Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van DCR-PHXC-101 bij normaal gezonde vrijwilligers en patiënten met primaire hyperoxalurie

17 januari 2020 bijgewerkt door: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Een placebogecontroleerd, enkelblind, single-center fase 1-onderzoek bij normaal gezonde vrijwilligers en open-label multicenteronderzoek bij patiënten met primaire hyperoxalurie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van enkelvoudige oplopende doses DCR-PHXC te evalueren Oplossing voor injectie (subcutaan gebruik)

Dit is een dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met dosisescalatie van DCR-PHXC bij gezonde vrijwilligers (HV's) en patiënten met primaire hyperoxalurie (PH). Zodra de veiligheid in HV is vastgesteld, zullen PH-patiënten met een bevestigde diagnose van PH1 en PH2 worden opgenomen in meerdere doseringscohorten. De onderzoeksopzet zal rekrutering van PH-patiëntencohorten op een bepaald dosisniveau mogelijk maken zodra de veiligheid bij HV op dat dosisniveau is aangetoond. Het onderzoek zal in twee delen worden uitgevoerd: Deel A: Enkele oplopende dosis (SAD) bij HV; Deel B: SAD bij patiënten met PH1 en PH2 (achterblijvend deel A met 1 dosisniveaucohort).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

43

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Bonn, Duitsland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn-Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • Centre d'Investigation Clinique - CIC 1407 - Hospices Civils de Lyon
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1012 WX
        • University of Amsterdam
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust
      • Wales, Verenigd Koninkrijk, CF484DR
        • Clinical Trial Site
  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Groep A (HV's) Belangrijke opnamecriteria:

  • Bereid en in staat om geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan de studievereisten.
  • Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen tussen 18 en 55 jaar oud, inclusief.
  • De proefpersoon moet een body mass index (BMI) hebben van 19,0 tot en met 32 ​​kg/m2.
  • Niet-rokers, minstens 1 maand tabaksvrij en bereid om tabaksvrij te blijven tot het einde van de studie (EOS).
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben, mogen geen borstvoeding geven en moeten bereid zijn anticonceptie te gebruiken.

Groep A (HV's) Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van een medische aandoening, inclusief maar niet beperkt tot: Ernstige bijkomende ziekte, bekende oorzaken van actieve leverziekte.
  • Routinematig of chronisch gebruik van meer dan 3 gram paracetamol (Tylenol) per dag.
  • Geschiedenis van nierstenen.
  • Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 90 dagen vóór de eerste dosis onderzoeksmedicatie.
  • Geschiedenis van donatie van meer dan 450 ml bloed binnen 90 dagen voorafgaand aan dosering in het klinisch onderzoekscentrum of geplande donatie minder dan 30 dagen na ontvangst van Investigational Medicinal Product (IMP).
  • Donatie van plasma of bloedplaatjes binnen 7 dagen na dosering en via EOS.
  • Geschiedenis van reacties op een op oligonucleotiden gebaseerde therapie.
  • Mannen met vrouwelijke partners die van plan zijn zwanger te worden tijdens dit onderzoek of binnen 90 dagen na de laatste dosis IMP.
  • Donatie van plasma of bloedplaatjes binnen 7 dagen na dosering en via EOS.

Groep B (PH1- en PH2-patiënten) Belangrijkste opnamecriteria:

  • Bereid en in staat om geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan de studievereisten.
  • Man of vrouw, minstens 6 jaar oud.
  • Minimaal lichaamsgewicht van 25 kg.
  • Genetische bevestiging van de ziekte PH1 en PH2.
  • Voldoe aan de vereisten voor 24-uurs urine-oxalaatuitscheiding.
  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) ≥30 ml/min/1,73 m2.
  • Als u vitamine B6 (pyridoxine) gebruikt, moet u gedurende ten minste 4 weken een stabiel regime hebben gevolgd.

Groep B (PH1- en PH2-patiënten) Belangrijke uitsluitingscriteria:

  • Eerdere nier- en/of levertransplantatie.
  • Wordt momenteel gedialyseerd.
  • Deelname aan een klinische studie waarbij ze binnen 4 maanden vóór inschrijving een onderzoeksmiddel hebben gekregen.
  • Aanwezigheid van een medische aandoening, inclusief maar niet beperkt tot: Ernstige bijkomende ziekte, bekende oorzaken van actieve leverziekte.
  • Leverfunctietest (LFT) afwijkingen.
  • Geschiedenis van reacties op een op oligonucleotiden gebaseerde therapie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Groep A Actief (DCR-PHXC)
HV's, enkele oplopende doses DCR-PHXC.
Geneesmiddel: DCR-PHXC
DCR-PHXC is een nieuw, krachtig en langwerkend klein interferentieribonucleïnezuur (siRNA)-molecuul geconjugeerd aan N-acteylgalactosamine (GalNAc) dat is ontworpen om de productie van leveroxalaat te verminderen. DCR-PHXC wordt toegediend via subcutane (SC) injectie.
Placebo-vergelijker: Groep A Placebo
HV's, normale zoutoplossing 0,9% injectie om overeen te komen met actieve doses.
Geneesmiddel: Placebo
Eenmalige subcutane toediening van placebo, dat een steriele, conserveermiddelvrije normale zoutoplossing van 0,9% voor subcutane injectie zal zijn, die een vergelijkbare osmolaliteit heeft als de DCR-PHXC-formulering.
Experimenteel: Groep B Actief (DCR-PHXC)
PH1- en PH2-patiënten, open-label, enkelvoudige oplopende doses DCR-PHXC.
Geneesmiddel: DCR-PHXC
DCR-PHXC is een nieuw, krachtig en langwerkend klein interferentieribonucleïnezuur (siRNA)-molecuul geconjugeerd aan N-acteylgalactosamine (GalNAc) dat is ontworpen om de productie van leveroxalaat te verminderen. DCR-PHXC wordt toegediend via subcutane (SC) injectie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal patiënten met behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Deel A (SAD in HV's) screening tot en met dag 29; Deel B (SAD bij PH-patiënten) screening tot en met dag 57
Deel A (SAD in HV's) screening tot en met dag 29; Deel B (SAD bij PH-patiënten) screening tot en met dag 57

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 december 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

19 november 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

19 november 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 december 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 januari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 januari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 januari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 januari 2020

Laatst geverifieerd

1 januari 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DCR-PHXC-101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op DCR-PHXC

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Spain

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren