Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af DCR-PHXC-101 hos normale raske frivillige og patienter med primær hyperoxaluri

10. juli 2024 opdateret af: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Et placebokontrolleret, enkeltblindt, enkeltcenter fase 1-studie i normale raske frivillige og åbent multicenter-studie i patienter med primær hyperoxaluri for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​enkeltstående stigende doser af DCR-PHXC Injektionsvæske, opløsning (subkutan anvendelse)

Dette er et dobbeltblindt, placebokontrolleret, dosiseskaleringsforsøg med DCR-PHXC hos raske frivillige (HV'er) og patienter med primær hyperoxaluri (PH). Når sikkerheden er etableret i HV, vil PH-patienter med en bekræftet diagnose på PH1 og PH2 blive indskrevet på tværs af flere doseringskohorter. Undersøgelsesdesignet vil tillade optagelse af PH-patientkohorter på et givet dosisniveau, når først sikkerhed er blevet påvist i HV ved dette dosisniveau. Undersøgelsen vil blive udført i to dele: Del A: Enkelt stigende dosis (SAD) i HV; Del B: SAD hos patienter med PH1 og PH2 (forsinker del A med 1 dosisniveau-kohorte).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

43

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust
      • Wales, Det Forenede Kongerige, CF484DR
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Centre d'Investigation Clinique - CIC 1407 - Hospices Civils de Lyon
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1012 WX
        • University of Amsterdam
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn-Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Gruppe A (HV'er) Større inklusionskriterier:

  • Villig og i stand til at give informeret samtykke og overholde studiekrav.
  • Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner mellem 18 og 55 år, inklusive.
  • Forsøgspersonen skal have et kropsmasseindeks (BMI) på 19,0 til 32 kg/m2 inklusive.
  • Ikke-rygere, mindst 1 måned tobaksfri og villige til at forblive tobaksfri til endt studie (EOS).
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest, kan ikke amme og skal være villige til at bruge prævention.

Gruppe A (HV'er) Større udelukkelseskriterier:

  • Tilstedeværelse af enhver medicinsk tilstand, herunder men ikke begrænset til: Alvorlig interkurrent sygdom, kendte årsager til aktiv leversygdom.
  • Rutinemæssig eller kronisk brug af mere end 3 gram acetaminophen (Tylenol) dagligt.
  • Historien om nyresten.
  • Brug af ethvert forsøgsmiddel inden for 90 dage før den første dosis af undersøgelsesmedicin.
  • Anamnese med donation af mere end 450 ml blod inden for 90 dage før dosering i det kliniske forskningscenter eller planlagt donation mindre end 30 dage efter modtagelse af Investigational Medicinal Product (IMP).
  • Plasma- eller blodpladedonation inden for 7 dage efter dosering og gennem EOS.
  • Anamnese med reaktioner på en oligonukleotid-baseret behandling.
  • Mænd med kvindelige partnere, der planlægger at forsøge at blive gravide under denne undersøgelse eller inden for 90 dage efter sidste dosis af IMP.
  • Plasma- eller blodpladedonation inden for 7 dage efter dosering og gennem EOS.

Gruppe B (PH1- og PH2-patienter) Vigtigste inklusionskriterier:

  • Villig og i stand til at give informeret samtykke og overholde studiekrav.
  • Mand eller kvinde, mindst 6 år.
  • Minimum kropsvægt på 25 kg.
  • Genetisk bekræftelse af PH1 og PH2 sygdom.
  • Opfyld 24 timers urinoxalatudskillelseskrav.
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) ≥30 ml/min/1,73 m2.
  • Hvis du tager vitamin B6 (pyridoxin), skal du have været på stabilt regime i mindst 4 uger.

Gruppe B (PH1- og PH2-patienter) Større eksklusionskriterier:

  • Forudgående nyre- og/eller levertransplantation.
  • I øjeblikket i dialysebehandling.
  • Deltagelse i enhver klinisk undersøgelse, hvor de modtog et forsøgsmiddel inden for 4 måneder før tilmelding.
  • Tilstedeværelse af enhver medicinsk tilstand, herunder men ikke begrænset til: Alvorlig interkurrent sygdom, kendte årsager til aktiv leversygdom.
  • Leverfunktionstest (LFT) abnormiteter.
  • Anamnese med reaktioner på en oligonukleotid-baseret behandling.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe A aktiv (DCR-PHXC)
HV'er, enkelt stigende doser af DCR-PHXC.
Medicin: DCR-PHXC
DCR-PHXC er et nyt, potent og langtidsvirkende lille interferens ribonukleinsyre (siRNA) molekyle konjugeret til N-acteylgalactosamin (GalNAc), der er designet til at reducere leveroxalatproduktion. DCR-PHXC leveres via subkutan (SC) injektion.
Placebo komparator: Gruppe A placebo
HV'er, normal saltvand 0,9% injektion for at matche aktive doser.
Medicin: Placebo
Enkel SC-administration af placebo, som vil være en steril, konserveringsmiddelfri normal saltvandsopløsning på 0,9 % til SC-injektion, som har samme osmolalitet som DCR-PHXC-formuleringen.
Eksperimentel: Gruppe B aktiv (DCR-PHXC)
PH1- og PH2-patienter, open label, enkelt stigende doser af DCR-PHXC.
Medicin: DCR-PHXC
DCR-PHXC er et nyt, potent og langtidsvirkende lille interferens ribonukleinsyre (siRNA) molekyle konjugeret til N-acteylgalactosamin (GalNAc), der er designet til at reducere leveroxalatproduktion. DCR-PHXC leveres via subkutan (SC) injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal patienter med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Del A (SAD i HV'er) screening gennem dag 29; Del B (SAD hos PH-patienter) screening til og med dag 57
Del A (SAD i HV'er) screening gennem dag 29; Del B (SAD hos PH-patienter) screening til og med dag 57

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. december 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. november 2019

Studieafslutning (Faktiske)

19. november 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. december 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. januar 2018

Først opslået (Faktiske)

8. januar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. juli 2024

Sidst verificeret

1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DCR-PHXC-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær hyperoxaluri

Kliniske forsøg med DCR-PHXC

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mauritius

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner