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Studio di DCR-PHXC-101 in volontari sani normali e pazienti con iperossaluria primaria

10 luglio 2024 aggiornato da: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Uno studio di fase 1 controllato con placebo, in singolo cieco, a centro singolo su volontari sani normali e uno studio multicentrico in aperto su pazienti con iperossaluria primaria per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di singole dosi crescenti di DCR-PHXC Soluzione iniettabile (uso sottocutaneo)

Questo è uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, di aumento della dose di DCR-PHXC in volontari sani (HV) e pazienti con iperossaluria primaria (PH). Una volta stabilita la sicurezza nell'HV, i pazienti con PH con diagnosi confermata di PH1 e PH2 saranno arruolati in più coorti di dosaggio. Il disegno dello studio consentirà l'arruolamento di coorti di pazienti con PH a un dato livello di dose una volta dimostrata la sicurezza nell'HV a quel livello di dose. Lo studio sarà condotto in due parti: Parte A: Singola dose ascendente (SAD) in HV; Parte B: SAD in pazienti con PH1 e PH2 (in ritardo nella Parte A di 1 livello di dose di coorte).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

43

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Centre d'Investigation Clinique - CIC 1407 - Hospices Civils de Lyon
  • Germania
      • Bonn, Germania, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn-Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1012 WX
        • University of Amsterdam
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust
      • Wales, Regno Unito, CF484DR
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Gruppo A (HVs) Principali criteri di inclusione:

  • Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato e soddisfare i requisiti dello studio.
  • Soggetti di sesso maschile o femminile di età compresa tra i 18 ei 55 anni compresi.
  • Il soggetto deve avere un indice di massa corporea (BMI) compreso tra 19,0 e 32 kg/m2, inclusi.
  • Non fumatori, senza tabacco da almeno 1 mese e disposti a rimanere senza tabacco fino alla fine degli studi (EOS).
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo, non possono allattare e devono essere disposte a usare la contraccezione.

Criteri di esclusione maggiore del gruppo A (HV):

  • Presenza di qualsiasi condizione medica, incluso ma non limitato a: Grave malattia intercorrente, cause note di malattia epatica attiva.
  • Uso di routine o cronico di più di 3 grammi di paracetamolo (Tylenol) al giorno.
  • Storia di calcoli renali.
  • Uso di qualsiasi agente sperimentale entro 90 giorni prima della prima dose del farmaco in studio.
  • Storia di donazione di oltre 450 ml di sangue entro 90 giorni prima della somministrazione nel centro di ricerca clinica o donazione pianificata meno di 30 giorni dopo aver ricevuto il medicinale sperimentale (IMP).
  • Donazione di plasma o piastrine entro 7 giorni dalla somministrazione e tramite EOS.
  • Storia di reazioni a una terapia a base di oligonucleotidi.
  • - Maschi con partner femminili che stanno pianificando di tentare una gravidanza durante questo studio o entro 90 giorni dall'ultima somministrazione di IMP.
  • Donazione di plasma o piastrine entro 7 giorni dalla somministrazione e tramite EOS.

Gruppo B (pazienti PH1 e PH2) Principali criteri di inclusione:

  • Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato e soddisfare i requisiti dello studio.
  • Maschio o femmina, almeno 6 anni di età.
  • Peso corporeo minimo di 25 kg.
  • Conferma genetica della malattia PH1 e PH2.
  • Soddisfare i requisiti di escrezione di ossalato nelle urine delle 24 ore.
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) ≥30 mL/min/1,73 m2.
  • Se si assume vitamina B6 (piridossina), deve essere in regime stabile da almeno 4 settimane.

Gruppo B (pazienti PH1 e PH2) Principali criteri di esclusione:

  • Pregresso trapianto renale e/o epatico.
  • Attualmente in dialisi.
  • Partecipazione a qualsiasi studio clinico in cui hanno ricevuto un agente sperimentale entro 4 mesi prima dell'arruolamento.
  • Presenza di qualsiasi condizione medica, incluso ma non limitato a: Grave malattia intercorrente, cause note di malattia epatica attiva.
  • Anomalie del test di funzionalità epatica (LFT).
  • Storia di reazioni a una terapia a base di oligonucleotidi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo A attivo (DCR-PHXC)
HVs, singole dosi ascendenti di DCR-PHXC.
Droga: DCR-PHXC
DCR-PHXC è una molecola di acido ribonucleico (siRNA) a piccola interferenza nuova, potente e ad azione prolungata coniugata a N-acteylgalactosamine (GalNAc) progettata per ridurre la produzione di ossalato epatico. DCR-PHXC viene somministrato tramite iniezione sottocutanea (SC).
Comparatore placebo: Gruppo A Placebo
HVs, iniezione di soluzione salina normale allo 0,9% per abbinare le dosi attive.
Droga: Placebo
Singola somministrazione SC di placebo, che sarà una soluzione salina normale sterile e priva di conservanti allo 0,9% per iniezione SC, che ha un'osmolalità simile alla formulazione DCR-PHXC.
Sperimentale: Gruppo B attivo (DCR-PHXC)
Pazienti PH1 e PH2, in aperto, singole dosi crescenti di DCR-PHXC.
Droga: DCR-PHXC
DCR-PHXC è una molecola di acido ribonucleico (siRNA) a piccola interferenza nuova, potente e ad azione prolungata coniugata a N-acteylgalactosamine (GalNAc) progettata per ridurre la produzione di ossalato epatico. DCR-PHXC viene somministrato tramite iniezione sottocutanea (SC).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di pazienti con eventi avversi correlati al trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Proiezione della parte A (SAD in HVs) fino al giorno 29; Screening della parte B (SAD nei pazienti con PH) fino al giorno 57
Proiezione della parte A (SAD in HVs) fino al giorno 29; Screening della parte B (SAD nei pazienti con PH) fino al giorno 57

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 dicembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

19 novembre 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

19 novembre 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 dicembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

8 gennaio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 luglio 2024

Ultimo verificato

1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DCR-PHXC-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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