輸血性ヘモジデリン症の小児患者における破砕されたデフェラシロックス フィルム コーティング錠の安全性試験 (MIMAS)

主な採用基準:

1. 輸血ヘモジデローシスと診断された2歳以上6歳未満の患者
2. 赤血球輸血の記録された歴史
3. -研究固有の手順の前に、書面によるインフォームドコンセント/同意。 同意は、介護者または患者の法定代理人から得られます。 治験責任医師は、地方、地域、または国の規制に従って、患者の同意も得ます。
4. 以前のDFXの患者の場合：血清フェリチン（SF）> 500 ng / mL、スクリーニング訪問1で測定され、FCT≧7mg / kg /日と同等のDFX日用量が必要。
5. DFX 以外の以前のキレート剤を使用している患者の場合 (例: デフェリプロンまたはデフェロキサミン）またはキレート化未経験：スクリーニング訪問1および2で測定された血清フェリチン（SF）> 1000 ng / mL。

主な除外基準:

1. 現在の鉄キレート治療と同時に複数の鉄キレート剤を投与されている患者。 （既往歴で併用療法を受けているが、現在単一のICT薬剤で治療されている患者が対象です。）
2. -研究治療に加えて、デフェロキサミンまたはデフェリプロンを継続している患者。 （デフェラシロクスへの切り替えまたは継続中の患者が適格です）。
3. 患者が以前にデフェリプロンまたはデフェロキサミンまたはデフェラシロクスで治療されていた場合の未解決の有害事象。
4. -尿タンパク/クレアチニン比> 0.5 mg / mgで示される有意なタンパク尿 スクリーニング来院1で測定された初回排尿サンプル以外の尿。
5. 血清クレアチニン > 任意のスクリーニング来院時に測定された年齢調整済み ULN
6. -任意のスクリーニング訪問で測定された90 mL /分未満のクレアチニンクリアランス。 Schwartz式を使用したクレアチニンクリアランスは、それぞれの来院時に測定された血清クレアチニンから推定されます。
7. -スクリーニング訪問1で測定されたALTおよび/またはAST > 2.5 x ULN。
8. -スクリーニング訪問1で測定された総ビリルビン（TBIL）> 1.5 x ULN。
9. -経口デフェラシロクスFCT（例： 潰瘍性疾患、制御不能な吐き気、嘔吐、下痢、吸収不良症候群、小腸切除など）。
10. -活動性のB型肝炎またはC型肝炎の病歴および/または実験室での証拠（HBsAbの非存在下でのHBsAgまたはHCV RNA陽性のHCV Ab陽性。
11. -Child-Pugh クラス B または C の重症度の肝疾患。
12. -治験薬または賦形剤のいずれかに対する過敏症の病歴。
13. -別の臨床試験に参加している、または治験薬を受けている患者。
14. -HIV血清陽性の既知の病歴を持つ患者。
15. -プロトコルを遵守したくない、または遵守できない患者。
16. -局所再発または転移の証拠があるかどうかにかかわらず、過去5年以内に治療または未治療の臓器系の悪性腫瘍の病歴 皮膚の限局性基底細胞癌を除く。
17. -この研究に参加する能力を妨げる重大な病状（例： コントロールされていない高血圧、標準的な医学療法によってコントロールされていない不安定な心疾患、全身性疾患：心血管、腎臓、肝臓など）。
18. 初潮に達した女性患者で、その患者またはその介護者が妊娠検査を拒否する場合、および/または妊娠検査結果が陽性の場合。