprimidos de 90, 180 e 360mg. Os comprimidos foram triturados em ambiente doméstico e administrados por meio da aspersão da dose completa em alimentos moles para consumo imediato.
Outros nomes:
  • ICL670

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com distúrbios gastrointestinais selecionados até 24 semanas
Prazo: Linha de base (Semana 1 Dia 1) até a Semana 24, mais 30 dias de acompanhamento de segurança.
Avaliar a segurança de deferasirox FCT triturado em relação a distúrbios gastrointestinais (GI) selecionados (esofagite, estomatite, ulceração da boca, úlceras gástricas, hemorragia, dor abdominal, diarreia, náusea e vômito). Apenas análise descritiva realizada.
Linha de base (Semana 1 Dia 1) até a Semana 24, mais 30 dias de acompanhamento de segurança.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Perfil de Eventos Adversos
Prazo: Linha de base (Semana 1 Dia 1) até a Semana 24, mais 30 dias de acompanhamento de segurança.
Análise das frequências de Evento Adverso emergente do tratamento (TEAEs), TEAEs de Eventos Adversos Graves e Óbitos por EAs, por meio do monitoramento de parâmetros clínicos e laboratoriais relevantes de segurança. Apenas análise descritiva realizada.
Linha de base (Semana 1 Dia 1) até a Semana 24, mais 30 dias de acompanhamento de segurança.
Número de participantes com alterações notáveis ​​nos valores de ECG da linha de base
Prazo: Linha de base (Semana 1 Dia 1) até a Semana 24, mais 30 dias de acompanhamento de segurança.
Segurança medida pelas alterações notáveis ​​após a linha de base nos valores de ECG (intervalos PR, QRS, QT, QTcF e HR) em comparação com a linha de base. A linha de base foi definida como o último valor não omisso na primeira dose ou antes dela. Apenas análise descritiva realizada.
Linha de base (Semana 1 Dia 1) até a Semana 24, mais 30 dias de acompanhamento de segurança.
Alteração absoluta da linha de base na ferritina sérica (SF)
Prazo: Linha de base (BL), Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16, EOT (Semana 24)
A mudança absoluta da linha de base ao longo do tempo nos valores de SF até 24 semanas de tratamento deveria ser fornecida. Apenas análise descritiva realizada.
Linha de base (BL), Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16, EOT (Semana 24)
Número de participantes com os piores valores pós-linha de base em parâmetros químicos selecionados
Prazo: Linha de base (Semana 1 Dia 1) até a Semana 24, mais 30 dias de acompanhamento de segurança.
Segurança medida pelo pior grau de gravidade pós-basal observado em um paciente calculado usando as classificações normal/baixo/alto com base nos intervalos normais de laboratório local, independentemente do status basal. A linha de base foi definida como o último valor não omisso na primeira dose ou antes dela. Os parâmetros químicos selecionados foram: Alanina aminotransferase (ALT), Fosfatase alcalina (ALP), Aspartato aminotransferase (AST), bilirrubina total, bilirrubina direta, creatinina sérica e relação proteína creatinina na urina (UPCR) (proteína/creatinina representada UPCR). Apenas análise descritiva realizada.
Linha de base (Semana 1 Dia 1) até a Semana 24, mais 30 dias de acompanhamento de segurança.
Número de participantes com alterações nas avaliações auditivas clinicamente significativas desde o início
Prazo: Linha de base (Semana 1 Dia 1) até a Semana 24, mais 30 dias de acompanhamento de segurança.
Segurança medida por alterações notáveis ​​pós-baseline em avaliações auditivas (exame de limiar de audiometria abrangente e reconhecimento de fala). A linha de base foi definida como o último valor não omisso na primeira dose ou antes dela. Apenas análise descritiva realizada.
Linha de base (Semana 1 Dia 1) até a Semana 24, mais 30 dias de acompanhamento de segurança.
Número de participantes com alterações clinicamente significativas nas avaliações oculares desde o início
Prazo: Linha de base (Semana 1 Dia 1) até a Semana 24, mais 30 dias de acompanhamento de segurança.
Segurança medida por alterações notáveis ​​pós-linha de base nas avaliações oculares (teste de acuidade visual à distância, tonometria de aplanação, fotografia da lente, fotografia de fundo de olho grande angular da retina e nervo óptico). A avaliação ocular foi necessária na triagem e no final do tratamento; durante o tratamento, eles deveriam ser realizados a critério do investigador com base nos sintomas relatados pelo paciente. A linha de base foi definida como o último valor não omisso na primeira dose ou antes dela. Apenas análise descritiva realizada.
Linha de base (Semana 1 Dia 1) até a Semana 24, mais 30 dias de acompanhamento de segurança.
Alteração absoluta da linha de base nas pressões arteriais sistólica e diastólica (mmHg)
Prazo: Linha de base (BL), Semana 2, Semana 3, Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16, Semana 20, EOT (Semana 24)
A mudança absoluta da linha de base ao longo do tempo nas medições de pressão arterial sistólica e diastólica deveria ser fornecida. Apenas análise descritiva realizada.
Linha de base (BL), Semana 2, Semana 3, Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16, Semana 20, EOT (Semana 24)
Alteração absoluta da linha de base na frequência de pulso (Bpm)
Prazo: Linha de base (BL), Semana 2, Semana 3, Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16, Semana 20, EOT (Semana 24)
A mudança absoluta da linha de base ao longo do tempo na frequência de pulso supino deveria ser fornecida. Apenas análise descritiva realizada.
Linha de base (BL), Semana 2, Semana 3, Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16, Semana 20, EOT (Semana 24)
Alteração absoluta da linha de base na temperatura corporal (°C)
Prazo: Linha de base (BL), Semana 2, Semana 3, Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16, Semana 20, EOT (Semana 24)
A mudança absoluta da linha de base ao longo do tempo nas medições de temperatura corporal deveria ser fornecida. Apenas análise descritiva realizada.
Linha de base (BL), Semana 2, Semana 3, Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16, Semana 20, EOT (Semana 24)
Alteração absoluta da linha de base no peso corporal (kg)
Prazo: Linha de base (BL), Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16, Semana 20, EOT (Semana 24)
A mudança absoluta da linha de base ao longo do tempo nas medições de peso corporal deveria ser fornecida. Apenas análise descritiva realizada.
Linha de base (BL), Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16, Semana 20, EOT (Semana 24)
Satisfação modificada com a terapia de quelação de ferro (SICT modificado) em participantes pré-tratados com deferasirox: alteração média da linha de base na adesão
Prazo: Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
O questionário mSICT deveria ser preenchido na visita de triagem 1, semana 4, semana 12 e EOT. As respostas da visita de triagem 1 para o questionário mSICT deveriam ser consideradas como linha de base. O SICT modificado era composto por 20 itens que representavam 3 domínios: Adesão, Preferência e Preocupações. O domínio de adesão ao mSICT consistia em 6 itens da perspectiva da criança e 6 itens da perspectiva do cuidador, cada um com uma pontuação possível de 1 a 5, para uma pontuação geral possível de 6 a 30. Uma pontuação mais alta indica pior adesão. Apenas análise descritiva realizada.
Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
SICT modificado em participantes pré-tratados com Deferasirox: número de participantes com classificação de tipo de medicamento infantil
Prazo: Linha de base (BL), Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
O questionário mSICT deveria ser preenchido na visita de triagem 1, semana 4, semana 12 e EOT. As respostas da visita de triagem 1 para o questionário mSICT deveriam ser consideradas como linha de base. O SICT modificado era composto por 20 itens que representavam 3 domínios: Adesão, Preferência e Preocupações. O domínio de preferência do mSICT era composto por 3 itens que incluíam o tipo de medicamento que a criança referiu gostar mais (comprimido para dissolver em líquido, comprimido (tomar uma vez por dia), comprimido (tomar 3 vezes por dia), comprimido amassado, polvilhar em pó na alimentação, injeção e sei lá). Esses itens foram apresentados descritivamente usando contagens de frequência.
Linha de base (BL), Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
SICT modificado em participantes pré-tratados com Deferasirox: número de participantes com pontuação de medicamento triturado preferido pela criança
Prazo: Linha de base (BL), Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
O questionário mSICT deveria ser preenchido na visita de triagem 1, semana 4, semana 12 e EOT. As respostas da visita de triagem 1 para o questionário mSICT deveriam ser consideradas como linha de base. O SICT modificado era composto por 20 itens que representavam 3 domínios: Adesão, Preferência e Preocupações. O domínio de preferência do mSICT consistia em 3 itens, incluindo a razão pela qual a criança preferia o medicamento triturado (sabor, gosto residual, conveniência, número de comprimidos, sem/menos efeitos colaterais, pode preparar corretamente o medicamento, mais fácil de lembrar de tomar o medicamento, número de vezes que ele /ela tem que tomar o remédio, não/menos dor no local da injeção, ganhar tempo pessoal com sua família e amigos, e outros). Esses itens foram apresentados descritivamente usando contagens de frequência.
Linha de base (BL), Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
SICT modificado em participantes pré-tratados com Deferasirox: número de participantes com classificação baseada na pontuação de preferência da criança
Prazo: Linha de base (BL), Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
O questionário mSICT deveria ser preenchido na visita de triagem 1, semana 4, semana 12 e EOT. As respostas da visita de triagem 1 para o questionário mSICT deveriam ser consideradas como linha de base. O SICT modificado era composto por 20 itens que representavam 3 domínios: Adesão, Preferência e Preocupações. O domínio de preferência do mSICT consistia em 3 itens incluindo a classificação do medicamento (comprimido para dissolver em líquido, comprimido tomado uma vez ao dia, comprimido tomado 3 vezes ao dia, comprimido triturado, pó para polvilhar na comida e injeção), com uma escala de 1 a 6 (1 sendo o mais preferido e 6 sendo o menos preferido), com base no que a criança prefere. Esses itens foram apresentados descritivamente por meio de contagem de frequência.
Linha de base (BL), Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
Satisfação modificada com a terapia de quelação de ferro (SICT modificado) em participantes pré-tratados com deferasirox: mudança média desde a linha de base em preocupações
Prazo: Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
O questionário mSICT deveria ser preenchido na visita de triagem 1, semana 4, semana 12 e EOT. As respostas da visita de triagem 1 para o questionário mSICT deveriam ser consideradas como linha de base. O SICT modificado era composto por 20 itens que representavam 3 domínios: Adesão, Preferência e Preocupações. A escala de domínio de preocupações mSICT para resposta da criança tinha um intervalo possível de 2 a 10, com base em duas perguntas e a escala de domínio de preocupações mSICT para respostas do cuidador tinha o intervalo possível de 1 a 5 com base em uma pergunta. Uma pontuação mais alta indicou menos preocupações. Apenas análise descritiva realizada.
Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
Satisfação modificada com a terapia de quelação de ferro (SICT modificado) em participantes virgens de quelação: alteração média da linha de base na adesão
Prazo: Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
O questionário mSICT deveria ser preenchido na visita de triagem 1, semana 4, semana 12 e EOT. As respostas da visita de triagem 1 para o questionário mSICT deveriam ser consideradas como linha de base. O SICT modificado era composto por 20 itens que representavam 3 domínios: Adesão, Preferência e Preocupações. O domínio de adesão ao mSICT consistia em 6 itens da perspectiva da criança e 6 itens da perspectiva do cuidador, cada um com uma pontuação possível de 1 a 5, para uma pontuação geral possível de 6 a 30. Uma pontuação mais alta indica pior adesão. Apenas análise descritiva realizada.
Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
Satisfação modificada com a terapia de quelação de ferro (SICT modificado) em participantes ingênuos de quelação: número de participantes com classificação de tipo de medicamento infantil
Prazo: Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
O questionário mSICT deveria ser preenchido na visita de triagem 1, semana 4, semana 12 e EOT. As respostas da visita de triagem 1 para o questionário mSICT deveriam ser consideradas como linha de base. O SICT modificado era composto por 20 itens que representavam 3 domínios: Adesão, Preferência e Preocupações. O domínio de preferência do mSICT era composto por 3 itens que incluíam o tipo de medicamento que a criança referiu gostar mais (comprimido para dissolver em líquido, comprimido (tomar uma vez por dia), comprimido (tomar 3 vezes por dia), comprimido amassado, polvilhar em pó na alimentação, injeção e sei lá). Esses itens foram apresentados descritivamente usando contagens de frequência.
Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
Satisfação modificada com a terapia de quelação de ferro (SICT modificado) em participantes ingênuos de quelação: número de participantes com pontuação de medicamentos triturados preferidos pela criança
Prazo: Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
O questionário mSICT deveria ser preenchido na visita de triagem 1, semana 4, semana 12 e EOT. As respostas da visita de triagem 1 para o questionário mSICT deveriam ser consideradas como linha de base. O SICT modificado era composto por 20 itens que representavam 3 domínios: Adesão, Preferência e Preocupações. O domínio de preferência do mSICT consistia em 3 itens, incluindo a razão pela qual a criança preferia o medicamento triturado (sabor, gosto residual, conveniência, número de comprimidos, sem/menos efeitos colaterais, pode preparar corretamente o medicamento, mais fácil de lembrar de tomar o medicamento, número de vezes que ele /ela tem que tomar o remédio, não/menos dor no local da injeção, ganhar tempo pessoal com sua família e amigos, e outros). Esses itens foram apresentados descritivamente usando contagens de frequência.
Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
Satisfação modificada com terapia de quelação de ferro (SICT modificado) em participantes ingênuos de quelação: número de participantes com classificação baseada na pontuação de preferência da criança
Prazo: Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
O questionário mSICT deveria ser preenchido na visita de triagem 1, semana 4, semana 12 e EOT. As respostas da visita de triagem 1 para o questionário mSICT deveriam ser consideradas como linha de base. O SICT modificado era composto por 20 itens que representavam 3 domínios: Adesão, Preferência e Preocupações. O domínio de preferência do mSICT consistia em 3 itens incluindo a classificação do medicamento (comprimido para dissolver em líquido, comprimido tomado uma vez ao dia, comprimido tomado 3 vezes ao dia, comprimido triturado, pó para polvilhar na comida e injeção), com uma escala de 1 a 6 (1 sendo o mais preferido e 6 sendo o menos preferido), com base no que a criança prefere. Esses itens foram apresentados descritivamente usando contagens de frequência.
Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
Satisfação modificada com a terapia de quelação de ferro (SICT modificado) em participantes ingênuos de quelação: mudança média da linha de base em preocupações
Prazo: Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
O questionário mSICT deveria ser preenchido na visita de triagem 1, semana 4, semana 12 e EOT. As respostas da visita de triagem 1 para o questionário mSICT deveriam ser consideradas como linha de base. O SICT modificado era composto por 20 itens que representavam 3 domínios: Adesão, Preferência e Preocupações. A escala de domínio de preocupações mSICT para resposta da criança tinha um intervalo possível de 2 a 10, com base em duas perguntas e a escala de domínio de preocupações mSICT para respostas do cuidador tinha o intervalo possível de 1 a 5 com base em uma pergunta. Uma pontuação mais alta indicou menos preocupações. Apenas análise descritiva realizada.
Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
Pontuação de palatabilidade em participantes ingênuos de quelação
Prazo: Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
O questionário de palatabilidade (sabor e capacidade de consumir medicamentos) consistia em 4 itens, três itens medindo o sabor ou a capacidade de consumir medicamentos e um item medindo o gosto residual. O item sabor residual foi tratado separadamente. Entre os itens de sabor, o primeiro media o gosto em uma escala de resposta de cinco pontos. Os dois últimos itens mediam o que acontecia depois de tomar o medicamento, ou seja, engolir ou vomitar etc. e como a quantidade percebida de líquido ingerido com o medicamento era suficiente, insuficiente ou demais. A pontuação resumida da palatabilidade foi calculada a partir desses três itens usando uma matriz de pontuação e a pontuação varia de 0 a 11. Uma pontuação mais alta indica melhor palatabilidade. Foi realizada apenas análise descritiva.
Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
Número de participantes ingênuos de quelação com palatabilidade após pontuação de itens de degustação
Prazo: Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
O questionário de palatabilidade (sabor e capacidade de consumir medicamentos) consistia em 4 itens, três itens medindo o sabor ou a capacidade de consumir medicamentos e um item medindo o gosto residual. O item sabor residual foi tratado como um item separado e pontuado em uma escala de resposta de 5 pontos com o formato de resposta Muito bom = 1 (melhor), Bom = 2, Nem bom nem ruim = 3, Ruim = 4, Muito ruim = 5 ( pior). Apenas análise descritiva realizada usando contagens de frequência.
Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
Pontuação de palatabilidade em participantes pré-tratados com Deferasirox
Prazo: Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
O questionário de palatabilidade (sabor e capacidade de consumir medicamentos) consistia em 4 itens, três itens medindo o sabor ou a capacidade de consumir medicamentos e um item medindo o gosto residual. O item sabor residual foi tratado separadamente. Entre os itens de sabor, o primeiro media o gosto em uma escala de resposta de cinco pontos. Os dois últimos itens mediam o que acontecia depois de tomar o medicamento, ou seja, engolir ou vomitar etc. e como a quantidade percebida de líquido ingerido com o medicamento era suficiente, insuficiente ou demais. A pontuação resumida da palatabilidade foi calculada a partir desses três itens usando uma matriz de pontuação e a pontuação varia de 0 a 11. Uma pontuação mais alta indica melhor palatabilidade. Foi realizada apenas análise descritiva.
Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
Número de participantes pré-tratados com deferasirox com palatabilidade após a pontuação do item de sabor
Prazo: Linha de base, Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
O questionário de palatabilidade (sabor e capacidade de consumir medicamentos) consistia em 4 itens, três itens medindo o sabor ou a capacidade de consumir medicamentos e um item medindo o gosto residual. O item sabor residual foi tratado como um item separado e pontuado em uma escala de resposta de 5 pontos com o formato de resposta Muito bom = 1 (melhor), Bom = 2, Nem bom nem ruim = 3, Ruim = 4, Muito ruim = 5 ( pior). Apenas análise descritiva realizada usando contagens de frequência.
Linha de base, Semana 4, Semana 12, EOT (Semana 24)
Pontuação de sintomas gastrointestinais em participantes virgens de quelação
Prazo: Semana 2, Semana 3, Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16, Semana 20, EOT (Semana 24)
A pontuação dos sintomas gastrointestinais foi calculada a partir de respostas a 5 perguntas, cada uma com uma pontuação possível de 1 a 5, para uma pontuação geral possível de 5 a 25, em que uma pontuação mais baixa representa um sintoma gastrointestinal menos grave e uma pontuação mais alta representa um sintoma GI mais grave. sintoma gastrointestinal grave. Os escores de sintomas gastrointestinais foram resumidos usando estatísticas descritivas na semana 2, semana 3, semana 4, semana 8, semana 12, semana 16, semana 20 e EOT.
Semana 2, Semana 3, Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16, Semana 20, EOT (Semana 24)
Número de participantes com pontuação de itens de movimentos intestinais GI em participantes ingênuos de quelação
Prazo: Semana 2, Semana 3, Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16, Semana 20, EOT (Semana 24)
O questionário de sintomas gastrointestinais consistia em 6 itens, 5 dos quais foram pontuados usando uma escala de classificação de 1 a 5. O sexto item avaliou a frequência das evacuações durante a última semana, usando 7 opções de resposta 0 = 0 ("Nenhuma"), 1 = 1, 2 = 2, 3 = 3, 4 = 4, 5 = "5 - 10" e 6 = "11 ou mais". A pontuação do item movimentos intestinais GI foi apresentada descritivamente usando contagens de frequência.
Semana 2, Semana 3, Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16, Semana 20, EOT (Semana 24)
Pontuação de sintomas gastrointestinais em participantes pré-tratados com Deferasirox
Prazo: Semana 2, Semana 3, Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16, Semana 20, EOT (Semana 24)
A pontuação dos sintomas gastrointestinais foi calculada a partir de respostas a 5 perguntas, cada uma com uma pontuação possível de 1 a 5, para uma pontuação geral possível de 5 a 25, em que uma pontuação mais baixa representa um sintoma gastrointestinal menos grave e uma pontuação mais alta representa um sintoma GI mais grave. sintoma gastrointestinal grave. Os escores de sintomas gastrointestinais foram resumidos usando estatísticas descritivas na semana 2, semana 3, semana 4, semana 8, semana 12, semana 16, semana 20 e EOT.
Semana 2, Semana 3, Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16, Semana 20, EOT (Semana 24)
Número de participantes com pontuação do item movimentos intestinais GI em participantes pré-tratados com deferasirox
Prazo: Linha de base, Semana 2, Semana 3, Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16, Semana 20, EOT (Semana 24)
O questionário de sintomas gastrointestinais consistia em 6 itens, 5 dos quais foram pontuados usando uma escala de classificação de 1 a 5. O sexto item avaliou a frequência das evacuações durante a última semana, usando 7 opções de resposta 0 = 0 ("Nenhuma"), 1 = 1, 2 = 2, 3 = 3, 4 = 4, 5 = "5 - 10" e 6 = "11 ou mais". A pontuação do item movimentos intestinais GI foi apresentada descritivamente usando contagens de frequência.
Linha de base, Semana 2, Semana 3, Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16, Semana 20, EOT (Semana 24)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

16 de janeiro de 2018

Conclusão Primária (REAL)

5 de dezembro de 2019

Conclusão do estudo (REAL)

5 de dezembro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de novembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de dezembro de 2017

Primeira postagem (REAL)

13 de dezembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

25 de agosto de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de agosto de 2020

Última verificação

1 de agosto de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CICL670F2429
  • 2016-003482-25 (EUDRACT_NUMBER)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.

A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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