Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie DCR-PHXC-101 u zdrowych ochotników i pacjentów z pierwotną hiperoksalurią

10 lipca 2024 zaktualizowane przez: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Kontrolowane placebo, jednoośrodkowe badanie I fazy z pojedynczą ślepą próbą z udziałem zdrowych ochotników oraz wieloośrodkowe badanie otwarte z udziałem pacjentów z pierwotną hiperoksalurią w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki pojedynczych rosnących dawek DCR-PHXC Roztwór do wstrzykiwań (podanie podskórne)

Jest to podwójnie ślepa, kontrolowana placebo próba zwiększania dawki DCR-PHXC u zdrowych ochotników (HV) i pacjentów z pierwotną hiperoksalurią (PH). Po ustaleniu bezpieczeństwa w HV, pacjenci z PH z potwierdzoną diagnozą PH1 i PH2 zostaną włączeni do kohort otrzymujących wiele dawek. Projekt badania umożliwi włączenie kohort pacjentów z PH przy danym poziomie dawki po wykazaniu bezpieczeństwa w HV przy tym poziomie dawki. Badanie zostanie przeprowadzone w dwóch częściach: Część A: Pojedyncza rosnąca dawka (SAD) w HV; Część B: SAD u pacjentów z PH1 i PH2 (opóźnienie części A o 1 kohortę poziomu dawki).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

43

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • Centre d'Investigation Clinique - CIC 1407 - Hospices Civils de Lyon
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1012 WX
        • University of Amsterdam
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn-Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie
  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust
      • Wales, Zjednoczone Królestwo, CF484DR
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Główne kryteria włączenia do grupy A (HV):

  • Chęć i zdolność do wyrażenia świadomej zgody i spełnienia wymagań dotyczących badania.
  • Mężczyźni lub kobiety w wieku od 18 do 55 lat włącznie.
  • Tester musi mieć wskaźnik masy ciała (BMI) od 19,0 do 32 kg/m2 włącznie.
  • Osoby niepalące, co najmniej 1 miesiąc bez tytoniu i chętne do pozostania bez tytoniu do końca studiów (EOS).
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego, nie mogą karmić piersią i muszą być chętne do stosowania antykoncepcji.

Główne kryteria wykluczenia z grupy A (HV):

  • Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, w tym między innymi: ciężka współistniejąca choroba, znane przyczyny czynnej choroby wątroby.
  • Rutynowe lub przewlekłe stosowanie ponad 3 gramów acetaminofenu (tylenolu) dziennie.
  • Historia kamieni nerkowych.
  • Stosowanie dowolnego środka badanego w ciągu 90 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.
  • Historia oddania ponad 450 ml krwi w ciągu 90 dni przed dawkowaniem w ośrodku badań klinicznych lub planowanego oddania mniej niż 30 dni po otrzymaniu Badanego Produktu Leczniczego (IMP).
  • Oddawanie osocza lub płytek krwi w ciągu 7 dni od podania i przez EOS.
  • Historia reakcji na terapię opartą na oligonukleotydach.
  • Mężczyźni z partnerkami, którzy planują próbę zajścia w ciążę podczas tego badania lub w ciągu 90 dni po ostatniej dawce IMP.
  • Oddawanie osocza lub płytek krwi w ciągu 7 dni od podania i przez EOS.

Grupa B (pacjenci z PH1 i PH2) Główne kryteria włączenia:

  • Chęć i zdolność do wyrażenia świadomej zgody i spełnienia wymagań dotyczących badania.
  • Mężczyzna lub kobieta, w wieku co najmniej 6 lat.
  • Minimalna masa ciała 25 kg.
  • Genetyczne potwierdzenie choroby PH1 i PH2.
  • Spełnij 24-godzinne wymagania dotyczące wydalania szczawianu z moczem.
  • Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) ≥30 ml/min/1,73 m2.
  • Jeśli przyjmujesz witaminę B6 (pirydoksynę), musisz być na stabilnym schemacie przez co najmniej 4 tygodnie.

Grupa B (pacjenci z PH1 i PH2) Główne kryteria wykluczenia:

  • Przebyty przeszczep nerki i/lub wątroby.
  • Obecnie dializowany.
  • Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym, w którym otrzymał badany środek w ciągu 4 miesięcy przed włączeniem.
  • Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, w tym między innymi: ciężka współistniejąca choroba, znane przyczyny czynnej choroby wątroby.
  • Nieprawidłowości w teście czynności wątroby (LFT).
  • Historia reakcji na terapię opartą na oligonukleotydach.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa A Aktywna (DCR-PHXC)
HV, pojedyncze rosnące dawki DCR-PHXC.
Lek: DCR-PHXC
DCR-PHXC to nowa, silna i długo działająca cząsteczka kwasu rybonukleinowego (siRNA) o małej interferencji sprzężona z N-akteilogalaktozaminą (GalNAc), która ma zmniejszać produkcję szczawianu w wątrobie. DCR-PHXC jest dostarczany przez wstrzyknięcie podskórne (SC).
Komparator placebo: Grupa A Placebo
HVs, zastrzyk z normalnej soli fizjologicznej 0,9% w celu dopasowania dawek aktywnych.
Lek: Placebo
Pojedyncze podskórne podanie placebo, które będzie sterylnym, niezawierającym środków konserwujących 0,9% roztworem soli fizjologicznej do wstrzykiwań podskórnych, o osmolalności podobnej do preparatu DCR-PHXC.
Eksperymentalny: Grupa B Aktywna (DCR-PHXC)
Pacjenci z PH1 i PH2, otwarta próba, pojedyncze rosnące dawki DCR-PHXC.
Lek: DCR-PHXC
DCR-PHXC to nowa, silna i długo działająca cząsteczka kwasu rybonukleinowego (siRNA) o małej interferencji sprzężona z N-akteilogalaktozaminą (GalNAc), która ma zmniejszać produkcję szczawianu w wątrobie. DCR-PHXC jest dostarczany przez wstrzyknięcie podskórne (SC).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Część A (SAD w HV) badanie przesiewowe do dnia 29; Część B (SAD u pacjentów z PH) badanie przesiewowe do dnia 57
Część A (SAD w HV) badanie przesiewowe do dnia 29; Część B (SAD u pacjentów z PH) badanie przesiewowe do dnia 57

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 grudnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 listopada 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 listopada 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 grudnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 stycznia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 stycznia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 lipca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 lipca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DCR-PHXC-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj