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Estudio de DCR-PHXC-101 en voluntarios sanos normales y pacientes con hiperoxaluria primaria

10 de julio de 2024 actualizado por: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Un estudio de fase 1 controlado con placebo, simple ciego, de un solo centro en voluntarios sanos normales y un estudio abierto multicéntrico en pacientes con hiperoxaluria primaria para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de dosis únicas ascendentes de DCR-PHXC Solución para inyección (uso subcutáneo)

Este es un ensayo doble ciego, controlado con placebo, de escalada de dosis de DCR-PHXC en voluntarios sanos (HV) y pacientes con hiperoxaluria primaria (PH). Una vez que se haya establecido la seguridad en HV, los pacientes con PH con un diagnóstico confirmado de PH1 y PH2 se inscribirán en múltiples cohortes de dosificación. El diseño del estudio permitirá la inscripción de cohortes de pacientes con HP en un nivel de dosis dado una vez que se haya demostrado la seguridad en HV en ese nivel de dosis. El estudio se realizará en dos partes: Parte A: Dosis única ascendente (SAD) en HV; Parte B: SAD en pacientes con PH1 y PH2 (retraso de la Parte A por 1 cohorte de nivel de dosis).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

43

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bonn, Alemania, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn-Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie
  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Centre d'Investigation Clinique - CIC 1407 - Hospices Civils de Lyon
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1012 WX
        • University of Amsterdam
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust
      • Wales, Reino Unido, CF484DR
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Descripción

Criterios principales de inclusión del grupo A (HV):

  • Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado y cumplir con los requisitos del estudio.
  • Sujetos masculinos o femeninos entre 18 y 55 años de edad, ambos inclusive.
  • El sujeto debe tener un índice de masa corporal (IMC) de 19,0 a 32 kg/m2, inclusive.
  • No fumadores, al menos 1 mes sin fumar y dispuestos a seguir sin fumar hasta el final del estudio (EOS).
  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa, no pueden estar amamantando y deben estar dispuestas a usar métodos anticonceptivos.

Grupo A (HV) Criterios de exclusión principales:

  • Presencia de cualquier condición médica, incluyendo pero no limitado a: Enfermedad intercurrente grave, causas conocidas de enfermedad hepática activa.
  • Uso rutinario o crónico de más de 3 gramos de acetaminofén (Tylenol) al día.
  • Historia de cálculos renales.
  • Uso de cualquier agente en investigación dentro de los 90 días anteriores a la primera dosis del medicamento del estudio.
  • Historial de donación de más de 450 ml de sangre dentro de los 90 días anteriores a la dosificación en el centro de investigación clínica o donación planificada menos de 30 días después de recibir el medicamento en investigación (IMP).
  • Donación de plasma o plaquetas dentro de los 7 días posteriores a la dosificación y a través de EOS.
  • Antecedentes de reacciones a una terapia basada en oligonucleótidos.
  • Hombres con parejas femeninas que planean intentar quedar embarazadas durante este estudio o dentro de los 90 días posteriores a la última dosis de IMP.
  • Donación de plasma o plaquetas dentro de los 7 días posteriores a la dosificación y a través de EOS.

Grupo B (pacientes PH1 y PH2) Criterios de inclusión principales:

  • Dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado y cumplir con los requisitos del estudio.
  • Hombre o mujer, de al menos 6 años de edad.
  • Peso corporal mínimo de 25 kg.
  • Confirmación genética de la enfermedad PH1 y PH2.
  • Cumple con los requisitos de excreción de oxalato en orina de 24 horas.
  • Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) ≥30 ml/min/1,73 m2.
  • Si toma vitamina B6 (piridoxina), debe haber estado en un régimen estable durante al menos 4 semanas.

Grupo B (pacientes PH1 y PH2) Criterios de exclusión mayor:

  • Trasplante renal y/o hepático previo.
  • Actualmente recibiendo diálisis.
  • Participación en cualquier estudio clínico en el que recibieron un agente en investigación dentro de los 4 meses anteriores a la inscripción.
  • Presencia de cualquier condición médica, incluyendo pero no limitado a: Enfermedad intercurrente grave, causas conocidas de enfermedad hepática activa.
  • Anomalías en las pruebas de función hepática (LFT).
  • Antecedentes de reacciones a una terapia basada en oligonucleótidos.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo A Activo (DCR-PHXC)
HV, dosis únicas ascendentes de DCR-PHXC.
Droga: DCR-PHXC
DCR-PHXC es una molécula de ácido ribonucleico de interferencia pequeña (siRNA) novedosa, potente y de acción prolongada conjugada con N-acetilgalactosamina (GalNAc) que está diseñada para disminuir la producción de oxalato en el hígado. DCR-PHXC se administra mediante inyección subcutánea (SC).
Comparador de placebos: Grupo A Placebo
HV, inyección de solución salina normal al 0,9 % para igualar las dosis activas.
Droga: Placebo
Administración SC única de placebo, que será una solución salina normal al 0,9 % estéril y sin conservantes para inyección SC, que tiene una osmolalidad similar a la formulación de DCR-PHXC.
Experimental: Grupo B Activo (DCR-PHXC)
Pacientes con PH1 y PH2, etiqueta abierta, dosis únicas ascendentes de DCR-PHXC.
Droga: DCR-PHXC
DCR-PHXC es una molécula de ácido ribonucleico de interferencia pequeña (siRNA) novedosa, potente y de acción prolongada conjugada con N-acetilgalactosamina (GalNAc) que está diseñada para disminuir la producción de oxalato en el hígado. DCR-PHXC se administra mediante inyección subcutánea (SC).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de pacientes con eventos adversos relacionados con el tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Evaluación de la Parte A (SAD en HV) hasta el día 29; Evaluación de la Parte B (SAD en pacientes con HP) hasta el día 57
Evaluación de la Parte A (SAD en HV) hasta el día 29; Evaluación de la Parte B (SAD en pacientes con HP) hasta el día 57

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de diciembre de 2017

Finalización primaria (Actual)

19 de noviembre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

19 de noviembre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de diciembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de enero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

8 de enero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de julio de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de julio de 2024

Última verificación

1 de julio de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DCR-PHXC-101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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