Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

DCR-PHXC-101-tutkimus normaaleilla terveillä vapaaehtoisilla ja potilailla, joilla on primaarinen hyperoksaluria

keskiviikko 10. heinäkuuta 2024 päivittänyt: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Plasebokontrolloitu, yksisokea, yhden keskuksen 1. vaiheen tutkimus normaaleilla terveillä vapaaehtoisilla ja avoin monikeskustutkimus potilailla, joilla on primaarinen hyperoksaluria, arvioimaan yksittäisten nousevien DCR-PHXC-annosten turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa Injektioneste (ihonalainen käyttö)

Tämä on kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu DCR-PHXC:n annosta korotettu koe terveillä vapaaehtoisilla (HV) ja potilailla, joilla on primaarinen hyperoksaluria (PH). Kun turvallisuus on varmistettu HV:ssä, PH-potilaat, joilla on vahvistettu PH1- ja PH2-diagnoosi, otetaan mukaan useisiin annostusryhmiin. Tutkimussuunnitelma mahdollistaa PH-potilasryhmien rekisteröinnin tietyllä annostasolla, kun turvallisuus on osoitettu HV:ssä tällä annostasolla. Tutkimus tehdään kahdessa osassa: Osa A: Single ascending dose (SAD) in HV; Osa B: SAD potilailla, joilla on PH1 ja PH2 (jäljellä osa A 1 annostason kohortilla).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

43

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1012 WX
        • University of Amsterdam
  • Ranska
      • Bron, Ranska, 69677
        • Centre d'Investigation Clinique - CIC 1407 - Hospices Civils de Lyon
  • Saksa
      • Bonn, Saksa, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn-Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust
      • Wales, Yhdistynyt kuningaskunta, CF484DR
        • Clinical Trial Site
  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Ryhmän A (HV:t) tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Halukas ja kykenevä antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan opiskeluvaatimuksia.
  • 18–55-vuotiaat mies- tai naispuoliset koehenkilöt.
  • Koehenkilön painoindeksin (BMI) on oltava 19,0–32 kg/m2.
  • Tupakoimattomat, vähintään 1 kuukauden tupakaton ja valmiita pysymään tupakkattomana opintojen loppuun asti (EOS).
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten raskaustestin on oltava negatiivinen, he eivät saa imettää ja heidän on oltava valmiita käyttämään ehkäisyä.

Ryhmän A (HV:t) tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Minkä tahansa sairauden esiintyminen, mukaan lukien mutta ei rajoittuen: Vaikea väliaikainen sairaus, aktiivisen maksasairauden tunnetut syyt.
  • Rutiininomainen tai krooninen yli 3 gramman asetaminofeenia (Tylenol) päivittäinen käyttö.
  • Munuaiskivien historia.
  • Minkä tahansa tutkimusaineen käyttö 90 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta.
  • Yli 450 ml:n verta luovutettu 90 päivän aikana ennen annostusta kliinisessä tutkimuskeskuksessa tai suunniteltu luovutus alle 30 päivää tutkimuslääkkeen (IMP) vastaanottamisen jälkeen.
  • Plasman tai verihiutaleiden luovutus 7 päivän sisällä annostelusta ja EOS:n kautta.
  • Aiemmat reaktiot oligonukleotidipohjaiseen hoitoon.
  • Miehet, joiden naispuoliset kumppanit suunnittelevat raskautta tämän tutkimuksen aikana tai 90 päivän sisällä viimeisen IMP-annoksen jälkeen.
  • Plasman tai verihiutaleiden luovutus 7 päivän sisällä annostelusta ja EOS:n kautta.

Ryhmän B (PH1- ja PH2-potilaat) tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Halukas ja kykenevä antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan opiskeluvaatimuksia.
  • Mies tai nainen, vähintään 6-vuotias.
  • Vähimmäispaino 25 kg.
  • PH1- ja PH2-taudin geneettinen vahvistus.
  • Täytä 24 tunnin virtsan oksalaattierityksen vaatimukset.
  • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) ≥30 ml/min/1,73 m2.
  • Jos käytät B6-vitamiinia (pyridoksiinia), sen on oltava vakaa hoito-ohjelma vähintään 4 viikkoa.

Ryhmän B (PH1- ja PH2-potilaat) tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Aikaisempi munuaisen ja/tai maksansiirto.
  • Tällä hetkellä dialyysihoidossa.
  • Osallistuminen mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen, jossa he saivat tutkimusaineen 4 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.
  • Minkä tahansa sairauden esiintyminen, mukaan lukien mutta ei rajoittuen: Vaikea väliaikainen sairaus, aktiivisen maksasairauden tunnetut syyt.
  • Maksan toimintatestin (LFT) poikkeavuudet.
  • Aiemmat reaktiot oligonukleotidipohjaiseen hoitoon.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ryhmä A aktiivinen (DCR-PHXC)
HV:t, yksittäiset nousevat annokset DCR-PHXC:tä.
Lääke: DCR-PHXC
DCR-PHXC on uusi, tehokas ja pitkävaikutteinen pieni häiritsevä ribonukleiinihappo (siRNA) molekyyli, joka on konjugoitu N-akteyyligalaktosamiiniin (GalNAc), joka on suunniteltu vähentämään maksan oksalaattituotantoa. DCR-PHXC annetaan ihonalaisena (SC) injektiona.
Placebo Comparator: Ryhmä A Placebo
HV:t, normaali suolaliuos 0,9 % injektio vastaamaan aktiivisia annoksia.
Lääke: Plasebo
Yksittäinen SC-annos lumelääkettä, joka on steriili, säilöntäaineeton normaali 0,9-prosenttinen suolaliuos SC-injektiota varten, jolla on samanlainen osmolaliteetti kuin DCR-PHXC-formulaatiolla.
Kokeellinen: Ryhmä B aktiivinen (DCR-PHXC)
PH1- ja PH2-potilaat, avoimet, nousevat kerta-annokset DCR-PHXC:tä.
Lääke: DCR-PHXC
DCR-PHXC on uusi, tehokas ja pitkävaikutteinen pieni häiritsevä ribonukleiinihappo (siRNA) molekyyli, joka on konjugoitu N-akteyyligalaktosamiiniin (GalNAc), joka on suunniteltu vähentämään maksan oksalaattituotantoa. DCR-PHXC annetaan ihonalaisena (SC) injektiona.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Potilaiden määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Osa A (SAD in HVs) seulonta päivään 29 asti; Osa B (SAD PH-potilailla) seulonta päivään 57 asti
Osa A (SAD in HVs) seulonta päivään 29 asti; Osa B (SAD PH-potilailla) seulonta päivään 57 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 6. joulukuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 19. marraskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 19. marraskuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 21. joulukuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. tammikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 8. tammikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 11. heinäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 10. heinäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DCR-PHXC-101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa