Undersøgelse af DCR-PHXC-101 hos normale raske frivillige og patienter med primær hyperoxaluri
17. januar 2020 opdateret af: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.
Et placebokontrolleret, enkeltblindt, enkeltcenter fase 1-studie i normale raske frivillige og åbent multicenter-studie i patienter med primær hyperoxaluri for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af enkeltstående stigende doser af DCR-PHXC Injektionsvæske, opløsning (subkutan anvendelse)
Dette er et dobbeltblindt, placebokontrolleret, dosiseskaleringsforsøg med DCR-PHXC hos raske frivillige (HV'er) og patienter med primær hyperoxaluri (PH).
Når sikkerheden er etableret i HV, vil PH-patienter med en bekræftet diagnose på PH1 og PH2 blive indskrevet på tværs af flere doseringskohorter.
Undersøgelsesdesignet vil tillade optagelse af PH-patientkohorter på et givet dosisniveau, når først sikkerhed er blevet påvist i HV ved dette dosisniveau.
Undersøgelsen vil blive udført i to dele: Del A: Enkelt stigende dosis (SAD) i HV; Del B: SAD hos patienter med PH1 og PH2 (forsinker del A med 1 dosisniveau-kohorte).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
43
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2GW
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Trust
-
Wales, Det Forenede Kongerige, CF484DR
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bron, Frankrig, 69677
- Centre d'Investigation Clinique - CIC 1407 - Hospices Civils de Lyon
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holland, 1012 WX
- University of Amsterdam
-
-
-
-
-
Bonn, Tyskland, 53127
- Universitätsklinikum Bonn-Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Gruppe A (HV'er) Større inklusionskriterier:
- Villig og i stand til at give informeret samtykke og overholde studiekrav.
- Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner mellem 18 og 55 år, inklusive.
- Forsøgspersonen skal have et kropsmasseindeks (BMI) på 19,0 til 32 kg/m2 inklusive.
- Ikke-rygere, mindst 1 måned tobaksfri og villige til at forblive tobaksfri til endt studie (EOS).
- Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest, kan ikke amme og skal være villige til at bruge prævention.
Gruppe A (HV'er) Større udelukkelseskriterier:
- Tilstedeværelse af enhver medicinsk tilstand, herunder men ikke begrænset til: Alvorlig interkurrent sygdom, kendte årsager til aktiv leversygdom.
- Rutinemæssig eller kronisk brug af mere end 3 gram acetaminophen (Tylenol) dagligt.
- Historien om nyresten.
- Brug af ethvert forsøgsmiddel inden for 90 dage før den første dosis af undersøgelsesmedicin.
- Anamnese med donation af mere end 450 ml blod inden for 90 dage før dosering i det kliniske forskningscenter eller planlagt donation mindre end 30 dage efter modtagelse af Investigational Medicinal Product (IMP).
- Plasma- eller blodpladedonation inden for 7 dage efter dosering og gennem EOS.
- Anamnese med reaktioner på en oligonukleotid-baseret behandling.
- Mænd med kvindelige partnere, der planlægger at forsøge at blive gravide under denne undersøgelse eller inden for 90 dage efter sidste dosis af IMP.
- Plasma- eller blodpladedonation inden for 7 dage efter dosering og gennem EOS.
Gruppe B (PH1- og PH2-patienter) Vigtigste inklusionskriterier:
- Villig og i stand til at give informeret samtykke og overholde studiekrav.
- Mand eller kvinde, mindst 6 år.
- Minimum kropsvægt på 25 kg.
- Genetisk bekræftelse af PH1 og PH2 sygdom.
- Opfyld 24 timers urinoxalatudskillelseskrav.
- Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) ≥30 ml/min/1,73 m2.
- Hvis du tager vitamin B6 (pyridoxin), skal du have været på stabilt regime i mindst 4 uger.
Gruppe B (PH1- og PH2-patienter) Større eksklusionskriterier:
- Forudgående nyre- og/eller levertransplantation.
- I øjeblikket i dialysebehandling.
- Deltagelse i enhver klinisk undersøgelse, hvor de modtog et forsøgsmiddel inden for 4 måneder før tilmelding.
- Tilstedeværelse af enhver medicinsk tilstand, herunder men ikke begrænset til: Alvorlig interkurrent sygdom, kendte årsager til aktiv leversygdom.
- Leverfunktionstest (LFT) abnormiteter.
- Anamnese med reaktioner på en oligonukleotid-baseret behandling.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Gruppe A aktiv (DCR-PHXC)
HV'er, enkelt stigende doser af DCR-PHXC.
|
DCR-PHXC er et nyt, potent og langtidsvirkende lille interferens ribonukleinsyre (siRNA) molekyle konjugeret til N-acteylgalactosamin (GalNAc), der er designet til at reducere leveroxalatproduktion.
DCR-PHXC leveres via subkutan (SC) injektion.
|
|
Placebo komparator: Gruppe A placebo
HV'er, normal saltvand 0,9% injektion for at matche aktive doser.
|
Enkel SC-administration af placebo, som vil være en steril, konserveringsmiddelfri normal saltvandsopløsning på 0,9 % til SC-injektion, som har samme osmolalitet som DCR-PHXC-formuleringen.
|
|
Eksperimentel: Gruppe B aktiv (DCR-PHXC)
PH1- og PH2-patienter, open label, enkelt stigende doser af DCR-PHXC.
|
DCR-PHXC er et nyt, potent og langtidsvirkende lille interferens ribonukleinsyre (siRNA) molekyle konjugeret til N-acteylgalactosamin (GalNAc), der er designet til at reducere leveroxalatproduktion.
DCR-PHXC leveres via subkutan (SC) injektion.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antal patienter med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Del A (SAD i HV'er) screening gennem dag 29; Del B (SAD hos PH-patienter) screening til og med dag 57
|
Del A (SAD i HV'er) screening gennem dag 29; Del B (SAD hos PH-patienter) screening til og med dag 57
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
6. december 2017
Primær færdiggørelse (Faktiske)
19. november 2019
Studieafslutning (Faktiske)
19. november 2019
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. december 2017
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
2. januar 2018
Først opslået (Faktiske)
8. januar 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
22. januar 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. januar 2020
Sidst verificeret
1. januar 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- DCR-PHXC-101
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Primær hyperoxaluri
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAfsluttetExcitabilitet af diaphragmatic Primary Motor CortexFrankrig
-
OCHIN, Inc.University of FloridaUkendtAkutafdelingens udnyttelse | Primary Care Quality Metrics | Børnebesøg i de første 15 måneder af livet NQF 1392 | Diabetes mellitus NQF 0059 | Screening af kolorektal cancer NQF 0034 | Alkohol- og stofscreening
Kliniske forsøg med DCR-PHXC
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyRekrutteringSlutstadie nyresygdom | Primær hyperoxaluri type 2 | Primær hyperoxaluri type 1Tyskland, Spanien, Forenede Stater, Det Forenede Kongerige, Italien, Forenede Arabiske Emirater, Libanon, Marokko, Frankrig, Rumænien
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyRekrutteringPrimær hyperoxaluri type 3 | Primær hyperoxaluri type 2 | Primær hyperoxaluri type 1 | Primær hyperoxaluriForenede Stater, Canada, Libanon, Kalkun, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Italien, Japan, Polen, Spanien, Forenede Arabiske Emirater
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetPrimær hyperoxaluri type 3Forenede Stater, Tyskland, Holland, Det Forenede Kongerige
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyTilmelding efter invitationNyresygdomme | Urologiske sygdomme | Genetisk sygdom | Primær hyperoxaluri type 1 (PH1) | Primær hyperoxaluri type 2 (PH2) | Primær hyperoxaluri type 3 (PH3)Forenede Stater, Frankrig, Tyskland, Japan, Libanon, Spanien, Det Forenede Kongerige, Australien, Canada, Italien, Holland, Norge, Kalkun
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetNyresygdomme | Urologiske sygdomme | Genetisk sygdom | Primær hyperoxaluri type 1 (PH1) | Primær hyperoxaluri type 2 (PH2)Polen, Det Forenede Kongerige, New Zealand, Forenede Stater, Australien, Canada, Frankrig, Tyskland, Israel, Italien, Japan, Libanon, Holland, Rumænien, Spanien
-
Tehran University of Medical SciencesUkendtPrimært erhvervet NasolacrimalIran, Islamisk Republik
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc.ParexelAfsluttet
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetHepatitis B, kroniskKorea, Republikken, New Zealand, Australien, Thailand, Hong Kong
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetHepatocellulært karcinomKorea, Republikken, Forenede Stater, Singapore
-
Dicerna Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetMyelomatose | PNET | Faste tumorer | Non-Hodgkins lymfom | NHL | Pancreas neuroendokrine tumorerForenede Stater