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Studie von DCR-PHXC-101 bei normalen gesunden Freiwilligen und Patienten mit primärer Hyperoxalurie

10. Juli 2024 aktualisiert von: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Eine placebokontrollierte, einfach verblindete, monozentrische Phase-1-Studie an gesunden Probanden und eine offene multizentrische Studie an Patienten mit primärer Hyperoxalurie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ansteigenden Einzeldosen von DCR-PHXC Injektionslösung (subkutane Anwendung)

Dies ist eine doppelblinde, placebokontrollierte Dosiseskalationsstudie mit DCR-PHXC bei gesunden Freiwilligen (HVs) und Patienten mit primärer Hyperoxalurie (PH). Sobald die Sicherheit bei HV festgestellt wurde, werden PH-Patienten mit einer bestätigten Diagnose von PH1 und PH2 in mehrere Dosierungskohorten aufgenommen. Das Studiendesign wird die Aufnahme von PH-Patientenkohorten mit einer bestimmten Dosisstufe ermöglichen, sobald die Sicherheit bei HV bei dieser Dosisstufe nachgewiesen wurde. Die Studie wird in zwei Teilen durchgeführt: Teil A: Einzelne aufsteigende Dosis (SAD) bei HV; Teil B: SAD bei Patienten mit PH1 und PH2 (hinter Teil A um 1 Dosisstufe Kohorte).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

43

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn-Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Centre d'Investigation Clinique - CIC 1407 - Hospices Civils de Lyon
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1012 WX
        • University of Amsterdam
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust
      • Wales, Vereinigtes Königreich, CF484DR
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Haupteinschlusskriterien der Gruppe A (HVs):

  • Bereit und in der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben und die Studienanforderungen einzuhalten.
  • Männliche oder weibliche Probanden zwischen 18 und 55 Jahren einschließlich.
  • Das Subjekt muss einen Body-Mass-Index (BMI) von 19,0 bis einschließlich 32 kg/m2 haben.
  • Nichtraucher, mindestens 1 Monat tabakfrei und bereit, bis zum Ende des Studiums tabakfrei zu bleiben (EOS).
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben, dürfen nicht stillen und müssen bereit sein, Verhütungsmittel anzuwenden.

Hauptausschlusskriterien der Gruppe A (HVs):

  • Vorliegen eines medizinischen Zustands, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: Schwere interkurrente Erkrankung, bekannte Ursachen einer aktiven Lebererkrankung.
  • Routinemäßiger oder chronischer Gebrauch von mehr als 3 Gramm Paracetamol (Tylenol) täglich.
  • Geschichte der Nierensteine.
  • Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 90 Tagen vor der ersten Dosis der Studienmedikation.
  • Vorgeschichte der Spende von mehr als 450 ml Blut innerhalb von 90 Tagen vor der Verabreichung im klinischen Forschungszentrum oder geplante Spende weniger als 30 Tage nach Erhalt des Prüfpräparats (IMP).
  • Plasma- oder Thrombozytenspende innerhalb von 7 Tagen nach der Verabreichung und durch EOS.
  • Geschichte der Reaktionen auf eine Oligonukleotid-basierte Therapie.
  • Männer mit weiblichen Partnern, die planen, während dieser Studie oder innerhalb von 90 Tagen nach der letzten IMP-Dosierung schwanger zu werden.
  • Plasma- oder Thrombozytenspende innerhalb von 7 Tagen nach der Verabreichung und durch EOS.

Gruppe B (PH1- und PH2-Patienten) Wichtige Einschlusskriterien:

  • Bereit und in der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben und die Studienanforderungen einzuhalten.
  • Männlich oder weiblich, mindestens 6 Jahre alt.
  • Mindestkörpergewicht von 25 kg.
  • Genetische Bestätigung der PH1- und PH2-Erkrankung.
  • Erfüllen Sie die 24-Stunden-Urin-Oxalat-Ausscheidungsanforderungen.
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) ≥30 ml/min/1,73 m2.
  • Wenn Sie Vitamin B6 (Pyridoxin) einnehmen, müssen Sie mindestens 4 Wochen lang eine stabile Therapie eingenommen haben.

Gruppe B (PH1- und PH2-Patienten) Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Vorherige Nieren- und/oder Lebertransplantation.
  • Derzeit in Dialyse.
  • Teilnahme an einer klinischen Studie, bei der sie innerhalb von 4 Monaten vor der Aufnahme ein Prüfpräparat erhalten haben.
  • Vorliegen eines medizinischen Zustands, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: Schwere interkurrente Erkrankung, bekannte Ursachen einer aktiven Lebererkrankung.
  • Anomalien des Leberfunktionstests (LFT).
  • Geschichte der Reaktionen auf eine Oligonukleotid-basierte Therapie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gruppe A aktiv (DCR-PHXC)
HVs, ansteigende Einzeldosen von DCR-PHXC.
Arzneimittel: DCR-PHXC
DCR-PHXC ist ein neuartiges, potentes und lang wirkendes kleines Interferenz-Ribonukleinsäure(siRNA)-Molekül, das an N-Acteylgalactosamin (GalNAc) konjugiert ist und die Oxalatproduktion in der Leber verringern soll. DCR-PHXC wird durch subkutane (SC) Injektion verabreicht.
Placebo-Komparator: Placebo der Gruppe A
HVs, normale Kochsalzlösung 0,9 % Injektion zur Anpassung an aktive Dosen.
Arzneimittel: Placebo
Einmalige SC-Verabreichung von Placebo, bei dem es sich um eine sterile, konservierungsmittelfreie 0,9%ige normale Kochsalzlösung für die SC-Injektion handelt, die eine ähnliche Osmolalität wie die DCR-PHXC-Formulierung aufweist.
Experimental: Gruppe B aktiv (DCR-PHXC)
PH1- und PH2-Patienten, Open Label, aufsteigende Einzeldosen von DCR-PHXC.
Arzneimittel: DCR-PHXC
DCR-PHXC ist ein neuartiges, potentes und lang wirkendes kleines Interferenz-Ribonukleinsäure(siRNA)-Molekül, das an N-Acteylgalactosamin (GalNAc) konjugiert ist und die Oxalatproduktion in der Leber verringern soll. DCR-PHXC wird durch subkutane (SC) Injektion verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Teil A (SAD in HVs) Screening bis Tag 29; Teil B (SAD bei PH-Patienten) Screening bis Tag 57
Teil A (SAD in HVs) Screening bis Tag 29; Teil B (SAD bei PH-Patienten) Screening bis Tag 57

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Dezember 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

19. November 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

19. November 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Dezember 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Januar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. Januar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Juli 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Juli 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DCR-PHXC-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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