Estudio de seguridad de comprimidos recubiertos con película triturados de deferasirox en pacientes pediátricos con hemosiderosis transfusional (MIMAS)

Criterios clave de inclusión:

1. Pacientes ≥2 a <6 años con diagnóstico de hemosiderosis transfusional
2. Antecedentes documentados de transfusiones de glóbulos rojos.
3. Consentimiento/asentimiento informado por escrito antes de cualquier procedimiento específico del estudio. El consentimiento se obtendrá del(de los) cuidador(es) o del representante legal del paciente. Los investigadores también obtendrán el consentimiento de los pacientes de acuerdo con las reglamentaciones locales, regionales o nacionales.
4. Para pacientes con DFX previo: Ferritina sérica (SF) >500 ng/ml, medida en la visita de selección 1 y que requieren una dosis diaria de DFX equivalente a FCT ≥ 7 mg/kg/día.
5. Para pacientes con un quelante anterior que no sea DFX (p. deferiprona o deferoxamina) o quelación sin tratamiento previo: Ferritina sérica (FS) >1000 ng/mL medida en las visitas de selección 1 y 2.

Criterios clave de exclusión:

1. Pacientes que reciben más de un quelante de hierro al mismo tiempo que el tratamiento actual de quelación de hierro. (Los pacientes que han recibido terapia combinada en su historial médico pero que actualmente están siendo tratados con un solo agente ICT son elegibles).
2. Pacientes que continúan con deferoxamina o deferiprona además del tratamiento del estudio. (Los pacientes que cambian o continúan con deferasirox son elegibles).
3. Eventos adversos no resueltos si el paciente fue tratado previamente con deferiprona o deferoxamina o deferasirox.
4. Proteinuria significativa según lo indicado por una proporción de proteína urinaria/creatinina > 0,5 mg/mg en una muestra de orina que no sea de la primera evacuación medida en la visita de selección 1.
5. Creatinina sérica > LSN ajustado por edad medido en cualquier visita de selección
6. Aclaramiento de creatinina por debajo de 90 ml/minuto medido en cualquier visita de selección. El aclaramiento de creatinina utilizando la fórmula de Schwartz se estimará a partir de la creatinina sérica medida en cada visita respectiva.
7. ALT y/o AST > 2,5 x LSN medidos en la visita de selección 1.
8. Bilirrubina total (TBIL) >1,5 x ULN medida en la visita de selección 1.
9. Pacientes con una función GI significativamente alterada o enfermedad GI que pueda alterar significativamente la absorción de deferasirox FCT oral (p. enfermedades ulcerativas, náuseas no controladas, vómitos, diarrea, síndrome de malabsorción o resección del intestino delgado).
10. Antecedentes y/o evidencia de laboratorio de hepatitis B o hepatitis C activa (HBsAg en ausencia de HBsAb O HCV Ab positivo con HCV RNA positivo.
11. Enfermedad hepática con severidad de Child-Pugh Clase B o C.
12. Antecedentes de hipersensibilidad a cualquiera de los fármacos o excipientes del estudio.
13. Pacientes que participan en otro ensayo clínico o que reciben un fármaco en investigación.
14. Pacientes con antecedentes conocidos de seropositividad al VIH.
15. Pacientes que no quieren o no pueden cumplir con el protocolo.
16. Antecedentes de malignidad de cualquier sistema orgánico, tratado o no, en los últimos 5 años, haya o no evidencia de recurrencia local o metástasis, con la excepción del carcinoma de células basales localizado de la piel.
17. Condición médica significativa que interfiere con la capacidad de participar en este estudio (p. hipertensión no controlada, cardiopatía inestable no controlada por el tratamiento médico estándar, enfermedad sistémica: cardiovascular, renal, hepática, etc.).
18. Pacientes mujeres que llegan a la menarquia y ellas o sus cuidadores rechazan la prueba de embarazo y/o si hay un resultado positivo de la prueba de embarazo.