Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A DCR-PHXC-101 vizsgálata normál egészséges önkénteseken és elsődleges hiperoxaluriában szenvedő betegeken

2020. január 17. frissítette: Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Placebo-kontrollos, egy-vak, egyközpontú, 1. fázisú vizsgálat normál egészséges önkénteseken és nyílt, többközpontú vizsgálat primer hiperoxaluriában szenvedő betegeken a DCR-PHXC biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinamikájának értékelésére Oldatos injekció (szubkután alkalmazás)

Ez a DCR-PHXC kettős-vak, placebo-kontrollos, dóziseszkalációs vizsgálata egészséges önkénteseken (HV-k) és elsődleges hiperoxaluriában (PH) szenvedő betegeken. Amint a biztonság megállapítása megtörtént HV-ben, a PH1 és PH2 megerősített diagnózisával rendelkező PH-betegeket több adagolási csoportba sorolják be. A vizsgálati terv lehetővé teszi a PH-betegek csoportjainak felvételét egy adott dózisszint mellett, miután a biztonságot igazolták HV-ben ezen a dózisszinten. A vizsgálat két részből áll: A rész: Egyszeri növekvő dózis (SAD) HV-ben; B. rész: SAD PH1-es és PH2-es betegeknél (az A rész 1 dózisszintű kohorszával lemaradva).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

43

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust
      • Wales, Egyesült Királyság, CF484DR
        • Clinical Trial Site
  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
  • Franciaország
      • Bron, Franciaország, 69677
        • Centre d'Investigation Clinique - CIC 1407 - Hospices Civils de Lyon
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia, 1012 WX
        • University of Amsterdam
  • Németország
      • Bonn, Németország, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn-Institut für Klinische Chemie und Klinische Pharmakologie

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Az A csoport (HV-k) fő befogadási kritériumai:

  • Hajlandó és képes tájékozott beleegyezést adni, és megfelelni a tanulmányi követelményeknek.
  • 18 és 55 év közötti férfi vagy női alanyok.
  • Az alany testtömeg-indexének (BMI) 19,0 és 32 kg/m2 között kell lennie.
  • Nemdohányzók, legalább 1 hónapig dohánymentesek, és hajlandóak dohánymentesek maradni a tanulmány végéig (EOS).
  • A fogamzóképes nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük, nem szoptathatnak, és hajlandónak kell lenniük fogamzásgátlásra.

Az A csoport (HV-k) főbb kizárási kritériumai:

  • Bármilyen egészségügyi állapot jelenléte, beleértve, de nem kizárólagosan: Súlyos, egyidejűleg fennálló betegség, aktív májbetegség ismert okai.
  • Több mint 3 gramm acetaminofen (Tylenol) rutin vagy krónikus használata naponta.
  • A vesekövek története.
  • Bármely vizsgálati szer alkalmazása a vizsgálati gyógyszer első adagja előtti 90 napon belül.
  • Több mint 450 ml vér anamnézisében az adagolást megelőző 90 napon belül a klinikai kutatóközpontban, vagy a tervezett véradás kevesebb mint 30 nappal a vizsgálati gyógyszer (IMP) átvétele után.
  • Plazma- vagy vérlemezke-adományozás az adagolást követő 7 napon belül és az EOS-en keresztül.
  • Az oligonukleotid alapú terápiára adott reakciók története.
  • Férfiak női partnerekkel, akik terhességet terveznek a vizsgálat során vagy az utolsó IMP adagolást követő 90 napon belül.
  • Plazma- vagy vérlemezke-adományozás az adagolást követő 7 napon belül és az EOS-en keresztül.

B csoport (PH1 és PH2 betegek) Főbb befogadási kritériumok:

  • Hajlandó és képes tájékozott beleegyezést adni, és megfelelni a tanulmányi követelményeknek.
  • Férfi vagy nő, legalább 6 éves.
  • Minimális testsúly 25 kg.
  • A PH1 és PH2 betegség genetikai megerősítése.
  • Teljesítse a 24 órás vizelet-oxalát kiválasztására vonatkozó követelményeket.
  • Becsült glomeruláris filtrációs sebesség (eGFR) ≥30 ml/perc/1,73 m2.
  • Ha B6-vitamint (piridoxint) szed, legalább 4 hétig stabil kezelés alatt kell lennie.

B csoport (PH1 és PH2 betegek) Főbb kizárási kritériumok:

  • Előzetes vese- és/vagy májtranszplantáció.
  • Jelenleg dialíziskezelésben részesül.
  • Részvétel minden olyan klinikai vizsgálatban, ahol a beiratkozást megelőző 4 hónapon belül vizsgálati szert kapott.
  • Bármilyen egészségügyi állapot jelenléte, beleértve, de nem kizárólagosan: Súlyos, egyidejűleg fennálló betegség, aktív májbetegség ismert okai.
  • A májfunkciós teszt (LFT) rendellenességei.
  • Az oligonukleotid alapú terápiára adott reakciók története.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A csoport aktív (DCR-PHXC)
HVs, egyszeri növekvő dózisú DCR-PHXC.
Drog: DCR-PHXC
A DCR-PHXC egy új, erős és hosszú hatású kis interferencia ribonukleinsav (siRNS) molekula, amely N-akteilgalaktózaminhoz (GalNAc) konjugált, és amelyet a máj oxaláttermelésének csökkentésére terveztek. A DCR-PHXC-t szubkután (SC) injekcióval adják be.
Placebo Comparator: A csoport placebo
HVs, normál sóoldat 0,9%-os injekció az aktív dózisokhoz igazodva.
Drog: Placebo
A placebo egyszeri SC beadása, amely steril, tartósítószer-mentes, 0,9%-os normál sóoldat lesz SC injekcióhoz, amely hasonló ozmolalitású, mint a DCR-PHXC készítmény.
Kísérleti: B csoport aktív (DCR-PHXC)
PH1 és PH2 betegek, nyílt elrendezésű, egyszeri növekvő dózisú DCR-PHXC.
Drog: DCR-PHXC
A DCR-PHXC egy új, erős és hosszú hatású kis interferencia ribonukleinsav (siRNS) molekula, amely N-akteilgalaktózaminhoz (GalNAc) konjugált, és amelyet a máj oxaláttermelésének csökkentésére terveztek. A DCR-PHXC-t szubkután (SC) injekcióval adják be.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezeléssel kapcsolatos nemkívánatos eseményekben (TEAE) szenvedő betegek száma
Időkeret: A rész (SAD in HVs) szűrés a 29. napig; B rész (SAD PH betegeknél) szűrés az 57. napig
A rész (SAD in HVs) szűrés a 29. napig; B rész (SAD PH betegeknél) szűrés az 57. napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Dicerna Pharmaceuticals, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. december 6.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. november 19.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. november 19.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. december 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. január 2.

Első közzététel (Tényleges)

2018. január 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. január 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. január 17.

Utolsó ellenőrzés

2020. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • DCR-PHXC-101

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a DCR-PHXC

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in France

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel