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Étude du DCR-PHXC-101 chez des volontaires sains normaux et des patients atteints d'hyperoxalurie primaire

10 juillet 2024 mis à jour par: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Une étude de phase 1, contrôlée par placebo, en simple aveugle, monocentrique chez des volontaires normaux en bonne santé et une étude multicentrique en ouvert chez des patients atteints d'hyperoxalurie primaire pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de doses uniques croissantes de DCR-PHXC Solution injectable (voie sous-cutanée)

Il s'agit d'un essai en double aveugle, contrôlé par placebo, à dose croissante de DCR-PHXC chez des volontaires sains (HV) et des patients atteints d'hyperoxalurie primaire (PH). Une fois l'innocuité établie dans le HV, les patients atteints d'HTP avec un diagnostic confirmé d'HTP1 et d'HTP2 seront inscrits dans plusieurs cohortes de dosage. La conception de l'étude permettra le recrutement de cohortes de patients HP à un niveau de dose donné une fois que l'innocuité a été démontrée dans le HV à ce niveau de dose. L'étude sera menée en deux parties : Partie A : dose unique ascendante (SAD) en HV ; Partie B : TAS chez les patients atteints de PH1 et PH2 (partie A en retard d'une cohorte de niveau de dose).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

43

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bonn, Allemagne, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn-Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie
  • France
      • Bron, France, 69677
        • Centre d'Investigation Clinique - CIC 1407 - Hospices Civils de Lyon
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas, 1012 WX
        • University of Amsterdam
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Birmingham, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust
      • Wales, Royaume-Uni, CF484DR
        • Clinical Trial Site
  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Oui

La description

Critères d'inclusion majeurs du groupe A (HV) :

  • Volonté et capable de fournir un consentement éclairé et de se conformer aux exigences de l'étude.
  • Sujets masculins ou féminins âgés de 18 à 55 ans inclus.
  • Le sujet doit avoir un indice de masse corporelle (IMC) compris entre 19,0 et 32 kg/m2, inclus.
  • Non-fumeurs, au moins 1 mois sans tabac et désireux de rester sans tabac jusqu'à la fin de l'étude (EOS).
  • Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif, ne peuvent pas allaiter et doivent être disposées à utiliser une contraception.

Critères d'exclusion majeurs du groupe A (VD) :

  • Présence de toute condition médicale, y compris, mais sans s'y limiter : maladie intercurrente grave, causes connues de maladie hépatique active.
  • Utilisation courante ou chronique de plus de 3 grammes d'acétaminophène (Tylenol) par jour.
  • Antécédents de calculs rénaux.
  • Utilisation de tout agent expérimental dans les 90 jours précédant la première dose du médicament à l'étude.
  • Antécédents de don de plus de 450 mL de sang dans les 90 jours précédant le dosage dans le centre de recherche clinique ou don planifié moins de 30 jours après avoir reçu le médicament expérimental (IMP).
  • Don de plasma ou de plaquettes dans les 7 jours suivant l'administration et via EOS.
  • Antécédents de réactions à une thérapie à base d'oligonucléotides.
  • Hommes avec des partenaires féminines qui envisagent de devenir enceintes au cours de cette étude ou dans les 90 jours suivant la dernière dose d'IMP.
  • Don de plasma ou de plaquettes dans les 7 jours suivant l'administration et via EOS.

Groupe B (patients PH1 et PH2) Principaux critères d'inclusion :

  • Volonté et capable de fournir un consentement éclairé et de se conformer aux exigences de l'étude.
  • Homme ou femme, âgé d'au moins 6 ans.
  • Poids corporel minimum de 25 kg.
  • Confirmation génétique de la maladie PH1 et PH2.
  • Répondre aux exigences d'excrétion urinaire d'oxalate sur 24 heures.
  • Débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) ≥30 mL/min/1,73 m2.
  • Si vous prenez de la vitamine B6 (pyridoxine), vous devez suivre un régime stable depuis au moins 4 semaines.

Groupe B (patients PH1 et PH2) Principaux critères d'exclusion :

  • Transplantation rénale et/ou hépatique antérieure.
  • Actuellement sous dialyse.
  • Participation à toute étude clinique où ils ont reçu un agent expérimental dans les 4 mois précédant l'inscription.
  • Présence de toute condition médicale, y compris, mais sans s'y limiter : maladie intercurrente grave, causes connues de maladie hépatique active.
  • Anomalies des tests de la fonction hépatique (LFT).
  • Antécédents de réactions à une thérapie à base d'oligonucléotides.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe A actif (DCR-PHXC)
HVs, doses uniques croissantes de DCR-PHXC.
Médicament: DCR-PHXC
Le DCR-PHXC est une nouvelle molécule d'acide ribonucléique à faible interférence (ARNsi) puissante et à longue durée d'action conjuguée à la N-actylgalactosamine (GalNAc) conçue pour diminuer la production d'oxalate hépatique. DCR-PHXC est administré par injection sous-cutanée (SC).
Comparateur placebo: Groupe A Placebo
HVs, injection de solution saline normale à 0,9 % pour correspondre aux doses actives.
Médicament: Placebo
Administration SC unique d'un placebo, qui sera une solution saline normale à 0,9 % stérile et sans conservateur pour injection SC, qui a une osmolalité similaire à la formulation DCR-PHXC.
Expérimental: Groupe B actif (DCR-PHXC)
Patients PH1 et PH2, en ouvert, doses uniques croissantes de DCR-PHXC.
Médicament: DCR-PHXC
Le DCR-PHXC est une nouvelle molécule d'acide ribonucléique à faible interférence (ARNsi) puissante et à longue durée d'action conjuguée à la N-actylgalactosamine (GalNAc) conçue pour diminuer la production d'oxalate hépatique. DCR-PHXC est administré par injection sous-cutanée (SC).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de patients présentant des événements indésirables liés au traitement (EIAT)
Délai: Dépistage de la partie A (SAD dans les HV) jusqu'au jour 29 ; Dépistage de la partie B (TAS chez les patients atteints d'HTP) jusqu'au jour 57
Dépistage de la partie A (SAD dans les HV) jusqu'au jour 29 ; Dépistage de la partie B (TAS chez les patients atteints d'HTP) jusqu'au jour 57

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 décembre 2017

Achèvement primaire (Réel)

19 novembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

19 novembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 décembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 janvier 2018

Première publication (Réel)

8 janvier 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 juillet 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 juillet 2024

Dernière vérification

1 juillet 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DCR-PHXC-101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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