正常な健康なボランティアおよび原発性高シュウ酸尿症患者における DCR-PHXC-101 の研究

グループ A (HV) の主要な包含基準:

• -インフォームドコンセントを提供し、研究要件を順守する意思と能力がある。
• -18歳から55歳までの男性または女性の被験者。
• -被験者は、ボディマス指数（BMI）が19.0〜32 kg / m2である必要があります。
• 非喫煙者で、少なくとも 1 か月はタバコを吸わず、研究終了 (EOS) までタバコを吸わない意思がある。
• 出産の可能性のある女性は、妊娠検査で陰性でなければならず、母乳で育てることはできず、避妊の意思がある必要があります。

グループ A (HV) の主な除外基準:

• 以下を含むがこれらに限定されない何らかの病状の存在：重度の併発疾患、活動性肝疾患の既知の原因。
• 毎日 3 グラムを超えるアセトアミノフェン (タイレノール) の日常的または慢性的な使用。
• 腎臓結石の病歴。
• -治験薬の初回投与前90日以内の治験薬の使用。
• -臨床研究センターでの投与前90日以内に450 mLを超える血液の寄付の履歴、または治験薬（IMP）を受け取ってから30日以内の予定された寄付。
• -投与から7日以内およびEOSによる血漿または血小板の寄付。
• オリゴヌクレオチドベースの治療に対する反応の履歴。
• -この研究中またはIMPの最終投与後90日以内に妊娠を計画している女性パートナーを持つ男性。
• -投与から7日以内およびEOSによる血漿または血小板の寄付。

グループ B (PH1 および PH2 患者) 主な包含基準:

• -インフォームドコンセントを提供し、研究要件を順守する意思と能力がある。
• 6歳以上の男性または女性。
• 最低体重25kg。
• PH1 および PH2 疾患の遺伝的確認。
• 24 時間の尿中シュウ酸排泄要件を満たします。
• 推定糸球体濾過率 (eGFR) ≥30 mL/分/1.73 m2。
• ビタミン B6 (ピリドキシン) を服用している場合は、少なくとも 4 週間は安定した処方を受けている必要があります。

グループ B (PH1 および PH2 患者) 主な除外基準:

• -以前の腎および/または肝移植。
• 現在透析を受けています。
• -登録前4か月以内に治験薬を受け取った臨床研究への参加。
• 以下を含むがこれらに限定されない何らかの病状の存在：重度の併発疾患、活動性肝疾患の既知の原因。
• 肝機能検査（LFT）の異常。
• オリゴヌクレオチドベースの治療に対する反応の履歴。