Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av DCR-PHXC-101 hos normala friska frivilliga och patienter med primär hyperoxaluri

10 juli 2024 uppdaterad av: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

En placebokontrollerad, enkelblind, singelcenter-fas 1-studie i normala friska frivilliga och öppen multicenterstudie i patienter med primär hyperoxaluri för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för enstaka stigande doser av DCR-PHXC Injektionsvätska, lösning (subkutan användning)

Detta är en dubbelblind, placebokontrollerad dosökningsstudie av DCR-PHXC hos friska frivilliga (HV) och patienter med primär hyperoxaluri (PH). När säkerheten har fastställts i HV kommer PH-patienter med en bekräftad diagnos av PH1 och PH2 att registreras i flera doseringskohorter. Studiedesignen kommer att tillåta inskrivning av PH-patientkohorter vid en given dosnivå när säkerhet har visats i HV vid den dosnivån. Studien kommer att genomföras i två delar: Del A: Enkel stigande dos (SAD) i HV; Del B: SAD hos patienter med PH1 och PH2 (släpar efter del A med 1 dosnivåkohort).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

43

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Centre d'Investigation Clinique - CIC 1407 - Hospices Civils de Lyon
  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1012 WX
        • University of Amsterdam
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust
      • Wales, Storbritannien, CF484DR
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn-Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Beskrivning

Grupp A (HVs) stora inkluderingskriterier:

  • Vill och kan ge informerat samtycke och följa studiekrav.
  • Manliga eller kvinnliga försökspersoner mellan 18 och 55 år, inklusive.
  • Försökspersonen måste ha ett kroppsmassaindex (BMI) 19,0 till 32 kg/m2 inklusive.
  • Icke-rökare, minst 1 månad tobaksfria och villiga att förbli tobaksfria till och med studiens slut (EOS).
  • Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest, kan inte amma och måste vara villiga att använda preventivmedel.

Grupp A (HVs) stora uteslutningskriterier:

  • Förekomst av något medicinskt tillstånd, inklusive men inte begränsat till: Allvarlig interkurrent sjukdom, kända orsaker till aktiv leversjukdom.
  • Rutinmässig eller kronisk användning av mer än 3 gram paracetamol (Tylenol) dagligen.
  • Historia om njursten.
  • Användning av något försöksmedel inom 90 dagar före den första dosen av studieläkemedlet.
  • Historik med donation av mer än 450 ml blod inom 90 dagar före dosering i det kliniska forskningscentret eller planerad donation mindre än 30 dagar efter mottagande av Investigational Medicinal Product (IMP).
  • Plasma- eller trombocytdonation inom 7 dagar efter dosering och genom EOS.
  • Historik av reaktioner på en oligonukleotidbaserad terapi.
  • Hanar med kvinnliga partners som planerar att försöka bli gravida under denna studie eller inom 90 dagar efter den senaste dosen av IMP.
  • Plasma- eller trombocytdonation inom 7 dagar efter dosering och genom EOS.

Grupp B (PH1- och PH2-patienter) Viktiga inklusionskriterier:

  • Vill och kan ge informerat samtycke och följa studiekrav.
  • Man eller kvinna, minst 6 år.
  • Minsta kroppsvikt på 25 kg.
  • Genetisk bekräftelse av PH1 och PH2 sjukdom.
  • Uppfyll kraven för 24-timmars urinoxalatutsöndring.
  • Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) ≥30 ml/min/1,73 m2.
  • Om du tar vitamin B6 (pyridoxin), måste den ha varit på stabil regim i minst 4 veckor.

Grupp B (PH1- och PH2-patienter) Viktiga uteslutningskriterier:

  • Tidigare njur- och/eller levertransplantation.
  • Går för närvarande på dialys.
  • Deltagande i någon klinisk studie där de fick ett prövningsmedel inom 4 månader före inskrivningen.
  • Förekomst av något medicinskt tillstånd, inklusive men inte begränsat till: Allvarlig interkurrent sjukdom, kända orsaker till aktiv leversjukdom.
  • Avvikelser i leverfunktionstest (LFT).
  • Historik av reaktioner på en oligonukleotidbaserad terapi.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Grupp A aktiv (DCR-PHXC)
HVs, enstaka stigande doser av DCR-PHXC.
Läkemedel: DCR-PHXC
DCR-PHXC är en ny, potent och långverkande liten interferens ribonukleinsyra (siRNA) molekyl konjugerad till N-acteylgalaktosamin (GalNAc) som är designad för att minska leveroxalatproduktionen. DCR-PHXC tillförs via subkutan (SC) injektion.
Placebo-jämförare: Grupp A Placebo
HVs, normal saltlösning 0,9% injektion för att matcha aktiva doser.
Läkemedel: Placebo
Enstaka SC-administrering av placebo, som kommer att vara en steril, konserveringsmedelsfri normal saltlösning 0,9 % lösning för SC-injektion, som har liknande osmolalitet som DCR-PHXC-formuleringen.
Experimentell: Grupp B aktiv (DCR-PHXC)
PH1- och PH2-patienter, öppen märkning, enstaka stigande doser av DCR-PHXC.
Läkemedel: DCR-PHXC
DCR-PHXC är en ny, potent och långverkande liten interferens ribonukleinsyra (siRNA) molekyl konjugerad till N-acteylgalaktosamin (GalNAc) som är designad för att minska leveroxalatproduktionen. DCR-PHXC tillförs via subkutan (SC) injektion.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal patienter med behandlingsrelaterade biverkningar (TEAE)
Tidsram: Del A (SAD i HVs) screening till och med dag 29; Del B (SAD hos PH-patienter) screening till och med dag 57
Del A (SAD i HVs) screening till och med dag 29; Del B (SAD hos PH-patienter) screening till och med dag 57

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 december 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

19 november 2019

Avslutad studie (Faktisk)

19 november 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 december 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 januari 2018

Första postat (Faktisk)

8 januari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 juli 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 juli 2024

Senast verifierad

1 juli 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DCR-PHXC-101

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera