Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование DCR-PHXC-101 у здоровых добровольцев и пациентов с первичной гипероксалурией

17 января 2020 г. обновлено: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Плацебо-контролируемое одинарное слепое одноцентровое исследование фазы 1 с участием здоровых добровольцев и открытое многоцентровое исследование с участием пациентов с первичной гипероксалурией для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики однократных возрастающих доз DCR-PHXC Раствор для инъекций (подкожное применение)

Это двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с повышением дозы DCR-PHXC у здоровых добровольцев (HV) и пациентов с первичной гипероксалурией (PH). Как только будет установлена ​​безопасность при ГВ, пациенты с ЛГ с подтвержденным диагнозом ЛГ1 и ЛГ2 будут включены в несколько групп дозирования. Дизайн исследования позволит включить когорты пациентов с ЛГ при заданном уровне дозы после того, как будет продемонстрирована безопасность при ГВ при этом уровне дозы. Исследование будет состоять из двух частей: Часть A: Однократная восходящая доза (SAD) при HV; Часть B: SAD у пациентов с PH1 и PH2 (отстает от части A на 1 когорту уровня дозы).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

43

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Bonn, Германия, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn-Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1012 WX
        • University of Amsterdam
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust
      • Wales, Соединенное Королевство, CF484DR
        • Clinical Trial Site
  • Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
  • Франция
      • Bron, Франция, 69677
        • Centre d'Investigation Clinique - CIC 1407 - Hospices Civils de Lyon

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Группа A (HV) Основные критерии включения:

  • Готовность и возможность дать информированное согласие и соблюдать требования исследования.
  • Субъекты мужского или женского пола в возрасте от 18 до 55 лет включительно.
  • Субъект должен иметь индекс массы тела (ИМТ) от 19,0 до 32 кг/м2 включительно.
  • Некурящие, не курящие в течение как минимум 1 месяца и желающие не употреблять табак до конца исследования (EOS).
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность, не могут кормить грудью и должны быть готовы использовать противозачаточные средства.

Группа A (HV) Основные критерии исключения:

  • Наличие любого заболевания, включая, помимо прочего: тяжелое интеркуррентное заболевание, известные причины активного заболевания печени.
  • Регулярное или постоянное употребление более 3 граммов ацетаминофена (тайленола) в день.
  • Камни в почках в анамнезе.
  • Использование любого исследуемого препарата в течение 90 дней до первой дозы исследуемого препарата.
  • История донорства более 450 мл крови в течение 90 дней до дозирования в центре клинических исследований или запланированного донорства менее чем через 30 дней после получения исследуемого лекарственного препарата (ИЛП).
  • Донорство плазмы или тромбоцитов в течение 7 дней после введения дозы и через EOS.
  • История реакций на терапию на основе олигонуклеотидов.
  • Мужчины с партнершами-женщинами, которые планируют попытку забеременеть во время этого исследования или в течение 90 дней после последней дозы ИМФ.
  • Донорство плазмы или тромбоцитов в течение 7 дней после введения дозы и через EOS.

Группа B (пациенты с PH1 и PH2) Основные критерии включения:

  • Готовность и возможность дать информированное согласие и соблюдать требования исследования.
  • Мужчина или женщина, возраст не менее 6 лет.
  • Минимальная масса тела 25 кг.
  • Генетическое подтверждение болезни PH1 и PH2.
  • Удовлетворить требованиям к экскреции оксалатов с мочой за 24 часа.
  • Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) ≥30 мл/мин/1,73 м2.
  • Если вы принимаете витамин B6 (пиридоксин), он должен находиться на стабильном режиме не менее 4 недель.

Группа B (пациенты с PH1 и PH2) Основные критерии исключения:

  • Предшествующая трансплантация почки и/или печени.
  • В настоящее время находится на диализе.
  • Участие в любом клиническом исследовании, в котором они получали исследуемый агент в течение 4 месяцев до регистрации.
  • Наличие любого заболевания, включая, помимо прочего: тяжелое интеркуррентное заболевание, известные причины активного заболевания печени.
  • Нарушения функционального теста печени (LFT).
  • История реакций на терапию на основе олигонуклеотидов.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Активная группа A (DCR-PHXC)
ГВ, разовые восходящие дозы DCR-PHXC.
Лекарство: DCR-PHXC
DCR-PHXC представляет собой новую, сильнодействующую и длительно действующую малую интерференционную молекулу рибонуклеиновой кислоты (миРНК), конъюгированную с N-актеилгалактозамином (GalNAc), которая предназначена для снижения выработки оксалата в печени. DCR-PHXC вводят посредством подкожной (п/к) инъекции.
Плацебо Компаратор: Группа А Плацебо
HVs, физиологический раствор 0,9% для инъекций, чтобы соответствовать активным дозам.
Лекарство: Плацебо
Однократное подкожное введение плацебо, представляющего собой стерильный 0,9% раствор нормального физиологического раствора без консервантов для подкожной инъекции, осмоляльность которого аналогична составу DCR-PHXC.
Экспериментальный: Активная группа B (DCR-PHXC)
Пациенты с PH1 и PH2, открытая этикетка, однократные возрастающие дозы DCR-PHXC.
Лекарство: DCR-PHXC
DCR-PHXC представляет собой новую, сильнодействующую и длительно действующую малую интерференционную молекулу рибонуклеиновой кислоты (миРНК), конъюгированную с N-актеилгалактозамином (GalNAc), которая предназначена для снижения выработки оксалата в печени. DCR-PHXC вводят посредством подкожной (п/к) инъекции.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество пациентов с нежелательными явлениями, связанными с лечением (TEAEs)
Временное ограничение: Часть A (SAD в HV) скрининг до 29-го дня; Часть B (САР у пациентов с ЛГ) скрининг до 57-го дня
Часть A (SAD в HV) скрининг до 29-го дня; Часть B (САР у пациентов с ЛГ) скрининг до 57-го дня

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 декабря 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

19 ноября 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

19 ноября 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 декабря 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 января 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 января 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 января 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 января 2020 г.

Последняя проверка

1 января 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DCR-PHXC-101

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования DCR-PHXC

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Cambodia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться