Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Murskattujen deferasiroksikalvopäällysteisten tablettien turvallisuustutkimus lapsipotilailla, joilla on verensiirtoon liittyvä hemosideroosi (MIMAS)

maanantai 24. elokuuta 2020 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Yhden käden interventiovaihe IV, luvan myöntämisen jälkeinen tutkimus, jossa arvioitiin deferasirox-murskatuilla kalvopäällysteisillä tableteilla hoidettujen verensiirto-hemosideroosia sairastavien lapsipotilaiden turvallisuutta

Tässä tutkimuksessa käytettiin prospektiivista, yksihaaraista, globaalia, monikeskusta, avointa, ei-satunnaistettua suunnitelmaa murskatun deferasiroksi FCT:n turvallisuusprofiilin tunnistamiseksi ja arvioimiseksi, kun sitä annettiin 24 viikon ajan ≥ 2–<6-vuotiaille lapsipotilaille. verensiirron hemosideroosin kanssa. Tutkimukseen oli tarkoitus ottaa vähintään 40 potilasta. Neljäkymmentäneljä potilasta hoidettiin ja analysoitiin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimukseen sisältyi seulontajakso (päivistä 0–14), jossa oli kaksi käyntiä vähintään 7 päivän välein arvioidakseen kelatoimattomien tai aiempaa rautakelaattorihoitoa muulla kuin DFX:llä saaneiden potilaiden kelpoisuutta. Potilaille, jotka saivat DFX-hoitoa ennen tutkimukseen tuloa, piti tehdä vain yksi seulontakäynti (seulontakäynti 1) kelpoisuuden määrittämiseksi. Kaikki nykyinen kelatointihoito deferasiroksi lukuun ottamatta oli lopetettava 5 päivän pesujakson ajaksi ennen 24 viikon hoitojakson aloittamista murskatulla deferasiroksi FCT:llä.

Kaikkien potilaiden piti käydä viikoittain ensimmäisen kuukauden ajan munuaisten toiminnan seuraamiseksi. Maksan toiminta oli arvioitava kahdesti viikossa ensimmäisen kuukauden aikana. Sen jälkeen oli tehtävä kuukausittaiset turvallisuusarvioinnit, mukaan lukien seerumin ferritiiniarvojen ja trendien seuranta potilaan hoidon mukauttamiseksi.

Kelpoisuus, annostusstandardien ja -säätöjen soveltaminen sekä turvallisuus- ja seerumin ferritiiniarvioinnit protokollan mukaisesti.

Hoidon suunniteltu kesto oli 24 viikkoa, jota seurasi 30 päivän turvallisuusseuranta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

44

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Egypti
      • Zagazig, Egypti, 44519
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80138
        • Novartis Investigative Site
    • FE
      • Cona, FE, Italia, 44100
        • Novartis Investigative Site
    • ITA
      • Cagliari, ITA, Italia, 09121
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Libanon, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Thaimaa
    • Bangkok
      • Bangkok noi, Bangkok, Thaimaa, 10700
        • Novartis Investigative Site
    • Chiangmai
      • Muang, Chiangmai, Thaimaa, 50200
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdistyneet Arabiemiirikunnat
      • Dubai, Yhdistyneet Arabiemiirikunnat, 9115
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2BU
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 6 vuotta (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. ≥2–<6-vuotiaat potilaat, joilla on diagnosoitu verensiirtoon liittyvä hemosideroosi
  2. Dokumentoitu punasolusiirtojen historia
  3. Kirjallinen tietoinen suostumus/suostumus ennen tutkimuskohtaisia ​​toimenpiteitä. Suostumus hankitaan hoitajalta (hoitajilta) tai potilaan lailliselta edustajalta. Tutkijat saavat myös potilaiden suostumuksen paikallisten, alueellisten tai kansallisten määräysten mukaisesti.
  4. Potilaat, joilla on aikaisempi DFX: Seerumin ferritiini (SF) > 500 ng/ml, mitattuna seulontakäynnillä 1 ja vaati DFX-vuorokausiannoksen, joka vastaa FCT:tä ≥ 7 mg/kg/vrk.
  5. Potilaille, jotka ovat käyttäneet muita kelaattoreita kuin DFX:ää (esim. deferiproni tai deferoksamiini) tai kelatoimaton: Seerumin ferritiini (SF) >1000 ng/ml mitattuna seulontakäynneillä 1 ja 2.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, jotka saavat useampaa kuin yhtä rautakelaattoria samanaikaisesti nykyisen rautakelatointihoidon kanssa. (Potilaat, jotka ovat saaneet yhdistelmähoitoa sairaushistoriansa aikana, mutta joita hoidetaan tällä hetkellä yhdellä ICT-aineella, ovat tukikelpoisia.)
  2. Potilaat, jotka jatkavat deferoksamiinin tai deferipronin käyttöä tutkimushoidon lisäksi. (Potilaat, jotka vaihtavat deferasiroksihoitoon tai jatkavat sitä, ovat kelvollisia).
  3. Ratkaisemattomia haittavaikutuksia, jos potilasta on aiemmin hoidettu deferipronilla tai deferoksamiinilla tai deferasiroksilla.
  4. Merkittävä proteinuria, jonka osoittaa virtsan proteiini/kreatiniini-suhde > 0,5 mg/mg ei-ensimmäisestä tyhjästä virtsanäytteestä, joka mitattiin seulontakäynnillä 1.
  5. Seerumin kreatiniini > iän mukainen ULN mitattuna millä tahansa seulontakäynnillä
  6. Kreatiniinipuhdistuma alle 90 ml/minuutti mitattuna millä tahansa seulontakäynnillä. Kreatiniinipuhdistuma Schwartzin kaavaa käyttäen arvioidaan kullakin käynnillä mitatun seerumin kreatiniinin perusteella.
  7. ALT ja/tai AST > 2,5 x ULN mitattuna seulontakäynnillä 1.
  8. Kokonaisbilirubiini (TBIL) > 1,5 x ULN mitattuna seulontakäynnillä 1.
  9. Potilaat, joilla on merkittävä maha-suolikanavan vajaatoiminta tai GI-sairaus, joka voi merkittävästi muuttaa suun kautta annetun deferasiroksi FCT:n imeytymistä (esim. haavaiset sairaudet, hallitsematon pahoinvointi, oksentelu, ripuli, imeytymishäiriö tai ohutsuolen resektio).
  10. Aktiivisen B- tai C-hepatiitti (HBsAg HBsAb:n puuttuessa TAI HCV Ab-positiivinen HCV-RNA-positiivisen kanssa) historia ja/tai laboratoriotodisteet.
  11. Maksasairaus, jonka vaikeusaste on Child-Pugh-luokka B tai C.
  12. Yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeelle tai apuaineille.
  13. Potilaat, jotka osallistuvat toiseen kliiniseen tutkimukseen tai saavat tutkimuslääkettä.
  14. Potilaat, joilla on tiedetty HIV-seropositiivisuutta.
  15. Potilaat, jotka eivät halua tai pysty noudattamaan protokollaa.
  16. Minkä tahansa elinjärjestelmän pahanlaatuinen kasvain, hoidettu tai hoitamaton, viimeisten 5 vuoden aikana riippumatta siitä, onko merkkejä paikallisesta uusiutumisesta tai etäpesäkkeistä, paitsi paikallinen ihon tyvisolusyöpä.
  17. Merkittävä sairaus, joka häiritsee kykyä osallistua tähän tutkimukseen (esim. hallitsematon verenpainetauti, epästabiili sydänsairaus, joka ei ole hallinnassa tavanomaisella lääkehoidolla, systeeminen sairaus: sydän- ja verisuonitauti, munuaiset, maksa jne.).
  18. Naispotilaat, joilla on kuukautiset ja he tai heidän huoltajansa kieltäytyvät raskaustestistä ja/tai jos raskaustesti on positiivinen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Deferasiroksi
Murskattu deferasiroksi (ICL670) FCT suun kautta päivittäin. Deferasirox FCT -annos perustui potilaan painoon.
Lääke: Deferasiroksi
Deferosiroxia toimitettiin 90, 180 ja 360 mg:n tabletteina. Tabletit murskattiin kotiympäristössä ja annettiin ripottelemalla koko annos pehmeän ruoan päälle heti nautittavaksi.
Muut nimet:
  • ICL670

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on tiettyjä ruoansulatuskanavan häiriöitä enintään 24 viikkoa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1 päivä 1) viikkoon 24 asti, plus 30 päivän turvallisuusseuranta.
Murskatun deferasiroksi FCT:n turvallisuuden arvioimiseksi tiettyjen maha-suolikanavan (GI) sairauksien suhteen (esofagiitti, suutulehdus, suun haavaumat, mahahaavat, verenvuoto, vatsakipu, ripuli, pahoinvointi ja oksentelu). Vain kuvaava analyysi suoritettu.
Lähtötilanne (viikko 1 päivä 1) viikkoon 24 asti, plus 30 päivän turvallisuusseuranta.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisten tapahtumien profiili
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1 päivä 1) viikkoon 24 asti, plus 30 päivän turvallisuusseuranta.
Analysoidaan hoitoon liittyvien haittavaikutusten (TEAE), vakavien haittavaikutusten TEAE-tapahtumien ja haittavaikutuksista johtuvien kuolemantapausten esiintymistiheyttä seuraamalla asiaankuuluvia kliinisiä ja laboratorioturvallisuusparametreja. Vain kuvaava analyysi suoritettu.
Lähtötilanne (viikko 1 päivä 1) viikkoon 24 asti, plus 30 päivän turvallisuusseuranta.
Osallistujien määrä, joilla on merkittäviä muutoksia EKG-arvoissa lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1 päivä 1) viikkoon 24 asti, plus 30 päivän turvallisuusseuranta.
Turvallisuus mitataan merkittävillä lähtötilanteen jälkeisillä muutoksilla EKG-arvoissa (PR, QRS, QT, QTcF ja HR-välit) lähtötasoon verrattuna. Perustaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ensimmäisellä annoksella tai ennen sitä. Vain kuvaava analyysi suoritettu.
Lähtötilanne (viikko 1 päivä 1) viikkoon 24 asti, plus 30 päivän turvallisuusseuranta.
Absoluuttinen muutos perustasosta seerumin ferritiinissä (SF)
Aikaikkuna: Perustaso (BL), viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 16, EOT (viikko 24)
SF-arvojen absoluuttinen muutos lähtötasosta ajan myötä 24 hoitoviikkoon asti oli annettava. Vain kuvaava analyysi suoritettu.
Perustaso (BL), viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 16, EOT (viikko 24)
Osallistujien määrä, joilla on huonoimmat perusarvon jälkeiset arvot valituissa kemiallisissa parametreissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1 päivä 1) viikkoon 24 asti, plus 30 päivän turvallisuusseuranta.
Turvallisuus mitataan pahimmalla potilaalla havaitulla perustilanteen jälkeisellä vakavuusasteella laskettuna käyttämällä normaali/matala/korkea luokittelua paikallisten laboratorionormien vaihteluvälien perusteella, lähtötilanteesta riippumatta. Perustaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ensimmäisellä annoksella tai ennen sitä. Valitut kemialliset parametrit olivat: alaniiniaminotransferaasi (ALT), alkalinen fosfataasi (ALP), aspartaattiaminotransferaasi (AST), kokonaisbilirubiini, suora bilirubiini, seerumin kreatiniini ja virtsan proteiinin kreatiniinisuhde (UPCR) (proteiini/kreatiniini edusti UPCR). Vain kuvaava analyysi suoritettu.
Lähtötilanne (viikko 1 päivä 1) viikkoon 24 asti, plus 30 päivän turvallisuusseuranta.
Kliinisesti merkittäviä auditiivisia arviointeja tehneiden osallistujien määrä on muuttunut lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1 päivä 1) viikkoon 24 asti, plus 30 päivän turvallisuusseuranta.
Turvallisuutta mitataan huomattavilla lähtötilanteen jälkeisillä muutoksilla auditiivisissa arvioinneissa (kattava audiometrian kynnystutkimus ja puheentunnistus). Perustaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ensimmäisellä annoksella tai ennen sitä. Vain kuvaava analyysi suoritettu.
Lähtötilanne (viikko 1 päivä 1) viikkoon 24 asti, plus 30 päivän turvallisuusseuranta.
Kliinisesti merkittäviä silmäarviointeja tehneiden osallistujien määrä on muuttunut lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne (viikko 1 päivä 1) viikkoon 24 asti, plus 30 päivän turvallisuusseuranta.
Turvallisuus mitataan merkittävillä lähtötilanteen jälkeisillä muutoksilla silmäarvioinneissa (etäisyysnäöntarkkuustesti, applanaatiotonometria, linssikuvaus, verkkokalvon ja näköhermon laajakulmakuvaus silmänpohjasta). Silmäarviointi vaadittiin seulonnassa ja hoidon lopussa; hoidon aikana ne oli suoritettava tutkijan harkinnan mukaan potilaiden raportoimien oireiden perusteella. Perustaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ensimmäisellä annoksella tai ennen sitä. Vain kuvaava analyysi suoritettu.
Lähtötilanne (viikko 1 päivä 1) viikkoon 24 asti, plus 30 päivän turvallisuusseuranta.
Systolisen ja diastolisen verenpaineen absoluuttinen muutos lähtötasosta (mmHg)
Aikaikkuna: Perustaso (BL), viikko 2, viikko 3, viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 16, viikko 20, EOT (viikko 24)
Absoluuttinen muutos perustasosta ajan myötä systolisen ja diastolisen verenpaineen mittauksissa oli toimitettava. Vain kuvaava analyysi suoritettu.
Perustaso (BL), viikko 2, viikko 3, viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 16, viikko 20, EOT (viikko 24)
Absoluuttinen muutos lähtötasosta pulssissa (bpm)
Aikaikkuna: Perustaso (BL), viikko 2, viikko 3, viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 16, viikko 20, EOT (viikko 24)
Absoluuttinen muutos lähtötasosta ajan myötä makuulla olevissa sykkeissä oli ilmoitettava. Vain kuvaava analyysi suoritettu.
Perustaso (BL), viikko 2, viikko 3, viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 16, viikko 20, EOT (viikko 24)
Kehon lämpötilan absoluuttinen muutos lähtötilanteesta (°C)
Aikaikkuna: Perustaso (BL), viikko 2, viikko 3, viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 16, viikko 20, EOT (viikko 24)
Absoluuttinen muutos lähtötasosta ajan mittaan ruumiinlämpömittauksissa oli annettava. Vain kuvaava analyysi suoritettu.
Perustaso (BL), viikko 2, viikko 3, viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 16, viikko 20, EOT (viikko 24)
Ruumiinpainon (kg) absoluuttinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso (BL), viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 16, viikko 20, EOT (viikko 24)
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta ajan mittaan ruumiinpainomittauksissa oli annettava. Vain kuvaava analyysi suoritettu.
Perustaso (BL), viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 16, viikko 20, EOT (viikko 24)
Muuntunut tyytyväisyys rautakelaatiohoitoon (muunnettu SICT) osallistujilla, jotka on esikäsitelty deferasiroksilla: keskimääräinen muutos lähtötasosta hoitoon sitoutumisessa
Aikaikkuna: Viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
MSICT-kysely täytettiin seulontakäynnillä 1, viikolla 4, viikolla 12 ja EOT:lla. Vastauksia seulontakäynnistä 1 mSICT-kyselyyn pidettiin lähtötasoina. Muokattu SICT koostui 20 kohteesta, jotka edustivat kolmea aluetta: noudattaminen, etusija ja huolenaiheet. mSICT-adherenssialue koostui kuudesta kohdasta lapsen näkökulmasta ja 6:sta hoitajan näkökulmasta, joista jokaisella oli mahdollinen pistemäärä 1–5, jolloin kokonaispistemäärä oli 6–30. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa sitoutumista. Vain kuvaava analyysi suoritettu.
Viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
Muokattu SICT osallistujissa, joita on esikäsitelty deferasiroxilla: Osallistujien määrä, joilla on lapsen kaltainen pisteytys
Aikaikkuna: Perustaso (BL), viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
MSICT-kysely täytettiin seulontakäynnillä 1, viikolla 4, viikolla 12 ja EOT:lla. Vastauksia seulontakäynnistä 1 mSICT-kyselyyn pidettiin lähtötasoina. Muokattu SICT koostui 20 kohteesta, jotka edustivat kolmea aluetta: noudattaminen, etusija ja huolenaiheet. mSICT-preferenssialue koostui kolmesta osasta, mukaan lukien lääkkeen tyyppi, josta lapsi sanoi pitävänsä eniten (nesteeseen liueneva tabletti, tabletti (ottaa kerran päivässä), tabletti (3 kertaa päivässä), tabletti murskattuna, ripottele jauhe ruoasta, injektioista ja en tiedä). Nämä kohteet esitettiin kuvailevasti käyttämällä frekvenssilaskuja.
Perustaso (BL), viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
Muokattu SICT osallistujissa, joita on esikäsitelty deferasiroxilla: osallistujien määrä, joilla on syitä lapsen suosiman murskatun lääkkeen pisteytykseen
Aikaikkuna: Perustaso (BL), viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
MSICT-kysely täytettiin seulontakäynnillä 1, viikolla 4, viikolla 12 ja EOT:lla. Vastauksia seulontakäynnistä 1 mSICT-kyselyyn pidettiin lähtötasoina. Muokattu SICT koostui 20 kohteesta, jotka edustivat kolmea aluetta: noudattaminen, etusija ja huolenaiheet. mSICT-preferenssialue koostui kolmesta osasta, mukaan lukien syy, miksi lapsi suosi murskattua lääkettä (maku, jälkimaku, mukavuus, pillereiden määrä, ei/vähemmän sivuvaikutuksia, osaa valmistaa lääkkeen oikein, helpompi muistaa ottaa lääke, kuinka monta kertaa hän /hänen on otettava lääke, ei/vähemmän kipua pistoskohdassa, saatava henkilökohtaista aikaa perheen ja ystävien kanssa jne.). Nämä kohteet esitettiin kuvailevasti käyttämällä frekvenssilaskuja.
Perustaso (BL), viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
Muokattu SICT osallistujissa, joita on esikäsitelty deferasiroxilla: Osallistujien määrä, joilla on lapsen mieltymyspisteytys
Aikaikkuna: Perustaso (BL), viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
MSICT-kysely täytettiin seulontakäynnillä 1, viikolla 4, viikolla 12 ja EOT:lla. Vastauksia seulontakäynnistä 1 mSICT-kyselyyn pidettiin lähtötasoina. Muokattu SICT koostui 20 kohteesta, jotka edustivat kolmea aluetta: noudattaminen, etusija ja huolenaiheet. mSICT-preferenssialue koostui kolmesta osasta, mukaan lukien lääkkeen luokitus (nesteeseen liueneva tabletti, kerran päivässä otettu tabletti, 3 kertaa päivässä otettu tabletti, murskattu tabletti, ripottele jauhetta ruuan päälle ja injektio), vaihteluvälillä 1 6:een (1 on suosituin ja 6 vähiten suositeltu) sen perusteella, mitä lapsi pitää parempana. Nämä kohteet esitettiin kuvailevasti käyttämällä taajuuslaskentaa.
Perustaso (BL), viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
Muuntunut tyytyväisyys rautakelaatiohoitoon (muunnettu SICT) deferasiroksilla esihoitoa saaneilla osallistujilla: Keskimääräinen muutos lähtötasosta huolenaiheissa
Aikaikkuna: Viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
MSICT-kysely täytettiin seulontakäynnillä 1, viikolla 4, viikolla 12 ja EOT:lla. Vastauksia seulontakäynnistä 1 mSICT-kyselyyn pidettiin lähtötasoina. Muokattu SICT koostui 20 kohteesta, jotka edustivat kolmea aluetta: noudattaminen, etusija ja huolenaiheet. Lapsen vastausten mSICT-alueasteikolla oli mahdollista vaihteluväli 2–10 kahden kysymyksen perusteella ja mSICT-huollon verkkoalueen asteikolla hoitajan vastausten osalta mahdollinen alue 1–5 yhden kysymyksen perusteella. Korkeampi pistemäärä osoitti vähemmän huolta. Vain kuvaava analyysi suoritettu.
Viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
Muokattu tyytyväisyys rautakelaatioterapiaan (muunnettu SICT) kelatoitumattomien osallistujien: keskimääräinen muutos lähtötasosta sitoutumisessa
Aikaikkuna: Viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
MSICT-kysely täytettiin seulontakäynnillä 1, viikolla 4, viikolla 12 ja EOT:lla. Vastauksia seulontakäynnistä 1 mSICT-kyselyyn pidettiin lähtötasoina. Muokattu SICT koostui 20 kohteesta, jotka edustivat kolmea aluetta: noudattaminen, etusija ja huolenaiheet. mSICT-adherenssialue koostui kuudesta kohdasta lapsen näkökulmasta ja 6:sta hoitajan näkökulmasta, joista jokaisella oli mahdollinen pistemäärä 1–5, jolloin kokonaispistemäärä oli 6–30. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa sitoutumista. Vain kuvaava analyysi suoritettu.
Viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
Muokattu tyytyväisyys rautakelaatioterapiaan (muokattu SICT) kelatoitumattomissa osallistujissa: Osallistujien määrä, joilla on lapsen kaltainen pisteytys
Aikaikkuna: Viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
MSICT-kysely täytettiin seulontakäynnillä 1, viikolla 4, viikolla 12 ja EOT:lla. Vastauksia seulontakäynnistä 1 mSICT-kyselyyn pidettiin lähtötasoina. Muokattu SICT koostui 20 kohteesta, jotka edustivat kolmea aluetta: noudattaminen, etusija ja huolenaiheet. mSICT-preferenssialue koostui kolmesta osasta, mukaan lukien lääkkeen tyyppi, josta lapsi sanoi pitävänsä eniten (nesteeseen liueneva tabletti, tabletti (ottaa kerran päivässä), tabletti (3 kertaa päivässä), tabletti murskattuna, ripottele jauhe ruoasta, injektioista ja en tiedä). Nämä kohteet esitettiin kuvailevasti käyttämällä frekvenssilaskuja.
Viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
Muokattu tyytyväisyys rautakelaatioterapiaan (muokattu SICT) kelatoitumattomissa osallistujissa: osallistujien määrä, joilla on syitä lapsen suosiman murskatun lääkkeen pisteytys
Aikaikkuna: Viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
MSICT-kysely täytettiin seulontakäynnillä 1, viikolla 4, viikolla 12 ja EOT:lla. Vastauksia seulontakäynnistä 1 mSICT-kyselyyn pidettiin lähtötasoina. Muokattu SICT koostui 20 kohteesta, jotka edustivat kolmea aluetta: noudattaminen, etusija ja huolenaiheet. mSICT-preferenssialue koostui kolmesta osasta, mukaan lukien syy, miksi lapsi suosi murskattua lääkettä (maku, jälkimaku, mukavuus, pillereiden määrä, ei/vähemmän sivuvaikutuksia, osaa valmistaa lääkkeen oikein, helpompi muistaa ottaa lääke, kuinka monta kertaa hän /hänen on otettava lääke, ei/vähemmän kipua pistoskohdassa, saatava henkilökohtaista aikaa perheen ja ystävien kanssa jne.). Nämä kohteet esitettiin kuvailevasti käyttämällä frekvenssilaskuja.
Viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
Muokattu tyytyväisyys rautakelaatioterapiaan (muokattu SICT) kelatoitumattomissa osallistujissa: Osallistujien määrä, joilla on lapsen mieltymyspisteytys
Aikaikkuna: Viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
MSICT-kysely täytettiin seulontakäynnillä 1, viikolla 4, viikolla 12 ja EOT:lla. Vastauksia seulontakäynnistä 1 mSICT-kyselyyn pidettiin lähtötasoina. Muokattu SICT koostui 20 kohteesta, jotka edustivat kolmea aluetta: noudattaminen, etusija ja huolenaiheet. mSICT-preferenssialue koostui kolmesta osasta, mukaan lukien lääkkeen luokitus (nesteeseen liueneva tabletti, kerran päivässä otettu tabletti, 3 kertaa päivässä otettu tabletti, murskattu tabletti, ripottele jauhetta ruuan päälle ja injektio), vaihteluvälillä 1 6:een (1 on suosituin ja 6 vähiten suositeltu) sen perusteella, mitä lapsi pitää parempana. Nämä kohteet esitettiin kuvailevasti käyttämällä frekvenssilaskuja.
Viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
Muokattu tyytyväisyys rautakelaatioterapiaan (muunnettu SICT) kelatoitumattomien osallistujien: keskimääräinen muutos lähtötilanteesta huolenaiheissa
Aikaikkuna: Viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
MSICT-kysely täytettiin seulontakäynnillä 1, viikolla 4, viikolla 12 ja EOT:lla. Vastauksia seulontakäynnistä 1 mSICT-kyselyyn pidettiin lähtötasoina. Muokattu SICT koostui 20 kohteesta, jotka edustivat kolmea aluetta: noudattaminen, etusija ja huolenaiheet. Lapsen vastausten mSICT-alueasteikolla oli mahdollista vaihteluväli 2–10 kahden kysymyksen perusteella ja mSICT-huollon verkkoalueen asteikolla hoitajan vastausten osalta mahdollinen alue 1–5 yhden kysymyksen perusteella. Korkeampi pistemäärä osoitti vähemmän huolta. Vain kuvaava analyysi suoritettu.
Viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
Maistuvuuspisteet kelatoitumattomissa osallistujissa
Aikaikkuna: Viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
Maku (maku ja kyky kuluttaa lääkettä) -kysely koostui 4 kohdasta, joista kolme mittasi makua tai kykyä kuluttaa lääkettä ja yhdestä kohdasta jälkimakua. Jälkimaku kohde käsiteltiin erikseen. Makukohteista ensimmäinen mittasi makua viiden pisteen vasteasteikolla. Kahdella viimeisellä mittarilla mitattiin mitä tapahtui lääkkeen ottamisen jälkeen, eli nieltiin tai oksenteltiin jne. ja kuinka lääkkeen mukana otetun nesteen havaittu määrä oli tarpeeksi, ei tarpeeksi tai liikaa. Maullisuuden yhteenvetopisteet laskettiin näistä kolmesta pisteestä käyttäen pisteytysmatriisia, ja pisteet vaihtelevat 0-11. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa makua. Ainoastaan ​​kuvaileva analyysi suoritettiin.
Viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
Kelatointinaiivien osallistujien määrä, joilla on makua makutuotepisteytysten jälkeen
Aikaikkuna: Viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
Maku (maku ja kyky kuluttaa lääkettä) -kysely koostui 4 kohdasta, joista kolme mittasi makua tai kykyä kuluttaa lääkettä ja yhdestä kohdasta jälkimakua. Jälkimaku kohde käsiteltiin erillisenä kohteena ja pisteytettiin 5 pisteen vastausasteikolla vastausmuodolla Erittäin hyvä = 1 (paras), hyvä = 2, ei hyvä eikä huono = 3, huono = 4, erittäin huono = 5 ( pahin). Ainoastaan ​​kuvaava analyysi, joka on suoritettu taajuuslaskennan avulla.
Viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
Makupisteet osallistujilla, jotka on esikäsitelty deferasiroxilla
Aikaikkuna: Viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
Maku (maku ja kyky kuluttaa lääkettä) -kysely koostui 4 kohdasta, joista kolme mittasi makua tai kykyä kuluttaa lääkettä ja yhdestä kohdasta jälkimakua. Jälkimaku kohde käsiteltiin erikseen. Makukohteista ensimmäinen mittasi makua viiden pisteen vasteasteikolla. Kahdella viimeisellä mittarilla mitattiin mitä tapahtui lääkkeen ottamisen jälkeen, eli nieltiin tai oksenteltiin jne. ja kuinka lääkkeen mukana otetun nesteen havaittu määrä oli tarpeeksi, ei tarpeeksi tai liikaa. Maullisuuden yhteenvetopisteet laskettiin näistä kolmesta pisteestä käyttäen pisteytysmatriisia, ja pisteet vaihtelevat 0-11. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa makua. Ainoastaan ​​kuvaileva analyysi suoritettiin.
Viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
Osallistujien määrä, jotka on esikäsitelty deferasiroksilla ja maistuva makupisteen jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
Maku (maku ja kyky kuluttaa lääkettä) -kysely koostui 4 kohdasta, joista kolme mittasi makua tai kykyä kuluttaa lääkettä ja yhdestä kohdasta jälkimakua. Jälkimaku kohde käsiteltiin erillisenä kohteena ja pisteytettiin 5 pisteen vastausasteikolla vastausmuodolla Erittäin hyvä = 1 (paras), hyvä = 2, ei hyvä eikä huono = 3, huono = 4, erittäin huono = 5 ( pahin). Ainoastaan ​​kuvaava analyysi, joka on suoritettu taajuuslaskennan avulla.
Lähtötilanne, viikko 4, viikko 12, EOT (viikko 24)
GI-oireiden pisteet kelatoitumattomilla osallistujilla
Aikaikkuna: Viikko 2, viikko 3, viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 16, viikko 20, EOT (viikko 24)
GI-oireiden pisteet laskettiin vastauksista 5 kysymykseen, joista jokaisen mahdollinen pistemäärä on 1 - 5, kokonaispistemäärälle 5 - 25, jossa pienempi pistemäärä edustaa lievempää GI-oiretta ja korkeampi pistemäärä enemmän vakava GI-oire. GI-oireiden pisteet koottiin käyttämällä kuvaavia tilastoja viikolla 2, viikolla 3, viikolla 4, viikolla 8, viikolla 12, viikolla 16, viikolla 20 ja EOT.
Viikko 2, viikko 3, viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 16, viikko 20, EOT (viikko 24)
Osallistujien määrä, joilla on GI-suolen liikkeitä, pisteytys kelatoitumattomissa osallistujissa
Aikaikkuna: Viikko 2, viikko 3, viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 16, viikko 20, EOT (viikko 24)
GI-oirekyselyssä oli 6 kohtaa, joista 5 pisteytettiin 1-5 asteikolla. Kuudennessa osassa arvioitiin suoliston liikkeiden tiheyttä kuluneen viikon aikana käyttäen 7 vastausvaihtoehtoa 0 = 0 ("ei mitään"), 1 = 1, 2 = 2, 3 = 3, 4 = 4, 5 = "5 - 10" ja 6 = "11 tai enemmän". GI-suolen liikkeiden pistemäärä esitettiin kuvailevasti käyttämällä frekvenssilaskuja.
Viikko 2, viikko 3, viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 16, viikko 20, EOT (viikko 24)
GI-oireiden pisteet osallistujilla, joita on esikäsitelty deferasiroxilla
Aikaikkuna: Viikko 2, viikko 3, viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 16, viikko 20, EOT (viikko 24)
GI-oireiden pisteet laskettiin vastauksista 5 kysymykseen, joista jokaisen mahdollinen pistemäärä on 1 - 5, kokonaispistemäärälle 5 - 25, jossa pienempi pistemäärä edustaa lievempää GI-oiretta ja korkeampi pistemäärä enemmän vakava GI-oire. GI-oireiden pisteet koottiin käyttämällä kuvaavia tilastoja viikolla 2, viikolla 3, viikolla 4, viikolla 8, viikolla 12, viikolla 16, viikolla 20 ja EOT.
Viikko 2, viikko 3, viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 16, viikko 20, EOT (viikko 24)
Osallistujien määrä, joilla oli GI-suolen liikkeitä, pisteytys osallistujilla, jotka on esikäsitelty deferasiroxilla
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 2, viikko 3, viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 16, viikko 20, EOT (viikko 24)
GI-oirekyselyssä oli 6 kohtaa, joista 5 pisteytettiin 1-5 asteikolla. Kuudennessa osassa arvioitiin suoliston liikkeiden tiheyttä kuluneen viikon aikana käyttäen 7 vastausvaihtoehtoa 0 = 0 ("ei mitään"), 1 = 1, 2 = 2, 3 = 3, 4 = 4, 5 = "5 - 10" ja 6 = "11 tai enemmän". GI-suolen liikkeiden pistemäärä esitettiin kuvailevasti käyttämällä frekvenssilaskuja.
Lähtötilanne, viikko 2, viikko 3, viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 16, viikko 20, EOT (viikko 24)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Tiistai 16. tammikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 5. joulukuuta 2019

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 5. joulukuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 21. marraskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 7. joulukuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Keskiviikko 13. joulukuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 25. elokuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 24. elokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CICL670F2429
  • 2016-003482-25 (EUDRACT_NUMBER)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Raudan ylikuormitus

Kliiniset tutkimukset Deferasiroksi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa