Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo de DCR-PHXC-101 em voluntários saudáveis ​​normais e pacientes com hiperoxalúria primária

10 de julho de 2024 atualizado por: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Um estudo de fase 1 controlado por placebo, simples-cego, de centro único em voluntários saudáveis ​​normais e estudo multicêntrico de rótulo aberto em pacientes com hiperoxalúria primária para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de doses únicas ascendentes de DCR-PHXC Solução Injetável (Uso Subcutâneo)

Este é um estudo duplo-cego, controlado por placebo, de escalonamento de dose de DCR-PHXC em Voluntários Saudáveis ​​(HVs) e pacientes com Hiperoxalúria Primária (PH). Uma vez estabelecida a segurança em HV, os pacientes com HP com diagnóstico confirmado de PH1 e PH2 serão inscritos em várias coortes de dosagem. O desenho do estudo permitirá a inscrição de coortes de pacientes com HP em um determinado nível de dose, uma vez que a segurança tenha sido demonstrada em HV nesse nível de dose. O estudo será realizado em duas partes: Parte A: Dose única ascendente (SAD) em HV; Parte B: SAD em pacientes com PH1 e PH2 (atrasando a Parte A em 1 coorte de nível de dose).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

43

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bonn, Alemanha, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn-Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie
  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
  • França
      • Bron, França, 69677
        • Centre d'Investigation Clinique - CIC 1407 - Hospices Civils de Lyon
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1012 WX
        • University of Amsterdam
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust
      • Wales, Reino Unido, CF484DR
        • Clinical Trial Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Descrição

Grupo A (HVs) Principais Critérios de Inclusão:

  • Disposto e capaz de fornecer consentimento informado e cumprir os requisitos do estudo.
  • Indivíduos do sexo masculino ou feminino entre 18 e 55 anos de idade, inclusive.
  • O sujeito deve ter um índice de massa corporal (IMC) de 19,0 a 32 kg/m2, inclusive.
  • Não fumantes, pelo menos 1 mês sem tabaco e dispostos a permanecer sem tabaco até o final do estudo (EOS).
  • As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo, não podem estar amamentando e devem estar dispostas a usar métodos contraceptivos.

Grupo A (HVs) Principais Critérios de Exclusão:

  • Presença de qualquer condição médica, incluindo, entre outros: Doença grave intercorrente, causas conhecidas de doença hepática ativa.
  • Uso rotineiro ou crônico de mais de 3 gramas de acetaminofeno (Tylenol) diariamente.
  • História de cálculos renais.
  • Uso de qualquer agente experimental dentro de 90 dias antes da primeira dose da medicação do estudo.
  • Histórico de doação de mais de 450 mL de sangue até 90 dias antes da dosagem no centro de pesquisa clínica ou doação planejada menos de 30 dias após o recebimento do Medicamento Investigacional (PIM).
  • Doação de plasma ou plaquetas dentro de 7 dias após a administração e por meio de EOS.
  • Histórico de reações a uma terapia baseada em oligonucleotídeos.
  • Homens com parceiras que planejam tentar engravidar durante este estudo ou dentro de 90 dias após a última dose de IMP.
  • Doação de plasma ou plaquetas dentro de 7 dias após a administração e por meio de EOS.

Grupo B (pacientes com PH1 e PH2) Principais critérios de inclusão:

  • Disposto e capaz de fornecer consentimento informado e cumprir os requisitos do estudo.
  • Homem ou mulher, com idade mínima de 6 anos.
  • Peso corporal mínimo de 25 kg.
  • Confirmação genética da doença PH1 e PH2.
  • Cumpra os requisitos de excreção de oxalato na urina de 24 horas.
  • Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) ≥30 mL/min/1,73 m2.
  • Se estiver tomando vitamina B6 (piridoxina), deve estar em regime estável por pelo menos 4 semanas.

Grupo B (pacientes com PH1 e PH2) Principais Critérios de Exclusão:

  • Transplante renal e/ou hepático prévio.
  • Atualmente recebendo diálise.
  • Participação em qualquer estudo clínico em que receberam um agente experimental dentro de 4 meses antes da inscrição.
  • Presença de qualquer condição médica, incluindo, entre outros: Doença grave intercorrente, causas conhecidas de doença hepática ativa.
  • Anormalidades nos testes de função hepática (LFT).
  • Histórico de reações a uma terapia baseada em oligonucleotídeos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo A ativo (DCR-PHXC)
HVs, doses ascendentes únicas de DCR-PHXC.
Medicamento: DCR-PHXC
DCR-PHXC é uma molécula nova, potente e de ação prolongada de ácido ribonucléico de pequena interferência (siRNA) conjugada com N-acteilgalactosamina (GalNAc) projetada para diminuir a produção de oxalato no fígado. O DCR-PHXC é administrado por injeção subcutânea (SC).
Comparador de Placebo: Grupo A Placebo
HVs, injeção de solução salina normal a 0,9% para corresponder às doses ativas.
Medicamento: Placebo
Administração SC única de placebo, que será uma solução salina normal a 0,9% estéril e sem conservantes para injeção SC, que tem osmolaridade semelhante à formulação DCR-PHXC.
Experimental: Grupo B Ativo (DCR-PHXC)
Pacientes PH1 e PH2, aberto, doses únicas ascendentes de DCR-PHXC.
Medicamento: DCR-PHXC
DCR-PHXC é uma molécula nova, potente e de ação prolongada de ácido ribonucléico de pequena interferência (siRNA) conjugada com N-acteilgalactosamina (GalNAc) projetada para diminuir a produção de oxalato no fígado. O DCR-PHXC é administrado por injeção subcutânea (SC).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de pacientes com eventos adversos relacionados ao tratamento (TEAEs)
Prazo: Triagem da Parte A (SAD em HVs) até o dia 29; Triagem da Parte B (SAD em pacientes com HP) até o dia 57
Triagem da Parte A (SAD em HVs) até o dia 29; Triagem da Parte B (SAD em pacientes com HP) até o dia 57

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de dezembro de 2017

Conclusão Primária (Real)

19 de novembro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

19 de novembro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de dezembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de janeiro de 2018

Primeira postagem (Real)

8 de janeiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

11 de julho de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de julho de 2024

Última verificação

1 de julho de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • DCR-PHXC-101

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever