급속 진행성 근위축성 측삭 경화증(ALS)에 대한 IC14

포함 기준:

1. 특정 연구 절차를 시작하기 전에 서명된 동의서 및 동의서 양식을 제공할 수 있습니다.
2. El Escorial Criteria에 의해 임상적으로 가능하거나 가능성이 있거나 명확한 것으로 정의된 가족성 또는 산발성 ALS.
3. 개정된 ALS 기능 평가 척도(ALSFRS-R) 기울기 ≥1(48에서 스크리닝 시 ALSFRS-R 점수 빼기/질병 지속 기간 ≥ 1개월)에 의해 정의된 급속 진행성 ALS.
4. 스크리닝 시 상부 운동 뉴런 부담 점수 ≥ 25(45점 만점)
5. 스크리닝 방문 후 3년 이내에 ALS의 첫 증상
6. 스크리닝 방문 당시 18세에서 80세 사이의 연령.
7. 스크리닝 방문 전 최소 3개월 동안 리루졸 또는 에다라본을 복용하지 않거나 안정적인 용량의 리루졸 또는 에다라본을 복용하지 않음.

8. 적절한 골수 보존, 신장 및 간 기능:

   1. 절대 호중구 수 ≥ 1500/µL
   2. 림프구 수 < 6000/µL
   3. 혈소판 수 ≥ 150,000/µL
   4. 헤모글로빈 ≥ 11g/dL
   5. 크레아티닌 청소율 ≥ 60mL/분
   6. 알라닌 트랜스아미나제(ALT) 및/또는 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST) ≤ 3x 정상 상한치(ULN)
   7. 총 빌리루빈 ≤ 1.5x ULN
   8. 혈청 알부민 ≥ 2.8g/dL

9. 가임 여성은 다음과 같은 허용되는 피임 방법 중 하나를 사용하고 계속 사용할 것을 약속해야 합니다.

   1. 스크리닝 전 1개월 동안 연구 완료까지의 성적 금욕(비활동); 또는
   2. 연구 완료를 통해 연구 전 최소 3개월 동안 자궁 내 장치(IUD)를 제자리에 두었습니다. 또는
   3. 연구 완료를 통해 연구 전 최소 3개월 동안 안정적인 호르몬 피임; 또는
   4. 연구 최소 6개월 전에 남성 파트너의 외과적 불임술(정관 절제술).
10. 비임신 가능성으로 간주되기 위해 여성은 외과적으로 불임 수술(연구 최소 2개월 전에 양측 난관 결찰술, 자궁절제술 또는 양측 난소절제술)을 받거나 폐경 후 및 마지막 월경 이후 최소 3년이 경과해야 합니다.
11. 가임 여성 파트너가 있는 남성은 연구 완료 시까지 피임법을 사용해야 합니다.
12. 연구자의 의견에 따라 자기 공명-양전자 방출 단층 촬영(MR-PET) 절차를 위해 90분 동안 안전하게 눕힐 수 있는 능력.
13. 환자는 또한 고친화성 또는 혼합 친화성 전위자 단백질(TSPO)(Ala/Ala 또는 Ala/Thr)과 관련된 유전자형 및 연구자의 의견에 따라 안전하게 MR-PET 스캔을 받을 수 있는 능력을 가져야 합니다.

제외 기준:

1. 침습적 또는 비침습적 인공호흡에 대한 의존성, 인공호흡 없이는 반듯이 누울 수 없거나, 잠을 잘 수 없거나, 낮 동안 지속적으로 사용하는 것으로 정의됨 스크리닝 시 기관절개술의 존재; 또는 스크리닝 시 다이어프램 페이싱 시스템의 존재.
2. 지난 30일 또는 5개의 반감기 중 더 긴 기간 내에 ALS에 대한 실험적 치료에 노출.
3. 12개월 이내에 면역조절제 또는 면역억제제(시클로포스파미드, 시클로스포린, 인터페론-α, 인터페론-β-1a, 리툭시맙, 알렘투주맙, 아자티오프린, 에타너셉트, 인플릭시맙, 아달리무맙, 세르톨리주맙, 골리무맙, 아나킨라, 릴로나셉트, 세쿠키누맙을 포함하되 이에 국한되지 않음)로 치료 , 토실리주맙, 마이코페놀레이트 모페틸, 메토트렉세이트, 세포 고갈제, 전체 림프계 조사, 디메틸 푸마레이트). 2개월 이내에 IVIG(정맥 면역글로불린) 치료. 비스테로이드성 항염증제(NSAID)는 허용됩니다.
4. ALS 치료를 위해 조사 중인 모든 세포 또는 유전자 요법에 대한 노출.
5. 재발성 세균, 바이러스, 진균, 마이코박테리아 또는 기타 기회 감염의 알려진 활성 현재 또는 병력; 또는 4주 이내에 입원 또는 정맥내(IV) 항생제 치료가 필요한 감염의 주요 에피소드.
6. 투여 전 30일 이내에 약독화된 생백신. 피험자는 연구 약물의 마지막 투여 후 60일을 포함하여 연구 전반에 걸쳐 생 약독화 백신을 포기하는 데 동의해야 합니다.
7. 인간, 인간화 또는 뮤린 모노클로날 항체에 대한 심각한 알레르기 또는 아나필락시스 반응의 병력.
8. 다음 중 하나 이상의 병력: 심부전(New York Heart Association [NYHA] III/IV), 조절되지 않는 심장 부정맥, 불안정한 허혈성 심장 질환 또는 조절되지 않는 고혈압(수축기 혈압 > 170 mmHg 또는 확장기 혈압 > 110 mmHg ).
9. 심근 경색 또는 뇌혈관 사고의 병력.
10. 불안정한 폐, 신장, 간, 내분비 또는 혈액 질환.
11. 자가면역 질환, 혼합 결합 조직 질환, 경피증, 다발성 근염, 또는 류마티스 관절염에 이차적인 중요한 전신 침범.
12. 활동성 악성 질환, 지난 5년 이내에 진단된 악성 종양 또는 지난 5년 이내에 진단된 유방암(흑색종 이외의 피부암 제외)의 증거.
13. 인간 면역결핍 바이러스 감염 또는 기타 면역결핍 질환의 병력.
14. 90일 이내에 정신병 또는 치료되지 않은 주요 우울증으로 정의된 불안정한 정신 질환.
15. 지난 12개월 이내에 약물 남용(마리화나 사용 제외) 또는 알코올 중독 이력.
16. ALS 이외의 중요한 신경근 질환.
17. 독소 노출, 식이 결핍, 조절되지 않는 당뇨병, 갑상선 기능 항진증, 암, 전신성 홍반성 루푸스 또는 기타 결합 질환, HIV 감염, B형 간염 바이러스(HBV) 또는 C형 간염(HCV), 라임과 같은 신경병증을 유발할 수 있는 기타 진행 중인 질병 질병, 다발성 골수종, 발덴스트룀 마크로글로불린혈증, 아밀로이드 및 유전성 신경병증.
18. 임신 또는 모유 수유.
19. 행정 또는 법원 명령에 의한 자유 박탈.
20. 심장 박동 조율기 또는 박동 조율기 와이어의 병력과 같은 자기 공명 영상(MRI) 연구를 받는 모든 금기 사항 신체의 금속 입자; 머리의 혈관 클립; 인공 심장 판막; 또는 심한 밀실 공포증.
21. 스캔 전 및 스캔 중에 벤조디아제핀 사용[로라제팜(Ativan®), 클로나제팜(Klonopin®) 또는 졸피뎀(Ambien®) 제외]을 중단할 의지가 없거나 중단할 수 없습니다.
22. 연구 영상 관련 방사선 노출은 현재 기관 방사선과 지침을 초과합니다.