정상적인 건강한 지원자와 원발성 고산소뇨증 환자의 DCR-PHXC-101에 대한 연구
2024년 7월 10일 업데이트: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
DCR-PHXC 단일 상승 용량의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 정상 건강한 지원자에 대한 위약 대조, 단일 맹검, 단일 센터 1상 연구 및 원발성 고산소뇨증 환자에 대한 개방형 라벨 다중 센터 연구 주사액(피하용)
이것은 건강한 지원자(HV)와 원발성 과수소뇨증(PH) 환자를 대상으로 한 DCR-PHXC의 이중 맹검, 위약 대조, 용량 증량 시험입니다.
HV에서 안전성이 확립되면 PH1 및 PH2 진단이 확인된 PH 환자는 여러 투약 코호트에 등록됩니다.
연구 설계는 해당 용량 수준에서 HV에서 안전성이 입증되면 주어진 용량 수준에서 PH 환자 코호트의 등록을 허용할 것입니다.
연구는 두 부분으로 수행될 것입니다: 부분 A: HV에서 단일 상승 용량(SAD); 파트 B: PH1 및 PH2 환자의 SAD(1 용량 수준 코호트만큼 파트 A를 지연).
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
43
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드, 1012 WX
- University of Amsterdam
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Bonn, 독일, 53127
- Universitätsklinikum Bonn-Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Birmingham, 영국, B15 2GW
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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Birmingham, 영국, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Trust
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Wales, 영국, CF484DR
- Clinical Trial Site
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Bron, 프랑스, 69677
- Centre d'Investigation Clinique - CIC 1407 - Hospices Civils de Lyon
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
설명
그룹 A(HV) 주요 포함 기준:
- 정보에 입각한 동의를 제공하고 연구 요구 사항을 준수할 의지와 능력.
- 18세에서 55세 사이의 남성 또는 여성 피험자.
- 피험자는 체질량 지수(BMI)가 19.0~32kg/m2이어야 합니다.
- 비흡연자, 최소 1개월 동안 담배를 끊고 연구 종료(EOS)까지 담배를 끊을 의향이 있는 사람.
- 가임 여성은 임신 테스트 결과가 음성이어야 하고 모유 수유를 할 수 없으며 피임법을 사용할 의향이 있어야 합니다.
그룹 A(HV) 주요 제외 기준:
- 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 모든 의학적 상태의 존재: 심각한 병발성 질병, 활동성 간 질환의 알려진 원인.
- 매일 3g 이상의 아세트아미노펜(타이레놀)을 일상적으로 또는 만성적으로 사용합니다.
- 신장 결석의 역사.
- 연구 약물의 첫 투여 전 90일 이내에 임의의 연구용 제제의 사용.
- 임상 연구 센터에서 투약 전 90일 이내에 450mL 이상의 혈액을 기증한 이력 또는 IMP(Investigational Medicinal Product)를 받은 후 30일 이내에 계획된 기증 이력.
- 투약 후 7일 이내에 EOS를 통해 혈장 또는 혈소판 기증.
- 올리고뉴클레오티드 기반 요법에 대한 반응의 병력.
- 이 연구 동안 또는 IMP의 마지막 투여 후 90일 이내에 임신을 시도할 계획인 여성 파트너가 있는 남성.
- 투약 후 7일 이내에 EOS를 통해 혈장 또는 혈소판 기증.
그룹 B(PH1 및 PH2 환자) 주요 포함 기준:
- 정보에 입각한 동의를 제공하고 연구 요구 사항을 준수할 의지와 능력.
- 남성 또는 여성, 최소 6세 이상.
- 최소 체중 25kg.
- PH1 및 PH2 질병의 유전적 확인.
- 24시간 소변 옥살레이트 배설 요건을 충족합니다.
- 예상 사구체 여과율(eGFR) ≥30mL/min/1.73 m2.
- 비타민 B6(피리독신)을 복용하는 경우 최소 4주 동안 안정적인 요법을 받아야 합니다.
그룹 B(PH1 및 PH2 환자) 주요 배제 기준:
- 신장 및/또는 간 이식 이전.
- 현재 투석을 받고 있습니다.
- 등록 전 4개월 이내에 조사 대상자를 받은 모든 임상 연구에 참여.
- 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 모든 의학적 상태의 존재: 심각한 병발성 질병, 활동성 간 질환의 알려진 원인.
- 간 기능 검사(LFT) 이상.
- 올리고뉴클레오티드 기반 요법에 대한 반응의 병력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 그룹 A 활성(DCR-PHXC)
HV, DCR-PHXC의 단일 오름차순 용량.
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DCR-PHXC는 N-아세틸갈락토사민(GalNAc)에 접합된 새롭고 강력하며 오래 지속되는 작은 간섭 리보핵산(siRNA) 분자로 간 옥살레이트 생성을 감소시키도록 설계되었습니다.
DCR-PHXC는 피하(SC) 주사를 통해 전달됩니다.
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위약 비교기: 그룹 A 위약
HV, 생리 식염수 0.9%를 활성 용량과 일치하도록 주입합니다.
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DCR-PHXC 제제와 유사한 삼투질농도를 갖는 SC 주사를 위한 무균, 방부제가 없는 생리 식염수 0.9% 용액인 위약의 단일 SC 투여.
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실험적: 그룹 B 액티브(DCR-PHXC)
PH1 및 PH2 환자, 오픈 라벨, DCR-PHXC의 단일 오름차순 용량.
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DCR-PHXC는 N-아세틸갈락토사민(GalNAc)에 접합된 새롭고 강력하며 오래 지속되는 작은 간섭 리보핵산(siRNA) 분자로 간 옥살레이트 생성을 감소시키도록 설계되었습니다.
DCR-PHXC는 피하(SC) 주사를 통해 전달됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료 관련 부작용(TEAE) 환자 수
기간: 29일까지 파트 A(HV의 SAD) 스크리닝; 57일까지 파트 B(PH 환자의 SAD) 스크리닝
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29일까지 파트 A(HV의 SAD) 스크리닝; 57일까지 파트 B(PH 환자의 SAD) 스크리닝
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 12월 6일
기본 완료 (실제)
2019년 11월 19일
연구 완료 (실제)
2019년 11월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 12월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 1월 2일
처음 게시됨 (실제)
2018년 1월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 7월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 7월 10일
마지막으로 확인됨
2024년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DCR-PHXC-101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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