DCR-PHXC-101 在正常健康志愿者和原发性高草酸尿症患者中的研究
2024年7月10日 更新者：Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
一项针对正常健康志愿者的安慰剂对照、单盲、单中心 1 期研究和针对原发性高草酸尿症患者的开放标签多中心研究，以评估单次递增剂量 DCR-PHXC 的安全性、耐受性、药代动力学和药效学注射液（皮下使用）
这是 DCR-PHXC 在健康志愿者 (HV) 和原发性高草酸尿症 (PH) 患者中的双盲、安慰剂对照、剂量递增试验。
一旦确定 HV 的安全性，确诊为 PH1 和 PH2 的 PH 患者将被纳入多个给药队列。
一旦在 HV 中证明该剂量水平的安全性，该研究设计将允许在给定剂量水平下招募 PH 患者队列。
该研究将分两部分进行： A 部分：HV 中的单次递增剂量 (SAD)； B 部分：PH1 和 PH2 患者的 SAD（A 部分滞后 1 个剂量水平队列）。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
43
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Bonn、德国、53127
- Universitätsklinikum Bonn-Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie
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Bron、法国、69677
- Centre d'Investigation Clinique - CIC 1407 - Hospices Civils de Lyon
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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Birmingham、英国、B15 2GW
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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Birmingham、英国、B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Trust
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Wales、英国、CF484DR
- Clinical Trial Site
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Amsterdam、荷兰、1012 WX
- University of Amsterdam
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
是的
描述
A 组 (HV) 主要纳入标准：
- 愿意并能够提供知情同意并遵守研究要求。
- 年龄在 18 至 55 岁之间的男性或女性受试者，包括在内。
- 受试者的体重指数 (BMI) 必须在 19.0 至 32 kg/m2（含）之间。
- 非吸烟者，至少戒烟 1 个月，并愿意在研究结束 (EOS) 前保持无烟状态。
- 有生育能力的妇女必须进行阴性妊娠试验，不能进行母乳喂养，并且必须愿意采取避孕措施。
A 组 (HV) 主要排除标准：
- 存在任何医疗状况，包括但不限于：严重并发疾病、活动性肝病的已知原因。
- 每天常规或长期使用超过 3 克对乙酰氨基酚（泰诺）。
- 肾结石病史。
- 在研究药物首次给药前 90 天内使用过任何研究药物。
- 在临床研究中心给药前 90 天内献血超过 450 mL 的历史，或计划在接受研究性药物产品 (IMP) 后 30 天内献血。
- 给药后 7 天内通过 EOS 捐献血浆或血小板。
- 对基于寡核苷酸的疗法的反应史。
- 有计划在本研究期间或最后一次服用 IMP 后 90 天内怀孕的女性伴侣的男性。
- 给药后 7 天内通过 EOS 捐献血浆或血小板。
B 组（PH1 和 PH2 患者）主要纳入标准：
- 愿意并能够提供知情同意并遵守研究要求。
- 男性或女性，至少 6 岁。
- 最低体重为 25 公斤。
- PH1 和 PH2 疾病的遗传确认。
- 满足24小时尿液草酸盐排泄要求。
- 估计肾小球滤过率 (eGFR) ≥30 mL/min/1.73 平方米。
- 如果服用维生素 B6（吡哆醇），则必须已接受至少 4 周的稳定治疗。
B 组（PH1 和 PH2 患者）主要排除标准：
- 既往肾和/或肝移植。
- 目前正在接受透析。
- 参加任何在入组前 4 个月内接受试验药物的临床研究。
- 存在任何医疗状况，包括但不限于：严重并发疾病、活动性肝病的已知原因。
- 肝功能检查 (LFT) 异常。
- 对基于寡核苷酸的疗法的反应史。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：A 组活动 (DCR-PHXC)
HV，单次递增剂量的 DCR-PHXC。
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DCR-PHXC 是一种新型、有效且长效的小干扰核糖核酸 (siRNA) 分子，与 N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc) 结合，旨在减少肝脏草酸盐的产生。
DCR-PHXC 通过皮下 (SC) 注射给药。
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安慰剂比较：A组安慰剂
HVs，注射生理盐水 0.9% 以匹配活性剂量。
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单次皮下注射安慰剂，这是一种无菌、不含防腐剂的 0.9% 生理盐水，用于皮下注射，其渗透压与 DCR-PHXC 制剂相似。
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实验性的：B 组活动 (DCR-PHXC)
PH1 和 PH2 患者，开放标签，单次递增剂量的 DCR-PHXC。
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DCR-PHXC 是一种新型、有效且长效的小干扰核糖核酸 (siRNA) 分子，与 N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc) 结合，旨在减少肝脏草酸盐的产生。
DCR-PHXC 通过皮下 (SC) 注射给药。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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发生治疗相关不良事件 (TEAE) 的患者人数
大体时间：第 29 天的 A 部分（HV 中的 SAD）筛选； B 部分（PH 患者的 SAD）筛选至第 57 天
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第 29 天的 A 部分（HV 中的 SAD）筛选； B 部分（PH 患者的 SAD）筛选至第 57 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年12月6日
初级完成 (实际的)
2019年11月19日
研究完成 (实际的)
2019年11月19日
研究注册日期
首次提交
2017年12月21日
首先提交符合 QC 标准的
2018年1月2日
首次发布 (实际的)
2018年1月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年7月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年7月10日
最后验证
2024年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- DCR-PHXC-101
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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